Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acthar Gel hos deltagere med pulmonal sarkoidose (PULSAR)

24. februar 2023 opdateret af: Mallinckrodt

Et fase 4, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret pilotstudie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Acthar Gel hos forsøgspersoner med pulmonal sarkoidose

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om Acthar Gel er sikker og effektiv til behandling af pulmonal sarkoidose.

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (som at vende en mønt) til at modtage et skud under huden af ​​Acthar Gel eller en matchende placebo-gel, der ikke indeholder noget lægemiddel. De vil modtage deres tildelte skud to gange om ugen i 24 uger.

Alle deltagere, der gennemfører den 24-ugers behandlingsperiode, vil være berettiget til at modtage Acthar Gel i yderligere 24 uger, selvom de oprindeligt var i placebogruppen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Forenede Stater, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Forenede Stater, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Forenede Stater, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Forenede Stater, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Forenede Stater, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Forenede Stater, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har biopsi-bekræftet sarkoidose, der opfylder American Thoracic Society-kriterier ≥ 1 år ved screening (besøg 1)
  • Har protokoldefineret symptomatisk lungesygdom
  • Har fået en stabil prednisondosis mellem 5 mg og 40 mg (eller tilsvarende) for pulmonal sarkoidose i mindst 4 uger før screening eller en stabil dosis af et andet sygdomsmodificerende anti-sarkoidoselægemiddel i mindst 3 måneder før screening
  • Har lungefunktion inden for protokol-definerede parametre

Ekskluderingskriterier:

  • Har mindst 10 % ændring i forceret vitalkapacitet (FVC) på spirometri mellem besøg 1 og 2
  • Har pulmonal arteriel hypertension, der kræver behandling
  • Er blevet behandlet med antitumornekrosefaktor-α-antistof inden for de seneste 3 måneder
  • Har en hvilken som helst lungesygdom, der kræver behandling, hvilket forhindrer nedtrapning af kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Acthar Gel i DBT Derefter Acthar Gel i OLE
Deltagerne modtog Acthar Gel som en 1 milliliter (ml) injektion under huden, to gange om ugen, i 24 uger i den dobbeltblindede behandlingsfase (DBT). Deltagerne, som valgte at fortsætte ind i den valgfrie OLE-fase, modtog derefter Acthar Gel som en 1 ml injektion under huden, to gange om ugen, i yderligere 24 uger i den valgfri åbne-label forlængelsesfase (OLE).
Medicin: Acthar Gel
Acthar Gel til subkutan (SC) injektion (80 enheder pr. 1 ml)
Andre navne:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentel: Placebo i DBT Derefter Acthar Gel i OLE
Deltagerne modtog Acthar Gel-matchende placebo som en 1 ml injektion under huden, to gange om ugen, i 24 uger i DBT-fasen. Deltagerne, som valgte at fortsætte ind i den valgfri OLE-fase, modtog derefter Acthar Gel som en 1 ml injektion under huden, to gange om ugen, i yderligere 24 uger i den valgfri OLE-fase.
Medicin: Acthar Gel
Acthar Gel til subkutan (SC) injektion (80 enheder pr. 1 ml)
Andre navne:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Medicin: Placebo
Placebo gel til SC-injektion
Andre navne:
  • Matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på forceret vitalkapacitet (FVC), en lungefunktionstestparameter i uge 24
Tidsramme: Uge 24

Forceret vitalkapacitet (FVC) er en lungefunktionstestparameter, der angiver mængden af ​​luft, der kan udåndes med magt fra lungerne efter at have taget den dybeste indånding. Det måles ved spirometri, som er en almindelig vejrtrækningstest til at kontrollere lungefunktionen. Baseret på den forudsagte absolutte ændring af procent, blev FVC evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolut ændring]
  • Uændret (0) [>- 5 % til < 5 % absolut ændring], eller
  • Værre (-1) [≤ -5 % absolut ændring]

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på FVC, en lungefunktionstestparameter i uge 48
Tidsramme: Uge 48

Forceret vital kapacitet (FVC) er en lungefunktionstestparameter, der angiver mængden af ​​luft, der kan udåndes med magt fra lungerne efter at have taget den dybeste indånding. Det måles ved spirometri, som er en almindelig vejrtrækningstest til at kontrollere lungefunktionen. Baseret på den forudsagte absolutte ændring af procent, blev FVC evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolut ændring]
  • Uændret (0) [>- 5 % til < 5 % absolut ændring], eller
  • Værre (-1) [≤ -5 % absolut ændring]

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på lungernes diffusionskapacitet for kulilte (DLCO), en lungefunktionstestparameter i uge 24
Tidsramme: Uge 24

Lungernes diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) måler lungernes evne til at overføre gas fra indåndet luft til de røde blodlegemer i blodet. Deltagerne bliver bedt om fuldt ud at inhalere en lav koncentration af kulilte og en inert sporgas. Baseret på den forudsagte absolutte ændring af procent, blev DLCO evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolut ændring]
  • Uændret (0) [>- 5 % til < 5 % absolut ændring],
  • Værre (-1) [≤ -5 % absolut ændring]

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på DLCO, en lungefunktionstestparameter i uge 48
Tidsramme: Uge 48

Lungernes diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) måler lungernes evne til at overføre gas fra indåndet luft til de røde blodlegemer i blodet. Deltagerne bliver bedt om fuldt ud at inhalere en lav koncentration af kulilte og en inert sporgas. Baseret på den forudsagte absolutte ændring af procent, blev DLCO evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolut ændring]
  • Uændret (0) [>- 5 % til < 5 % absolut ændring],
  • Værre (-1) [≤ -5 % absolut ændring]

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på højopløsningscomputertomografi (HRCT) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Højopløselig computertomografi (HRCT) er en type computertomografi (CT) med specifikke teknikker til at forbedre billedopløsningen. Det bruges til diagnosticering af forskellige sundhedsproblemer, oftest for lungesygdomme. Disse billeder viser tværsnit (skiver) gennem lungerne. HRCT-billeddannelse blev evalueret af investigator/radiolog og den centrale læser for at bestemme, om tilstanden er forbedret (+1), uændret (0) eller værre (-1). En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på HRCT i uge 48
Tidsramme: Uge 48
Højopløselig computertomografi (HRCT) er en type computertomografi (CT) med specifikke teknikker til at forbedre billedopløsningen. Det bruges til diagnosticering af forskellige sundhedsproblemer, oftest for lungesygdomme. Disse billeder viser tværsnit (skiver) gennem lungerne. HRCT-billeddannelse blev evalueret af investigator/radiolog og den centrale læser for at bestemme, om tilstanden er forbedret (+1), uændret (0) eller værre (-1). En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ) (General Health), en livskvalitetsparameter i uge 24
Tidsramme: Uge 24

King's sarcoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) er et spørgeskema med 28 punkter til deltagere for at angive status for deres sarkoidose og behandling. Hvert emne blev besvaret på en 7-trins skala, hvor 1 betyder, at deltageren oplever symptomet hele tiden, og 7 betyder, at deltageren slet ikke oplever symptomet. Højere score indikerer forbedring, og en ændring på 4 point anses for at være klinisk meningsfuld. Scoren på skalaen blev evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) baseret på en ændring på ≥ 4 point
  • Uændret (0) baseret på en ændring på >- 4 til < 4 point
  • Værre (-1) baseret på en ændring på ≤ -4 point

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på KSQ (General Health), en livskvalitetsparameter i uge 48
Tidsramme: Uge 48

King's sarcoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) er et spørgeskema med 28 punkter til deltagere for at angive status for deres sarkoidose og behandling. Hvert emne blev besvaret på en 7-trins skala, hvor 1 betyder, at deltageren oplever symptomet hele tiden, og 7 betyder, at deltageren slet ikke oplever symptomet. Højere score indikerer forbedring, og en ændring på 4 point anses for at være klinisk meningsfuld. Scoren på skalaen blev evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) baseret på en ændring på ≥ 4 point
  • Uændret (0) baseret på en ændring på >- 4 til < 4 point
  • Værre (-1) baseret på en ændring på ≤ -4 point

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på Fatigue Assessment Score (FAS), en livskvalitetsparameter i uge 24
Tidsramme: Uge 24

Fatigue assessment score (FAS) er en tjekliste med 10 punkter, hvor deltagerne kan angive niveauet af deres træthed. Hvert emne blev besvaret på en 5-trins skala, hvor 1 betyder, at deltageren ikke oplever symptomet hele tiden, og 5 betyder, at deltageren oplever symptomet hele tiden. Lavere score indikerer forbedring (mindre træthed), og en ændring på 4 point anses for at være klinisk meningsfuld. Scoren på skalaen blev evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) baseret på en ændring på ≤ -4 point
  • Uændret (0) baseret på en ændring på >- 4 til < 4 point
  • Værre (-1) baseret på en ændring på ≥ 4 point

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på FAS, en livskvalitetsparameter i uge 48
Tidsramme: Uge 48

Fatigue assessment score (FAS) er en tjekliste med 10 punkter, hvor deltagerne kan angive niveauet af deres træthed. Hvert emne blev besvaret på en 5-trins skala, hvor 1 betyder, at deltageren ikke oplever symptomet hele tiden, og 5 betyder, at deltageren oplever symptomet hele tiden. Lavere score indikerer forbedring (mindre træthed), og en ændring på 4 point anses for at være klinisk meningsfuld. Scoren på skalaen blev evalueret for at bestemme, om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) baseret på en ændring på ≤ -4 point
  • Uændret (0) baseret på en ændring på >- 4 til < 4 point
  • Værre (-1) baseret på en ændring på ≥ 4 point

En yderligere kategori "Manglende vurdering" angiver de deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48
DBT: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på Corticosteroid Taper Score hos deltagere, der modtager hver dosis af Prednison i uge 24
Tidsramme: Uge 24

Kortikosteroider er førstelinjebehandling for sarkoidose. Bekymringer om kortikosteroidtoksicitet førte til bestræbelser på at nedtrappe dosis hurtigere. Deltagerne blev klinisk evalueret ved hvert besøg af investigator og kategoriseret efter deres tilstand; dosis blev nedtrappet ved hjælp af algoritme til at fjerne dem fra prednison ved hjælp af trinvise doser på 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, som forklaret med hver kategori nedenfor.

  • Forbedret: Når tilstanden er forbedret, reduceres dosis med 1 niveau

  • Uændret:

    1. Ved stabil tilstand uden toksicitet: Ved første staldbesøg fortsætter de med samme dosis; ved andet staldbesøg reduceres dosis med 1 niveau
    2. Ved stabil tilstand med toksicitet: toksicitet behandles; reducere dosis med 1 niveau
  • Forværres: Ved forværring af tilstanden øges dosis med 1 eller 2 niveauer, men ikke >40 mg/dag

Dosisnedtrapning blev udført baseret på deltagerens kliniske tilstand.

Kategori "Manglende vurdering" angiver deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 24
OLE: Antal deltagere i hver vurderingskategori baseret på Corticosteroid Taper Score hos deltagere, der modtog hver dosis af Prednison i uge 48
Tidsramme: Uge 48

Kortikosteroider er førstelinjebehandling for sarkoidose. Bekymringer om kortikosteroidtoksicitet førte til bestræbelser på at nedtrappe dosis hurtigere. Deltagerne blev klinisk evalueret ved hvert besøg af investigator og kategoriseret efter deres tilstand; dosis blev nedtrappet ved hjælp af algoritme til at fjerne dem fra prednison ved hjælp af trinvise doser på 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, som forklaret med hver kategori nedenfor.

  • Forbedret: Når tilstanden er forbedret, reduceres dosis med 1 niveau

  • Uændret:

    1. Ved stabil tilstand uden toksicitet: Ved første staldbesøg fortsætter de med samme dosis; ved andet staldbesøg reduceres dosis med 1 niveau
    2. Ved stabil tilstand med toksicitet: toksicitet behandles; reducere dosis med 1 niveau
  • Forværres: Ved forværring af tilstanden øges dosis med 1 eller 2 niveauer, men ikke >40 mg/dag

Dosisnedtrapning blev udført baseret på deltagerens kliniske tilstand.

Kategori "Manglende vurdering" angiver deltagere, der havde en manglende vurdering for dette resultatmål.
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mallinckrodt

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNK14344100

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Acthar Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner