Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Setmelanotid hos en enskild patient med partiell lipodystrofi

13 december 2021 uppdaterad av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utökad tillgång för användning av setmelanotid hos en enskild patient med partiell lipodystrofi (LD) associerad med leptinbrist och multipla autoimmuna sjukdomar

Syftet med denna enskild patientstudie är att bedöma säkerheten och effekten av setmelanotid som en behandling av allvarliga metaboliska abnormiteter till följd av LD, särskilt refraktär hypertriglyceridemi som leder till återkommande anfall av pankreatit.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enskild patientstudie för att bedöma säkerheten och effekten av setmelanotid hos en unik patient med partiell LD och svåra metabola avvikelser, framför allt refraktär hypertriglyceridemi som leder till återkommande pankreatit trots pågående plasmaferesbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat skriftligt informerat samtycke
  2. Förmåga att följa besök och procedurer som krävs av programmet.

  3. Har läkare bekräftad partiell lipodystrofi och följande egenskaper:

    • Har atypisk lipodystrofi.
    • Har närvaro av neutraliserande antikropp mot metreleptin
    • Patienten har livshotande hypertriglyceridemi och har haft >8 episoder av pankreatit, vilket kräver plasmaferes varje vecka
    • Har typ 1-diabetes mellitus med HbA1c > 10 %.
  4. Kvinna, under 18 år

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av schizofreni, bipolär sjukdom, personlighetsstörning eller andra diagnostiska och statistiska handbok för psykiska störningar (DSM-III) störningar som utredaren tror kommer att störa studiens efterlevnad avsevärt. Neurokognitiva störningar som påverkar förmågan till samtycke är inte diskvalificerande så länge som en lämplig vårdnadshavare som kan ge samtycke har utsetts.
  2. Historik eller nära familjehistoria (föräldrar eller syskon) av hudcancer eller melanom, eller patienthistoria av okulär-kutan albinism.
  3. Betydande dermatologiska fynd relaterade till melanom eller pre-melanom hudskador, fastställda som en del av en omfattande hudutvärdering utförd av en kvalificerad hudläkare.
  4. Betydande överkänslighet mot studieläkemedel.
  5. Oförmåga att följa QD-injektionsregimen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Setmelanotid daglig subkutan injektion
Upp till 18 veckors setmelanotidbehandling.
Läkemedel: Setmelanotid
daglig subkutan injektion
Andra namn:
  • RM-493

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fastande triglycerider (TG) nivåer
Tidsram: 12 till 20 veckor
Den genomsnittliga förändringen från baslinjen för fastande triglycerider efter behandling med setmelanotid.
12 till 20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

31 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

25 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 januari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RM-493-019

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fetma

Kliniska prövningar på Setmelanotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera