Acthar Gel chez les participants atteints de sarcoïdose pulmonaire (PULSAR)
Une étude pilote de phase 4, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Acthar Gel chez des sujets atteints de sarcoïdose pulmonaire
Le but de cette étude est de savoir si Acthar Gel est sûr et efficace pour traiter la sarcoïdose pulmonaire.
Les participants seront assignés au hasard (comme lancer une pièce de monnaie) pour recevoir une injection sous leur peau d'Acthar Gel ou d'un gel placebo correspondant qui ne contient aucun médicament. Ils recevront leur tir assigné deux fois par semaine pendant 24 semaines.
Tous les participants qui terminent la période de traitement de 24 semaines seront éligibles pour recevoir Acthar Gel pendant 24 semaines supplémentaires, même s'ils faisaient initialement partie du groupe placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- UAB Lung Health Center
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California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
-
Miami, Florida, États-Unis, 33125
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Michigan City, Indiana, États-Unis, 46360
- LaPorte County Institute for Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, États-Unis, 21044
- Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Ridgewood, New Jersey, États-Unis, 07450
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- American Health Research Inc
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
Gastonia, North Carolina, États-Unis, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Temple Lung Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Wyomissing, Pennsylvania, États-Unis, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, États-Unis, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Mount Pleasant, South Carolina, États-Unis, 29464
- Clinical Research of Charleston
-
Rock Hill, South Carolina, États-Unis, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
Spartanburg, South Carolina, États-Unis, 29303
- VitaLink Research - Spartanburg
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- A une sarcoïdose confirmée par biopsie répondant aux critères de l'American Thoracic Society ≥ 1 an lors du dépistage (visite 1)
- A une maladie pulmonaire symptomatique définie par le protocole
- A reçu une dose stable de prednisone entre 5 mg et 40 mg (ou équivalent) pour la sarcoïdose pulmonaire, pendant au moins 4 semaines avant le dépistage, ou une dose stable d'un autre médicament anti-sarcoïdose modificateur de la maladie pendant au moins 3 mois avant le dépistage
- A une fonction pulmonaire dans les paramètres définis par le protocole
Critère d'exclusion:
- A au moins un changement de 10 % de la capacité vitale forcée (FVC) sur la spirométrie entre les visites 1 et 2
- A une hypertension artérielle pulmonaire nécessitant un traitement
- A été traité avec un anticorps anti-facteur de nécrose tumorale-α au cours des 3 derniers mois
- A une affection pulmonaire nécessitant un traitement, empêchant ainsi la réduction progressive des corticostéroïdes
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Acthar Gel dans DBT Puis Acthar Gel dans OLE
Les participants ont reçu Acthar Gel sous la forme d'une injection de 1 millilitre (mL) sous la peau, deux fois par semaine, pendant 24 semaines dans la phase de traitement en double aveugle (DBT).
Les participants, qui ont choisi de poursuivre dans la phase facultative OLE, ont ensuite reçu Acthar Gel sous la forme d'une injection de 1 ml sous la peau, deux fois par semaine, pendant 24 semaines supplémentaires dans la phase facultative d'extension en ouvert (OLE).
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Acthar Gel pour injection sous-cutanée (SC) (80 unités par 1 mL)
Autres noms:
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Expérimental: Placebo en DBT puis Acthar Gel en OLE
Les participants ont reçu Acthar Gel correspondant au placebo sous la forme d'une injection de 1 ml sous la peau, deux fois par semaine, pendant 24 semaines dans la phase DBT.
Les participants, qui ont choisi de poursuivre dans la phase OLE facultative, ont ensuite reçu Acthar Gel sous la forme d'une injection de 1 ml sous la peau, deux fois par semaine, pendant 24 semaines supplémentaires dans la phase OLE facultative.
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Acthar Gel pour injection sous-cutanée (SC) (80 unités par 1 mL)
Autres noms:
Gel placebo pour injection SC
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur la capacité vitale forcée (CVF), un paramètre de test de la fonction pulmonaire à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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La capacité vitale forcée (CVF) est un paramètre de test de la fonction pulmonaire qui indique la quantité d'air qui peut être exhalée de force des poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible. Il est mesuré par spirométrie, qui est un test respiratoire courant pour vérifier la fonction pulmonaire. Sur la base du changement absolu du pourcentage prévu, la CVF a été évaluée pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 24
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OLE : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur la CVF, un paramètre de test de la fonction pulmonaire à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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La capacité vitale forcée (CVF) est un paramètre de test de la fonction pulmonaire qui indique la quantité d'air qui peut être exhalée de force des poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible. Il est mesuré par spirométrie, qui est un test respiratoire courant pour vérifier la fonction pulmonaire. Sur la base du changement absolu du pourcentage prévu, la CVF a été évaluée pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 48
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur la capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO), un paramètre du test de la fonction pulmonaire à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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La capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO) mesure la capacité des poumons à transférer le gaz de l'air inhalé aux globules rouges dans le sang. Les participants sont invités à inhaler complètement une faible concentration de monoxyde de carbone et un gaz traceur inerte. Sur la base du changement absolu du pourcentage prévu, le DLCO a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 24
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OLE : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le DLCO, un paramètre de test de la fonction pulmonaire à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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La capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO) mesure la capacité des poumons à transférer le gaz de l'air inhalé aux globules rouges dans le sang. Les participants sont invités à inhaler complètement une faible concentration de monoxyde de carbone et un gaz traceur inerte. Sur la base du changement absolu du pourcentage prévu, le DLCO a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 48
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur la tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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La tomographie par ordinateur à haute résolution (HRCT) est un type de tomodensitométrie (CT) avec des techniques spécifiques pour améliorer la résolution de l'image.
Il est utilisé dans le diagnostic de divers problèmes de santé, le plus souvent pour les maladies pulmonaires.
Ces images montrent des coupes transversales (tranches) à travers les poumons.
L'imagerie HRCT a été évaluée par l'investigateur/radiologue et le lecteur central pour déterminer si l'état est amélioré (+1), inchangé (0) ou pire (-1).
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat.
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Semaine 24
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OLE : Nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur HRCT à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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La tomographie par ordinateur à haute résolution (HRCT) est un type de tomodensitométrie (CT) avec des techniques spécifiques pour améliorer la résolution de l'image.
Il est utilisé dans le diagnostic de divers problèmes de santé, le plus souvent pour les maladies pulmonaires.
Ces images montrent des coupes transversales (tranches) à travers les poumons.
L'imagerie HRCT a été évaluée par l'investigateur/radiologue et le lecteur central pour déterminer si l'état est amélioré (+1), inchangé (0) ou pire (-1).
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat.
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Semaine 48
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le questionnaire King's Sarcoïdosis (KSQ) (état de santé général), un paramètre de qualité de vie à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Le questionnaire sur la sarcoïdose de King (KSQ) (santé générale) est un questionnaire de 28 points permettant aux participants d'indiquer l'état de leur sarcoïdose et de leur traitement. Chaque élément a été répondu sur une échelle de 7 points où 1 signifie que le participant ressent le symptôme tout le temps et 7 signifie que le participant ne ressent pas du tout le symptôme. Des scores plus élevés indiquent une amélioration et un changement de 4 points est considéré comme cliniquement significatif. Le score sur l'échelle a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 24
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OLE : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le KSQ (état de santé général), un paramètre de qualité de vie à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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Le questionnaire sur la sarcoïdose de King (KSQ) (santé générale) est un questionnaire de 28 points permettant aux participants d'indiquer l'état de leur sarcoïdose et de leur traitement. Chaque élément a été répondu sur une échelle de 7 points où 1 signifie que le participant ressent le symptôme tout le temps et 7 signifie que le participant ne ressent pas du tout le symptôme. Des scores plus élevés indiquent une amélioration et un changement de 4 points est considéré comme cliniquement significatif. Le score sur l'échelle a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 48
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le score d'évaluation de la fatigue (FAS), un paramètre de qualité de vie à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Le score d'évaluation de la fatigue (FAS) est une liste de contrôle en 10 points permettant aux participants d'indiquer le niveau de leur fatigue. Chaque élément a été répondu sur une échelle de 5 points où 1 signifie que le participant ne ressent pas tout le symptôme et 5 signifie que le participant ressent le symptôme tout le temps. Des scores inférieurs indiquent une amélioration (moins de fatigue) et un changement de 4 points est considéré comme cliniquement significatif. Le score sur l'échelle a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 24
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OLE : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le SAF, un paramètre de qualité de vie à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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Le score d'évaluation de la fatigue (FAS) est une liste de contrôle en 10 points permettant aux participants d'indiquer le niveau de leur fatigue. Chaque élément a été répondu sur une échelle de 5 points où 1 signifie que le participant ne ressent pas tout le symptôme et 5 signifie que le participant ressent le symptôme tout le temps. Des scores inférieurs indiquent une amélioration (moins de fatigue) et un changement de 4 points est considéré comme cliniquement significatif. Le score sur l'échelle a été évalué pour déterminer si la condition est :
Une catégorie supplémentaire « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 48
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DBT : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le score de réduction des corticostéroïdes chez les participants recevant chaque dose de prednisone à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Les corticostéroïdes sont le traitement de première intention de la sarcoïdose. Les préoccupations concernant la toxicité des corticostéroïdes ont conduit à des efforts pour diminuer la dose plus tôt. Les participants ont été évalués cliniquement à chaque visite par l'investigateur et classés en fonction de leur état ; la dose a été réduite à l'aide d'un algorithme pour les retirer de la prednisone en utilisant des doses incrémentielles de 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, comme expliqué avec chaque catégorie ci-dessous.
La réduction de la dose a été effectuée en fonction de l'état clinique du participant. La catégorie « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 24
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OLE : nombre de participants dans chaque catégorie d'évaluation basée sur le score de réduction des corticostéroïdes chez les participants recevant chaque dose de prednisone à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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Les corticostéroïdes sont le traitement de première intention de la sarcoïdose. Les préoccupations concernant la toxicité des corticostéroïdes ont conduit à des efforts pour diminuer la dose plus tôt. Les participants ont été évalués cliniquement à chaque visite par l'investigateur et classés en fonction de leur état ; la dose a été réduite à l'aide d'un algorithme pour les retirer de la prednisone en utilisant des doses incrémentielles de 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, comme expliqué avec chaque catégorie ci-dessous.
La réduction de la dose a été effectuée en fonction de l'état clinique du participant. La catégorie « Évaluation manquante » indique les participants qui avaient une évaluation manquante pour cette mesure de résultat. |
Semaine 48
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies des voies respiratoires
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Maladies pulmonaires
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Sarcoïdose pulmonaire
- Sarcoïdose
- Effets physiologiques des médicaments
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Hormone adrénocorticotrope
Autres numéros d'identification d'étude
- MNK14344100
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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