Setmelanotide bij een enkele patiënt met gedeeltelijke lipodystrofie
13 december 2021 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Uitgebreide toegang voor het gebruik van setmelanotide bij een enkele patiënt met gedeeltelijke lipodystrofie (LD) geassocieerd met leptinedeficiëntie en meerdere auto-immuunziekten
Het doel van dit onderzoek bij één patiënt is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van setmelanotide als behandeling van ernstige metabole afwijkingen als gevolg van LD, met name refractaire hypertriglyceridemie die leidt tot terugkerende aanvallen van pancreatitis.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een onderzoek bij één patiënt om de veiligheid en werkzaamheid van setmelanotide te beoordelen bij een unieke patiënt met gedeeltelijke LD en ernstige metabole afwijkingen, met name refractaire hypertriglyceridemie die leidt tot recidiverende pancreatitis ondanks aanhoudende plasmaferesebehandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
15 jaar tot 15 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Vrouw
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming
- Mogelijkheid om te voldoen aan bezoeken en procedures vereist door het programma.
Heeft door een arts bevestigde partiële lipodystrofie en de volgende kenmerken:
- Heeft atypische lipodystrofie.
- Heeft aanwezigheid van neutraliserend antilichaam tegen metreleptine
- Patiënt heeft levensbedreigende hypertriglyceridemie en heeft >8 episodes van pancreatitis gehad, waarvoor wekelijkse plasmaferese nodig was
- Heeft diabetes mellitus type 1 met HbA1c > 10%.
- Vrouw, jonger dan 18 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van schizofrenie, bipolaire stoornis, persoonlijkheidsstoornis of andere diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen (DSM-III) stoornissen waarvan de onderzoeker denkt dat ze de naleving van het onderzoek aanzienlijk zullen verstoren. Neurocognitieve stoornissen die van invloed zijn op het vermogen om toestemming te geven, zullen niet diskwalificerend zijn zolang er een geschikte voogd is aangesteld die toestemming kan geven.
- Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis (ouders of broers en zussen) van huidkanker of melanoom, of patiëntgeschiedenis van oculair-cutaan albinisme.
- Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies, bepaald als onderdeel van een uitgebreide huidevaluatie uitgevoerd door een gekwalificeerde dermatoloog.
- Aanzienlijke overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel.
- Onvermogen om te voldoen aan het QD-injectieregime.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Setmelanotide dagelijkse subcutane injectie
Tot 18 weken ingestelde melanotidebehandeling.
|
dagelijkse subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Nuchtere triglyceriden (TG) niveaus
Tijdsspanne: 12 tot 20 weken
|
De gemiddelde verandering vanaf baseline in nuchtere triglyceriden na behandeling met setmelanotide.
|
12 tot 20 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 augustus 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 augustus 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 augustus 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 augustus 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 januari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 december 2021
Laatst geverifieerd
1 december 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RM-493-019
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .