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Acthar Gel 用于肺结节病患者 (PULSAR)

2023年2月24日 更新者：Mallinckrodt

一项 4 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验研究，以评估 Acthar 凝胶在肺结节病患者中的疗效和安全性

本研究的目的是了解 Acthar Gel 治疗肺结节病是否安全有效。

参与者将被随机分配（就像掷硬币一样）在他们的皮肤下注射 Acthar Gel 或匹配的不含药物的安慰剂凝胶。 他们将在 24 周内每周两次接受指定的注射。

所有完成 24 周治疗期的参与者将有资格再接受 24 周的 Acthar Gel，即使他们最初属于安慰剂组。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

55

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami、Florida、美国、33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City、Indiana、美国、46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia、Maryland、美国、21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood、New Jersey、美国、07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • American Health Research Inc
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia、North Carolina、美国、28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing、Pennsylvania、美国、19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson、South Carolina、美国、29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant、South Carolina、美国、29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill、South Carolina、美国、29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg、South Carolina、美国、29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler、Texas、美国、75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 90年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 经活检证实的结节病符合美国胸科学会标准 ≥ 1 年筛选（就诊 1）
  • 患有协议定义的症状性肺部疾病
  • 在筛查前至少 4 周接受稳定剂量的泼尼松治疗肺结节病，剂量在 5 mg 至 40 mg（或同等剂量）之间，或在筛查前至少 3 个月接受稳定剂量的另一种缓解疾病的抗结节病药物
  • 在协议定义的参数范围内具有肺功能

排除标准：

  • 在第 1 次和第 2 次就诊之间，肺活量测定的用力肺活量 (FVC) 至少有 10% 的变化
  • 患有需要治疗的肺动脉高压
  • 在过去 3 个月内接受过抗肿瘤坏死因子-α 抗体治疗
  • 有任何需要治疗的肺部疾病，因此阻碍皮质类固醇逐渐减量

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：DBT 中的 Acthar Gel 然后 OLE 中的 Acthar Gel
在双盲治疗 (DBT) 阶段，参与者每周两次在皮下注射 1 毫升 (mL) 的 Acthar Gel，持续 24 周。 选择继续进入可选的 OLE 阶段的参与者随后接受 Acthar Gel 作为 1 mL 皮下注射，每周两次，在可选的开放标签扩展 (OLE) 阶段再持续 24 周。
药品：Acthar 凝胶
用于皮下 (SC) 注射的 Acthar 凝胶（每 1 mL 80 单位）
其他名称：
  • 贮库促肾上腺皮质激素注射液
  • 生命值。 Acthar 凝胶
实验性的：DBT 中的安慰剂然后 OLE 中的 Acthar 凝胶
在 DBT 阶段，参与者每周两次接受 Acthar Gel 匹配安慰剂皮下注射 1 mL，持续 24 周。 选择继续进入可选的 OLE 阶段的参与者随后接受 Acthar Gel 作为 1 mL 皮下注射，每周两次，在可选的 OLE 阶段再持续 24 周。
药品：Acthar 凝胶
用于皮下 (SC) 注射的 Acthar 凝胶（每 1 mL 80 单位）
其他名称：
  • 贮库促肾上腺皮质激素注射液
  • 生命值。 Acthar 凝胶
药品：安慰剂
SC 注射用安慰剂凝胶
其他名称：
  • 匹配安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
DBT：基于用力肺活量 (FVC) 的每个评估类别的参与者人数，这是第 24 周的肺功能测试参数
大体时间：第 24 周

用力肺活量 (FVC) 是一项肺功能测试参数，表示在进行尽可能深的呼吸后，肺部可以用力呼出的空气量。 它是通过肺活量测定法测量的，这是一种检查肺功能的常见呼吸测试。 根据预测百分比的绝对变化，评估 FVC 以确定条件是否：

  • 改进 (+1) [≥ 5% 绝对变化]
  • 不变 (0) [>- 5% 至 < 5% 绝对变化]，或
  • 更差 (-1) [≤ -5% 绝对变化]

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：基于 FVC（第 48 周的肺功能测试参数）的每一类评估的参与者人数
大体时间：第 48 周

用力肺活量 (FVC) 是一项肺功能测试参数，表示在进行尽可能深的呼吸后，肺部可以用力呼出的空气量。 它是通过肺活量计测量的，这是一种检查肺功能的常见呼吸测试。 根据预测百分比的绝对变化，评估 FVC 以确定条件是否：

  • 改进 (+1) [≥ 5% 绝对变化]
  • 不变 (0) [>- 5% 至 < 5% 绝对变化]，或
  • 更差 (-1) [≤ -5% 绝对变化]

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周
DBT：基于肺一氧化碳扩散能力 (DLCO) 的每个评估类别的参与者人数，DLCO 是第 24 周的肺功能测试参数
大体时间：第 24 周

肺部一氧化碳扩散能力 (DLCO) 测量肺部将气体从吸入空气转移到血液中红细胞的能力。 参与者被要求完全吸入低浓度的一氧化碳和惰性示踪气体。 根据预测百分比的绝对变化，评估 DLCO 以确定条件是否：

  • 改进 (+1) [≥ 5% 绝对变化]
  • 不变 (0) [>- 5% 至 < 5% 的绝对变化]，
  • 更差 (-1) [≤ -5% 绝对变化]

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：基于第 48 周肺功能测试参数 DLCO 的每个评估类别的参与者人数
大体时间：第 48 周

肺部一氧化碳扩散能力 (DLCO) 测量肺部将气体从吸入空气转移到血液中红细胞的能力。 参与者被要求完全吸入低浓度的一氧化碳和惰性示踪气体。 根据预测百分比的绝对变化，评估 DLCO 以确定条件是否：

  • 改进 (+1) [≥ 5% 绝对变化]
  • 不变 (0) [>- 5% 至 < 5% 的绝对变化]，
  • 更差 (-1) [≤ -5% 绝对变化]

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周
DBT：第 24 周时基于高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 的每一类评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 是一种计算机断层扫描 (CT)，采用特定技术来提高图像分辨率。 它用于诊断各种健康问题，最常见的是肺部疾病。 这些图像显示了肺部的横截面（切片）。 HRCT 成像由研究者/放射科医师和中央读者进行评估，以确定病情是否有所改善 (+1)、无变化 (0) 或更差 (-1)。 附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：第 48 周时基于 HRCT 的每个评估类别的参与者人数
大体时间：第 48 周
高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 是一种计算机断层扫描 (CT)，采用特定技术来提高图像分辨率。 它用于诊断各种健康问题，最常见的是肺部疾病。 这些图像显示了肺部的横截面（切片）。 HRCT 成像由研究者/放射科医师和中央读者评估，以确定病情是否改善 (+1)、无变化 (0) 或更差 (-1)。 附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周
DBT：基于国王结节病问卷 (KSQ)（一般健康状况）的每个评估类别的参与者人数，这是第 24 周的生活质量参数
大体时间：第 24 周

King's sarcoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) 是一份包含 28 个项目的问卷，供参与者说明他们的结节病和治疗状况。 每个项目都以 7 分制进行回答，其中 1 表示参与者一直出现症状，7 表示参与者根本没有出现症状。 较高的分数表示改善，4分的变化被认为具有临床意义。 评估量表上的分数以确定条件是否：

  • 基于 ≥ 4 点的变化改进 (+1)
  • 不变 (0) 基于 >- 4 到 < 4 分的变化
  • 更差 (-1) 基于 ≤ -4 分的变化

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：基于 KSQ（一般健康状况）的每个评估类别的参与者人数，这是第 48 周的生活质量参数
大体时间：第 48 周

King's sarcoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) 是一份包含 28 个项目的问卷，供参与者说明他们的结节病和治疗状况。 每个项目都以 7 分制进行回答，其中 1 表示参与者一直出现症状，7 表示参与者根本没有出现症状。 较高的分数表示改善，4分的变化被认为具有临床意义。 评估量表上的分数以确定条件是否：

  • 基于 ≥ 4 点的变化改进 (+1)
  • 不变 (0) 基于 >- 4 到 < 4 分的变化
  • 更差 (-1) 基于 ≤ -4 分的变化

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周
DBT：基于疲劳评估分数 (FAS) 的每个评估类别的参与者人数，这是第 24 周的生活质量参数
大体时间：第 24 周

疲劳评估分数 (FAS) 是一个包含 10 个项目的清单，供参与者表明他们的疲劳程度。 每个项目都以 5 分制进行回答，其中 1 表示参与者完全没有出现症状，5 表示参与者一直出现症状。 较低的分数表示改善（较少疲劳）并且 4 分的变化被认为具有临床意义。 评估量表上的分数以确定条件是否：

  • 基于 ≤ -4 点的变化改进 (+1)
  • 不变 (0) 基于 >- 4 到 < 4 分的变化
  • 更差 (-1) 基于 ≥ 4 分的变化

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：基于 FAS 的每个评估类别的参与者人数，第 48 周的生活质量参数
大体时间：第 48 周

疲劳评估分数 (FAS) 是一个包含 10 个项目的清单，供参与者表明他们的疲劳程度。 每个项目都以 5 分制进行回答，其中 1 表示参与者完全没有出现症状，5 表示参与者一直出现症状。 较低的分数表示改善（较少疲劳）并且 4 分的变化被认为具有临床意义。 评估量表上的分数以确定条件是否：

  • 基于 ≤ -4 点的变化改进 (+1)
  • 不变 (0) 基于 >- 4 到 < 4 分的变化
  • 更差 (-1) 基于 ≥ 4 分的变化

附加类别“缺失评估”表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周
DBT：根据在第 24 周时接受每剂泼尼松的参与者的皮质类固醇减量评分，评估的每个类别中的参与者人数
大体时间：第 24 周

皮质类固醇是结节病的一线治疗。 对皮质类固醇毒性的担忧导致尽早减少剂量。 参与者在每次访问时由研究者进行临床评估，并根据他们的状况进行分类；使用算法逐渐减少剂量，使用 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 的增量剂量将它们从强的松中取出 毫克，如下面每个类别的解释。

  • 好转：病情好转时，减量1级

  • 不变：

    1. 当病情稳定无毒性时：在第一次稳定就诊时，他们继续相同的剂量；在第二次稳定就诊时，将剂量减少 1 级
    2. 有毒性情况稳定时：治疗毒性；减少1级剂量
  • 恶化：当病情恶化时，将剂量增加 1 或 2 个水平但不超过 40mg/天

剂量逐渐减少是根据参与者的临床状况进行的。

“缺失评估”类别表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 24 周
OLE：基于在第 48 周接受每剂泼尼松的参与者的皮质类固醇减量评分，评估的每个类别中的参与者人数
大体时间：第 48 周

皮质类固醇是结节病的一线治疗。 对皮质类固醇毒性的担忧导致尽早减少剂量。 参与者在每次访问时由研究者进行临床评估，并根据他们的状况进行分类；使用算法逐渐减少剂量，使用 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 的增量剂量将它们从强的松中取出 毫克，如下面每个类别的解释。

  • 好转：病情好转时，减量1级

  • 不变：

    1. 当病情稳定无毒性时：在第一次稳定就诊时，他们继续相同的剂量；在第二次稳定就诊时，将剂量减少 1 级
    2. 有毒性情况稳定时：治疗毒性；减少1级剂量
  • 恶化：当病情恶化时，将剂量增加 1 或 2 个水平但不超过 40mg/天

剂量逐渐减少是根据参与者的临床状况进行的。

“缺失评估”类别表示参与者对此结果测量进行了缺失评估。
第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mallinckrodt

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月21日

初级完成 (实际的)

2021年11月15日

研究完成 (实际的)

2021年11月15日

研究注册日期

首次提交

2017年10月20日

首先提交符合 QC 标准的

2017年10月20日

首次发布 (实际的)

2017年10月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年2月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月24日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MNK14344100

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Acthar 凝胶的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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