Setmelanotide 在患有部分脂肪代谢障碍的单个患者中的应用
2021年12月13日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
在与瘦素缺乏症和多种自身免疫性疾病相关的部分脂肪营养不良 (LD) 患者中扩大使用 Setmelanotide 的机会
这项单一患者研究的目的是评估 setmelanotide 治疗 LD 引起的严重代谢异常的安全性和有效性，尤其是难治性高甘油三酯血症导致胰腺炎复发。
研究概览
详细说明
这是一项单一患者研究，旨在评估 setmelanotide 在部分 LD 和严重代谢异常的独特患者中的安全性和有效性，最显着的是难治性高甘油三酯血症，尽管正在进行血浆置换治疗，但仍导致复发性胰腺炎。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书
- 能够遵守计划要求的访问和程序。
有医生确认的部分脂肪代谢障碍和以下特征：
- 患有非典型脂肪代谢障碍。
- 存在抗美曲普汀的中和抗体
- 患者有危及生命的高甘油三酯血症，并且有 >8 次胰腺炎发作，需要每周进行血浆置换
- 患有 1 型糖尿病且 HbA1c > 10%。
- 女性，18岁以下
排除标准：
- 诊断精神分裂症、双相情感障碍、人格障碍或其他精神障碍诊断和统计手册 (DSM-III) 研究者认为会严重影响研究依从性的障碍。 只要指定了能够给予同意的适当监护人，影响同意能力的神经认知障碍就不会被取消资格。
- 皮肤癌或黑色素瘤的病史或近亲家族史（父母或兄弟姐妹），或眼皮肤白化病患者病史。
- 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重大皮肤病学发现，由合格的皮肤科医生确定为筛查综合皮肤评估的一部分。
- 对研究药物显着过敏。
- 无法遵守 QD 注射方案。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Setmelanotide每日皮下注射
长达 18 周的黑色素治疗。
|
每日皮下注射
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
空腹甘油三酯 (TG) 水平
大体时间：12 至 20 周
|
Setmelanotide 治疗后空腹甘油三酯相对于基线的平均变化。
|
12 至 20 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Linda Shapiro, M.D., Ph.D.、Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年8月15日
初级完成 (实际的)
2018年1月31日
研究完成 (实际的)
2018年1月31日
研究注册日期
首次提交
2017年8月22日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月22日
首次发布 (实际的)
2017年8月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年12月13日
最后验证
2021年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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