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Évaluation de la sécurité du transport aérien dans la dystrophie neuromusculaire : tests de simulation standard ou prolongés à haute altitude

12 août 2021 mis à jour par: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children
Déterminer si un test de simulation à haute altitude prolongé (HAST) d'une durée de deux heures, identifie plus de patients à risque d'insuffisance respiratoire que le HAST standard d'une durée de 20 minutes, chez les patients atteints de maladie neuromusculaire (NMD) et de restriction pulmonaire sévère. Évaluer l'innocuité de l'oxygène supplémentaire administré chez les personnes ayant un HAST positif dans la population NMD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

Procédures d'étude

Les patients ont été sélectionnés pour déterminer leur admissibilité lors d'une visite clinique régulière au cours de laquelle une spirométrie a été effectuée conformément aux recommandations de l'American Thoracic Society.4 S'ils étaient éligibles, ils ont été approchés par un coordinateur de recherche et invités à participer à l'étude. La visite d'étude a été organisée dans les 4 semaines suivant le dépistage et comprenait à la fois des essais diagnostiques et (le cas échéant) thérapeutiques HCT. Après l'inscription, les dossiers médicaux locaux des patients ont été examinés pour les données de base.

Évaluation de base:

Le jour de l'HCT, un bref historique ciblé comprenant les symptômes respiratoires actuels a été réalisé. Les participants à l'étude se sont assis pendant au moins 5 minutes avant que les mesures de base ne soient prises. Les signes vitaux (fréquence cardiaque, fréquence respiratoire, tension artérielle), les gaz sanguins capillaires, la capnographie transcutanée et l'oxymétrie de pouls ont été effectués immédiatement avant le début des tests. Les valeurs transcutanées de CO2 et de SpO2 obtenues juste avant la fourniture du mélange gazeux ont été considérées comme les valeurs de base.

Procédures de test : les participants à l'étude ont subi une HCT standard de 20 minutes et, s'ils sont éligibles (c'est-à-dire non positif ou test non terminé) puis a immédiatement continué pour terminer le HCT prolongé de 120 minutes. Un mélange gazeux de 15% d'oxygène dans de l'azote provenant d'une bouteille spécialement préparée a été administré via un masque sans recycleur scellé au visage. Le débit a été ajusté pour le confort du patient et pour correspondre au débit inspiratoire en maintenant le gonflage du sac sans recycleur, garantissant ainsi l'absence d'entraînement d'air ambiant (entre 6 et 15 L/minute). Le patient respirait ce mélange jusqu'à 120 minutes, ou jusqu'à ce qu'il réponde aux critères d'arrêt. L'oxymétrie de pouls continue, la capnographie transcutanée et la fréquence respiratoire ont été enregistrées tout au long de l'HCT. Les patients ont été invités à indiquer la sévérité de la dyspnée toutes les 10 minutes en utilisant l'échelle de Borg modifiée. Les gaz sanguins capillaires ont été prélevés à la fin des HCT standard et prolongés (c'est-à-dire immédiatement après 20 et 120 minutes, respectivement). Le patient a été observé pendant 20 minutes après la fin de l'HCT, ou jusqu'à ce que la saturation en oxygène et la pCO2 transcutanée reviennent aux niveaux de base. Le HCT était considéré comme positif et le test était arrêté si l'un des éléments suivants se produisait : i) saturation en oxygène <88 % pendant deux minutes consécutives (selon le seuil institutionnel pour la prescription d'oxygène) ; ii) Augmentation ≥ 10 mmHg par rapport à la ligne de base du CO2 transcutané, maintenue pendant 2 minutes et confirmée par les gaz sanguins capillaires ; iii) symptômes sévères tels que dyspnée ou confusion ; iv) ou la demande d'un participant d'arrêter le test. Des signes vitaux répétés complets ont été effectués avant la fin de la visite d'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • les personnes avec un diagnostic confirmé de NMD
  • âge ≥ 5 ans
  • absence d'hypoxie au repos, définie comme une saturation en oxygène ≥ 92 % pendant deux minutes consécutives au repos et en respirant l'air ambiant
  • absence d'hypercapnée diurne au repos, définie par une pression partielle de dioxyde de carbone (pCO2) inférieure à 45 mmHg sur les gaz sanguins capillaires ou artériels au repos
  • le patient ou le mandataire spécial autorisé donne son consentement à la participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • infection actuelle des voies respiratoires
  • incapacité à se conformer aux procédures d'étude
  • insuffisance cardiaque sévère définie par des symptômes incontrôlés d'insuffisance cardiaque ou une fraction d'éjection ventriculaire gauche < 30 %
  • présence d'une trachéotomie
  • utilisation de la pression positive des voies respiratoires à deux niveaux (BPAP) à domicile pendant plus de 12 heures par jour
  • admission récente à l'hôpital au cours des 4 dernières semaines.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: DIAGNOSTIQUE
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 15% d'oxygène
Tous les participants respireront 15% d'oxygène pendant 2 heures
Les participants inhaleront 15% d'oxygène pendant 2 heures pour voir comment cela les affecte.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Essai prolongé de simulation à haute altitude
Délai: 3 années
Déterminer si un test de simulation à haute altitude prolongé (HAST) d'une durée de deux heures, identifie plus de patients à risque d'insuffisance respiratoire que le HAST standard d'une durée de 20 minutes, chez les patients atteints de NMD et de restriction pulmonaire sévère
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de simulation interventionnelle à haute altitude
Délai: 3 années
Chez les patients avec un HAST standard positif ou prolongé, nous évaluerons la sécurité de l'oxygène supplémentaire administré pendant un HAST pour cette population
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 avril 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2017

Première publication (RÉEL)

17 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

19 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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