부분 지방이영양증이 있는 단일 환자의 Setmelanotide
2021년 12월 13일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
렙틴 결핍 및 다발성 자가면역 질환과 관련된 부분 지방이영양증(LD)이 있는 단일 환자에서 세트멜라노타이드 사용에 대한 확장 액세스
이 단일 환자 연구의 목적은 LD로 인한 중증 대사 이상, 특히 재발성 췌장염을 유발하는 불응성 고중성지방혈증의 치료제로서 세트멜라노타이드의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 부분적 LD 및 심각한 대사 이상, 특히 진행 중인 혈장교환술 치료에도 불구하고 재발성 췌장염으로 이어지는 불응성 고중성지방혈증이 있는 독특한 환자에서 세트멜라노타이드의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일 환자 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 서명된 서면 동의서
- 프로그램에서 요구하는 방문 및 절차를 준수할 수 있는 능력.
의사가 확인한 부분 지방이영양증 및 다음과 같은 특징이 있습니다.
- 비정형 지방이영양증이 있습니다.
- 메트렐렙틴에 대한 중화항체 존재
- 환자는 생명을 위협하는 고중성지방혈증이 있고 매주 혈장분리반출술이 필요한 췌장염이 8회 이상 발생했습니다.
- HbA1c > 10%인 제1형 당뇨병이 있습니다.
- 여성, 만 18세 미만
제외 기준:
- 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애 또는 기타 정신 장애 진단 및 통계 편람(DSM-III) 장애의 진단으로 연구자가 연구 순응도를 상당히 방해할 것이라고 생각합니다. 동의 능력에 영향을 미치는 신경인지 장애는 동의할 수 있는 적절한 보호자가 지정되어 있는 한 실격 처리되지 않습니다.
- 피부암 또는 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력(부모 또는 형제자매), 또는 눈-피부 백색증 환자 병력.
- 자격을 갖춘 피부과 전문의가 수행한 선별 종합 피부 평가의 일부로 결정된 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변과 관련된 중요한 피부과적 소견.
- 연구 약물에 대한 상당한 과민성.
- QD 주입 요법을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Setmelanotide 매일 피하 주사
최대 18주 setmelanotide 치료.
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매일 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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공복 트리글리세리드(TG) 수치
기간: 12~20주
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Setmelanotide 치료 후 공복 트리글리세리드의 기준선에서 평균 변화.
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12~20주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 15일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2021년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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