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폐 유육종증 환자의 Acthar 젤 (PULSAR)

2023년 2월 24일 업데이트: Mallinckrodt

폐 유육종증 환자에서 Acthar 겔의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 4상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 통제 파일럿 연구

이 연구의 목적은 Acthar Gel이 폐 유육종증 치료에 안전하고 효과적인지 알아보는 것입니다.

참가자는 무작위로 배정되어 (동전 던지기와 같이) Acthar Gel 피부 아래 주사를 받거나 약물이 들어 있지 않은 일치하는 위약 젤을 받습니다. 그들은 24주 동안 일주일에 두 번 할당된 주사를 맞을 것입니다.

24주 치료 기간을 완료한 모든 참가자는 원래 위약 그룹에 속했더라도 24주 동안 Acthar Gel을 더 받을 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

55

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, 미국, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, 미국, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, 미국, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, 미국, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, 미국, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, 미국, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, 미국, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, 미국, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, 미국, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, 미국, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 미국 흉부 학회 기준 ≥ 1년을 충족하는 생검 확인 유육종증이 있음(방문 1)
  • 프로토콜에 정의된 증상이 있는 폐 질환이 있음
  • 스크리닝 전 최소 4주 동안 폐 유육종증에 대해 5mg에서 40mg(또는 등가물) 사이의 안정적인 프레드니손 용량 또는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 다른 질병 수정 항사르코이드증 약물의 안정적인 용량을 투여받았음
  • 프로토콜 정의 매개변수 내에서 폐 기능이 있음

제외 기준:

  • 방문 1과 2 사이에 폐활량계에서 강제 폐활량(FVC)이 10% 이상 변경됨
  • 치료가 필요한 폐동맥 고혈압이 있음
  • 최근 3개월 이내에 항종양괴사인자-α항체 치료를 받은 자
  • 치료가 필요한 폐 질환이 있어 코르티코스테로이드 테이퍼링을 방해함

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DBT의 Acthar 젤 다음 OLE의 Acthar 젤
참가자들은 이중 맹검 치료(DBT) 단계에서 24주 동안 주 2회 피부 아래 1밀리리터(mL) 주사로 Acthar Gel을 받았습니다. 선택적 OLE 단계로 계속 진행하기로 선택한 참가자는 선택적 오픈 라벨 연장(OLE) 단계에서 또 다른 24주 동안 일주일에 두 번 피부 아래 1mL 주사로 Acthar Gel을 받았습니다.
의약품: 액타르 젤
피하(SC) 주사용 Acthar Gel(1mL당 80단위)
다른 이름들:
  • 리포지토리 코르티코트로핀 주입
  • H.P. 액타르 젤
실험적: DBT의 플라시보, OLE의 Acthar 젤
참가자들은 DBT 단계에서 24주 동안 일주일에 두 번 피부 아래 1mL 주사로 Acthar Gel 매칭 위약을 받았습니다. 선택적 OLE 단계로 계속 진행하기로 선택한 참가자는 선택적 OLE 단계에서 또 다른 24주 동안 주 2회 피부 아래 1mL 주사로 Acthar Gel을 받았습니다.
의약품: 액타르 젤
피하(SC) 주사용 Acthar Gel(1mL당 80단위)
다른 이름들:
  • 리포지토리 코르티코트로핀 주입
  • H.P. 액타르 젤
의약품: 위약
피하주사용 위약겔
다른 이름들:
  • 일치하는 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DBT: 24주차의 폐 기능 테스트 매개변수인 강제 폐활량(FVC)에 기반한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 24주차

강제 폐활량(FVC)은 가능한 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 양을 나타내는 폐 기능 테스트 매개변수입니다. 폐 기능을 확인하기 위한 일반적인 호흡 검사인 폐활량계로 측정됩니다. 예측된 비율의 절대 변화를 기반으로 FVC를 평가하여 조건이 다음과 같은지 확인했습니다.

  • 개선됨(+1) [≥ 5% 절대 변화]
  • 변경되지 않음(0) [>- 5% ~ < 5% 절대 변경], 또는
  • 악화(-1) [≤ -5% 절대 변화]

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주차의 폐 기능 검사 매개변수인 FVC를 기반으로 한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 48주차

강제 폐활량(FVC)은 가능한 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 양을 나타내는 폐 기능 테스트 매개변수입니다. 폐 기능을 확인하기 위한 일반적인 호흡 검사인 폐활량계로 측정됩니다. 예측된 비율의 절대 변화를 기반으로 FVC를 평가하여 조건이 다음과 같은지 확인했습니다.

  • 개선됨(+1) [≥ 5% 절대 변화]
  • 변경되지 않음(0) [>- 5% ~ < 5% 절대 변경], 또는
  • 악화(-1) [≤ -5% 절대 변화]

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차
DBT: 24주차 폐기능 검사 매개변수인 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력을 기반으로 한 평가 범주별 참가자 수
기간: 24주차

일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력은 흡입된 공기에서 혈액의 적혈구로 가스를 전달하는 폐의 능력을 측정합니다. 참가자는 낮은 농도의 일산화탄소와 불활성 추적 가스를 완전히 흡입하도록 요청받습니다. 예측된 비율의 절대 변화를 기반으로 DLCO를 평가하여 조건이 다음과 같은지 확인했습니다.

  • 개선됨(+1) [≥ 5% 절대 변화]
  • 변경되지 않음(0) [>- 5% ~ < 5% 절대 변경],
  • 악화(-1) [≤ -5% 절대 변화]

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주의 폐 기능 테스트 매개변수인 DLCO를 기반으로 한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 48주차

일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력은 흡입된 공기에서 혈액의 적혈구로 가스를 전달하는 폐의 능력을 측정합니다. 참가자는 낮은 농도의 일산화탄소와 불활성 추적 가스를 완전히 흡입하도록 요청받습니다. 예측된 비율의 절대 변화를 기반으로 DLCO를 평가하여 조건이 다음과 같은지 확인했습니다.

  • 개선됨(+1) [≥ 5% 절대 변화]
  • 변경되지 않음(0) [>- 5% ~ < 5% 절대 변경],
  • 악화(-1) [≤ -5% 절대 변화]

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차
DBT: 24주차에 고해상도 컴퓨터 단층 촬영(HRCT)을 기반으로 한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 24주차
고해상도 컴퓨터 단층 촬영(HRCT)은 이미지 해상도를 향상시키는 특정 기술을 사용하는 컴퓨터 단층 촬영(CT)의 한 유형입니다. 그것은 다양한 건강 문제, 가장 일반적으로 폐 질환의 진단에 사용됩니다. 이 이미지는 폐의 단면(절편)을 보여줍니다. HRCT 이미징은 조건이 개선되었는지(+1), 변경되지 않았는지(0) 또는 악화되었는지(-1) 결정하기 위해 조사자/방사선 전문의 및 중앙 판독기에 의해 평가되었습니다. 추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주차에 HRCT를 기반으로 한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 48주차
고해상도 컴퓨터 단층 촬영(HRCT)은 이미지 해상도를 향상시키는 특정 기술을 사용하는 컴퓨터 단층 촬영(CT)의 한 유형입니다. 그것은 다양한 건강 문제, 가장 일반적으로 폐 질환의 진단에 사용됩니다. 이 이미지는 폐의 단면(절편)을 보여줍니다. HRCT 이미징은 조건이 개선되었는지(+1), 변경되지 않았는지(0) 또는 악화되었는지(-1) 결정하기 위해 조사자/방사선 전문의 및 중앙 판독기에 의해 평가되었습니다. 추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차
DBT: 24주째 삶의 질 매개변수인 King's Sarcoidosis Questionnaire(KSQ)(일반 건강)에 기반한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 24주차

King의 유육종증 설문지(KSQ)(일반 건강)는 참가자가 유육종증 및 치료 상태를 나타내는 28개 항목 설문지입니다. 각 문항은 7점 척도로 응답하였으며, 1은 참가자가 항상 증상을 경험함을 의미하고 7은 참가자가 증상을 전혀 경험하지 않음을 의미한다. 점수가 높을수록 개선을 나타내며 4점의 변화는 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 조건이 다음과 같은지 결정하기 위해 척도의 점수를 평가했습니다.

  • ≥ 4 포인트의 변화를 기준으로 개선됨(+1)
  • 변화 없음(0) >- 4에서 < 4 포인트의 변화를 기준으로 함
  • ≤ -4 포인트의 변화를 기준으로 악화(-1)

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주차 삶의 질 매개변수인 KSQ(일반 건강)에 기반한 평가 범주별 참가자 수
기간: 48주차

King의 유육종증 설문지(KSQ)(일반 건강)는 참가자가 유육종증 및 치료 상태를 나타내는 28개 항목 설문지입니다. 각 문항은 7점 척도로 응답하였으며, 1은 참가자가 항상 증상을 경험함을 의미하고 7은 참가자가 증상을 전혀 경험하지 않음을 의미한다. 점수가 높을수록 개선을 나타내며 4점의 변화는 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 조건이 다음과 같은지 결정하기 위해 척도의 점수를 평가했습니다.

  • ≥ 4 포인트의 변화를 기준으로 개선됨(+1)
  • 변화 없음(0) >- 4에서 < 4 포인트의 변화를 기준으로 함
  • ≤ -4 포인트의 변화를 기준으로 악화(-1)

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차
DBT: 24주차의 삶의 질 매개변수인 피로 평가 점수(FAS)를 기반으로 한 평가 범주별 참가자 수
기간: 24주차

FAS(피로 평가 점수)는 참가자가 자신의 피로 수준을 나타내는 10개 항목 체크리스트입니다. 각 문항은 5점 척도로 응답하였으며, 1은 참가자가 증상을 전혀 경험하지 않음을 의미하고 5는 참가자가 항상 증상을 경험함을 의미한다. 점수가 낮을수록 개선(피로 감소)을 나타내며 4점의 변화는 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 조건이 다음과 같은지 결정하기 위해 척도의 점수를 평가했습니다.

  • ≤ -4 포인트의 변화를 기준으로 개선됨(+1)
  • 변화 없음(0) >- 4에서 < 4 포인트의 변화를 기준으로 함
  • ≥ 4포인트의 변화를 기준으로 악화(-1)

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주차 삶의 질 매개변수인 FAS를 기반으로 한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 48주차

FAS(피로 평가 점수)는 참가자가 자신의 피로 수준을 나타내는 10개 항목 체크리스트입니다. 각 문항은 5점 척도로 응답하였으며, 1은 참가자가 증상을 전혀 경험하지 않음을 의미하고 5는 참가자가 항상 증상을 경험함을 의미한다. 점수가 낮을수록 개선(피로 감소)을 나타내며 4점의 변화는 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다. 조건이 다음과 같은지 결정하기 위해 척도의 점수를 평가했습니다.

  • ≤ -4 포인트의 변화를 기준으로 개선됨(+1)
  • 변화 없음(0) >- 4에서 < 4 포인트의 변화를 기준으로 함
  • ≥ 4포인트의 변화를 기준으로 악화(-1)

추가 범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차
DBT: 24주차에 각 용량의 프레드니손을 투여받은 참가자의 코르티코스테로이드 테이퍼 점수에 기반한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 24주차

코르티코스테로이드는 사르코이드증의 1차 치료제입니다. 코르티코스테로이드 독성에 대한 우려로 인해 복용량을 더 빨리 줄이려는 노력이 이어졌습니다. 조사자가 방문할 때마다 참가자를 임상적으로 평가하고 상태에 따라 분류했습니다. 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0의 증분 용량을 사용하여 프레드니손을 제거하는 알고리즘을 사용하여 용량을 줄였습니다. mg, 아래의 각 범주에 설명된 대로.

  • 개선 : 상태가 호전되면 선량을 1 단계 감소

  • 변하지 않은:

    1. 독성이 없는 안정적인 상태인 경우: 첫 번째 안정적인 방문 시 동일한 용량을 계속 투여합니다. 두 번째 안정적인 방문시 복용량을 1 단계 줄입니다.
    2. 독성이 있는 안정한 상태일 때: 독성이 치료됨; 용량을 1단계 줄입니다.
  • 악화: 상태가 악화되면 용량을 1~2단계 증가하되 >40mg/일은 피하십시오.

용량 테이퍼링은 참가자의 임상 상태에 따라 수행되었습니다.

범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
24주차
OLE: 48주차에 각 용량의 프레드니손을 투여받은 참가자의 코르티코스테로이드 테이퍼 점수에 기초한 각 평가 범주의 참가자 수
기간: 48주차

코르티코스테로이드는 사르코이드증의 1차 치료제입니다. 코르티코스테로이드 독성에 대한 우려로 인해 복용량을 더 빨리 줄이려는 노력이 이어졌습니다. 조사자가 방문할 때마다 참가자를 임상적으로 평가하고 상태에 따라 분류했습니다. 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0의 증분 용량을 사용하여 프레드니손을 제거하는 알고리즘을 사용하여 용량을 줄였습니다. mg, 아래의 각 범주에 설명된 대로.

  • 개선 : 상태가 호전되면 선량을 1 단계 감소

  • 변하지 않은:

    1. 독성이 없는 안정적인 상태인 경우: 첫 번째 안정적인 방문 시 동일한 용량을 계속 투여합니다. 두 번째 안정적인 방문시 복용량을 1 단계 줄입니다.
    2. 독성이 있는 안정한 상태일 때: 독성이 치료됨; 용량을 1단계 줄입니다.
  • 악화: 상태가 악화되면 용량을 1~2단계 증가하되 >40mg/일은 피하십시오.

용량 테이퍼링은 참가자의 임상 상태에 따라 수행되었습니다.

범주 "누락된 평가"는 이 결과 측정에 대한 평가가 누락된 참가자를 나타냅니다.
48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mallinckrodt

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 21일

기본 완료 (실제)

2021년 11월 15일

연구 완료 (실제)

2021년 11월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MNK14344100

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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