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Setmelanotid bei einem einzelnen Patienten mit partieller Lipodystrophie

13. Dezember 2021 aktualisiert von: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Erweiterter Zugang für die Verwendung von Setmelanotid bei einem einzelnen Patienten mit partieller Lipodystrophie (LD) im Zusammenhang mit Leptinmangel und mehreren Autoimmunerkrankungen

Das Ziel dieser Einzelpatientenstudie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Setmelanotid zur Behandlung schwerer Stoffwechselanomalien infolge von LD, insbesondere refraktärer Hypertriglyceridämie, die zu wiederkehrenden Anfällen von Pankreatitis führt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Einzelpatientenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Setmelanotid bei einem einzelnen Patienten mit partieller LD und schweren Stoffwechselanomalien, insbesondere refraktärer Hypertriglyceridämie, die trotz laufender Plasmapheresebehandlung zu rezidivierender Pankreatitis führt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
  2. Fähigkeit, die vom Programm geforderten Besuche und Verfahren einzuhalten.

  3. Hat eine ärztlich bestätigte partielle Lipodystrophie und die folgenden Merkmale:

    • Hat atypische Lipodystrophie.
    • Hat das Vorhandensein von neutralisierenden Antikörpern gegen Metreleptin
    • Der Patient hat eine lebensbedrohliche Hypertriglyceridämie und hatte > 8 Episoden einer Pankreatitis, die eine wöchentliche Plasmapherese erforderten
    • Hat Diabetes mellitus Typ 1 mit einem HbA1c > 10 %.
  4. Weiblich, unter 18 Jahren

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose von Schizophrenie, bipolarer Störung, Persönlichkeitsstörung oder anderen Störungen des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-III), von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Einhaltung der Studie erheblich beeinträchtigen werden. Neurokognitive Störungen, die die Einwilligungsfähigkeit beeinträchtigen, sind nicht disqualifizierend, solange ein geeigneter einwilligungsfähiger Vormund bestellt wurde.
  2. Anamnese oder enge Familienanamnese (Eltern oder Geschwister) von Hautkrebs oder Melanom oder Patientenanamnese von okular-kutanem Albinismus.
  3. Signifikante dermatologische Befunde in Bezug auf Melanom- oder Prä-Melanom-Hautläsionen, die im Rahmen einer umfassenden Hautuntersuchung durch einen qualifizierten Dermatologen festgestellt wurden.
  4. Signifikante Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament.
  5. Unfähigkeit, das QD-Injektionsschema einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Setmelanotid tägliche subkutane Injektion
Bis zu 18 Wochen SetMelanotid-Behandlung.
Arzneimittel: Setmelanotid
tägliche subkutane Injektion
Andere Namen:
  • RM-493

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nüchtern-Triglyzeridspiegel (TG).
Zeitfenster: 12 bis 20 Wochen
Die mittlere Veränderung der Nüchterntriglyceride gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung mit Setmelanotid.
12 bis 20 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RM-493-019

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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