Un chercheur a lancé un essai sur le CPX-351 pour la leucémie myéloïde aiguë non traitée

Critère d'intégration:

• Capacité à comprendre et à donner volontairement un consentement éclairé
• Âge ≥ 60 ans au moment du traitement à l'étude
• Diagnostic pathologique de la LAM selon les critères de l'OMS (avec > 20 % de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse) comprenant :
• LAM de novo avec caryotype normal ou caryotypes défavorables (y compris les patients présentant des anomalies caryotypiques caractéristiques du SMD)
• LAM secondaire : transformée à partir d'un MDS ou d'un MPN antérieur, confirmée par la documentation de la moelle osseuse d'un trouble hématologique antécédent antérieur
• LAM liée au traitement : LAM-t, nécessite des antécédents documentés de traitement cytotoxique ou de radiothérapie ionisante pour une maladie non liée
• Statut de performance >50% KPS, ECOG 0-2
• Valeurs de laboratoire répondant aux critères suivants :
• Créatinine sérique < 2,5 mg/dL
• Bilirubine totale sérique < 2,5 mg/dL,
• Alanine aminotransférase sérique ou aspartate aminotransférase < 3 fois la LSN
• Les patients présentant des taux élevés d'enzymes hépatiques et de créatinine sérique secondaire à la LAM sont éligibles après discussion avec PI
• Fraction d'éjection cardiaque ≥ 50 % par échocardiographie ou MUGA
• Les patients ayant des antécédents de seconds cancers en rémission peuvent être éligibles s'il existe des preuves cliniques de stabilité de la maladie hors chimiothérapie cytotoxique, documentées par imagerie, études de marqueurs tumoraux, etc., lors du dépistage. Les patients maintenus sous traitement non chimiothérapeutique à long terme, par exemple une hormonothérapie, sont éligibles.

Critère d'exclusion:

• Leucémie aiguë promyélocytaire [t(15;17)]
• Preuve clinique de leucémie active du SNC
• Chimiothérapie intensive antérieure pour la LAM avec des schémas thérapeutiques à base d'anthracycline/cytarabine et/ou GCSH antérieure. Les patients peuvent avoir été traités avec des agents hypométhylants disponibles dans le commerce ou expérimentaux (par ex. décitabine, azacitidine, SGI-110), lénalidomide ou cytarabine à faible dose (ne pas dépasser 20 mg/m2 par jour pendant 14 jours pendant ≤ 6 cycles)
• Le traitement antérieur, y compris l'HMA, la chimiothérapie systémique, la chirurgie ou la radiothérapie, doit avoir été terminé au moins 7 jours avant le début du traitement de l'étude ou après discussion avec PI. Le traitement avec des agents expérimentaux doit avoir été terminé au moins 14 jours avant le traitement médicamenteux à l'étude. L'hydroxyurée est autorisée pour le contrôle de la numération globulaire avant le début du traitement à l'étude. Les toxicités associées aux traitements antérieurs doivent avoir récupéré au grade 1 ou moins avant le début du traitement de l'étude.
• Patients ayant une exposition antérieure cumulée aux anthracyclines supérieure à 368 mg/m2 de daunorubicine (ou équivalent).
• Toute condition médicale grave, anomalie de laboratoire ou maladie psychiatrique qui empêcherait l'obtention d'un consentement éclairé
• Patients présentant une insuffisance myocardique quelle qu'en soit la cause (par ex. cardiomyopathie, cardiopathie ischémique, dysfonctionnement valvulaire important, cardiopathie hypertensive et insuffisance cardiaque congestive) entraînant une insuffisance cardiaque selon les critères de la New York Heart Association (stade de classe III ou IV)
• Infection active ou incontrôlée. Les patients atteints d'une infection recevant un traitement (traitement antibiotique, antifongique ou antiviral) peuvent être inclus dans l'étude mais doivent être apyrétiques et stables sur le plan hémodynamique pendant ≥ 72 heures.
• Patients présentant des signes actuels ou récents d'infection fongique invasive (sang ou culture tissulaire) ; les patients avec une infection fongique récente doivent avoir une culture négative ultérieure pour être éligibles
• VIH connu (nouveau test non requis) ou preuve d'une infection active par l'hépatite B ou C (avec des valeurs de transaminases en hausse)
• Hypersensibilité à la cytarabine, à la daunorubicine ou aux produits liposomaux
• Antécédents de la maladie de Wilson ou d'un autre trouble du métabolisme du cuivre
• Antécédents de greffe de moelle osseuse ou d'organe solide