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Acthar Gel em Participantes com Sarcoidose Pulmonar (PULSAR)

24 de fevereiro de 2023 atualizado por: Mallinckrodt

Um estudo piloto de fase 4, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Acthar Gel em indivíduos com sarcoidose pulmonar

O objetivo deste estudo é descobrir se o Acthar Gel é seguro e eficaz no tratamento da sarcoidose pulmonar.

Os participantes serão designados aleatoriamente (como jogar uma moeda) para receber uma injeção sob a pele de Acthar Gel ou um gel de placebo correspondente que não contém medicamento. Eles receberão a injeção atribuída duas vezes por semana durante 24 semanas.

Todos os participantes que completarem o período de tratamento de 24 semanas serão elegíveis para receber o Acthar Gel por mais 24 semanas, mesmo que originalmente estivessem no grupo placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

55

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Estados Unidos, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Estados Unidos, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Estados Unidos, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Estados Unidos, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Estados Unidos, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Estados Unidos, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem sarcoidose confirmada por biópsia que atende aos critérios da American Thoracic Society ≥ 1 ano na triagem (consulta 1)
  • Tem doença pulmonar sintomática definida pelo protocolo
  • Tem recebido uma dose estável de prednisona entre 5 mg e 40 mg (ou equivalente) para sarcoidose pulmonar, por pelo menos 4 semanas antes da triagem, ou uma dose estável de outro medicamento anti-sarcoidose modificador da doença por pelo menos 3 meses antes da triagem
  • Tem a função pulmonar dentro dos parâmetros definidos pelo protocolo

Critério de exclusão:

  • Tem pelo menos uma alteração de 10% na capacidade vital forçada (CVF) na espirometria entre as visitas 1 e 2
  • Tem hipertensão arterial pulmonar que requer tratamento
  • Foi tratado com anticorpo antifator de necrose tumoral-α nos últimos 3 meses
  • Tem alguma condição pulmonar que requer tratamento, impedindo, portanto, a redução gradual do corticosteroide

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Acthar Gel em DBT Então Acthar Gel em OLE
Os participantes receberam Acthar Gel como uma injeção de 1 mililitro (mL) sob a pele, duas vezes por semana, durante 24 semanas na fase de tratamento duplo-cego (DBT). Os participantes, que optaram por continuar na fase OLE opcional, receberam Acthar Gel como uma injeção de 1 mL sob a pele, duas vezes por semana, por mais 24 semanas na fase opcional de extensão aberta (OLE).
Medicamento: Acthar gel
Acthar Gel para injeção subcutânea (SC) (80 unidades por 1 mL)
Outros nomes:
  • Injeção de Corticotrofina Repositória
  • H.P. Acthar gel
Experimental: Placebo em DBT Depois Acthar Gel em OLE
Os participantes receberam Acthar Gel placebo correspondente como uma injeção de 1 mL sob a pele, duas vezes por semana, durante 24 semanas na fase DBT. Os participantes, que optaram por continuar na fase OLE opcional, receberam Acthar Gel como uma injeção de 1 mL sob a pele, duas vezes por semana, por mais 24 semanas na fase OLE opcional.
Medicamento: Acthar gel
Acthar Gel para injeção subcutânea (SC) (80 unidades por 1 mL)
Outros nomes:
  • Injeção de Corticotrofina Repositória
  • H.P. Acthar gel
Medicamento: Placebo
Gel placebo para injeção SC
Outros nomes:
  • Placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
DBT: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na capacidade vital forçada (FVC), um parâmetro de teste de função pulmonar na semana 24
Prazo: Semana 24

A capacidade vital forçada (CVF) é um parâmetro do teste de função pulmonar que indica a quantidade de ar que pode ser exalado à força dos pulmões após a inspiração mais profunda possível. É medido por espirometria, que é um teste de respiração comum para verificar a função pulmonar. Com base na alteração absoluta do percentual previsto, a CVF foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) [≥ 5% de alteração absoluta]
  • Inalterado (0) [>- 5% a < 5% de alteração absoluta], ou
  • Pior (-1) [≤ -5% de alteração absoluta]

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na CVF, um parâmetro de teste de função pulmonar na semana 48
Prazo: Semana 48

A capacidade vital forçada (CVF) é um parâmetro do teste de função pulmonar que indica a quantidade de ar que pode ser exalado à força dos pulmões após a inspiração mais profunda possível. É medido por espirometria, que é um teste de respiração comum para verificar a função pulmonar. Com base na alteração absoluta do percentual previsto, a CVF foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) [≥ 5% de alteração absoluta]
  • Inalterado (0) [>- 5% a < 5% de alteração absoluta], ou
  • Pior (-1) [≤ -5% de alteração absoluta]

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48
DBT: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO), um parâmetro do teste de função pulmonar na semana 24
Prazo: Semana 24

A capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) mede a capacidade dos pulmões de transferir gás do ar inalado para os glóbulos vermelhos no sangue. Os participantes são solicitados a inalar totalmente uma baixa concentração de monóxido de carbono e um gás marcador inerte. Com base na alteração absoluta do percentual previsto, DLCO foi avaliado para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) [≥ 5% de alteração absoluta]
  • Inalterado (0) [>- 5% a < 5% de alteração absoluta],
  • Pior (-1) [≤ -5% de alteração absoluta]

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base no DLCO, um parâmetro de teste de função pulmonar na semana 48
Prazo: Semana 48

A capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) mede a capacidade dos pulmões de transferir gás do ar inalado para os glóbulos vermelhos no sangue. Os participantes são solicitados a inalar totalmente uma baixa concentração de monóxido de carbono e um gás marcador inerte. Com base na alteração absoluta do percentual previsto, DLCO foi avaliado para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) [≥ 5% de alteração absoluta]
  • Inalterado (0) [>- 5% a < 5% de alteração absoluta],
  • Pior (-1) [≤ -5% de alteração absoluta]

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48
DBT: Número de participantes em cada categoria de avaliação baseada em tomografia computadorizada de alta resolução (HRCT) na semana 24
Prazo: Semana 24
A tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) é um tipo de tomografia computadorizada (TC) com técnicas específicas para melhorar a resolução da imagem. É usado no diagnóstico de vários problemas de saúde, mais comumente para doenças pulmonares. Essas imagens mostram seções transversais (cortes) dos pulmões. A TCAR foi avaliada pelo investigador/radiologista e pelo leitor central para determinar se a condição melhorou (+1), inalterada (0) ou piorou (-1). Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na TCAR na semana 48
Prazo: Semana 48
A tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) é um tipo de tomografia computadorizada (TC) com técnicas específicas para melhorar a resolução da imagem. É usado no diagnóstico de vários problemas de saúde, mais comumente para doenças pulmonares. Essas imagens mostram seções transversais (cortes) dos pulmões. A TCAR foi avaliada pelo investigador/radiologista e pelo leitor central para determinar se a condição melhorou (+1), inalterada (0) ou piorou (-1). Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48
DBT: número de participantes em cada categoria de avaliação com base no questionário de sarcoidose de King (KSQ) (saúde geral), um parâmetro de qualidade de vida na semana 24
Prazo: Semana 24

O questionário de sarcoidose de King (KSQ) (Saúde Geral) é um questionário de 28 itens para os participantes indicarem o status de sua sarcoidose e tratamento. Cada item foi respondido em uma escala de 7 pontos, onde 1 significa que o participante experimenta o sintoma o tempo todo e 7 significa que o participante não sente o sintoma de forma alguma. Escores mais altos indicam melhora, e uma mudança de 4 pontos é considerada clinicamente significativa. A pontuação na escala foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) com base em uma mudança de ≥ 4 pontos
  • Inalterado (0) com base em uma alteração de >- 4 a < 4 pontos
  • Pior (-1) com base em uma mudança de ≤ -4 pontos

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base no KSQ (saúde geral), um parâmetro de qualidade de vida na semana 48
Prazo: Semana 48

O questionário de sarcoidose de King (KSQ) (Saúde Geral) é um questionário de 28 itens para os participantes indicarem o status de sua sarcoidose e tratamento. Cada item foi respondido em uma escala de 7 pontos, onde 1 significa que o participante experimenta o sintoma o tempo todo e 7 significa que o participante não sente o sintoma de forma alguma. Escores mais altos indicam melhora, e uma mudança de 4 pontos é considerada clinicamente significativa. A pontuação na escala foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) com base em uma mudança de ≥ 4 pontos
  • Inalterado (0) com base em uma alteração de >- 4 a < 4 pontos
  • Pior (-1) com base em uma mudança de ≤ -4 pontos

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48
DBT: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na pontuação de avaliação de fadiga (FAS), um parâmetro de qualidade de vida na semana 24
Prazo: Semana 24

A pontuação de avaliação de fadiga (FAS) é uma lista de verificação de 10 itens para os participantes indicarem o nível de fadiga. Cada item foi respondido em uma escala de 5 pontos, onde 1 significa que o participante não sente o sintoma todo e 5 significa que o participante sente o sintoma o tempo todo. Escores mais baixos indicam melhora (menos fadiga) e uma mudança de 4 pontos é considerada clinicamente significativa. A pontuação na escala foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) com base em uma mudança de ≤ -4 pontos
  • Inalterado (0) com base em uma alteração de >- 4 a < 4 pontos
  • Pior (-1) com base em uma mudança de ≥ 4 pontos

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na FAS, um parâmetro de qualidade de vida na semana 48
Prazo: Semana 48

A pontuação de avaliação de fadiga (FAS) é uma lista de verificação de 10 itens para os participantes indicarem o nível de fadiga. Cada item foi respondido em uma escala de 5 pontos, onde 1 significa que o participante não sente o sintoma todo e 5 significa que o participante sente o sintoma o tempo todo. Escores mais baixos indicam melhora (menos fadiga) e uma mudança de 4 pontos é considerada clinicamente significativa. A pontuação na escala foi avaliada para determinar se a condição é:

  • Melhorado (+1) com base em uma mudança de ≤ -4 pontos
  • Inalterado (0) com base em uma alteração de >- 4 a < 4 pontos
  • Pior (-1) com base em uma mudança de ≥ 4 pontos

Uma categoria adicional "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48
DBT: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na pontuação gradual de corticosteróides em participantes que receberam cada dose de prednisona na semana 24
Prazo: Semana 24

Os corticosteróides são o tratamento de primeira linha para a sarcoidose. Preocupações com a toxicidade do corticosteroide levaram a esforços para diminuir a dose mais cedo. Os participantes foram avaliados clinicamente em cada visita pelo investigador e categorizados por sua condição; a dose foi reduzida usando algoritmo para retirá-los da prednisona usando doses incrementais de 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, conforme explicado com cada categoria abaixo.

  • Aprimorado: quando a condição melhorar, reduza a dose em 1 nível

  • Inalterado:

    1. Quando condição estável sem toxicidade: Na primeira visita estável, eles continuam com a mesma dose; na segunda visita estável, reduza a dose em 1 nível
    2. Quando condição estável com toxicidade: a toxicidade é tratada; reduza a dose em 1 nível
  • Deteriorar: Ao piorar a condição, aumentar a dose em 1 ou 2 níveis, mas não > 40mg/dia

A redução gradual da dose foi feita com base na condição clínica do participante.

A categoria "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 24
OLE: Número de participantes em cada categoria de avaliação com base na pontuação gradual de corticosteróides em participantes que receberam cada dose de prednisona na semana 48
Prazo: Semana 48

Os corticosteróides são o tratamento de primeira linha para a sarcoidose. Preocupações com a toxicidade do corticosteroide levaram a esforços para diminuir a dose mais cedo. Os participantes foram avaliados clinicamente em cada visita pelo investigador e categorizados por sua condição; a dose foi reduzida usando algoritmo para retirá-los da prednisona usando doses incrementais de 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, conforme explicado com cada categoria abaixo.

  • Aprimorado: quando a condição melhorar, reduza a dose em 1 nível

  • Inalterado:

    1. Quando condição estável sem toxicidade: Na primeira visita estável, eles continuam com a mesma dose; na segunda visita estável, reduza a dose em 1 nível
    2. Quando condição estável com toxicidade: a toxicidade é tratada; reduza a dose em 1 nível
  • Deteriorar: Ao piorar a condição, aumentar a dose em 1 ou 2 níveis, mas não > 40mg/dia

A redução gradual da dose foi feita com base na condição clínica do participante.

A categoria "Avaliação ausente" indica os participantes que tiveram uma avaliação ausente para esta medida de resultado.
Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mallinckrodt

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

15 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

25 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MNK14344100

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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