Setmelanotida em um único paciente com lipodistrofia parcial
13 de dezembro de 2021 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Acesso Expandido para o Uso de Setmelanotida em um Único Paciente com Lipodistrofia Parcial (LD) Associada à Deficiência de Leptina e Múltiplas Doenças Autoimunes
O objetivo deste estudo de um único paciente é avaliar a segurança e eficácia de setmelanotida como tratamento de anormalidades metabólicas graves resultantes de LD, especialmente hipertrigliceridemia refratária levando a crises recorrentes de pancreatite.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de paciente único para avaliar a segurança e eficácia de setmelanotida em um único paciente com LD parcial e anormalidades metabólicas graves, principalmente hipertrigliceridemia refratária levando a pancreatite recorrente apesar do tratamento com plasmaférese em andamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito assinado
- Capacidade de cumprir visitas e procedimentos exigidos pelo programa.
Tem lipodistrofia parcial confirmada pelo médico e as seguintes características:
- Tem lipodistrofia atípica.
- Tem presença de anticorpo neutralizante para metreleptina
- O paciente tem hipertrigliceridemia com risco de vida e teve > 8 episódios de pancreatite, exigindo plasmaferese semanal
- Tem diabetes mellitus tipo 1 com HbA1c > 10%.
- Feminino, menor de 18 anos
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de esquizofrenia, transtorno bipolar, transtorno de personalidade ou outros transtornos do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-III) que o investigador acredita que irão interferir significativamente na adesão ao estudo. Distúrbios neurocognitivos que afetam a capacidade de consentir não serão desqualificados, desde que um tutor adequado capaz de dar consentimento tenha sido nomeado.
- História ou história familiar próxima (pais ou irmãos) de câncer de pele ou melanoma, ou história do paciente de albinismo cutâneo-ocular.
- Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma, determinados como parte de uma avaliação abrangente da pele realizada por um dermatologista qualificado.
- Hipersensibilidade significativa ao medicamento em estudo.
- Incapacidade de cumprir o regime de injeção QD.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Setmelanotida injeção subcutânea diária
Até 18 semanas de tratamento com melanotida.
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injeção subcutânea diária
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis de triglicerídeos (TG) em jejum
Prazo: 12 a 20 semanas
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A alteração média da linha de base nos triglicerídeos em jejum após o tratamento com setmelanotida.
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12 a 20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de agosto de 2017
Conclusão Primária (Real)
31 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
31 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2017
Primeira postagem (Real)
25 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de janeiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2021
Última verificação
1 de dezembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RM-493-019
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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