Acthar Gel hos deltagare med pulmonell sarkoidos (PULSAR)
En fas 4, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad pilotstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos Acthar Gel hos patienter med pulmonell sarkoidos
Syftet med denna studie är att ta reda på om Acthar Gel är säker och effektiv för att behandla pulmonell sarkoidos.
Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas (som att vända ett mynt) för att få en injektion under huden av Acthar Gel eller en matchande placebogel som inte innehåller något läkemedel. De kommer att få sitt tilldelade skott två gånger i veckan i 24 veckor.
Alla deltagare som slutför den 24 veckor långa behandlingsperioden kommer att vara berättigade att få Acthar Gel i ytterligare 24 veckor, även om de ursprungligen var i placebogruppen.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- UAB Lung Health Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33125
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Michigan City, Indiana, Förenta staterna, 46360
- LaPorte County Institute for Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Förenta staterna, 21044
- Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Ridgewood, New Jersey, Förenta staterna, 07450
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- American Health Research Inc
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple Lung Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Wyomissing, Pennsylvania, Förenta staterna, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Förenta staterna, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Mount Pleasant, South Carolina, Förenta staterna, 29464
- Clinical Research of Charleston
-
Rock Hill, South Carolina, Förenta staterna, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303
- VitaLink Research - Spartanburg
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har biopsibekräftad sarkoidos som uppfyller American Thoracic Societys kriterier ≥ 1 år vid screening (besök 1)
- Har protokolldefinierad symtomatisk lungsjukdom
- Har fått en stabil prednisondos mellan 5 mg och 40 mg (eller motsvarande) för pulmonell sarkoidos, i minst 4 veckor före screening, eller en stabil dos av ett annat sjukdomsmodifierande läkemedel mot sarkoidos i minst 3 månader före screening
- Har lungfunktion inom protokolldefinierade parametrar
Exklusions kriterier:
- Har minst 10 % förändring i forcerad vitalkapacitet (FVC) vid spirometri mellan besök 1 och 2
- Har pulmonell arteriell hypertoni som kräver behandling
- Har behandlats med antitumörnekrosfaktor-α-antikropp under de senaste 3 månaderna
- Har något lungtillstånd som kräver behandling, vilket hindrar nedtrappningen av kortikosteroider
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Acthar Gel i DBT Sedan Acthar Gel i OLE
Deltagarna fick Acthar Gel som en 1 milliliter (mL) injektion under huden, två gånger i veckan, under 24 veckor i den dubbelblinda behandlingsfasen (DBT).
Deltagare, som valde att fortsätta in i den valfria OLE-fasen, fick sedan Acthar Gel som en 1 ml injektion under huden, två gånger i veckan, i ytterligare 24 veckor i den valfria öppna förlängningsfasen (OLE).
|
Acthar Gel för subkutan (SC) injektion (80 enheter per 1 ml)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Placebo i DBT Sedan Acthar Gel i OLE
Deltagarna fick Acthar Gel-matchande placebo som en 1 ml injektion under huden, två gånger i veckan, under 24 veckor i DBT-fasen.
Deltagarna, som valde att fortsätta in i den valfria OLE-fasen, fick sedan Acthar Gel som en 1 ml injektion under huden, två gånger i veckan, i ytterligare 24 veckor i den valfria OLE-fasen.
|
Acthar Gel för subkutan (SC) injektion (80 enheter per 1 ml)
Andra namn:
Placebo gel för SC-injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på forcerad vitalkapacitet (FVC), en lungfunktionstestparameter vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Forcerad vitalkapacitet (FVC) är en lungfunktionstestparameter som indikerar mängden luft som med tvång kan andas ut från lungorna efter att ha tagit djupast möjliga andetag. Det mäts med spirometri, som är ett vanligt andningstest för att kontrollera lungfunktionen. Baserat på den absoluta förändringen av procent som förutspåddes, utvärderades FVC för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på FVC, en lungfunktionstestparameter vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
Forcerad vitalkapacitet (FVC) är en lungfunktionstestparameter som indikerar mängden luft som med tvång kan andas ut från lungorna efter att ha tagit djupast möjliga andetag. Det mäts med spirometri, som är ett vanligt andningstest för att kontrollera lungfunktionen. Baserat på den absoluta förändringen av procent som förutspåddes, utvärderades FVC för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 48
|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på lungornas diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO), en lungfunktionstestparameter vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Lungornas diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) mäter lungornas förmåga att överföra gas från inandningsluften till de röda blodkropparna i blodet. Deltagarna uppmanas att helt andas in en låg koncentration av kolmonoxid och en inert spårgas. Baserat på den absoluta förändringen av procent som förutspåddes, utvärderades DLCO för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori Baserat på DLCO, en lungfunktionstestparameter vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
Lungornas diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) mäter lungornas förmåga att överföra gas från inandningsluften till de röda blodkropparna i blodet. Deltagarna uppmanas att helt andas in en låg koncentration av kolmonoxid och en inert spårgas. Baserat på den absoluta förändringen av procent som förutspåddes, utvärderades DLCO för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 48
|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på högupplöst datortomografi (HRCT) vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Högupplöst datortomografi (HRCT) är en typ av datortomografi (CT) med specifika tekniker för att förbättra bildupplösningen.
Det används för att diagnostisera olika hälsoproblem, oftast för lungsjukdomar.
Dessa bilder visar tvärsnitt (skivor) genom lungorna.
HRCT-avbildning utvärderades av utredaren/radiologen och den centrala läsaren för att avgöra om tillståndet är förbättrat (+1), oförändrat (0) eller värre (-1).
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått.
|
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på HRCT vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
Högupplöst datortomografi (HRCT) är en typ av datortomografi (CT) med specifika tekniker för att förbättra bildupplösningen.
Det används för att diagnostisera olika hälsoproblem, oftast för lungsjukdomar.
Dessa bilder visar tvärsnitt (skivor) genom lungorna.
HRCT-avbildning utvärderades av utredaren/radiologen och den centrala läsaren för att avgöra om tillståndet är förbättrat (+1), oförändrat (0) eller värre (-1).
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått.
|
Vecka 48
|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ) (General Health), en livskvalitetsparameter vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
King's sarkoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) är ett frågeformulär med 28 punkter för deltagare för att ange status för sin sarkoidos och behandling. Varje fråga besvarades på en 7-gradig skala där 1 betyder att deltagaren upplever symtomet hela tiden och 7 betyder att deltagaren inte upplever symtomet alls. Högre poäng indikerar förbättring och en förändring på 4 poäng anses vara kliniskt meningsfull. Poängen på skalan utvärderades för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på KSQ (General Health), en livskvalitetsparameter vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
King's sarkoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) är ett frågeformulär med 28 punkter för deltagare för att ange status för sin sarkoidos och behandling. Varje fråga besvarades på en 7-gradig skala där 1 betyder att deltagaren upplever symtomet hela tiden och 7 betyder att deltagaren inte upplever symtomet alls. Högre poäng indikerar förbättring och en förändring på 4 poäng anses vara kliniskt meningsfull. Poängen på skalan utvärderades för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 48
|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på Fatigue Assessment Score (FAS), en livskvalitetsparameter vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Fatigue assessment score (FAS) är en checklista med 10 punkter för deltagarna för att indikera nivån på deras trötthet. Varje punkt besvarades på en 5-gradig skala där 1 betyder att deltagaren inte upplever symtomen alla och 5 betyder att deltagaren upplever symtomet hela tiden. Lägre poäng indikerar förbättring (mindre trötthet) och en förändring på 4 poäng anses vara kliniskt meningsfull. Poängen på skalan utvärderades för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på FAS, en livskvalitetsparameter vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
Fatigue assessment score (FAS) är en checklista med 10 punkter för deltagarna för att indikera nivån på deras trötthet. Varje punkt besvarades på en 5-gradig skala där 1 betyder att deltagaren inte upplever symtomen alla och 5 betyder att deltagaren upplever symtomet hela tiden. Lägre poäng indikerar förbättring (mindre trötthet) och en förändring på 4 poäng anses vara kliniskt meningsfull. Poängen på skalan utvärderades för att avgöra om tillståndet är:
Ytterligare en kategori "Saknad bedömning" anger de deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 48
|
|
DBT: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på Corticosteroid Taper Score hos deltagare som fick varje dos av prednison vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Kortikosteroider är förstahandsbehandling för sarkoidos. Oro för kortikosteroidtoxicitet ledde till försök att minska dosen tidigare. Deltagarna utvärderades kliniskt vid varje besök av utredaren och kategoriserades efter deras tillstånd; dosen avsmalnades med hjälp av en algoritm för att ta bort dem från prednison med inkrementella doser på 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, som förklaras med varje kategori nedan.
Dosnedtrappning gjordes baserat på deltagarens kliniska tillstånd. Kategori "Saknad bedömning" anger deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 24
|
|
OLE: Antal deltagare i varje bedömningskategori baserat på Corticosteroid Taper Score hos deltagare som fick varje dos av prednison vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48
|
Kortikosteroider är förstahandsbehandling för sarkoidos. Oro för kortikosteroidtoxicitet ledde till försök att minska dosen tidigare. Deltagarna utvärderades kliniskt vid varje besök av utredaren och kategoriserades efter deras tillstånd; dosen minskade med hjälp av en algoritm för att ta bort dem från prednison med hjälp av inkrementella doser på 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, som förklaras med varje kategori nedan.
Dosnedtrappning gjordes baserat på deltagarens kliniska tillstånd. Kategori "Saknad bedömning" anger deltagare som hade en saknad bedömning för detta resultatmått. |
Vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MNK14344100
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .