Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acthar-gel bij deelnemers met pulmonale sarcoïdose (PULSAR)

24 februari 2023 bijgewerkt door: Mallinckrodt

Een fase 4, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde pilotstudie om de werkzaamheid en veiligheid van Acthar-gel te beoordelen bij proefpersonen met pulmonale sarcoïdose

Het doel van deze studie is om erachter te komen of Acthar Gel veilig en effectief is om pulmonale sarcoïdose te behandelen.

Deelnemers worden willekeurig toegewezen (zoals het opgooien van een munt) om een ​​injectie Acthar Gel onder hun huid of een bijpassende placebo-gel te krijgen die geen medicijn bevat. Ze krijgen gedurende 24 weken twee keer per week hun toegewezen injectie.

Alle deelnemers die de behandelingsperiode van 24 weken voltooien, komen in aanmerking voor nog 24 weken HP Acthar Gel, zelfs als ze oorspronkelijk in de placebogroep zaten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

55

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Verenigde Staten, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Verenigde Staten, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Verenigde Staten, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Verenigde Staten, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Verenigde Staten, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Verenigde Staten, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Verenigde Staten, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft door biopsie bevestigde sarcoïdose die voldoet aan de criteria van de American Thoracic Society ≥ 1 jaar bij screening (bezoek 1)
  • Heeft een in het protocol gedefinieerde symptomatische longziekte
  • Heeft een stabiele dosis prednison tussen 5 mg en 40 mg (of equivalent) gekregen voor pulmonale sarcoïdose, gedurende ten minste 4 weken vóór screening, of een stabiele dosis van een ander ziektemodificerend antisarcoïdosegeneesmiddel gedurende ten minste 3 maanden vóór screening
  • Heeft longfunctie binnen protocolgedefinieerde parameters

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een verandering van ten minste 10% in geforceerde vitale capaciteit (FVC) op spirometrie tussen bezoek 1 en 2
  • Heeft pulmonale arteriële hypertensie die behandeling vereist
  • Is in de afgelopen 3 maanden behandeld met antitumornecrosefactor-α-antilichaam
  • Heeft een longaandoening die behandeling vereist, waardoor het afbouwen van corticosteroïden wordt belemmerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Acthar-gel in DBT Dan Acthar-gel in OLE
Deelnemers kregen Acthar Gel als een 1 milliliter (ml) injectie onder de huid, tweemaal per week, gedurende 24 weken in de dubbelblinde behandelingsfase (DBT). Deelnemers, die ervoor kozen om door te gaan naar de optionele OLE-fase, ontvingen vervolgens Acthar Gel als een injectie van 1 ml onder de huid, tweemaal per week, gedurende nog eens 24 weken in de optionele open-label extensie (OLE) -fase.
Geneesmiddel: Acthar Gel
Acthar-gel voor subcutane (SC) injectie (80 eenheden per 1 ml)
Andere namen:
  • Bewaarplaats Corticotropine-injectie
  • HP Acthar Gel
Experimenteel: Placebo in DBT Dan Acthar Gel in OLE
Deelnemers kregen Acthar Gel die overeenkomt met placebo als een injectie van 1 ml onder de huid, tweemaal per week, gedurende 24 weken in de DBT-fase. Deelnemers, die ervoor kozen om door te gaan naar de optionele OLE-fase, ontvingen vervolgens Acthar Gel als een injectie van 1 ml onder de huid, tweemaal per week, gedurende nog eens 24 weken in de optionele OLE-fase.
Geneesmiddel: Acthar Gel
Acthar-gel voor subcutane (SC) injectie (80 eenheden per 1 ml)
Andere namen:
  • Bewaarplaats Corticotropine-injectie
  • HP Acthar Gel
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-gel voor SC-injectie
Andere namen:
  • Bijpassende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DBT: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van geforceerde vitale capaciteit (FVC), een longfunctietestparameter in week 24
Tijdsspanne: Week 24

Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een testparameter voor de longfunctie die de hoeveelheid lucht aangeeft die met geweld uit de longen kan worden uitgeademd na zo diep mogelijk in te ademen. Het wordt gemeten door spirometrie, wat een gebruikelijke ademhalingstest is om de longfunctie te controleren. Op basis van de absolute verandering van het voorspelde percentage, werd FVC geëvalueerd om te bepalen of de aandoening:

  • Verbeterd (+1) [≥ 5% absolute verandering]
  • Ongewijzigd (0) [>- 5% tot < 5% absolute verandering], of
  • Erger (-1) [≤ -5% absolute verandering]

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van FVC, een longfunctietestparameter in week 48
Tijdsspanne: Week 48

Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een testparameter voor de longfunctie die de hoeveelheid lucht aangeeft die met geweld uit de longen kan worden uitgeademd na zo diep mogelijk in te ademen. Het wordt gemeten door spirometrie, wat een gebruikelijke ademhalingstest is om de longfunctie te controleren. Op basis van de absolute verandering van het voorspelde percentage, werd FVC geëvalueerd om te bepalen of de aandoening:

  • Verbeterd (+1) [≥ 5% absolute verandering]
  • Ongewijzigd (0) [>- 5% tot < 5% absolute verandering], of
  • Erger (-1) [≤ -5% absolute verandering]

Een extra categorie "Ontbrekende beoordeling" geeft de deelnemers aan die een ontbrekende beoordeling hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48
DBT: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van het diffusievermogen van de longen voor koolmonoxide (DLCO), een longfunctietestparameter in week 24
Tijdsspanne: Week 24

Het diffusievermogen van de longen voor koolmonoxide (DLCO) meet het vermogen van de longen om gas uit ingeademde lucht over te brengen naar de rode bloedcellen in het bloed. Deelnemers wordt gevraagd een lage concentratie koolmonoxide en een inert tracergas volledig in te ademen. Op basis van de absolute verandering van het voorspelde percentage, werd DLCO geëvalueerd om te bepalen of de aandoening:

  • Verbeterd (+1) [≥ 5% absolute verandering]
  • Ongewijzigd (0) [>- 5% tot < 5% absolute verandering],
  • Erger (-1) [≤ -5% absolute verandering]

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de DLCO, een longfunctietestparameter in week 48
Tijdsspanne: Week 48

Het diffusievermogen van de longen voor koolmonoxide (DLCO) meet het vermogen van de longen om gas uit ingeademde lucht over te brengen naar de rode bloedcellen in het bloed. Deelnemers wordt gevraagd een lage concentratie koolmonoxide en een inert tracergas volledig in te ademen. Op basis van de absolute verandering van het voorspelde percentage, werd DLCO geëvalueerd om te bepalen of de aandoening:

  • Verbeterd (+1) [≥ 5% absolute verandering]
  • Ongewijzigd (0) [>- 5% tot < 5% absolute verandering],
  • Erger (-1) [≤ -5% absolute verandering]

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48
DBT: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van computertomografie met hoge resolutie (HRCT) in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Computertomografie met hoge resolutie (HRCT) is een type computertomografie (CT) met specifieke technieken om de beeldresolutie te verbeteren. Het wordt gebruikt bij de diagnose van verschillende gezondheidsproblemen, meestal voor longaandoeningen. Deze afbeeldingen tonen dwarsdoorsneden (plakjes) door de longen. HRCT-beeldvorming werd geëvalueerd door de onderzoeker/radioloog en de centrale lezer om te bepalen of de toestand is verbeterd (+1), ongewijzigd (0) of verslechterd (-1). Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van HRCT in week 48
Tijdsspanne: Week 48
Computertomografie met hoge resolutie (HRCT) is een type computertomografie (CT) met specifieke technieken om de beeldresolutie te verbeteren. Het wordt gebruikt bij de diagnose van verschillende gezondheidsproblemen, meestal voor longaandoeningen. Deze afbeeldingen tonen dwarsdoorsneden (plakjes) door de longen. HRCT-beeldvorming werd geëvalueerd door de onderzoeker/radioloog en de centrale lezer om te bepalen of de toestand is verbeterd (+1), ongewijzigd (0) of verslechterd (-1). Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48
DBT: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ) (General Health), een levenskwaliteitsparameter in week 24
Tijdsspanne: Week 24

King's sarcoïdosevragenlijst (KSQ) (General Health) is een vragenlijst van 28 items voor deelnemers om de status van hun sarcoïdose en behandeling aan te geven. Elk item werd beantwoord op een 7-puntsschaal waarbij 1 betekent dat de deelnemer het symptoom de hele tijd ervaart en 7 betekent dat de deelnemer het symptoom helemaal niet ervaart. Hogere scores wijzen op verbetering en een verandering van 4 punten wordt als klinisch relevant beschouwd. De score op de schaal werd geëvalueerd om te bepalen of de aandoening is:

  • Verbeterd (+1) op basis van een verandering van ≥ 4 punten
  • Ongewijzigd (0) gebaseerd op een wijziging van >- 4 tot < 4 punten
  • Erger (-1) op basis van een verandering van ≤ -4 punten

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: Aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de KSQ (General Health), een kwaliteit van leven-parameter in week 48
Tijdsspanne: Week 48

King's sarcoïdosevragenlijst (KSQ) (General Health) is een vragenlijst van 28 items voor deelnemers om de status van hun sarcoïdose en behandeling aan te geven. Elk item werd beantwoord op een 7-puntsschaal waarbij 1 betekent dat de deelnemer het symptoom de hele tijd ervaart en 7 betekent dat de deelnemer het symptoom helemaal niet ervaart. Hogere scores wijzen op verbetering en een verandering van 4 punten wordt als klinisch relevant beschouwd. De score op de schaal werd geëvalueerd om te bepalen of de aandoening is:

  • Verbeterd (+1) op basis van een verandering van ≥ 4 punten
  • Ongewijzigd (0) gebaseerd op een wijziging van >- 4 tot < 4 punten
  • Erger (-1) op basis van een verandering van ≤ -4 punten

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48
DBT: Aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de Fatigue Assessment Score (FAS), een kwaliteit van leven-parameter in week 24
Tijdsspanne: Week 24

De vermoeidheidsbeoordelingsscore (FAS) is een checklist met 10 items voor deelnemers om het niveau van hun vermoeidheid aan te geven. Elk item werd beantwoord op een 5-puntsschaal waarbij 1 betekent dat de deelnemer het symptoom niet altijd ervaart en 5 betekent dat de deelnemer het symptoom de hele tijd ervaart. Lagere scores wijzen op verbetering (minder vermoeidheid) en een verandering van 4 punten wordt als klinisch relevant beschouwd. De score op de schaal werd geëvalueerd om te bepalen of de aandoening is:

  • Verbeterd (+1) op basis van een verandering van ≤ -4 punten
  • Ongewijzigd (0) gebaseerd op een wijziging van >- 4 tot < 4 punten
  • Erger (-1) op basis van een verandering van ≥ 4 punten

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van FAS, een parameter voor kwaliteit van leven in week 48
Tijdsspanne: Week 48

De vermoeidheidsbeoordelingsscore (FAS) is een checklist met 10 items voor deelnemers om het niveau van hun vermoeidheid aan te geven. Elk item werd beantwoord op een 5-puntsschaal waarbij 1 betekent dat de deelnemer het symptoom niet altijd ervaart en 5 betekent dat de deelnemer het symptoom de hele tijd ervaart. Lagere scores wijzen op verbetering (minder vermoeidheid) en een verandering van 4 punten wordt als klinisch relevant beschouwd. De score op de schaal werd geëvalueerd om te bepalen of de aandoening is:

  • Verbeterd (+1) op basis van een verandering van ≤ -4 punten
  • Ongewijzigd (0) gebaseerd op een wijziging van >- 4 tot < 4 punten
  • Erger (-1) op basis van een verandering van ≥ 4 punten

Een extra categorie "Missing Assessment" geeft de deelnemers aan die een ontbrekend assessment hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48
DBT: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de corticosteroïd-taperscore bij deelnemers die elke dosis prednison kregen in week 24
Tijdsspanne: Week 24

Corticosteroïden zijn de eerstelijnsbehandeling voor sarcoïdose. Bezorgdheid over de toxiciteit van corticosteroïden leidde tot pogingen om de dosis eerder af te bouwen. Deelnemers werden bij elk bezoek klinisch beoordeeld door de onderzoeker en gecategoriseerd op basis van hun toestand; dosis werd afgebouwd met behulp van een algoritme om ze van prednison af te halen met oplopende doses van 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, zoals uitgelegd bij elke categorie hieronder.

  • Verbeterd: wanneer de conditie is verbeterd, verlaag dan de dosis met 1 niveau

  • Ongewijzigd:

    1. Bij stabiele toestand zonder toxiciteit: Bij het eerste stalbezoek gaan ze door met dezelfde dosis; bij tweede stalbezoek dosis met 1 niveau verlagen
    2. Bij stabiele toestand met toxiciteit: toxiciteit wordt behandeld; verlaag de dosis met 1 niveau
  • Verslechtering: Bij verslechtering van de toestand de dosis met 1 of 2 niveaus verhogen, maar niet >40 mg/dag

Het afbouwen van de dosis werd gedaan op basis van de klinische toestand van de deelnemer.

Categorie "Ontbrekende beoordeling" geeft deelnemers aan die een ontbrekende beoordeling hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 24
OLE: aantal deelnemers in elke beoordelingscategorie op basis van de corticosteroïd-taperscore bij deelnemers die elke dosis prednison kregen in week 48
Tijdsspanne: Week 48

Corticosteroïden zijn de eerstelijnsbehandeling voor sarcoïdose. Bezorgdheid over de toxiciteit van corticosteroïden leidde tot pogingen om de dosis eerder af te bouwen. Deelnemers werden bij elk bezoek klinisch beoordeeld door de onderzoeker en gecategoriseerd op basis van hun toestand; dosis werd afgebouwd met behulp van een algoritme om ze van prednison af te halen met oplopende doses van 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, zoals uitgelegd bij elke categorie hieronder.

  • Verbeterd: wanneer de conditie is verbeterd, verlaag dan de dosis met 1 niveau

  • Ongewijzigd:

    1. Bij stabiele toestand zonder toxiciteit: Bij het eerste stalbezoek gaan ze door met dezelfde dosis; bij tweede stalbezoek dosis met 1 niveau verlagen
    2. Bij stabiele toestand met toxiciteit: toxiciteit wordt behandeld; verlaag de dosis met 1 niveau
  • Verslechtering: Bij verslechtering van de toestand de dosis met 1 of 2 niveaus verhogen, maar niet >40 mg/dag

Het afbouwen van de dosis werd gedaan op basis van de klinische toestand van de deelnemer.

Categorie "Ontbrekende beoordeling" geeft deelnemers aan die een ontbrekende beoordeling hadden voor deze uitkomstmaat.
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MNK14344100

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acthar Gel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren