L'investigatore ha avviato la sperimentazione di CPX-351 per la leucemia mieloide acuta non trattata

Criterio di inclusione:

• Capacità di comprendere e dare volontariamente il consenso informato
• Età≥60 anni al momento del trattamento in studio
• Diagnosi patologica di AML secondo i criteri dell'OMS (con >20% di blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo) comprendente:
• AML de novo con cariotipo normale o cariotipo avverso (inclusi pazienti con anomalie cariotipiche caratteristiche di MDS)
• AML secondaria: trasformata da precedente MDS o MPN, confermata dalla documentazione del midollo osseo di precedente disturbo ematologico antecedente
• AML correlata alla terapia: t-AML, richiede una storia documentata di precedente terapia citotossica o radioterapia ionizzante per una malattia non correlata
• Performance status >50% KPS, ECOG 0-2
• Valori di laboratorio che soddisfano quanto segue:
• Creatinina sierica < 2,5 mg/dL
• Bilirubina totale sierica < 2,5 mg/dL,
• Alanina aminotransferasi sierica o aspartato aminotransferasi < 3 volte l'ULN
• I pazienti con enzimi epatici elevati e valori di creatinina sierica secondari all'AML sono idonei dopo discussione con PI
• Frazione di eiezione cardiaca ≥ 50% mediante ecocardiografia o MUGA
• I pazienti con anamnesi di secondi tumori maligni in remissione possono essere idonei se vi è evidenza clinica di stabilità della malattia al di fuori della chemioterapia citotossica, documentata da imaging, studi sui marcatori tumorali, ecc., allo screening. Sono ammissibili i pazienti sottoposti a trattamento non chemioterapico a lungo termine, ad esempio terapia ormonale.

Criteri di esclusione:

• Leucemia promielocitica acuta [t(15;17)]
• Evidenza clinica di leucemia attiva del SNC
• Precedente chemioterapia intensiva per AML con regimi a base di antraciclina/citarabina e/o precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche. I pazienti possono essere stati trattati con agenti ipometilanti disponibili in commercio o sperimentali (ad es. decitabina, azacitidina, SGI-110), lenalidomide o citarabina a basso dosaggio (non superare 20 mg/m2 al giorno per 14 giorni per ≤ 6 cicli)
• Il trattamento precedente, inclusi HMA, chemioterapia sistemica, chirurgia o radioterapia, deve essere stato completato almeno 7 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio o dopo aver discusso con il PI. Il trattamento con agenti sperimentali deve essere stato completato almeno 14 giorni prima del trattamento con il farmaco oggetto dello studio. L'idrossiurea è consentita per il controllo della conta ematica prima dell'inizio del trattamento in studio. Le tossicità associate a terapie precedenti devono essere tornate al grado 1 o inferiore prima dell'inizio del trattamento in studio.
• Pazienti con precedente esposizione cumulativa alle antracicline superiore a 368 mg/m2 di daunorubicina (o equivalente).
• Qualsiasi condizione medica grave, anormalità di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe di ottenere il consenso informato
• Pazienti con compromissione miocardica di qualsiasi causa (ad es. cardiomiopatia, cardiopatia ischemica, disfunzione valvolare significativa, cardiopatia ipertensiva e insufficienza cardiaca congestizia) risultanti in insufficienza cardiaca secondo i criteri della New York Heart Association (classe III o IV stadiazione)
• Infezione attiva o incontrollata. I pazienti con un'infezione che ricevono un trattamento (trattamento antibiotico, antimicotico o antivirale) possono essere inseriti nello studio ma devono essere afebbrili ed emodinamicamente stabili per ≥72 ore.
• Pazienti con evidenza attuale o recente di infezione fungina invasiva (sangue o coltura tissutale); i pazienti con recente infezione fungina devono avere una successiva coltura negativa per essere eleggibili
• HIV noto (nuovi test non richiesti) o evidenza di infezione attiva da epatite B o C (con valori di transaminasi in aumento)
• Ipersensibilità alla citarabina, alla daunorubicina o ai prodotti liposomiali
• Storia della malattia di Wilson o di altri disturbi del metabolismo del rame
• Storia di precedente trapianto di midollo osseo o di organi solidi