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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BIVV009 (sutimlimab) chez des participants atteints de la maladie primaire des agglutinines froides qui ont des antécédents récents de transfusion sanguine (étude cardinale)

4 octobre 2022 mis à jour par: Bioverativ, a Sanofi company

Une étude pivot de phase 3, ouverte et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sutimlimab chez les patients atteints de la maladie primaire des agglutinines froides qui ont des antécédents récents de transfusion sanguine

Le but de la partie A était de déterminer si l'administration de sutimlimab entraînait une augmentation supérieure ou égale à (>=) 2 grammes par décilitre (g/dL) des taux d'hémoglobine (Hb) ou une augmentation de l'Hb à >= 12 g/dL et a évité la nécessité d'une transfusion sanguine pendant le traitement chez les participants atteints de la maladie primaire des agglutinines froides (CAD) qui avaient des antécédents récents de transfusion sanguine. L'objectif de la partie B était d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du sutimlimab chez les participants atteints de coronaropathie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Australie
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australie, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australie, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgique
      • Antwerpen, Belgique, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgique, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • France
      • Caen, France, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, France, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, France, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israël, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italie, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italie, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japon
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japon, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japon, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japon, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norvège, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6AG
        • University College London
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, États-Unis, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Poids corporel >= 39 kg au dépistage.
  • Diagnostic confirmé de coronaropathie primaire sur la base des critères suivants : a) Hémolyse chronique ; b) Test polyspécifique direct à l'antiglobuline (DAT) positif ; c) DAT monospécifique fortement positif pour C3d ; d) Titre d'agglutinine froide >= 64 à 4 degrés Celsius ; e) Immunoglobuline G (IgG) DAT inférieur ou égal à (
  • Antécédents d'au moins une transfusion sanguine documentée dans les 6 mois suivant l'inscription.
  • Niveau d'hémoglobine
  • Niveau de bilirubine supérieur à la plage de référence normale, y compris les participants atteints du syndrome de Gilbert.

Critère d'exclusion:

  • Syndrome des agglutinines froides secondaire à une infection, une maladie rhumatologique ou une hémopathie maligne active.
  • Infection cliniquement pertinente de toute nature au cours du mois précédant l'inscription (par exemple, hépatite C active, pneumonie).
  • Diagnostic clinique du lupus érythémateux disséminé ; ou d'autres maladies auto-immunes avec des anticorps anti-nucléaires lors du dépistage. Anticorps antinucléaires de longue durée sans symptômes cliniques associés jugés au cas par cas lors de l'examen de confirmation de l'admissibilité du patient.
  • Panel d'hépatite positif (y compris l'antigène de surface de l'hépatite B et / ou l'anticorps du virus de l'hépatite C) avant ou lors du dépistage.
  • Anticorps positifs contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage.
  • Traitement par monothérapie au rituximab dans les 3 mois ou thérapies combinées au rituximab (par exemple, avec la bendamustine, la fludarabine, l'ibrutinib ou des médicaments cytotoxiques) dans les 6 mois précédant l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BIVV009
Les participants atteints de CAD primaire qui avaient des antécédents récents de transfusion (définis comme au moins 1 transfusion au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage) ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) de BIVV009 6,5 grammes (g) (si le poids corporel était inférieur à [= ] 75 kg) le jour 0 et le jour 7 et tous les 14 jours par la suite dans la partie A jusqu'à la semaine 25. Les participants qui ont terminé la partie A selon le protocole jusqu'à la fin de la visite de traitement (semaine 26) pouvaient continuer à recevoir le BIVV009 dans la partie B, toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 pendant 149 semaines supplémentaires. Tous les participants qui ont rempli la partie A ont choisi de continuer dans la partie B.
Médicament: BIVV009
Le sutimlimab a été administré en perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • Sutimlimab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Pourcentage de participants ayant répondu au traitement
Délai: De la semaine 5 à la semaine 26
Un participant était considéré comme répondeur : s'il n'avait pas reçu de transfusion sanguine de la semaine 5 à la semaine 26 (fin du traitement dans la partie A) et s'il n'avait pas reçu de traitement pour la coronaropathie au-delà de ce qui était autorisé par le protocole. De plus, le taux d'hémoglobine (Hb) du participant doit répondre à l'un des critères suivants : niveau d'Hb > 12 grammes par décilitre (g/dL) au point final de l'évaluation du traitement (défini comme la moyenne des valeurs des semaines 23, 25, et 26 visites), ou augmentation de l'Hb > 2 g/dL par rapport au départ (définie comme la dernière valeur de l'Hb avant l'administration de la première dose du médicament à l'étude) au point final de l'évaluation du traitement. Le pourcentage de répondeurs a été calculé avec un intervalle de confiance (IC) de Clopper-Pearson exact à 95 %.
De la semaine 5 à la semaine 26
Partie B : Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE)
Délai: Partie B, cohorte de 6,5 g : de la première dose (semaine 27) jusqu'à 143 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 179) ; Partie B, cohorte de 7,5 g : de la première dose (semaine 27) jusqu'à 149 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude et qui n'a pas nécessairement eu de relation causale avec le traitement. Les TESAE ont été définis comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, était un événement médicalement important. Les EIAT ont été définis comme des EI qui se sont développés, se sont aggravés ou sont devenus graves au cours de la période de début de traitement (TE) (de la première administration de médicament expérimental [IMP] dans la partie B à la dernière administration d'IMP + période de suivi de 9 semaines).
Partie B, cohorte de 6,5 g : de la première dose (semaine 27) jusqu'à 143 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 179) ; Partie B, cohorte de 7,5 g : de la première dose (semaine 27) jusqu'à 149 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement moyen par rapport à la ligne de base des niveaux de bilirubine au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Le changement moyen par rapport à la ligne de base des niveaux de bilirubine au moment de l'évaluation du traitement a été rapporté dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne des moindres carrés (LS) et l'intervalle de confiance (IC) à 95 % ont été évalués par l'approche du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM) en utilisant la matrice de covariance hétérogène Toeplitz (TOEPH) avec le changement par rapport à la ligne de base comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes . La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Changement moyen par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de l'échelle de fatigue (qualité de vie) au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
L'échelle FACIT-Fatigue se compose de 13 questions évaluées à l'aide d'une échelle de 5 points (0=pas du tout ; 1=un peu, 2=assez, 3=assez et 4=beaucoup). Les réponses à chaque question ont été additionnées pour obtenir un score total. Le score total variait de 0 à 52, un score plus élevé indiquant plus de fatigue. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne LS et l'IC à 95 % ont été évalués par l'approche MMRM en utilisant la matrice de covariance TOEPH avec le changement par rapport à la ligne de base comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Changement moyen par rapport au départ de la lactate déshydrogénase (LDH) au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
La variation moyenne de la LDH par rapport au départ au moment de l'évaluation du traitement est rapportée dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne LS et l'IC à 95 % ont été évalués par l'approche MMRM en utilisant la matrice de covariance TOEPH avec le changement par rapport à la ligne de base comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Nombre de transfusions sanguines par participant
Délai: De la semaine 5 à la semaine 26
Un participant devait recevoir une transfusion si son taux d'Hb répondait à l'un des critères suivants : Hb était
De la semaine 5 à la semaine 26
Partie A : Nombre d'unités de sang transfusées par participant
Délai: De la semaine 5 à la semaine 26
Un participant devait recevoir une transfusion si son taux d'Hb répondait à l'un des critères suivants : - Hb était
De la semaine 5 à la semaine 26
Partie A : Changement moyen par rapport à la ligne de base du taux d'hémoglobine (Hb) au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Le changement moyen par rapport au départ (semaine 0) de l'Hb au moment de l'évaluation du traitement est rapporté dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne LS et l'IC à 95 % ont été évalués par l'approche MMRM en utilisant la matrice de covariance TOEPH avec le changement par rapport à la ligne de base comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Base de référence, moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie B : Modification du taux d'hémoglobine (Hb) par rapport à la ligne de base à chaque instant spécifié
Délai: Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Changement du niveau d'Hb par rapport à la ligne de base (semaine 0) à chaque point de temps spécifié (c. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 et arrêt précoce/visite de suivi de sécurité [ET/SFU]) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de bilirubine à chaque point de temps spécifié
Délai: Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) des taux de bilirubine à chaque point de temps spécifié (c. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 et visite ET/SFU) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de l'échelle de fatigue (qualité de vie) aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et au début Visite de terminaison (TE)/visite de suivi de sécurité
Délai: Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
L'échelle FACIT-Fatigue se compose de 13 questions évaluées à l'aide d'une échelle de 5 points (0=pas du tout ; 1=un peu, 2=assez, 3=assez et 4=beaucoup). Les réponses à chaque question ont été additionnées pour obtenir un score total. Le score total variait de 0 à 52, un score plus élevé indiquant plus de fatigue. La ligne de base (semaine 0) a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans l'enquête abrégée en 12 éléments (SF-12), les scores du résumé de la composante physique (PCS) et du résumé de la composante mentale (MCS) à chaque point de temps spécifié
Délai: Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
SF-12 : 12 items du questionnaire évaluant la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) contenaient 12 items, classés en 8 domaines (sous-échelles) de fonctionnement et de bien-être : fonctionnement physique, rôle physique, rôle émotionnel, santé mentale, physique la douleur, la santé générale, la vitalité et le fonctionnement social, chaque score de domaine allant de 0 (mauvaise santé) à 100 (meilleure santé). Scores plus élevés = bon état de santé. Ces 8 domaines ont ensuite été résumés en 2 scores récapitulatifs, PCS et MCS, pour lesquels le score variait de 0 (mauvaise santé) à 100 (meilleure santé). Des scores plus élevés = meilleure HRQOL. La ligne de base (semaine 0) a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185). Le changement par rapport au départ dans les scores SF-12 PCS et MCS est rapporté dans cette mesure de résultat.
Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire européen à 5 niveaux sur la qualité de vie à 5 dimensions (EQ-5D-5L) Indice d'utilité de l'état de santé et scores VAS aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 et visite ET/visite SFU
Délai: Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
EQ-5D-5L : questionnaire standardisé évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé. EQ-5D-5L comprend 2 composants : l'indice d'utilité de l'état de santé EQ-5D-5L (système descriptif) et l'échelle visuelle analogique (EVA). Le système descriptif EQ-5D comprend 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 options de réponse : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes mesurés avec l'échelle de Likert. Les réponses EQ-5D-5L relatives à 5 dimensions sont converties en un score d'utilité d'index unique entre 0 et 1, où score plus élevé = meilleur état de santé. L'EVA EQ-5D-5L a évalué l'état de santé actuel du participant sur une échelle allant de 0 = pire état de santé imaginable à 100 = meilleur état de santé imaginable. Référence (semaine 0) : dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Au départ, semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Nombre de participants ayant répondu au questionnaire de l'impression globale du participant sur la gravité (de la fatigue) (PGIS) aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et à la visite ET/SFU Visite
Délai: Aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et à la visite ET/visite SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)
Le PGIS est une échelle autodéclarée. Le PGIS est un questionnaire à 1 élément conçu pour évaluer l'impression des participants sur la gravité de la maladie à l'aide d'une échelle de 5 points allant de 1 à 5, où 1 = aucun, 2 = léger, 3 = modéré, 4 = sévère, 5 = très sévère. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. La visite ET/visite SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et à la visite ET/visite SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Nombre de participants ayant répondu au questionnaire sur l'impression globale de changement du participant (PGIC) aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et lors de la visite ET/visite SFU
Délai: Aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et à la visite ET/visite SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)
Le PGIC est un questionnaire auto-administré permettant d'évaluer l'amélioration ou la dégradation par rapport au début de l'étude. Le PGIC a été évalué sur une échelle de Likert en 7 points allant de 1 (grandement amélioré) à 7 (grandement aggravé). Les catégories ont été définies sur la base des scores PGIC comme suit : 1=très amélioré, 2=beaucoup amélioré, 3=peu amélioré, 4=pas de changement, 5=peu ​​pire, 6=bien pire et 7=très bien pire. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. La visite ET/visite SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Aux semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et à la visite ET/visite SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Changement moyen par rapport à la ligne de base du niveau de lactate déshydrogénase (LDH) à chaque point de temps spécifié
Délai: Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Changement moyen par rapport au départ des niveaux de LDH à chaque point de temps spécifié (c. 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 et visite ET/SFU) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base (semaine 0) a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185).
Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Nombre de transfusions sanguines par participant
Délai: De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Un participant devait recevoir une transfusion si son taux d'Hb répondait à l'un des critères suivants : Hb était
De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Partie B : Nombre d'unités de sang transfusées par participant
Délai: De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Un participant devait recevoir une transfusion si son taux d'Hb répondait à l'un des critères suivants : Hb était
De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base des valeurs d'haptoglobine à chaque point de temps spécifié
Délai: Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Changement des valeurs d'haptoglobine par rapport à la ligne de base à chaque point de temps spécifié (c.-à-d. Semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 et ET/SFU Visit) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 185). Valeurs d'haptoglobine
Au départ, semaines 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (jusqu'à la semaine 185)
Partie B : Nombre de visites de soins de santé par type
Délai: De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Dans cette mesure de résultat, le nombre de visites de soins de santé qui comprenaient une visite d'utilisation des ressources de soins de santé hors étude (consistait principalement en des visites supplémentaires au cabinet du médecin de l'étude, ou une visite chez un médecin généraliste, ou une visite chez un médecin spécialiste) et une visite d'hospitalisation et visite à l'urgence de l'hôpital est signalée.
De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ, a Sanofi company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

5 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

5 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2017

Première publication (Réel)

20 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Autre identifiant: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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