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Acthar Gel nei partecipanti con sarcoidosi polmonare (PULSAR)

24 febbraio 2023 aggiornato da: Mallinckrodt

Uno studio pilota di fase 4, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Acthar Gel in soggetti con sarcoidosi polmonare

Lo scopo di questo studio è scoprire se Acthar Gel è sicuro ed efficace per il trattamento della sarcoidosi polmonare.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (come lanciare una moneta) per ricevere un colpo sotto la pelle di Acthar Gel o un gel placebo corrispondente che non contiene droga. Riceveranno il colpo assegnato due volte a settimana per 24 settimane.

Tutti i partecipanti che completano il periodo di trattamento di 24 settimane potranno ricevere Acthar Gel per altre 24 settimane, anche se originariamente erano nel gruppo placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

55

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Stati Uniti, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Stati Uniti, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Stati Uniti, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stati Uniti, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Stati Uniti, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Stati Uniti, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Stati Uniti, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una sarcoidosi confermata dalla biopsia che soddisfa i criteri dell'American Thoracic Society ≥ 1 anno allo screening (Visita 1)
  • Ha una malattia polmonare sintomatica definita dal protocollo
  • Ha ricevuto una dose stabile di prednisone compresa tra 5 mg e 40 mg (o equivalente) per la sarcoidosi polmonare, per almeno 4 settimane prima dello screening, o una dose stabile di un altro farmaco anti-sarcoidosi modificante la malattia per almeno 3 mesi prima dello screening
  • Ha una funzione polmonare entro i parametri definiti dal protocollo

Criteri di esclusione:

  • Ha una variazione di almeno il 10% della capacità vitale forzata (FVC) alla spirometria tra le visite 1 e 2
  • Ha ipertensione arteriosa polmonare che richiede un trattamento
  • È stato trattato con anticorpi anti-fattore di necrosi tumorale-α negli ultimi 3 mesi
  • Ha qualsiasi condizione polmonare che richieda un trattamento, impedendo quindi la riduzione graduale dei corticosteroidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acthar Gel in DBT Quindi Acthar Gel in OLE
I partecipanti hanno ricevuto Acthar Gel come iniezione da 1 millilitro (ml) sotto la pelle, due volte alla settimana, per 24 settimane nella fase di trattamento in doppio cieco (DBT). I partecipanti, che hanno scelto di continuare nella fase OLE facoltativa, hanno quindi ricevuto Acthar Gel come iniezione sottocutanea da 1 ml, due volte alla settimana, per altre 24 settimane nella fase di estensione in aperto opzionale (OLE).
Droga: Actar Gel
Acthar Gel per iniezione sottocutanea (SC) (80 unità per 1 mL)
Altri nomi:
  • Deposito di iniezione di corticotropina
  • H.P. Actar Gel
Sperimentale: Placebo in DBT Quindi Acthar Gel in OLE
I partecipanti hanno ricevuto Acthar Gel corrispondente al placebo come iniezione da 1 ml sotto la pelle, due volte alla settimana, per 24 settimane nella fase DBT. I partecipanti, che hanno scelto di continuare nella fase OLE facoltativa, hanno quindi ricevuto Acthar Gel come iniezione sottocutanea da 1 ml, due volte alla settimana, per altre 24 settimane nella fase OLE facoltativa.
Droga: Actar Gel
Acthar Gel per iniezione sottocutanea (SC) (80 unità per 1 mL)
Altri nomi:
  • Deposito di iniezione di corticotropina
  • H.P. Actar Gel
Droga: Placebo
Gel placebo per iniezione SC
Altri nomi:
  • Placebo abbinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione basata sulla capacità vitale forzata (FVC), un parametro del test di funzionalità polmonare alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

La capacità vitale forzata (FVC) è un parametro del test di funzionalità polmonare che indica la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver preso il respiro più profondo possibile. Viene misurato dalla spirometria, che è un comune test respiratorio per controllare la funzionalità polmonare. Sulla base della variazione assoluta della percentuale prevista, è stata valutata la FVC per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) [≥ 5% variazione assoluta]
  • Invariato (0) [>- 5% a < 5% variazione assoluta], o
  • Peggiore (-1) [≤ -5% variazione assoluta]

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione basato su FVC, un parametro del test di funzionalità polmonare alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48

La capacità vitale forzata (FVC) è un parametro del test di funzionalità polmonare che indica la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile. Viene misurato dalla spirometria, che è un comune test respiratorio per controllare la funzionalità polmonare. Sulla base della variazione assoluta della percentuale prevista, è stata valutata la FVC per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) [variazione assoluta ≥ 5%]
  • Invariato (0) [>- 5% a < 5% variazione assoluta], o
  • Peggiore (-1) [≤ -5% variazione assoluta]

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base alla capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO), un parametro del test di funzionalità polmonare alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

La capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) misura la capacità dei polmoni di trasferire il gas dall'aria inalata ai globuli rossi nel sangue. Ai partecipanti viene chiesto di inalare completamente una bassa concentrazione di monossido di carbonio e un gas tracciante inerte. Sulla base della variazione assoluta della percentuale prevista, è stato valutato il DLCO per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) [≥ 5% variazione assoluta]
  • Invariato (0) [>- 5% a < 5% variazione assoluta],
  • Peggiore (-1) [≤ -5% variazione assoluta]

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base al DLCO, un parametro del test di funzionalità polmonare alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48

La capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) misura la capacità dei polmoni di trasferire il gas dall'aria inalata ai globuli rossi nel sangue. Ai partecipanti viene chiesto di inalare completamente una bassa concentrazione di monossido di carbonio e un gas tracciante inerte. Sulla base della variazione assoluta della percentuale prevista, è stato valutato il DLCO per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) [≥ 5% variazione assoluta]
  • Invariato (0) [>- 5% a < 5% variazione assoluta],
  • Peggiore (-1) [≤ -5% variazione assoluta]

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione basata sulla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
La tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) è un tipo di tomografia computerizzata (TC) con tecniche specifiche per migliorare la risoluzione dell'immagine. Viene utilizzato nella diagnosi di vari problemi di salute, più comunemente per le malattie polmonari. Queste immagini mostrano sezioni trasversali (fette) attraverso i polmoni. L'imaging HRCT è stato valutato dallo sperimentatore/radiologo e dal lettore centrale per determinare se la condizione è migliorata (+1), invariata (0) o peggiorata (-1). Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base all'HRCT alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
La tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) è un tipo di tomografia computerizzata (TC) con tecniche specifiche per migliorare la risoluzione dell'immagine. Viene utilizzato nella diagnosi di vari problemi di salute, più comunemente per le malattie polmonari. Queste immagini mostrano sezioni trasversali (fette) attraverso i polmoni. L'imaging HRCT è stato valutato dallo sperimentatore/radiologo e dal lettore centrale per determinare se la condizione è migliorata (+1), invariata (0) o peggiorata (-1). Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione basata sul questionario sulla sarcoidosi del re (KSQ) (salute generale), un parametro della qualità della vita alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Il questionario sulla sarcoidosi di King (KSQ) (General Health) è un questionario di 28 voci per i partecipanti per indicare lo stato della loro sarcoidosi e il trattamento. Ad ogni item è stata data una risposta su una scala a 7 punti dove 1 significa che il partecipante sperimenta il sintomo tutto il tempo e 7 significa che il partecipante non sperimenta affatto il sintomo. Punteggi più alti indicano un miglioramento e un cambiamento di 4 punti è considerato clinicamente significativo. Il punteggio sulla scala è stato valutato per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) sulla base di un cambiamento di ≥ 4 punti
  • Invariato (0) basato su una variazione da >- 4 a < 4 punti
  • Peggiore (-1) basato su una variazione di ≤ -4 punti

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base al KSQ (salute generale), un parametro della qualità della vita alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48

Il questionario sulla sarcoidosi di King (KSQ) (General Health) è un questionario di 28 voci per i partecipanti per indicare lo stato della loro sarcoidosi e il trattamento. Ad ogni item è stata data una risposta su una scala a 7 punti dove 1 significa che il partecipante sperimenta il sintomo tutto il tempo e 7 significa che il partecipante non sperimenta affatto il sintomo. Punteggi più alti indicano un miglioramento e un cambiamento di 4 punti è considerato clinicamente significativo. Il punteggio sulla scala è stato valutato per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) sulla base di un cambiamento di ≥ 4 punti
  • Invariato (0) basato su una variazione da >- 4 a < 4 punti
  • Peggiore (-1) basato su una variazione di ≤ -4 punti

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base al punteggio di valutazione della fatica (FAS), un parametro della qualità della vita alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

Il punteggio di valutazione della fatica (FAS) è una lista di controllo di 10 voci per i partecipanti per indicare il livello della loro fatica. Ad ogni item è stata data una risposta su una scala a 5 punti dove 1 significa che il partecipante non sperimenta tutti i sintomi e 5 significa che il partecipante sperimenta il sintomo tutto il tempo. Punteggi più bassi indicano un miglioramento (meno affaticamento) e un cambiamento di 4 punti è considerato clinicamente significativo. Il punteggio sulla scala è stato valutato per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) sulla base di una variazione di ≤ -4 punti
  • Invariato (0) basato su una variazione da >- 4 a < 4 punti
  • Peggiore (-1) basato su una variazione di ≥ 4 punti

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione basata su FAS, un parametro della qualità della vita alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48

Il punteggio di valutazione della fatica (FAS) è una lista di controllo di 10 voci per i partecipanti per indicare il livello della loro fatica. Ad ogni item è stata data una risposta su una scala a 5 punti dove 1 significa che il partecipante non sperimenta tutti i sintomi e 5 significa che il partecipante sperimenta il sintomo tutto il tempo. Punteggi più bassi indicano un miglioramento (meno affaticamento) e un cambiamento di 4 punti è considerato clinicamente significativo. Il punteggio sulla scala è stato valutato per determinare se la condizione è:

  • Migliorato (+1) sulla base di una variazione di ≤ -4 punti
  • Invariato (0) basato su una variazione da >- 4 a < 4 punti
  • Peggiore (-1) basato su una variazione di ≥ 4 punti

Una categoria aggiuntiva "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48
DBT: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base al punteggio ridotto di corticosteroidi nei partecipanti che hanno ricevuto ciascuna dose di prednisone alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24

I corticosteroidi sono il trattamento di prima linea per la sarcoidosi. Le preoccupazioni per la tossicità dei corticosteroidi hanno portato a sforzi per ridurre la dose prima. I partecipanti sono stati valutati clinicamente ad ogni visita dall'investigatore e classificati in base alle loro condizioni; la dose è stata ridotta utilizzando l'algoritmo per toglierli dal prednisone utilizzando dosi incrementali di 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, come spiegato con ciascuna categoria di seguito.

  • Migliorato: Quando la condizione è migliorata, ridurre la dose di 1 livello

  • Invariato:

    1. In condizione stabile senza tossicità: Alla prima visita stabile continuano la stessa dose; alla seconda visita stabile, ridurre la dose di 1 livello
    2. Quando la condizione è stabile con tossicità: la tossicità è trattata; ridurre la dose di 1 livello
  • Deterioramento: in caso di peggioramento della condizione, aumentare la dose di 1 o 2 livelli ma non >40 mg/die

La riduzione della dose è stata effettuata in base alle condizioni cliniche del partecipante.

La categoria "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 24
OLE: numero di partecipanti in ciascuna categoria di valutazione in base al punteggio ridotto di corticosteroidi nei partecipanti che hanno ricevuto ciascuna dose di prednisone alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48

I corticosteroidi sono il trattamento di prima linea per la sarcoidosi. Le preoccupazioni per la tossicità dei corticosteroidi hanno portato a sforzi per ridurre la dose prima. I partecipanti sono stati valutati clinicamente ad ogni visita dall'investigatore e classificati in base alle loro condizioni; la dose è stata ridotta utilizzando l'algoritmo per toglierli dal prednisone utilizzando dosi incrementali di 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, come spiegato con ciascuna categoria di seguito.

  • Migliorato: Quando la condizione è migliorata, ridurre la dose di 1 livello

  • Invariato:

    1. In condizione stabile senza tossicità: Alla prima visita stabile continuano la stessa dose; alla seconda visita stabile, ridurre la dose di 1 livello
    2. Quando la condizione è stabile con tossicità: la tossicità è trattata; ridurre la dose di 1 livello
  • Deterioramento: in caso di peggioramento della condizione, aumentare la dose di 1 o 2 livelli ma non >40 mg/die

La riduzione della dose è stata effettuata in base alle condizioni cliniche del partecipante.

La categoria "Valutazione mancante" indica i partecipanti che avevano una valutazione mancante per questa misura di esito.
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Mallinckrodt

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MNK14344100

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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