- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03320070
Acthar gél pulmonalis szarkoidózisban szenvedő betegeknél (PULSAR)
4. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált kísérleti vizsgálat az Acthar gél hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére tüdőszarkoidózisban szenvedő betegeknél
A tanulmány célja annak kiderítése, hogy az Acthar Gel biztonságos és hatékony-e a tüdőszarkoidózis kezelésében.
A résztvevőket véletlenszerűen (például egy érme feldobásához) osztják ki, hogy kapjanak egy injekciót a bőrük alá Acthar Gel-t vagy egy megfelelő placebo gélt, amelyben nincs gyógyszer. Hetente kétszer kapják meg a számukra kijelölt oltást 24 héten keresztül.
Minden résztvevő, aki befejezi a 24 hetes kezelési időszakot, még 24 hétig jogosult Acthar Gel kezelésre, még akkor is, ha eredetileg placebo-csoportba tartozott.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- UAB Lung Health Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33125
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Michigan City, Indiana, Egyesült Államok, 46360
- LaPorte County Institute for Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Egyesült Államok, 21044
- Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Ridgewood, New Jersey, Egyesült Államok, 07450
- Valley Medical Group
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- American Health Research Inc
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
Gastonia, North Carolina, Egyesült Államok, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple Lung Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Wyomissing, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Egyesült Államok, 29621
- Vitalink Research - Anderson
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Mount Pleasant, South Carolina, Egyesült Államok, 29464
- Clinical Research of Charleston
-
Rock Hill, South Carolina, Egyesült Államok, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
Spartanburg, South Carolina, Egyesült Államok, 29303
- VitaLink Research - Spartanburg
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
- University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Biopsziával megerősített szarkoidózisa van, amely megfelel az American Thoracic Society kritériumainak ≥ 1 éve a szűréskor (1. látogatás)
- Protokoll által meghatározott tüneti tüdőbetegsége van
- Stabil 5 mg és 40 mg közötti (vagy azzal egyenértékű) prednizon dózist kapott pulmonalis sarcoidosis miatt legalább 4 hétig a szűrés előtt, vagy egy másik betegségmódosító szarkoidózis elleni gyógyszer stabil dózisát legalább 3 hónapig a szűrés előtt
- Tüdőfunkcióval rendelkezik a protokollban meghatározott paramétereken belül
Kizárási kritériumok:
- Az 1. és 2. vizit között legalább 10%-kal megváltozik a kényszeres vitális kapacitás (FVC) a spirometrián
- Kezelést igénylő pulmonális artériás hipertóniája van
- Az elmúlt 3 hónapban antitumor nekrózis faktor-α antitesttel kezelték
- Bármilyen tüdőbetegsége van, amely kezelést igényel, ezért akadályozza a kortikoszteroidok csökkentését
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Acthar Gel a DBT-ben, majd Acthar Gel az OLE-ben
A résztvevők 1 milliliteres (ml) injekciót kaptak a bőr alá, hetente kétszer, 24 héten keresztül a kettős vak kezelés (DBT) fázisában.
Azok a résztvevők, akik úgy döntöttek, hogy folytatják az opcionális OLE fázist, majd hetente kétszer 1 ml-es injekciót kaptak a bőr alá, további 24 héten át az opcionális nyílt kiterjesztési (OLE) fázisban.
|
Acthar gél szubkután (SC) injekcióhoz (80 egység 1 ml-ben)
Más nevek:
|
Kísérleti: Placebo a DBT-ben, majd az Acthar Gel az OLE-ben
A résztvevők 1 ml-es Acthar Gel placebót kaptak bőr alá, hetente kétszer, 24 héten keresztül a DBT fázisban.
Azok a résztvevők, akik úgy döntöttek, hogy folytatják az opcionális OLE fázist, majd 1 ml-es Acthar Gelt kaptak bőr alá, hetente kétszer, további 24 héten át az opcionális OLE fázisban.
|
Acthar gél szubkután (SC) injekcióhoz (80 egység 1 ml-ben)
Más nevek:
Placebo gél SC injekcióhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a kényszerített vitálkapacitás (FVC) alapján, a tüdőfunkciós teszt paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy tüdőfunkciós tesztparaméter, amely azt jelzi, hogy a lehető legmélyebb lélegzetvétel után mennyi levegőt lehet erőszakosan kilélegezni a tüdőből. Ezt spirometriával mérik, amely egy gyakori légzésteszt a tüdőfunkció ellenőrzésére. Az előre jelzett százalékos abszolút változás alapján az FVC-t értékelték annak megállapítására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
24. hét
|
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban az FVC, a tüdőfunkciós teszt paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy tüdőfunkciós tesztparaméter, amely azt jelzi, hogy a lehető legmélyebb lélegzetvétel után mennyi levegőt lehet erőszakosan kilélegezni a tüdőből. Ezt spirometriával mérik, amely egy gyakori légzésteszt a tüdőfunkció ellenőrzésére. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján az FVC-t értékelték annak megállapítására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
48. hét
|
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a tüdő szén-monoxid-diffúzációs kapacitása (DLCO) alapján, a tüdőfunkciós teszt paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége (DLCO) azt méri, hogy a tüdő mennyire képes gázt továbbítani a belélegzett levegőből a vérben lévő vörösvértestekhez. A résztvevőket arra kérik, hogy lélegezzenek be teljesen alacsony koncentrációjú szén-monoxidot és inert nyomjelző gázt. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján a DLCO-t értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
24. hét
|
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a DLCO, tüdőfunkciós teszt paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
A tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége (DLCO) azt méri, hogy a tüdő mennyire képes gázt továbbítani a belélegzett levegőből a vérben lévő vörösvértestekhez. A résztvevőket arra kérik, hogy lélegezzenek be teljesen alacsony koncentrációjú szén-monoxidot és inert nyomjelző gázt. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján a DLCO-t értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
48. hét
|
DBT: A résztvevők száma a nagyfelbontású számítógépes tomográfia (HRCT) alapján végzett értékelés egyes kategóriáiban a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A nagy felbontású számítógépes tomográfia (HRCT) a számítógépes tomográfia (CT) egy fajtája, amely speciális technikákkal javítja a képfelbontást.
Különféle egészségügyi problémák, leggyakrabban tüdőbetegségek diagnosztizálására használják.
Ezek a képek keresztmetszeteket (szeleteket) mutatnak a tüdőn keresztül.
A HRCT képalkotást a vizsgáló/radiológus és a központi olvasó értékelte annak megállapítására, hogy az állapot javult (+1), nem változott (0) vagy rosszabb (-1).
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.
|
24. hét
|
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a HRCT alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
A nagy felbontású számítógépes tomográfia (HRCT) a számítógépes tomográfia (CT) egy fajtája, amely speciális technikákkal javítja a képfelbontást.
Különféle egészségügyi problémák, leggyakrabban tüdőbetegségek diagnosztizálására használják.
Ezek a képek keresztmetszeteket (szeleteket) mutatnak a tüdőn keresztül.
A HRCT képalkotást a vizsgáló/radiológus és a központi olvasó értékelte annak megállapítására, hogy az állapot javult (+1), nem változott (0) vagy rosszabb (-1).
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.
|
48. hét
|
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a King's Sarcoidosis Kérdőív (KSQ) (Általános egészség) alapján, az életminőség paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A King's sarcoidosis kérdőív (KSQ) (General Health) egy 28 tételből álló kérdőív a résztvevők számára, hogy jelezzék szarkoidózisuk állapotát és kezelésüket. Minden kérdésre egy 7 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet, és a 7 azt jelenti, hogy a résztvevő egyáltalán nem tapasztalja a tünetet. A magasabb pontszámok javulást jeleznek, és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek számít. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
24. hét
|
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a KSQ (Általános egészség) alapján, az életminőség paramétere a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
A King's sarcoidosis kérdőív (KSQ) (General Health) egy 28 tételből álló kérdőív a résztvevők számára, hogy jelezzék szarkoidózisuk állapotát és kezelésüket. Minden kérdésre egy 7 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet, és a 7 azt jelenti, hogy a résztvevő egyáltalán nem tapasztalja a tünetet. A magasabb pontszámok javulást jeleznek, és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek számít. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
48. hét
|
DBT: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a fáradtságértékelési pontszám (FAS) alapján, életminőség-paraméter a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A fáradtságértékelési pontszám (FAS) egy 10 tételből álló ellenőrző lista, amelyen a résztvevők jelezhetik fáradtságuk szintjét. Minden kérdésre egy 5 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő nem tapasztalja a tünetet mind, az 5 pedig azt, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet. Az alacsonyabb pontszámok javulást jeleznek (kevesebb fáradtság), és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
24. hét
|
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a FAS, az életminőség paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
A fáradtságértékelési pontszám (FAS) egy 10 tételből álló ellenőrző lista, amelyen a résztvevők jelezhetik fáradtságuk szintjét. Minden kérdésre egy 5 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő nem tapasztalja a tünetet mind, az 5 pedig azt, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet. Az alacsonyabb pontszámok javulást jeleznek (kevesebb fáradtság), és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:
Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz. |
48. hét
|
DBT: Az egyes értékelési kategóriákban résztvevők száma a 24. héten minden egyes prednizon adagot kapó résztvevők kortikoszteroid taper pontszáma alapján
Időkeret: 24. hét
|
A kortikoszteroidok a szarkoidózis első vonalbeli kezelése. A kortikoszteroid toxicitással kapcsolatos aggodalmak a dózisok gyorsabb csökkentésére irányuló erőfeszítésekhez vezettek. A résztvevőket minden egyes látogatás alkalmával klinikailag értékelte a vizsgáló, és állapotuk szerint kategorizálta; Az adagot egy algoritmus segítségével csökkentették, hogy a prednizont 40, 30, 20, 10, 7,5, 5, 2,5, 0 növekményes dózisokkal eltávolítsák. mg, amint azt az alábbi kategóriáknál ismertetjük.
A dózis csökkentése a résztvevő klinikai állapota alapján történt. A „Hiányzó értékelés” kategória azokat a résztvevőket jelöli, akiknek hiányzó értékelésük volt ehhez az eredménymérőhöz. |
24. hét
|
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a 48. héten minden egyes adag prednizont kapó résztvevők kortikoszteroid csökkent pontszáma alapján
Időkeret: 48. hét
|
A kortikoszteroidok a szarkoidózis első vonalbeli kezelése. A kortikoszteroid toxicitással kapcsolatos aggodalmak a dózisok gyorsabb csökkentésére irányuló erőfeszítésekhez vezettek. A résztvevőket minden egyes látogatás alkalmával klinikailag értékelte a vizsgáló, és állapotuk szerint kategorizálta; Az adagot egy algoritmus segítségével csökkentették, hogy a prednizont 40, 30, 20, 10, 7,5, 5, 2,5, 0 növekményes dózisokkal eltávolítsák. mg, amint azt az alábbi kategóriáknál ismertetjük.
A dózis csökkentése a résztvevő klinikai állapota alapján történt. A „Hiányzó értékelés” kategória azokat a résztvevőket jelöli, akiknek hiányzó értékelésük volt ehhez az eredménymérőhöz. |
48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MNK14344100
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Szarkoidózis, tüdő
-
Milton S. Hershey Medical CenterPenn State UniversityAktív, nem toborzóCardio-Pulmonary BypassEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a Acthar gél
-
Ocular Immunology and Uveitis FoundationIsmeretlenUveitis, hátsó | Retina vasculitisEgyesült Államok
-
Rhode Island HospitalUniversity of Minnesota; Mallinckrodt; MedalyticsVisszavontSzteroid-rezisztens nefrotikus szindróma
-
MallinckrodtMegszűntAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok, Peru, Mexikó, Kanada, Argentína, Chile, Colombia
-
Arthritis Treatment Center, MarylandBefejezveRheumatoid arthritisEgyesült Államok
-
Ralexar Therapeutics, Inc.BefejezveAtópiás dermatitisz | Ekcéma, atópiásEgyesült Államok
-
Alcon ResearchBefejezveSzáraz szem szindróma
-
Maruho Co., Ltd.Befejezve
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiBefejezve
-
MallinckrodtBefejezveÍzületi gyulladás, rheumatoidEgyesült Államok, Puerto Rico, Mexikó, Peru, Argentína
-
Phoenix Neurological Associates, LTDIsmeretlenDermatomyositis | PolimiozitiszEgyesült Államok