Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Acthar gél pulmonalis szarkoidózisban szenvedő betegeknél (PULSAR)

2023. február 24. frissítette: Mallinckrodt

4. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált kísérleti vizsgálat az Acthar gél hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére tüdőszarkoidózisban szenvedő betegeknél

A tanulmány célja annak kiderítése, hogy az Acthar Gel biztonságos és hatékony-e a tüdőszarkoidózis kezelésében.

A résztvevőket véletlenszerűen (például egy érme feldobásához) osztják ki, hogy kapjanak egy injekciót a bőrük alá Acthar Gel-t vagy egy megfelelő placebo gélt, amelyben nincs gyógyszer. Hetente kétszer kapják meg a számukra kijelölt oltást 24 héten keresztül.

Minden résztvevő, aki befejezi a 24 hetes kezelési időszakot, még 24 hétig jogosult Acthar Gel kezelésre, még akkor is, ha eredetileg placebo-csoportba tartozott.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

55

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Egyesült Államok, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Egyesült Államok, 21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Egyesült Államok, 07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • American Health Research Inc
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia, North Carolina, Egyesült Államok, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Egyesült Államok, 29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant, South Carolina, Egyesült Államok, 29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill, South Carolina, Egyesült Államok, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg, South Carolina, Egyesült Államok, 29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Biopsziával megerősített szarkoidózisa van, amely megfelel az American Thoracic Society kritériumainak ≥ 1 éve a szűréskor (1. látogatás)
  • Protokoll által meghatározott tüneti tüdőbetegsége van
  • Stabil 5 mg és 40 mg közötti (vagy azzal egyenértékű) prednizon dózist kapott pulmonalis sarcoidosis miatt legalább 4 hétig a szűrés előtt, vagy egy másik betegségmódosító szarkoidózis elleni gyógyszer stabil dózisát legalább 3 hónapig a szűrés előtt
  • Tüdőfunkcióval rendelkezik a protokollban meghatározott paramétereken belül

Kizárási kritériumok:

  • Az 1. és 2. vizit között legalább 10%-kal megváltozik a kényszeres vitális kapacitás (FVC) a spirometrián
  • Kezelést igénylő pulmonális artériás hipertóniája van
  • Az elmúlt 3 hónapban antitumor nekrózis faktor-α antitesttel kezelték
  • Bármilyen tüdőbetegsége van, amely kezelést igényel, ezért akadályozza a kortikoszteroidok csökkentését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Acthar Gel a DBT-ben, majd Acthar Gel az OLE-ben
A résztvevők 1 milliliteres (ml) injekciót kaptak a bőr alá, hetente kétszer, 24 héten keresztül a kettős vak kezelés (DBT) fázisában. Azok a résztvevők, akik úgy döntöttek, hogy folytatják az opcionális OLE fázist, majd hetente kétszer 1 ml-es injekciót kaptak a bőr alá, további 24 héten át az opcionális nyílt kiterjesztési (OLE) fázisban.
Acthar gél szubkután (SC) injekcióhoz (80 egység 1 ml-ben)
Más nevek:
  • Repository Corticotropin injekció
  • H.P. Acthar gél
Kísérleti: Placebo a DBT-ben, majd az Acthar Gel az OLE-ben
A résztvevők 1 ml-es Acthar Gel placebót kaptak bőr alá, hetente kétszer, 24 héten keresztül a DBT fázisban. Azok a résztvevők, akik úgy döntöttek, hogy folytatják az opcionális OLE fázist, majd 1 ml-es Acthar Gelt kaptak bőr alá, hetente kétszer, további 24 héten át az opcionális OLE fázisban.
Acthar gél szubkután (SC) injekcióhoz (80 egység 1 ml-ben)
Más nevek:
  • Repository Corticotropin injekció
  • H.P. Acthar gél
Placebo gél SC injekcióhoz
Más nevek:
  • Megfelelő placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a kényszerített vitálkapacitás (FVC) alapján, a tüdőfunkciós teszt paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét

Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy tüdőfunkciós tesztparaméter, amely azt jelzi, hogy a lehető legmélyebb lélegzetvétel után mennyi levegőt lehet erőszakosan kilélegezni a tüdőből. Ezt spirometriával mérik, amely egy gyakori légzésteszt a tüdőfunkció ellenőrzésére. Az előre jelzett százalékos abszolút változás alapján az FVC-t értékelték annak megállapítására, hogy a feltétel:

  • Javított (+1) [≥ 5% abszolút változás]
  • Változatlan (0) [>- 5% és < 5% abszolút változás], vagy
  • Rosszabb (-1) [≤ -5% abszolút változás]

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

24. hét
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban az FVC, a tüdőfunkciós teszt paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét

Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy tüdőfunkciós tesztparaméter, amely azt jelzi, hogy a lehető legmélyebb lélegzetvétel után mennyi levegőt lehet erőszakosan kilélegezni a tüdőből. Ezt spirometriával mérik, amely egy gyakori légzésteszt a tüdőfunkció ellenőrzésére. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján az FVC-t értékelték annak megállapítására, hogy a feltétel:

  • Javított (+1) [≥ 5% abszolút változás]
  • Változatlan (0) [>- 5% és < 5% abszolút változás], vagy
  • Rosszabb (-1) [≤ -5% abszolút változás]

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

48. hét
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a tüdő szén-monoxid-diffúzációs kapacitása (DLCO) alapján, a tüdőfunkciós teszt paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét

A tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége (DLCO) azt méri, hogy a tüdő mennyire képes gázt továbbítani a belélegzett levegőből a vérben lévő vörösvértestekhez. A résztvevőket arra kérik, hogy lélegezzenek be teljesen alacsony koncentrációjú szén-monoxidot és inert nyomjelző gázt. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján a DLCO-t értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javított (+1) [≥ 5% abszolút változás]
  • Változatlan (0) [>- 5% és < 5% abszolút változás],
  • Rosszabb (-1) [≤ -5% abszolút változás]

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

24. hét
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a DLCO, tüdőfunkciós teszt paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét

A tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége (DLCO) azt méri, hogy a tüdő mennyire képes gázt továbbítani a belélegzett levegőből a vérben lévő vörösvértestekhez. A résztvevőket arra kérik, hogy lélegezzenek be teljesen alacsony koncentrációjú szén-monoxidot és inert nyomjelző gázt. Az előrejelzett százalékos abszolút változás alapján a DLCO-t értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javított (+1) [≥ 5% abszolút változás]
  • Változatlan (0) [>- 5% és < 5% abszolút változás],
  • Rosszabb (-1) [≤ -5% abszolút változás]

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

48. hét
DBT: A résztvevők száma a nagyfelbontású számítógépes tomográfia (HRCT) alapján végzett értékelés egyes kategóriáiban a 24. héten
Időkeret: 24. hét
A nagy felbontású számítógépes tomográfia (HRCT) a számítógépes tomográfia (CT) egy fajtája, amely speciális technikákkal javítja a képfelbontást. Különféle egészségügyi problémák, leggyakrabban tüdőbetegségek diagnosztizálására használják. Ezek a képek keresztmetszeteket (szeleteket) mutatnak a tüdőn keresztül. A HRCT képalkotást a vizsgáló/radiológus és a központi olvasó értékelte annak megállapítására, hogy az állapot javult (+1), nem változott (0) vagy rosszabb (-1). Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.
24. hét
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a HRCT alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét
A nagy felbontású számítógépes tomográfia (HRCT) a számítógépes tomográfia (CT) egy fajtája, amely speciális technikákkal javítja a képfelbontást. Különféle egészségügyi problémák, leggyakrabban tüdőbetegségek diagnosztizálására használják. Ezek a képek keresztmetszeteket (szeleteket) mutatnak a tüdőn keresztül. A HRCT képalkotást a vizsgáló/radiológus és a központi olvasó értékelte annak megállapítására, hogy az állapot javult (+1), nem változott (0) vagy rosszabb (-1). Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.
48. hét
DBT: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a King's Sarcoidosis Kérdőív (KSQ) (Általános egészség) alapján, az életminőség paramétere a 24. héten
Időkeret: 24. hét

A King's sarcoidosis kérdőív (KSQ) (General Health) egy 28 tételből álló kérdőív a résztvevők számára, hogy jelezzék szarkoidózisuk állapotát és kezelésüket. Minden kérdésre egy 7 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet, és a 7 azt jelenti, hogy a résztvevő egyáltalán nem tapasztalja a tünetet. A magasabb pontszámok javulást jeleznek, és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek számít. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javítva (+1) ≥ 4 pontos változás alapján
  • Változatlan (0) >- 4 és < 4 pont változás alapján
  • Rosszabb (-1) ≤ -4 pontos változás alapján

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

24. hét
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a KSQ (Általános egészség) alapján, az életminőség paramétere a 48. héten
Időkeret: 48. hét

A King's sarcoidosis kérdőív (KSQ) (General Health) egy 28 tételből álló kérdőív a résztvevők számára, hogy jelezzék szarkoidózisuk állapotát és kezelésüket. Minden kérdésre egy 7 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet, és a 7 azt jelenti, hogy a résztvevő egyáltalán nem tapasztalja a tünetet. A magasabb pontszámok javulást jeleznek, és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek számít. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javítva (+1) ≥ 4 pontos változás alapján
  • Változatlan (0) >- 4 és < 4 pont változás alapján
  • Rosszabb (-1) ≤ -4 pontos változás alapján

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

48. hét
DBT: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a fáradtságértékelési pontszám (FAS) alapján, életminőség-paraméter a 24. héten
Időkeret: 24. hét

A fáradtságértékelési pontszám (FAS) egy 10 tételből álló ellenőrző lista, amelyen a résztvevők jelezhetik fáradtságuk szintjét. Minden kérdésre egy 5 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő nem tapasztalja a tünetet mind, az 5 pedig azt, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet. Az alacsonyabb pontszámok javulást jeleznek (kevesebb fáradtság), és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javítva (+1) ≤ -4 pontos változás alapján
  • Változatlan (0) >- 4 és < 4 pont változás alapján
  • Rosszabb (-1) ≥ 4 pontos változás alapján

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

24. hét
OLE: Résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a FAS, az életminőség paramétere alapján a 48. héten
Időkeret: 48. hét

A fáradtságértékelési pontszám (FAS) egy 10 tételből álló ellenőrző lista, amelyen a résztvevők jelezhetik fáradtságuk szintjét. Minden kérdésre egy 5 fokozatú skálán válaszoltak, ahol az 1 azt jelenti, hogy a résztvevő nem tapasztalja a tünetet mind, az 5 pedig azt, hogy a résztvevő folyamatosan tapasztalja a tünetet. Az alacsonyabb pontszámok javulást jeleznek (kevesebb fáradtság), és a 4 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető. A skálán kapott pontszámot értékelték annak meghatározására, hogy a feltétel:

  • Javítva (+1) ≤ -4 pontos változás alapján
  • Változatlan (0) >- 4 és < 4 pont változás alapján
  • Rosszabb (-1) ≥ 4 pontos változás alapján

Egy további „Hiányzó értékelés” kategória jelzi azokat a résztvevőket, akiknek hiányzó értékelése volt ehhez az eredménymérőhöz.

48. hét
DBT: Az egyes értékelési kategóriákban résztvevők száma a 24. héten minden egyes prednizon adagot kapó résztvevők kortikoszteroid taper pontszáma alapján
Időkeret: 24. hét

A kortikoszteroidok a szarkoidózis első vonalbeli kezelése. A kortikoszteroid toxicitással kapcsolatos aggodalmak a dózisok gyorsabb csökkentésére irányuló erőfeszítésekhez vezettek. A résztvevőket minden egyes látogatás alkalmával klinikailag értékelte a vizsgáló, és állapotuk szerint kategorizálta; Az adagot egy algoritmus segítségével csökkentették, hogy a prednizont 40, 30, 20, 10, 7,5, 5, 2,5, 0 növekményes dózisokkal eltávolítsák. mg, amint azt az alábbi kategóriáknál ismertetjük.

  • Javított: Ha az állapot javul, csökkentse az adagot 1 szinttel
  • Változatlan:

    1. Stabil állapot esetén toxicitás nélkül: Az első stabil látogatáskor ugyanazt az adagot folytatják; a második stabil látogatáskor csökkentse az adagot 1 fokozattal
    2. Stabil állapot esetén toxicitás: a toxicitást kezeljük; csökkentse az adagot 1 fokozattal
  • Romlás: Ha az állapot rosszabbodik, növelje az adagot 1 vagy 2 szinttel, de ne >40 mg/nap

A dózis csökkentése a résztvevő klinikai állapota alapján történt.

A „Hiányzó értékelés” kategória azokat a résztvevőket jelöli, akiknek hiányzó értékelésük volt ehhez az eredménymérőhöz.

24. hét
OLE: A résztvevők száma az egyes értékelési kategóriákban a 48. héten minden egyes adag prednizont kapó résztvevők kortikoszteroid csökkent pontszáma alapján
Időkeret: 48. hét

A kortikoszteroidok a szarkoidózis első vonalbeli kezelése. A kortikoszteroid toxicitással kapcsolatos aggodalmak a dózisok gyorsabb csökkentésére irányuló erőfeszítésekhez vezettek. A résztvevőket minden egyes látogatás alkalmával klinikailag értékelte a vizsgáló, és állapotuk szerint kategorizálta; Az adagot egy algoritmus segítségével csökkentették, hogy a prednizont 40, 30, 20, 10, 7,5, 5, 2,5, 0 növekményes dózisokkal eltávolítsák. mg, amint azt az alábbi kategóriáknál ismertetjük.

  • Javított: Ha az állapot javul, csökkentse az adagot 1 szinttel
  • Változatlan:

    1. Stabil állapot esetén toxicitás nélkül: Az első stabil látogatáskor ugyanazt az adagot folytatják; a második stabil látogatáskor csökkentse az adagot 1 fokozattal
    2. Stabil állapot esetén toxicitás: a toxicitást kezeljük; csökkentse az adagot 1 fokozattal
  • Romlás: Ha az állapot rosszabbodik, növelje az adagot 1 vagy 2 szinttel, de ne >40 mg/nap

A dózis csökkentése a résztvevő klinikai állapota alapján történt.

A „Hiányzó értékelés” kategória azokat a résztvevőket jelöli, akiknek hiányzó értékelésük volt ehhez az eredménymérőhöz.

48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szarkoidózis, tüdő

Klinikai vizsgálatok a Acthar gél

3
Iratkozz fel