Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acthar Gel hos deltakere med pulmonal sarkoidose (PULSAR)

24. februar 2023 oppdatert av: Mallinckrodt

En fase 4, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert pilotstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Acthar Gel hos personer med pulmonal sarkoidose

Hensikten med denne studien er å finne ut om Acthar Gel er trygt og effektivt for å behandle pulmonal sarkoidose.

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt (som å snu en mynt) til å motta et skudd under huden av Acthar Gel eller en matchende placebo-gel som ikke har noe stoff i seg. De vil motta sitt tildelte skudd to ganger i uken i 24 uker.

Alle deltakere som fullfører den 24-ukers behandlingsperioden vil være kvalifisert til å motta Acthar Gel i 24 uker til, selv om de opprinnelig var i placebogruppen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Forente stater, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Forente stater, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Forente stater, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Forente stater, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Forente stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forente stater, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forente stater, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Forente stater, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Forente stater, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har biopsi-bekreftet sarkoidose som oppfyller American Thoracic Society-kriterier ≥ 1 år ved screening (besøk 1)
  • Har protokolldefinert symptomatisk lungesykdom
  • Har mottatt en stabil prednisondose mellom 5 mg og 40 mg (eller tilsvarende) for pulmonal sarkoidose, i minst 4 uker før screening, eller en stabil dose av et annet sykdomsmodifiserende anti-sarkoidosemedisin i minst 3 måneder før screening
  • Har lungefunksjon innenfor protokolldefinerte parametere

Ekskluderingskriterier:

  • Har minst 10 % endring i tvungen vitalkapasitet (FVC) på spirometri mellom besøk 1 og 2
  • Har pulmonal arteriell hypertensjon som krever behandling
  • Har blitt behandlet med antitumor nekrose faktor-α antistoff i løpet av de siste 3 månedene
  • Har en lungesykdom som krever behandling, og hindrer derfor nedtrapping av kortikosteroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Acthar Gel i DBT Deretter Acthar Gel i OLE
Deltakerne fikk Acthar Gel som en 1 milliliter (ml) injeksjon under huden, to ganger ukentlig, i 24 uker i den dobbeltblindede behandlingsfasen (DBT). Deltakerne, som valgte å fortsette inn i den valgfrie OLE-fasen, fikk deretter Acthar Gel som en 1 mL injeksjon under huden, to ganger ukentlig, i ytterligere 24 uker i den valgfrie åpne forlengelsesfasen (OLE).
Legemiddel: Acthar Gel
Acthar Gel for subkutan (SC) injeksjon (80 enheter per 1 ml)
Andre navn:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentell: Placebo i DBT Deretter Acthar Gel i OLE
Deltakerne fikk Acthar Gel-matchende placebo som en 1 ml injeksjon under huden, to ganger ukentlig, i 24 uker i DBT-fasen. Deltakerne, som valgte å fortsette inn i den valgfrie OLE-fasen, fikk deretter Acthar Gel som en 1 ml injeksjon under huden, to ganger ukentlig, i ytterligere 24 uker i den valgfrie OLE-fasen.
Legemiddel: Acthar Gel
Acthar Gel for subkutan (SC) injeksjon (80 enheter per 1 ml)
Andre navn:
  • Repository Corticotropin Injection
  • H.P. Acthar Gel
Legemiddel: Placebo
Placebo gel for SC-injeksjon
Andre navn:
  • Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på Forced Vital Capacity (FVC), en lungefunksjonstestparameter ved uke 24
Tidsramme: Uke 24

Forsert vitalkapasitet (FVC) er en lungefunksjonstestparameter som indikerer mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene etter å ha tatt dypest mulig pust. Det måles ved spirometri, som er en vanlig pustetest for å sjekke lungefunksjonen. Basert på den absolutte endringen av prosent spådd, ble FVC evaluert for å bestemme om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolutt endring]
  • Uendret (0) [>- 5 % til < 5 % absolutt endring], eller
  • Verre (-1) [≤ -5 % absolutt endring]

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på FVC, en lungefunksjonstestparameter ved uke 48
Tidsramme: Uke 48

Forsert vitalkapasitet (FVC) er en lungefunksjonstestparameter som indikerer mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene etter å ha tatt dypest mulig pust. Det måles ved spirometri, som er en vanlig pustetest for å sjekke lungefunksjonen. Basert på den absolutte endringen av prosent spådd, ble FVC evaluert for å bestemme om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolutt endring]
  • Uendret (0) [>- 5 % til < 5 % absolutt endring], eller
  • Verre (-1) [≤ -5 % absolutt endring]

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på lungenes diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO), en lungefunksjonstestparameter ved uke 24
Tidsramme: Uke 24

Lungenes diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) måler lungenes evne til å overføre gass fra innåndet luft til de røde blodcellene i blodet. Deltakerne blir bedt om å inhalere en lav konsentrasjon av karbonmonoksid og en inert sporgass fullt ut. Basert på den absolutte endringen av prosent spådd, ble DLCO evaluert for å bestemme om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolutt endring]
  • Uendret (0) [>- 5 % til < 5 % absolutt endring],
  • Verre (-1) [≤ -5 % absolutt endring]

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på DLCO, en lungefunksjonstestparameter ved uke 48
Tidsramme: Uke 48

Lungenes diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) måler lungenes evne til å overføre gass fra innåndet luft til de røde blodcellene i blodet. Deltakerne blir bedt om å inhalere en lav konsentrasjon av karbonmonoksid og en inert sporgass fullt ut. Basert på den absolutte endringen av prosent spådd, ble DLCO evaluert for å bestemme om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) [≥ 5 % absolutt endring]
  • Uendret (0) [>- 5 % til < 5 % absolutt endring],
  • Verre (-1) [≤ -5 % absolutt endring]

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på høyoppløselig datamaskintomografi (HRCT) ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Høyoppløselig datatomografi (HRCT) er en type datatomografi (CT) med spesifikke teknikker for å forbedre bildeoppløsningen. Det brukes i diagnostisering av ulike helseproblemer, oftest for lungesykdom. Disse bildene viser tverrsnitt (skiver) gjennom lungene. HRCT-avbildning ble evaluert av etterforskeren/radiologen og den sentrale leseren for å avgjøre om tilstanden er forbedret (+1), uendret (0) eller verre (-1). En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på HRCT ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
Høyoppløselig datatomografi (HRCT) er en type datatomografi (CT) med spesifikke teknikker for å forbedre bildeoppløsningen. Det brukes i diagnostisering av ulike helseproblemer, oftest for lungesykdom. Disse bildene viser tverrsnitt (skiver) gjennom lungene. HRCT-avbildning ble evaluert av etterforskeren/radiologen og den sentrale leseren for å avgjøre om tilstanden er forbedret (+1), uendret (0) eller verre (-1). En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ) (General Health), en livskvalitetsparameter ved uke 24
Tidsramme: Uke 24

King's sarkoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) er et 28-elements spørreskjema for deltakere for å indikere status for deres sarkoidose og behandling. Hvert element ble besvart på en 7-punkts skala der 1 betyr at deltakeren opplever symptomet hele tiden og 7 betyr at deltakeren ikke opplever symptomet i det hele tatt. Høyere skårer indikerer bedring, og en endring på 4 poeng anses som klinisk meningsfull. Poengsummen på skalaen ble evaluert for å avgjøre om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) basert på en endring på ≥ 4 poeng
  • Uendret (0) basert på en endring på >- 4 til < 4 poeng
  • Verre (-1) basert på en endring på ≤ -4 poeng

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på KSQ (General Health), en livskvalitetsparameter ved uke 48
Tidsramme: Uke 48

King's sarkoidosis questionnaire (KSQ) (General Health) er et 28-elements spørreskjema for deltakere for å indikere status for deres sarkoidose og behandling. Hvert element ble besvart på en 7-punkts skala der 1 betyr at deltakeren opplever symptomet hele tiden og 7 betyr at deltakeren ikke opplever symptomet i det hele tatt. Høyere skårer indikerer bedring, og en endring på 4 poeng anses som klinisk meningsfull. Poengsummen på skalaen ble evaluert for å avgjøre om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) basert på en endring på ≥ 4 poeng
  • Uendret (0) basert på en endring på >- 4 til < 4 poeng
  • Verre (-1) basert på en endring på ≤ -4 poeng

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på Fatigue Assessment Score (FAS), en livskvalitetsparameter ved uke 24
Tidsramme: Uke 24

Fatigue assessment score (FAS) er en sjekkliste på 10 punkter for deltakerne for å indikere nivået på deres tretthet. Hvert element ble besvart på en 5-punkts skala der 1 betyr at deltakeren ikke opplever symptomet hele tiden og 5 betyr at deltakeren opplever symptomet hele tiden. Lavere skår indikerer bedring (mindre tretthet) og en endring på 4 poeng anses som klinisk meningsfull. Poengsummen på skalaen ble evaluert for å avgjøre om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) basert på en endring på ≤ -4 poeng
  • Uendret (0) basert på en endring på >- 4 til < 4 poeng
  • Verre (-1) basert på en endring på ≥ 4 poeng

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på FAS, en livskvalitetsparameter ved uke 48
Tidsramme: Uke 48

Fatigue assessment score (FAS) er en sjekkliste på 10 punkter for deltakerne for å indikere nivået på deres tretthet. Hvert element ble besvart på en 5-punkts skala der 1 betyr at deltakeren ikke opplever symptomet hele tiden og 5 betyr at deltakeren opplever symptomet hele tiden. Lavere skår indikerer bedring (mindre tretthet) og en endring på 4 poeng anses som klinisk meningsfull. Poengsummen på skalaen ble evaluert for å avgjøre om tilstanden er:

  • Forbedret (+1) basert på en endring på ≤ -4 poeng
  • Uendret (0) basert på en endring på >- 4 til < 4 poeng
  • Verre (-1) basert på en endring på ≥ 4 poeng

En tilleggskategori «Manglende vurdering» angir deltakerne som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48
DBT: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på Corticosteroid Taper Score hos deltakere som mottar hver dose prednison i uke 24
Tidsramme: Uke 24

Kortikosteroider er førstelinjebehandling for sarkoidose. Bekymringer om kortikosteroidtoksisitet førte til forsøk på å trappe ned dosen raskere. Deltakerne ble klinisk evaluert ved hvert besøk av etterforskeren og kategorisert etter deres tilstand; dosen ble trappet ned ved hjelp av algoritme for å ta dem av prednison ved bruk av inkrementelle doser på 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, som forklart med hver kategori nedenfor.

  • Forbedret: Når tilstanden er forbedret, reduser dosen med 1 nivå

  • Uendret:

    1. Ved stabil tilstand uten toksisitet: Ved første stallbesøk fortsetter de med samme dose; ved andre stallbesøk, reduser dosen med 1 nivå
    2. Ved stabil tilstand med toksisitet: toksisitet behandles; redusere dosen med 1 nivå
  • Forverres: Ved forverring av tilstanden, øk dosen med 1 eller 2 nivåer, men ikke >40 mg/dag

Dosenedtrapping ble gjort basert på deltakerens kliniske tilstand.

Kategori "Manglende vurdering" angir deltakere som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 24
OLE: Antall deltakere i hver vurderingskategori basert på Corticosteroid Taper Score hos deltakere som mottar hver dose prednison i uke 48
Tidsramme: Uke 48

Kortikosteroider er førstelinjebehandling for sarkoidose. Bekymringer om kortikosteroidtoksisitet førte til forsøk på å trappe ned dosen raskere. Deltakerne ble klinisk evaluert ved hvert besøk av etterforskeren og kategorisert etter deres tilstand; dosen ble trappet ned ved hjelp av algoritme for å ta dem av prednison ved bruk av inkrementelle doser på 40,30,20,10,7.5,5,2.5,0 mg, som forklart med hver kategori nedenfor.

  • Forbedret: Når tilstanden er forbedret, reduser dosen med 1 nivå

  • Uendret:

    1. Ved stabil tilstand uten toksisitet: Ved første stallbesøk fortsetter de med samme dose; ved andre stallbesøk, reduser dosen med 1 nivå
    2. Ved stabil tilstand med toksisitet: toksisitet behandles; redusere dosen med 1 nivå
  • Forverres: Ved forverring av tilstanden, øk dosen med 1 eller 2 nivåer, men ikke >40 mg/dag

Dosenedtrapping ble gjort basert på deltakerens kliniske tilstand.

Kategori "Manglende vurdering" angir deltakere som hadde en manglende vurdering for dette utfallsmålet.
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MNK14344100

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sarcoidose, lunge

Kliniske studier på Acthar Gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere