- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03320070
Żel Acthar u uczestników z sarkoidozą płucną (PULSAR)
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe fazy 4 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania żelu Acthar u pacjentów z sarkoidozą płuc
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy żel Acthar jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu sarkoidozy płucnej.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak rzut monetą), aby otrzymać zastrzyk pod skórę żelu Acthar lub pasującego żelu placebo, który nie zawiera leku. Będą otrzymywać przypisany im zastrzyk dwa razy w tygodniu przez 24 tygodnie.
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą 24-tygodniowy okres leczenia, będą uprawnieni do otrzymywania Acthar Gel przez kolejne 24 tygodnie, nawet jeśli pierwotnie byli w grupie placebo.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- UAB Lung Health Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Michigan City, Indiana, Stany Zjednoczone, 46360
- LaPorte County Institute for Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Stany Zjednoczone, 21044
- Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Ridgewood, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07450
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
- American Health Research Inc
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
Gastonia, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple Lung Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Wyomissing, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Mount Pleasant, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29464
- Clinical Research of Charleston
-
Rock Hill, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
Spartanburg, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29303
- VitaLink Research - Spartanburg
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
- University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Sarkoidoza potwierdzona biopsją, spełniająca kryteria American Thoracic Society ≥ 1 rok w momencie badania przesiewowego (Wizyta 1)
- Ma zdefiniowaną w protokole objawową chorobę płuc
- Otrzymywał stabilną dawkę prednizonu między 5 mg a 40 mg (lub równoważną) na sarkoidozę płuc przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym lub stabilną dawkę innego leku przeciw sarkoidozie modyfikującego przebieg choroby przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
- Czy czynność płuc mieści się w zakresie parametrów określonych w protokole
Kryteria wyłączenia:
- Ma co najmniej 10% zmianę natężonej pojemności życiowej (FVC) w spirometrii między wizytami 1 i 2
- Ma nadciśnienie płucne wymagające leczenia
- W ciągu ostatnich 3 miesięcy był leczony przeciwciałem przeciw czynnikowi martwicy nowotworu-α
- Ma jakąkolwiek chorobę płuc, która wymaga leczenia, co utrudnia zmniejszanie dawki kortykosteroidów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Acthar Gel w DBT Następnie Acthar Gel w OLE
Uczestnicy otrzymywali żel Acthar w postaci zastrzyku podskórnego w objętości 1 mililitra (ml), dwa razy w tygodniu, przez 24 tygodnie w fazie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DBT).
Uczestnicy, którzy zdecydowali się kontynuować opcjonalną fazę OLE, następnie otrzymywali Acthar Gel w postaci 1 ml zastrzyku pod skórę, dwa razy w tygodniu, przez kolejne 24 tygodnie w opcjonalnej otwartej fazie przedłużenia (OLE).
|
Acthar żel do wstrzykiwań podskórnych (sc.) (80 jednostek w 1 ml)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo w DBT Następnie Acthar Gel w OLE
Uczestnicy otrzymywali preparat Acthar Gel odpowiadający placebo w postaci 1 ml zastrzyku pod skórę, dwa razy w tygodniu, przez 24 tygodnie w fazie DBT.
Uczestnicy, którzy zdecydowali się kontynuować opcjonalną fazę OLE, następnie otrzymywali Acthar Gel w postaci 1 ml zastrzyku pod skórę, dwa razy w tygodniu, przez kolejne 24 tygodnie w opcjonalnej fazie OLE.
|
Acthar żel do wstrzykiwań podskórnych (sc.) (80 jednostek w 1 ml)
Inne nazwy:
Żel placebo do wstrzykiwań SC
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
DBT: liczba uczestników w każdej kategorii oceny w oparciu o natężoną pojemność życiową (FVC), parametr testu czynnościowego płuc w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Natężona pojemność życiowa (FVC) to parametr testu czynnościowego płuc, który wskazuje ilość powietrza, jaką można na siłę wydmuchać z płuc po wzięciu najgłębszego wdechu. Jest mierzony za pomocą spirometrii, która jest powszechnym testem oddechowym sprawdzającym czynność płuc. W oparciu o bezwzględną zmianę przewidywanego procentu FVC oceniono w celu określenia, czy stan jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 24
|
|
OLE: liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie FVC, parametru testu czynnościowego płuc w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Natężona pojemność życiowa (FVC) to parametr testu czynnościowego płuc, który wskazuje ilość powietrza, jaką można na siłę wydmuchać z płuc po wzięciu najgłębszego wdechu. Jest mierzony za pomocą spirometrii, która jest powszechnym testem oddechowym sprawdzającym czynność płuc. W oparciu o bezwzględną zmianę przewidywanego procentu FVC oceniono w celu określenia, czy stan jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 48
|
|
DBT: Liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO), parametru testu czynnościowego płuc w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) mierzy zdolność płuc do przenoszenia gazu z wdychanego powietrza do czerwonych krwinek we krwi. Uczestnicy proszeni są o pełne wdychanie niskiego stężenia tlenku węgla i obojętnego gazu wskaźnikowego. W oparciu o bezwzględną zmianę procentową przewidywanej wartości DLCO oceniono w celu określenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 24
|
|
OLE: Liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie DLCO, parametru testu czynnościowego płuc w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) mierzy zdolność płuc do przenoszenia gazu z wdychanego powietrza do czerwonych krwinek we krwi. Uczestnicy proszeni są o pełne wdychanie niskiego stężenia tlenku węgla i obojętnego gazu wskaźnikowego. W oparciu o bezwzględną zmianę procentową przewidywanej wartości DLCO oceniono w celu określenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 48
|
|
DBT: liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości (HRCT) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości (HRCT) to rodzaj tomografii komputerowej (CT) ze specjalnymi technikami zwiększania rozdzielczości obrazu.
Znajduje zastosowanie w diagnostyce różnych problemów zdrowotnych, najczęściej w przypadku chorób płuc.
Te obrazy pokazują przekroje poprzeczne (przekroje) przez płuca.
Obrazowanie HRCT zostało ocenione przez badacza/radiologa i głównego czytelnika w celu określenia, czy stan uległ poprawie (+1), niezmieniony (0) lub gorszy (-1).
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku.
|
Tydzień 24
|
|
OLE: Liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie HRCT w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości (HRCT) to rodzaj tomografii komputerowej (CT) ze specjalnymi technikami zwiększania rozdzielczości obrazu.
Znajduje zastosowanie w diagnostyce różnych problemów zdrowotnych, najczęściej w przypadku chorób płuc.
Te obrazy pokazują przekroje poprzeczne (przekroje) przez płuca.
Obrazowanie HRCT zostało ocenione przez badacza/radiologa i głównego czytelnika w celu określenia, czy stan uległ poprawie (+1), niezmieniony (0) lub gorszy (-1).
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku.
|
Tydzień 48
|
|
DBT: liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie kwestionariusza sarkoidozy króla (KSQ) (ogólny stan zdrowia), parametr jakości życia w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Kwestionariusz sarkoidozy Kinga (KSQ) (Ogólny stan zdrowia) to 28-punktowy kwestionariusz dla uczestników, który wskazuje stan ich sarkoidozy i leczenia. Na każdą pozycję odpowiadano na 7-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza, że uczestnik doświadcza symptomu przez cały czas, a 7 oznacza, że uczestnik w ogóle go nie doświadcza. Wyższe wyniki wskazują na poprawę, a zmiana o 4 punkty jest uważana za znaczącą klinicznie. Wynik na skali został oceniony w celu ustalenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 24
|
|
OLE: liczba uczestników w każdej kategorii oceny w oparciu o KSQ (ogólny stan zdrowia), parametr jakości życia w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Kwestionariusz sarkoidozy Kinga (KSQ) (Ogólny stan zdrowia) to 28-punktowy kwestionariusz dla uczestników, który wskazuje stan ich sarkoidozy i leczenia. Na każdą pozycję odpowiadano na 7-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza, że uczestnik doświadcza symptomu przez cały czas, a 7 oznacza, że uczestnik w ogóle go nie doświadcza. Wyższe wyniki wskazują na poprawę, a zmiana o 4 punkty jest uważana za znaczącą klinicznie. Wynik na skali został oceniony w celu ustalenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 48
|
|
DBT: Liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie wyniku oceny zmęczenia (FAS), parametru jakości życia w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Wynik oceny zmęczenia (FAS) to 10-punktowa lista kontrolna dla uczestników, aby wskazać poziom ich zmęczenia. Odpowiedzi na każdą pozycję udzielano na 5-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza, że uczestnik nie doświadcza symptomu przez cały czas, a 5 oznacza, że uczestnik doświadcza symptomu przez cały czas. Niższe wyniki wskazują na poprawę (mniejsze zmęczenie), a zmiana o 4 punkty jest uważana za istotną klinicznie. Wynik na skali został oceniony w celu ustalenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 24
|
|
OLE: liczba uczestników w każdej kategorii oceny na podstawie FAS, parametru jakości życia w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Wynik oceny zmęczenia (FAS) to 10-punktowa lista kontrolna dla uczestników, aby wskazać poziom ich zmęczenia. Odpowiedzi na każdą pozycję udzielano na 5-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza, że uczestnik nie doświadcza symptomu przez cały czas, a 5 oznacza, że uczestnik doświadcza symptomu przez cały czas. Niższe wyniki wskazują na poprawę (mniejsze zmęczenie), a zmiana o 4 punkty jest uważana za istotną klinicznie. Wynik na skali został oceniony w celu ustalenia, czy warunek jest:
Dodatkowa kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 48
|
|
DBT: liczba uczestników w każdej kategorii oceny w oparciu o wynik zwężania kortykosteroidów u uczestników otrzymujących każdą dawkę prednizonu w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Kortykosteroidy są lekami pierwszego rzutu w sarkoidozie. Obawy związane z toksycznością kortykosteroidów doprowadziły do podjęcia wysiłków w celu wcześniejszego zmniejszenia dawki. Uczestnicy byli oceniani klinicznie podczas każdej wizyty przez badacza i kategoryzowani według ich stanu; dawka została zmniejszona za pomocą algorytmu, aby usunąć je z prednizonu, stosując dawki przyrostowe 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, jak wyjaśniono dla każdej kategorii poniżej.
Zmniejszanie dawki przeprowadzono na podstawie stanu klinicznego uczestnika. Kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 24
|
|
OLE: Liczba uczestników w każdej kategorii oceny w oparciu o wynik zwężania kortykosteroidów u uczestników otrzymujących każdą dawkę prednizonu w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Kortykosteroidy są lekami pierwszego rzutu w sarkoidozie. Obawy związane z toksycznością kortykosteroidów doprowadziły do podjęcia wysiłków w celu wcześniejszego zmniejszenia dawki. Uczestnicy byli oceniani klinicznie podczas każdej wizyty przez badacza i kategoryzowani według ich stanu; dawka została zmniejszona za pomocą algorytmu, aby usunąć je z prednizonu, stosując dawki przyrostowe 40,30,20,10,7,5,5,2,5,0 mg, jak wyjaśniono dla każdej kategorii poniżej.
Zmniejszanie dawki przeprowadzono na podstawie stanu klinicznego uczestnika. Kategoria „Brak oceny” wskazuje uczestników, którzy mieli brakującą ocenę dla tego środka wyniku. |
Tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MNK14344100
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Sarkoidoza, Płuc
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Żel Acthar
-
Albany Medical CollegeNieznany
-
Rhode Island HospitalUniversity of Minnesota; Mallinckrodt; MedalyticsWycofaneZespół nerczycowy oporny na steroidy
-
MallinckrodtWycofaneZespół ostrej niewydolności oddechowej
-
Toyos ClinicRekrutacyjnyChoroby Autoimmunologiczne | Wyschnięte oko | Neurotroficzne zapalenie rogówkiStany Zjednoczone
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Zakończony
-
The University of Texas Health Science Center,...ZakończonyStwardnienie rozsiane (SM)Stany Zjednoczone
-
MallinckrodtZakończonyStwardnienie Zanikowe BoczneStany Zjednoczone, Peru, Meksyk, Kanada, Argentyna, Chile, Kolumbia
-
NephroNet, Inc.MallinckrodtAktywny, nie rekrutującyFibrylarne kłębuszkowe zapalenie nerekStany Zjednoczone
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiZakończony
-
Baptist Health South FloridaProfessional Compounding Centers of AmericaRekrutacyjnyBól | Zapalenie jamy ustnej | Syndrom piekących ust | Płonące usta | Dysestezja jamy ustnejStany Zjednoczone