Setmelanotyd u pojedynczego pacjenta z częściową lipodystrofią
13 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Rozszerzony dostęp do stosowania setmelanotydu u pojedynczego pacjenta z częściową lipodystrofią (LD) związaną z niedoborem leptyny i licznymi chorobami autoimmunologicznymi
Celem tego badania u pojedynczego pacjenta jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności setmelanotydu w leczeniu ciężkich zaburzeń metabolicznych wynikających z LD, zwłaszcza opornej na leczenie hipertrójglicerydemii prowadzącej do nawracających napadów zapalenia trzustki.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to badanie z udziałem jednego pacjenta, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności setmelanotydu u wyjątkowego pacjenta z częściową LD i ciężkimi zaburzeniami metabolicznymi, w szczególności oporną na leczenie hipertrójglicerydemią prowadzącą do nawracającego zapalenia trzustki pomimo trwającego leczenia plazmaferezą.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- University of Michigan
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
15 lat do 15 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana pisemna świadoma zgoda
- Zdolność do przestrzegania wizyt i procedur wymaganych przez program.
Ma potwierdzoną przez lekarza częściową lipodystrofię i następujące cechy:
- Ma nietypową lipodystrofię.
- Występuje przeciwciało neutralizujące przeciwko metreleptynie
- Pacjent ma zagrażającą życiu hipertriglicerydemię i ponad 8 epizodów zapalenia trzustki, wymagających cotygodniowej plazmaferezy
- Ma cukrzycę typu 1 z HbA1c > 10%.
- Kobieta, w wieku poniżej 18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie schizofrenii, choroby afektywnej dwubiegunowej, zaburzenia osobowości lub innych zaburzeń z DSM-III, które zdaniem badacza znacząco zakłócą zgodność badania. Zaburzenia neurokognitywne wpływające na zdolność do wyrażenia zgody nie będą dyskwalifikujące, o ile zostanie wyznaczony odpowiedni opiekun zdolny do wyrażenia zgody.
- Historia lub historia bliskiej rodziny (rodzice lub rodzeństwo) raka skóry lub czerniaka lub wywiad pacjenta z albinizmem oczno-skórnym.
- Istotne zmiany dermatologiczne dotyczące czerniaka lub zmian przedczerniakowych skóry, stwierdzone w ramach przesiewowej kompleksowej oceny skóry przeprowadzonej przez wykwalifikowanego dermatologa.
- Znaczna nadwrażliwość na badany lek.
- Niezdolność do przestrzegania schematu wstrzyknięć QD.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Setmelanotyd codzienne wstrzyknięcie podskórne
Do 18 tygodni leczenia setmelanotydem.
|
codzienne wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziom trójglicerydów (TG) na czczo
Ramy czasowe: 12 do 20 tygodni
|
Średnia zmiana triglicerydów na czczo w stosunku do wartości wyjściowych po leczeniu setmelanotydem.
|
12 do 20 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 sierpnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 stycznia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 sierpnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 sierpnia 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 stycznia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 grudnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RM-493-019
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .