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肺サルコイドーシスの参加者におけるアクタールゲル (PULSAR)

2023年2月24日 更新者：Mallinckrodt

肺サルコイドーシスの被験者におけるアクサーゲルの有効性と安全性を評価するための第4相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照パイロット研究

この研究の目的は、アクサーゲルが肺サルコイドーシスの治療に安全で効果的かどうかを調べることです.

参加者は (コインを投げるように) ランダムに割り当てられ、アクサー ジェルまたは薬物を含まない一致するプラセボ ジェルを皮膚の下に注射されます。 彼らは割り当てられたショットを週に 2 回、24 週間受けます。

24 週間の治療期間を完了したすべての参加者は、最初にプラセボ群に属していたとしても、さらに 24 週間 Acthar Gel を受け取る資格があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

55

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB Lung Health Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
      • Miami、Florida、アメリカ、33125
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Michigan City、Indiana、アメリカ、46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Columbia、Maryland、アメリカ、21044
        • Howard County Center for Lung and Sleep Medicine, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Ridgewood、New Jersey、アメリカ、07450
        • Valley Medical Group
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • American Health Research Inc
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Gastonia、North Carolina、アメリカ、28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Wyomissing、Pennsylvania、アメリカ、19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd
    • South Carolina
      • Anderson、South Carolina、アメリカ、29621
        • Vitalink Research - Anderson
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Mount Pleasant、South Carolina、アメリカ、29464
        • Clinical Research of Charleston
      • Rock Hill、South Carolina、アメリカ、29732
        • Clinical Research of Rock Hill
      • Spartanburg、South Carolina、アメリカ、29303
        • VitaLink Research - Spartanburg
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Tyler、Texas、アメリカ、75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～90年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -生検で確認されたサルコイドーシスがアメリカ胸部学会の基準を満たしている スクリーニングで1年以上（訪問1）
  • -プロトコルで定義された症候性肺疾患があります
  • -肺サルコイドーシスのために5 mgから40 mg（または同等の量）の安定したプレドニゾンを投与されている スクリーニング前の少なくとも4週間、またはスクリーニング前の少なくとも3か月間、別の疾患修飾性抗サルコイドーシス薬の安定した用量
  • プロトコルで定義されたパラメーター内の肺機能を持つ

除外基準:

  • -訪問1と2の間のスパイロメトリーで、努力肺活量（FVC）に少なくとも10％の変化があります
  • -治療を必要とする肺動脈高血圧症があります
  • -過去3か月以内に抗腫瘍壊死因子-α抗体で治療された
  • 治療を必要とする肺の状態があるため、コルチコステロイドの漸減を妨げる

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DBT 中の Acthar Gel、次に OLE 中の Acthar Gel
参加者は、二重盲検治療 (DBT) 段階で 24 週間、週 2 回、皮下に 1 ミリリットル (mL) の Acthar Gel を注射されました。 オプションの OLE フェーズに進むことを選択した参加者は、オプションの非盲検延長 (OLE) フェーズでさらに 24 週間、週 2 回、皮下に 1 mL 注射として Acthar Gel を受け取りました。
薬：アクタールジェル
皮下（SC）注射用アクサーゲル（1mLあたり80単位）
他の名前：
  • リポジトリ コルチコトロピン注射
  • HPアクタールジェル
実験的：DBT のプラセボ、OLE の Acthar Gel
参加者は、DBT フェーズの 24 週間、週 2 回、皮膚の下に 1 mL 注射として Acthar Gel マッチング プラセボを受け取りました。 オプションの OLE フェーズに進むことを選択した参加者は、オプションの OLE フェーズでさらに 24 週間、週 2 回、皮膚の下に 1 mL の注射として Acthar Gel を受け取りました。
薬：アクタールジェル
皮下（SC）注射用アクサーゲル（1mLあたり80単位）
他の名前：
  • リポジトリ コルチコトロピン注射
  • HPアクタールジェル
薬：プラセボ
SC注射用プラセボゲル
他の名前：
  • 一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DBT: 強制肺活量 (FVC)、24 週目の肺機能検査パラメーターに基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：24週目

努力肺活量 (FVC) は、可能な限り深く息を吸った後に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量を示す肺機能検査パラメーターです。 これは、肺機能をチェックするための一般的な呼吸検査であるスパイロメトリーによって測定されます。 予測されたパーセントの絶対変化に基づいて、FVC を評価して、状態が次のとおりであるかどうかを判断しました。

  • 改善 (+1) [≥ 5% 絶対変化]
  • 変化なし (0) [>- 5% から < 5% の絶対変化]、または
  • 悪い (-1) [≤ -5% 絶対変化]

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
24週目
OLE: 48週目の肺機能検査パラメータであるFVCに基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：48週目

努力肺活量 (FVC) は、可能な限り深く息を吸った後に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量を示す肺機能検査パラメーターです。 これは、肺機能をチェックするための一般的な呼吸検査であるスパイロメトリーによって測定されます。 予測されたパーセントの絶対変化に基づいて、FVC を評価して、状態が次のとおりであるかどうかを判断しました。

  • 改善 (+1) [≥ 5% 絶対変化]
  • 変化なし (0) [>- 5% から < 5% の絶対変化]、または
  • 悪い (-1) [≤ -5% 絶対変化]

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
48週目
DBT: 24 週目の肺機能検査パラメーターである一酸化炭素 (DLCO) に対する肺の拡散能に基づく評価の各カテゴリーの参加者数
時間枠：24週目

一酸化炭素 (DLCO) の肺の拡散能力は、吸入した空気から血液中の赤血球にガスを転送する肺の能力を測定します。 参加者は、低濃度の一酸化炭素と不活性トレーサーガスを完全に吸入するよう求められます。 予測されたパーセントの絶対変化に基づいて、DLCO を評価して、状態が次のとおりであるかどうかを判断しました。

  • 改善 (+1) [≥ 5% 絶対変化]
  • 変化なし (0) [>- 5% から < 5% の絶対変化]、
  • 悪い (-1) [≤ -5% 絶対変化]

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
24週目
OLE: 48 週目の肺機能検査パラメータである DLCO に基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：48週目

一酸化炭素 (DLCO) の肺の拡散能力は、吸入した空気から血液中の赤血球にガスを転送する肺の能力を測定します。 参加者は、低濃度の一酸化炭素と不活性トレーサーガスを完全に吸入するよう求められます。 予測されたパーセントの絶対変化に基づいて、DLCO を評価して、状態が次のとおりであるかどうかを判断しました。

  • 改善 (+1) [≥ 5% 絶対変化]
  • 変化なし (0) [>- 5% から < 5% の絶対変化]、
  • 悪い (-1) [≤ -5% 絶対変化]

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
48週目
DBT: 24 週目の高解像度コンピューター断層撮影法 (HRCT) に基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：24週目
高解像度コンピューター断層撮影 (HRCT) は、画像解像度を向上させる特定の技術を備えたコンピューター断層撮影 (CT) の一種です。 さまざまな健康問題の診断に使用されますが、最も一般的なのは肺疾患です。 これらの画像は、肺の断面 (スライス) を示しています。 HRCT イメージングは​​、治験責任医師/放射線科医と中央リーダーによって評価され、状態が改善 (+1)、変化なし (0)、悪化 (-1) のいずれであるかを判断しました。 追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
24週目
OLE: 48 週目の HRCT に基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：48週目
高解像度コンピューター断層撮影 (HRCT) は、画像解像度を向上させる特定の技術を備えたコンピューター断層撮影 (CT) の一種です。 さまざまな健康問題の診断に使用されますが、最も一般的なのは肺疾患です。 これらの画像は、肺の断面 (スライス) を示しています。 HRCT イメージングは​​、治験責任医師/放射線科医と中央のリーダーによって評価され、状態が改善 (+1)、変化なし (0)、悪化 (-1) のいずれであるかを判断しました。 追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
48週目
DBT：キングサルコイドーシスアンケート（KSQ）（一般的な健康）に基づく評価の各カテゴリーの参加者数、24週目の生活の質のパラメーター
時間枠：24週目

キングのサルコイドーシス質問票 (KSQ) (一般的な健康) は、参加者がサルコイドーシスと治療の状態を示すための 28 項目の質問票です。 各項目は 7 段階で回答され、1 は参加者が常に症状を経験していることを意味し、7 は参加者がまったく症状を経験していないことを意味します。 より高いスコアは改善を示し、4 ポイントの変化は臨床的に意味があると見なされます。 スケールのスコアを評価して、状態が次のとおりかどうかを判断しました。

  • 4 ポイント以上の変化に基づいて改善 (+1)
  • 変化なし (0) >- 4 から < 4 ポイントの変化に基づく
  • 悪化 (-1) ≤ -4 ポイントの変化に基づく

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
24週目
OLE: KSQ (一般的な健康)、48 週目の生活の質のパラメーターに基づく評価の各カテゴリの参加者の数
時間枠：48週目

キングのサルコイドーシス質問票 (KSQ) (一般的な健康) は、参加者がサルコイドーシスと治療の状態を示すための 28 項目の質問票です。 各項目は 7 段階で回答され、1 は参加者が常に症状を経験していることを意味し、7 は参加者がまったく症状を経験していないことを意味します。 より高いスコアは改善を示し、4 ポイントの変化は臨床的に意味があると見なされます。 スケールのスコアを評価して、状態が次のとおりかどうかを判断しました。

  • 4 ポイント以上の変化に基づいて改善 (+1)
  • 変化なし (0) >- 4 から < 4 ポイントの変化に基づく
  • 悪化 (-1) ≤ -4 ポイントの変化に基づく

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
48週目
DBT: 24 週目の QOL パラメーターである疲労評価スコア (FAS) に基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：24週目

疲労評価スコア (FAS) は、参加者が疲労のレベルを示すための 10 項目のチェックリストです。 各項目は 5 段階で回答され、1 は参加者がまったく症状を経験していないことを意味し、5 は参加者が常に症状を経験していることを意味します。 スコアが低いほど改善 (疲労が少ない) を示し、4 ポイントの変化は臨床的に意味があると見なされます。 スケールのスコアを評価して、状態が次のとおりかどうかを判断しました。

  • -4 ポイント以下の変化に基づいて改善 (+1)
  • 変化なし (0) >- 4 から < 4 ポイントの変化に基づく
  • 4 点以上の変化に基づいて悪化 (-1)

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
24週目
OLE: 48 週目の QOL パラメーターである FAS に基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：48週目

疲労評価スコア (FAS) は、参加者が疲労のレベルを示すための 10 項目のチェックリストです。 各項目は 5 段階で回答され、1 は参加者がまったく症状を経験していないことを意味し、5 は参加者が常に症状を経験していることを意味します。 スコアが低いほど改善 (疲労が少ない) を示し、4 ポイントの変化は臨床的に意味があると見なされます。 スケールのスコアを評価して、状態が次のとおりかどうかを判断しました。

  • -4 ポイント以下の変化に基づいて改善 (+1)
  • 変化なし (0) >- 4 から < 4 ポイントの変化に基づく
  • 4 点以上の変化に基づいて悪化 (-1)

追加のカテゴリ「ミッシング アセスメント」は、このアウトカム メジャーに対してミッシング アセスメントがあった参加者を示します。
48週目
DBT: 24 週目にプレドニゾンの各用量を投与された参加者のコルチコステロイド テーパー スコアに基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：24週目

コルチコステロイドは、サルコイドーシスの第一選択治療です。 コルチコステロイド毒性の懸念により、より早期に用量を漸減する努力が行われました。 参加者は、調査員によって各訪問時に臨床的に評価され、状態によって分類されました。 40、30、20、10、7.5、5、2.5、0の増分用量を使用してプレドニゾンからそれらを取り除くアルゴリズムを使用して用量を漸減した mg、以下の各カテゴリで説明されています。

  • 改善：状態が改善した場合、用量を1段階減らす

  • 変更なし：

    1. 毒性のない安定した状態の場合: 最初の安定した訪問では、同じ用量を継続します。 2回目の安定した訪問で、線量を1レベル減らします
    2. 毒性のある状態が安定している場合: 毒性は治療されます。線量を1段階減らす
  • 悪化：状態が悪化した場合、用量を 1 または 2 レベル増加しますが、40mg/日を超えないようにしてください。

用量漸減は、参加者の臨床状態に基づいて行われました。

カテゴリ「Missing Assessment」は、このアウトカム メジャーの評価が欠落している参加者を示します。
24週目
OLE: 48 週目にプレドニゾンの各用量を投与された参加者のコルチコステロイド テーパー スコアに基づく評価の各カテゴリの参加者数
時間枠：48週目

コルチコステロイドは、サルコイドーシスの第一選択治療です。 コルチコステロイド毒性の懸念により、より早期に用量を漸減する努力が行われました。 参加者は、調査員によって各訪問時に臨床的に評価され、状態によって分類されました。 40、30、20、10、7.5、5、2.5、0の増分用量を使用してプレドニゾンからそれらを取り除くアルゴリズムを使用して用量を漸減した mg、以下の各カテゴリで説明されています。

  • 改善：状態が改善した場合、用量を1段階減らす

  • 変更なし：

    1. 毒性のない安定した状態の場合: 最初の安定した訪問では、同じ用量を継続します。 2回目の安定した訪問で、線量を1レベル減らします
    2. 毒性のある状態が安定している場合: 毒性は治療されます。線量を1段階減らす
  • 悪化：状態が悪化した場合、用量を 1 または 2 レベル増加しますが、40mg/日を超えないようにしてください。

用量漸減は、参加者の臨床状態に基づいて行われました。

カテゴリ「Missing Assessment」は、このアウトカム メジャーの評価が欠落している参加者を示します。
48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mallinckrodt

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月21日

一次修了 (実際)

2021年11月15日

研究の完了 (実際)

2021年11月15日

試験登録日

最初に提出

2017年10月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月20日

最初の投稿 (実際)

2017年10月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月24日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MNK14344100

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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