Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Acthar Gel u účastníků s plicní sarkoidózou (PULSAR)

24. února 2023 aktualizováno: Mallinckrodt

Fáze 4, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pilotní studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti gelu Acthar u pacientů s plicní sarkoidózou

Účelem této studie je zjistit, zda je Acthar Gel bezpečný a účinný při léčbě plicní sarkoidózy.

Účastníci budou náhodně rozděleni (jako když si hodíte mincí), aby dostali pod kůži gel Acthar nebo odpovídající placebo gel, který neobsahuje žádný lék. Svou přidělenou dávku budou dostávat dvakrát týdně po dobu 24 týdnů.

Všichni účastníci, kteří dokončí 24týdenní léčebné období, budou mít nárok na příjem Acthar Gel po dobu dalších 24 týdnů, i když byli původně ve skupině s placebem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Spojené státy, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Spojené státy, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Spojené státy, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Spojené státy, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Spojené státy, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Spojené státy, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má biopsií potvrzenou sarkoidózu splňující kritéria American Thoracic Society ≥ 1 rok při screeningu (návštěva 1)
  • Má protokolem definované symptomatické plicní onemocnění
  • dostával stabilní dávku prednisonu mezi 5 mg a 40 mg (nebo ekvivalent) pro plicní sarkoidózu po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem nebo stabilní dávku jiného chorobu modifikujícího antisarkoidózy po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem
  • Má funkci plic v rámci parametrů definovaných protokolem

Kritéria vyloučení:

  • Má alespoň 10% změnu ve vynucené vitální kapacitě (FVC) na spirometrii mezi návštěvami 1 a 2
  • Má plicní arteriální hypertenzi vyžadující léčbu
  • Během posledních 3 měsíců byl léčen protilátkou proti nádorovému nekrotickému faktoru-α
  • Má jakýkoli plicní stav, který vyžaduje léčbu, a proto brání snižování kortikosteroidů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acthar Gel v DBT Pak Acthar Gel v OLE
Účastníci dostávali Acthar Gel jako 1 mililitrovou (ml) injekci pod kůži, dvakrát týdně, po dobu 24 týdnů ve fázi dvojitě zaslepené léčby (DBT). Účastníci, kteří se rozhodli pokračovat do volitelné fáze OLE, pak dostávali Acthar Gel jako 1 ml injekci pod kůži, dvakrát týdně, po dalších 24 týdnů ve volitelné otevřené prodloužené fázi (OLE).
Lék: Acthar Gel
Acthar Gel pro subkutánní (SC) injekci (80 jednotek na 1 ml)
Ostatní jména:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Experimentální: Placebo v DBT Pak Acthar Gel v OLE
Účastníci dostávali Acthar Gel odpovídající placebo jako 1 ml injekci pod kůži dvakrát týdně po dobu 24 týdnů ve fázi DBT. Účastníci, kteří se rozhodli pokračovat do volitelné fáze OLE, pak dostávali Acthar Gel jako 1 ml injekci pod kůži dvakrát týdně po dobu dalších 24 týdnů ve volitelné fázi OLE.
Lék: Acthar Gel
Acthar Gel pro subkutánní (SC) injekci (80 jednotek na 1 ml)
Ostatní jména:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Lék: Placebo
Placebo gel pro SC injekci
Ostatní jména:
  • Odpovídající placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě vynucené vitální kapacity (FVC), parametru testu funkce plic ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je parametr testu funkce plic, který udává množství vzduchu, které lze násilně vydechnout z plic po co nejhlubším nádechu. Měří se spirometrií, což je běžný dechový test ke kontrole funkce plic. Na základě předpokládané absolutní změny procenta byla FVC vyhodnocena, aby se určilo, zda je stav:

  • Vylepšeno (+1) [≥ 5% absolutní změna]
  • Nezměněno (0) [>- 5% až < 5% absolutní změna], popř
  • Horší (-1) [≤ -5% absolutní změna]

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě FVC, parametru testu funkce plic ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden

Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je parametr testu funkce plic, který udává množství vzduchu, které lze násilně vydechnout z plic po co nejhlubším nádechu. Měří se spirometrií, což je běžný dechový test ke kontrole funkce plic. Na základě předpokládané absolutní změny procenta byla FVC vyhodnocena, aby se určilo, zda je stav:

  • Vylepšeno (+1) [≥ 5% absolutní změna]
  • Nezměněno (0) [>- 5% až < 5% absolutní změna], popř
  • Horší (-1) [≤ -5% absolutní změna]

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měřítko.
48. týden
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO), parametr testu funkce plic ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) měří schopnost plic přenášet plyn z vdechovaného vzduchu do červených krvinek v krvi. Účastníci jsou požádáni, aby plně vdechli nízkou koncentraci oxidu uhelnatého a inertního stopovacího plynu. Na základě předpokládané absolutní změny procenta bylo vyhodnoceno DLCO, aby se určilo, zda je stav:

  • Vylepšeno (+1) [≥ 5% absolutní změna]
  • Beze změny (0) [>- 5 % až < 5 % absolutní změna],
  • Horší (-1) [≤ -5% absolutní změna]

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě DLCO, parametru testu funkce plic ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden

Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) měří schopnost plic přenášet plyn z vdechovaného vzduchu do červených krvinek v krvi. Účastníci jsou požádáni, aby plně vdechli nízkou koncentraci oxidu uhelnatého a inertního stopovacího plynu. Na základě předpokládané absolutní změny procenta bylo vyhodnoceno DLCO, aby se určilo, zda je stav:

  • Vylepšeno (+1) [≥ 5% absolutní změna]
  • Beze změny (0) [>- 5 % až < 5 % absolutní změna],
  • Horší (-1) [≤ -5% absolutní změna]

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
48. týden
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě počítačové tomografie s vysokým rozlišením (HRCT) v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
Počítačová tomografie s vysokým rozlišením (HRCT) je typ počítačové tomografie (CT) se specifickými technikami pro zvýšení rozlišení obrazu. Používá se při diagnostice různých zdravotních problémů, nejčastěji u plicních onemocnění. Tyto obrázky ukazují příčné řezy (řezy) plícemi. HRCT zobrazení bylo hodnoceno vyšetřujícím/radiologem a centrálním čtenářem, aby určili, zda se stav zlepšil (+1), nezměnil (0) nebo zhoršil (-1). Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě HRCT v týdnu 48
Časové okno: 48. týden
Počítačová tomografie s vysokým rozlišením (HRCT) je typ počítačové tomografie (CT) se specifickými technikami pro zvýšení rozlišení obrazu. Používá se při diagnostice různých zdravotních problémů, nejčastěji u plicních onemocnění. Tyto obrázky ukazují průřezy (řezy) přes plíce. HRCT zobrazení bylo hodnoceno vyšetřujícím/radiologem a centrálním čtenářem, aby určili, zda se stav zlepšil (+1), nezměnil (0) nebo zhoršil (-1). Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měřítko.
48. týden
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ) (General Health), parametr kvality života ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Kingův dotazník o sarkoidóze (KSQ) (General Health) je dotazník o 28 položkách pro účastníky, který má indikovat stav jejich sarkoidózy a léčbu. Každá položka byla zodpovězena na 7bodové škále, kde 1 znamená, že účastník pociťuje symptom po celou dobu a 7 znamená, že účastník tento symptom vůbec nepociťuje. Vyšší skóre značí zlepšení a změna o 4 body se považuje za klinicky smysluplnou. Skóre na stupnici bylo hodnoceno, aby se určilo, zda je stav:

  • Zlepšeno (+1) na základě změny o ≥ 4 body
  • Beze změny (0) na základě změny >- 4 až < 4 body
  • Horší (-1) na základě změny ≤ -4 bodů

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě KSQ (General Health), parametru kvality života ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden

Kingův dotazník o sarkoidóze (KSQ) (General Health) je dotazník o 28 položkách pro účastníky, který má indikovat stav jejich sarkoidózy a léčbu. Každá položka byla zodpovězena na 7bodové škále, kde 1 znamená, že účastník pociťuje symptom po celou dobu a 7 znamená, že účastník tento symptom vůbec nepociťuje. Vyšší skóre značí zlepšení a změna o 4 body se považuje za klinicky smysluplnou. Skóre na stupnici bylo hodnoceno, aby se určilo, zda je stav:

  • Zlepšeno (+1) na základě změny o ≥ 4 body
  • Beze změny (0) na základě změny >- 4 až < 4 body
  • Horší (-1) na základě změny ≤ -4 bodů

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
48. týden
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě skóre hodnocení únavy (FAS), parametr kvality života ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Skóre hodnocení únavy (FAS) je 10-položkový kontrolní seznam pro účastníky, který označuje úroveň jejich únavy. Každá položka byla zodpovězena na 5bodové škále, kde 1 znamená, že účastník nepociťuje všechny symptomy, a 5 znamená, že účastník zažívá symptom neustále. Nižší skóre značí zlepšení (menší únava) a změna o 4 body je považována za klinicky smysluplnou. Skóre na stupnici bylo hodnoceno, aby se určilo, zda je stav:

  • Zlepšeno (+1) na základě změny ≤ -4 bodů
  • Beze změny (0) na základě změny >- 4 až < 4 body
  • Horší (-1) na základě změny o ≥ 4 body

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě FAS, parametru kvality života ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden

Skóre hodnocení únavy (FAS) je 10-položkový kontrolní seznam pro účastníky, který označuje úroveň jejich únavy. Každá položka byla zodpovězena na 5bodové škále, kde 1 znamená, že účastník nepociťuje všechny symptomy, a 5 znamená, že účastník zažívá symptom neustále. Nižší skóre značí zlepšení (menší únava) a změna o 4 body je považována za klinicky smysluplnou. Skóre na stupnici bylo hodnoceno, aby se určilo, zda je stav:

  • Zlepšeno (+1) na základě změny ≤ -4 bodů
  • Beze změny (0) na základě změny >- 4 až < 4 body
  • Horší (-1) na základě změny o ≥ 4 body

Další kategorie „Chybí hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto výstupní měření.
48. týden
DBT: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě skóre zúžení kortikosteroidů u účastníků, kteří dostávají každou dávku prednisonu ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Kortikosteroidy jsou první linií léčby sarkoidózy. Obavy z toxicity kortikosteroidů vedly ke snaze snížit dávku dříve. Účastníci byli klinicky hodnoceni při každé návštěvě zkoušejícím a roztříděni do kategorií podle jejich stavu; dávka byla snižována pomocí algoritmu k odstranění prednisonu pomocí přírůstkových dávek 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, jak je vysvětleno u každé kategorie níže.

  • Zlepšení: Když se stav zlepší, snižte dávku o 1 úroveň

  • Beze změny:

    1. Při stabilním stavu bez toxicity: Při první stabilní návštěvě pokračují ve stejné dávce; při druhé stabilní návštěvě snižte dávku o 1 úroveň
    2. Při stabilním stavu s toxicitou: toxicita se léčí; snížit dávku o 1 stupeň
  • Zhoršení: Při zhoršení stavu zvyšte dávku o 1 nebo 2 úrovně, ale ne > 40 mg/den

Snižování dávky bylo provedeno na základě klinického stavu účastníka.

Kategorie „Chybějící hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto měřítko výsledku.
24. týden
OLE: Počet účastníků v každé kategorii hodnocení na základě skóre zúžení kortikosteroidů u účastníků, kteří dostávají každou dávku prednisonu ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden

Kortikosteroidy jsou první linií léčby sarkoidózy. Obavy z toxicity kortikosteroidů vedly ke snaze snížit dávku dříve. Účastníci byli klinicky hodnoceni při každé návštěvě zkoušejícím a roztříděni do kategorií podle jejich stavu; dávka byla snižována pomocí algoritmu k odstranění prednisonu pomocí přírůstkových dávek 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, jak je vysvětleno u každé kategorie níže.

  • Zlepšení: Když se stav zlepší, snižte dávku o 1 úroveň

  • Beze změny:

    1. Při stabilním stavu bez toxicity: Při první stabilní návštěvě pokračují ve stejné dávce; při druhé stabilní návštěvě snižte dávku o 1 úroveň
    2. Při stabilním stavu s toxicitou: toxicita se léčí; snížit dávku o 1 stupeň
  • Zhoršení: Při zhoršení stavu zvyšte dávku o 1 nebo 2 úrovně, ale ne > 40 mg/den

Snižování dávky bylo provedeno na základě klinického stavu účastníka.

Kategorie „Chybějící hodnocení“ označuje účastníky, kteří měli chybějící hodnocení pro toto měřítko výsledku.
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mallinckrodt

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MNK14344100

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Acthar Gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit