未治療の急性骨髄性白血病に対するCPX-351の治験責任医師主導治験

包含基準:

• -インフォームドコンセントを理解し、自発的に提供する能力
• -研究治療時の年齢≥60歳
• -WHO基準によるAMLの病理学的診断（末梢血または骨髄中の芽球が20％を超える）を含む：
• 核型が正常または有害なde novo AML（MDSに特徴的な核型異常を有する患者を含む）
• 二次性 AML: 以前の MDS または MPN から変換され、以前の先行する血液障害の骨髄文書によって確認された
• 治療関連AML: t-AML、関連のない疾患に対する以前の細胞傷害性治療または電離放射線治療の記録された病歴が必要
• パフォーマンスステータス >50% KPS、ECOG 0-2
• 以下を満たす検査値：
• 血清クレアチニン < 2.5 mg/dL
• 血清総ビリルビン < 2.5 mg/dL、
• -血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼがULNの3倍未満
• -AMLに続発する肝酵素および血清クレアチニン値が上昇した患者は、PIとの話し合いの後に適格です
• -心エコー検査またはMUGAによる心臓駆出率≥50％
• 寛解期の二次悪性腫瘍の病歴を有する患者は、スクリーニング時に画像検査、腫瘍マーカー研究などによって記録された、細胞傷害性化学療法による疾患の安定性の臨床的証拠がある場合に適格となる可能性があります。 -ホルモン療法などの長期の非化学療法治療を受けている患者は適格です。

除外基準:

• 急性前骨髄球性白血病 [t(15;17)]
• 活動性CNS白血病の臨床的証拠
• -アントラサイクリン/シタラビンベースのレジメンおよび/または以前のHSCTによるAMLに対する以前の強力な化学療法。 患者は、市販または治験中の低メチル化剤（例： デシタビン、アザシチジン、SGI-110)、レナリドマイド、または低用量のシタラビン (14 日間、6 サイクル以下で 1 日 20 mg/m2 を超えないこと)
• -HMA、全身化学療法、手術、または放射線療法を含む前治療は、研究治療開始の少なくとも7日前またはPIとの話し合いの後に完了している必要があります。 -治験薬による治療は、治験薬治療の少なくとも14日前に完了している必要があります。 ヒドロキシウレアは、研究治療の開始前に血球数を制御するために許可されています。 -以前の治療に関連する毒性は、研究治療の開始前にグレード1以下に回復している必要があります。
• -368 mg / m2ダウノルビシン（または同等物）を超える以前の累積アントラサイクリン曝露のある患者。
• -インフォームドコンセントの取得を妨げる深刻な病状、検査室の異常、または精神疾患
• -何らかの原因による心筋障害のある患者（例： 心筋症、虚血性心疾患、重大な弁機能不全、高血圧性心疾患、およびうっ血性心不全) ニューヨーク心臓協会基準による心不全の結果 (クラス III または IV 病期分類)
• 活動性または制御不能な感染症。 治療（抗生物質、抗真菌または抗ウイルス治療）を受けている感染症の患者は、研究に参加することができますが、熱がなく、血行動態が72時間以上安定している必要があります。
• -侵襲性真菌感染症（血液または組織培養）の現在または最近の証拠がある患者; -最近の真菌感染症の患者は、その後の陰性培養が適格である必要があります
• -既知のHIV（新しい検査は必要ありません）または活動性のB型またはC型肝炎感染の証拠（トランスアミナーゼ値の上昇を伴う）
• シタラビン、ダウノルビシンまたはリポソーム製品に対する過敏症
• ウィルソン病または他の銅代謝障害の病歴
• -以前の骨髄または固形臓器移植の病歴