Acthar Gel en participantes con sarcoidosis pulmonar (PULSAR)

Experimental: Acthar Gel en DBT Luego Acthar Gel en OLE

Los participantes recibieron Acthar Gel como una inyección de 1 mililitro (mL) debajo de la piel, dos veces por semana, durante 24 semanas en la fase de tratamiento doble ciego (DBT). Los participantes, que eligieron continuar con la fase OLE opcional, luego recibieron Acthar Gel como una inyección de 1 ml debajo de la piel, dos veces por semana, durante otras 24 semanas en la fase de extensión abierta opcional (OLE).

Droga: Gel Acthar

Acthar Gel para inyección subcutánea (SC) (80 unidades por 1 ml)

Otros nombres:

• Inyección de corticotropina de depósito
• HP Gel Acthar

Experimental: Placebo en DBT Luego Acthar Gel en OLE

Los participantes recibieron Acthar Gel equivalente al placebo como una inyección de 1 ml debajo de la piel, dos veces por semana, durante 24 semanas en la fase DBT. Los participantes, que eligieron continuar con la fase OLE opcional, luego recibieron Acthar Gel como una inyección de 1 ml debajo de la piel, dos veces por semana, durante otras 24 semanas en la fase OLE opcional.

Droga: Gel Acthar

Acthar Gel para inyección subcutánea (SC) (80 unidades por 1 ml)

Otros nombres:

• Inyección de corticotropina de depósito
• HP Gel Acthar

Droga: Placebo

Gel placebo para inyección SC

Otros nombres:

• Placebo coincidente

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación basada en la capacidad vital forzada (FVC), un parámetro de prueba de función pulmonar en la semana 24

La capacidad vital forzada (FVC) es un parámetro de prueba de función pulmonar que indica la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible. Se mide mediante espirometría, que es una prueba de respiración común para verificar la función pulmonar. Con base en el cambio absoluto del porcentaje predicho, se evaluó la FVC para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) [≥ 5% cambio absoluto]
• Sin cambios (0) [>- 5 % a < 5 % de cambio absoluto], o
• Peor (-1) [≤ -5% cambio absoluto]

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: número de participantes en cada categoría de evaluación basada en FVC, un parámetro de prueba de función pulmonar en la semana 48

La capacidad vital forzada (FVC) es un parámetro de prueba de función pulmonar que indica la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible. Se mide mediante espirometría, que es una prueba de respiración común para verificar la función pulmonar. Con base en el cambio absoluto del porcentaje predicho, se evaluó la FVC para determinar si la condición es:

• Mejora (+1) [≥ 5% cambio absoluto]
• Sin cambios (0) [>- 5 % a < 5 % de cambio absoluto], o
• Peor (-1) [≤ -5% cambio absoluto]

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación según la capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) de los pulmones, un parámetro de prueba de función pulmonar en la semana 24

La capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO) mide la capacidad de los pulmones para transferir gas del aire inhalado a los glóbulos rojos en la sangre. Se pide a los participantes que inhalen por completo una baja concentración de monóxido de carbono y un gas trazador inerte. Con base en el cambio absoluto del porcentaje predicho, se evaluó la DLCO para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) [≥ 5% cambio absoluto]
• Sin cambios (0) [>- 5 % a < 5 % de cambio absoluto],
• Peor (-1) [≤ -5% cambio absoluto]

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: número de participantes en cada categoría de evaluación según el DLCO, un parámetro de prueba de función pulmonar en la semana 48

La capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO) mide la capacidad de los pulmones para transferir gas del aire inhalado a los glóbulos rojos en la sangre. Se pide a los participantes que inhalen por completo una baja concentración de monóxido de carbono y un gas trazador inerte. Con base en el cambio absoluto del porcentaje predicho, se evaluó la DLCO para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) [≥ 5% cambio absoluto]
• Sin cambios (0) [>- 5 % a < 5 % de cambio absoluto],
• Peor (-1) [≤ -5% cambio absoluto]

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación basada en tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) en la semana 24

La tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) es un tipo de tomografía computarizada (TC) con técnicas específicas para mejorar la resolución de la imagen. Se utiliza en el diagnóstico de varios problemas de salud, más comúnmente para enfermedades pulmonares. Estas imágenes muestran secciones transversales (cortes) a través de los pulmones. El investigador/radiólogo y el lector central evaluaron las imágenes de HRCT para determinar si la condición mejoró (+1), no cambió (0) o empeoró (-1). Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: Número de participantes en cada categoría de evaluación según HRCT en la semana 48

La tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) es un tipo de tomografía computarizada (TC) con técnicas específicas para mejorar la resolución de la imagen. Se utiliza en el diagnóstico de varios problemas de salud, más comúnmente para enfermedades pulmonares. Estas imágenes muestran secciones transversales (cortes) a través de los pulmones. El investigador/radiólogo y el lector central evaluaron las imágenes de HRCT para determinar si la condición mejoró (+1), no cambió (0) o empeoró (-1). Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación basada en el Cuestionario de sarcoidosis de King (KSQ) (salud general), un parámetro de calidad de vida en la semana 24

El cuestionario de sarcoidosis de King (KSQ) (Salud general) es un cuestionario de 28 ítems para que los participantes indiquen el estado de su sarcoidosis y el tratamiento. Cada elemento se respondió en una escala de 7 puntos, donde 1 significa que el participante experimenta el síntoma todo el tiempo y 7 significa que el participante no experimenta el síntoma en absoluto. Las puntuaciones más altas indican mejoría y un cambio de 4 puntos se considera clínicamente significativo. Se evaluó el puntaje en la escala para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) basado en un cambio de ≥ 4 puntos
• Sin cambios (0) basado en un cambio de >- 4 a < 4 puntos
• Peor (-1) basado en un cambio de ≤ -4 puntos

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: número de participantes en cada categoría de evaluación según el KSQ (salud general), un parámetro de calidad de vida en la semana 48

El cuestionario de sarcoidosis de King (KSQ) (Salud general) es un cuestionario de 28 ítems para que los participantes indiquen el estado de su sarcoidosis y el tratamiento. Cada elemento se respondió en una escala de 7 puntos, donde 1 significa que el participante experimenta el síntoma todo el tiempo y 7 significa que el participante no experimenta el síntoma en absoluto. Las puntuaciones más altas indican mejoría y un cambio de 4 puntos se considera clínicamente significativo. Se evaluó el puntaje en la escala para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) basado en un cambio de ≥ 4 puntos
• Sin cambios (0) basado en un cambio de >- 4 a < 4 puntos
• Peor (-1) basado en un cambio de ≤ -4 puntos

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación según el puntaje de evaluación de fatiga (FAS), un parámetro de calidad de vida en la semana 24

El puntaje de evaluación de la fatiga (FAS) es una lista de verificación de 10 elementos para que los participantes indiquen el nivel de su fatiga. Cada elemento se respondió en una escala de 5 puntos, donde 1 significa que el participante no experimenta el síntoma todo el tiempo y 5 significa que el participante experimenta el síntoma todo el tiempo. Las puntuaciones más bajas indican mejoría (menos fatiga) y un cambio de 4 puntos se considera clínicamente significativo. Se evaluó el puntaje en la escala para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) basado en un cambio de ≤ -4 puntos
• Sin cambios (0) basado en un cambio de >- 4 a < 4 puntos
• Peor (-1) basado en un cambio de ≥ 4 puntos

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: Número de participantes en cada categoría de evaluación según FAS, un parámetro de calidad de vida en la semana 48

El puntaje de evaluación de la fatiga (FAS) es una lista de verificación de 10 elementos para que los participantes indiquen el nivel de su fatiga. Cada elemento se respondió en una escala de 5 puntos, donde 1 significa que el participante no experimenta el síntoma todo el tiempo y 5 significa que el participante experimenta el síntoma todo el tiempo. Las puntuaciones más bajas indican mejoría (menos fatiga) y un cambio de 4 puntos se considera clínicamente significativo. Se evaluó el puntaje en la escala para determinar si la condición es:

• Mejorado (+1) basado en un cambio de ≤ -4 puntos
• Sin cambios (0) basado en un cambio de >- 4 a < 4 puntos
• Peor (-1) basado en un cambio de ≥ 4 puntos

Una categoría adicional "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

DBT: número de participantes en cada categoría de evaluación según la puntuación de reducción gradual de corticosteroides en los participantes que recibieron cada dosis de prednisona en la semana 24

Los corticosteroides son el tratamiento de primera línea para la sarcoidosis. Las preocupaciones sobre la toxicidad de los corticosteroides llevaron a los esfuerzos para reducir la dosis antes. Los participantes fueron evaluados clínicamente en cada visita por el investigador y clasificados por su condición; la dosis se redujo gradualmente usando un algoritmo para quitarles la prednisona usando dosis incrementales de 40, 30, 20, 10, 7, 5, 5, 2, 5, 0 mg, como se explica con cada categoría a continuación.

• Mejorado: cuando la condición mejoró, reduzca la dosis en 1 nivel

• Sin alterar:

  1. Cuando condición estable sin toxicidad: En la primera visita estable continúan con la misma dosis; en la segunda visita estable, reduzca la dosis en 1 nivel
  2. Cuando condición estable con toxicidad: se trata la toxicidad; reducir la dosis en 1 nivel
• Deterioro: cuando la condición empeore, aumente la dosis en 1 o 2 niveles pero no >40 mg/día

La reducción gradual de la dosis se realizó en función de la condición clínica del participante.

La categoría "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.

OLE: número de participantes en cada categoría de evaluación según la puntuación de reducción gradual de corticosteroides en los participantes que recibieron cada dosis de prednisona en la semana 48

Los corticosteroides son el tratamiento de primera línea para la sarcoidosis. Las preocupaciones sobre la toxicidad de los corticosteroides llevaron a los esfuerzos para reducir la dosis antes. Los participantes fueron evaluados clínicamente en cada visita por el investigador y clasificados por su condición; la dosis se redujo gradualmente usando un algoritmo para quitarles la prednisona usando dosis incrementales de 40, 30, 20, 10, 7, 5, 5, 2, 5, 0 mg, como se explica con cada categoría a continuación.

• Mejorado: cuando la condición mejoró, reduzca la dosis en 1 nivel

• Sin alterar:

  1. Cuando condición estable sin toxicidad: En la primera visita estable continúan con la misma dosis; en la segunda visita estable, reduzca la dosis en 1 nivel
  2. Cuando condición estable con toxicidad: se trata la toxicidad; reducir la dosis en 1 nivel
• Deterioro: cuando la condición empeore, aumente la dosis en 1 o 2 niveles pero no >40 mg/día

La reducción gradual de la dosis se realizó en función de la condición clínica del participante.

La categoría "Evaluación faltante" indica los participantes a los que les faltaba una evaluación para esta medida de resultado.