Setmelanotida en un solo paciente con lipodistrofia parcial
13 de diciembre de 2021 actualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Acceso ampliado para el uso de setmelanotida en un solo paciente con lipodistrofia parcial (LD) asociada con deficiencia de leptina y múltiples enfermedades autoinmunes
El objetivo de este estudio de un solo paciente es evaluar la seguridad y la eficacia de la setmelanotida como tratamiento de las anomalías metabólicas graves que resultan de la LD, especialmente la hipertrigliceridemia refractaria que conduce a episodios recurrentes de pancreatitis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de un solo paciente para evaluar la seguridad y eficacia de setmelanotide en un paciente único con LD parcial y anormalidades metabólicas graves, más notablemente hipertrigliceridemia refractaria que conduce a pancreatitis recurrente a pesar del tratamiento continuo con plasmaféresis.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años a 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito firmado
- Capacidad para cumplir con las visitas y los procedimientos requeridos por el programa.
Tiene lipodistrofia parcial confirmada por un médico y las siguientes características:
- Tiene lipodistrofia atípica.
- Tiene presencia de anticuerpos neutralizantes de metreleptina.
- El paciente tiene hipertrigliceridemia potencialmente mortal y ha tenido >8 episodios de pancreatitis, que requieren plasmaféresis semanal
- Tiene diabetes mellitus tipo 1 con HbA1c > 10%.
- Mujer, menor de 18 años
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de esquizofrenia, trastorno bipolar, trastorno de la personalidad u otros trastornos del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales (DSM-III) que el investigador cree que interferirán significativamente con el cumplimiento del estudio. Los trastornos neurocognitivos que afecten la capacidad de dar su consentimiento no serán motivo de descalificación siempre que se haya designado un tutor adecuado capaz de dar su consentimiento.
- Antecedentes o antecedentes familiares cercanos (padres o hermanos) de cáncer de piel o melanoma, o antecedentes del paciente de albinismo oculocutáneo.
- Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con lesiones cutáneas de melanoma o premelanoma, determinados como parte de una evaluación exhaustiva de la piel realizada por un dermatólogo calificado.
- Hipersensibilidad significativa al fármaco del estudio.
- Incapacidad para cumplir con el régimen de inyecciones QD.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Inyección subcutánea diaria de setmelanotida
Hasta 18 semanas de tratamiento con setmelanotida.
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inyección subcutánea diaria
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de triglicéridos (TG) en ayunas
Periodo de tiempo: 12 a 20 semanas
|
El cambio medio desde el inicio en los triglicéridos en ayunas después del tratamiento con setmelanotida.
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12 a 20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals, Inc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de agosto de 2017
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
25 de agosto de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de enero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2021
Última verificación
1 de diciembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RM-493-019
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .