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Étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la midostaurine (PKC412) en association avec une chimiothérapie standard pendant l'induction et la consolidation suivies de 12 mois de monothérapie d'entretien chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë mutée par le récepteur tyrosine 3 (FLT3) kinase de type FMS nouvellement diagnostiqué.

27 février 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte, multicentrique, de phase IIIb pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la midostaurine (PKC412) chez les patients de 18 ans ou plus atteints de leucémie myéloïde aiguë mutée FLT3 nouvellement diagnostiquée et éligibles pour « 7+3 » ou Chimiothérapie "5+2"

Le but de cette étude était de recueillir et d'évaluer des données supplémentaires sur l'innocuité et l'efficacité de l'association de la midostaurine et des soins standard pour les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) mutée du récepteur de la tyrosine kinase de type Fms (FLT3) nouvellement diagnostiquée et qui étaient éligibles pour induction standard et consolidation

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de Phase IIIb a été conçue comme une étude à un seul bras et a permis d'évaluer la variation du schéma thérapeutique « 7+3 » dans une population étendue de patients par rapport à RATIFY (dose plus élevée de daunorubicine (60-90 mg/m2/jour), le substitution de la daunorubicine par l'idarubicine (12 mg/m2/jour) et dose plus faible de cytarabine (100-200 mg/m2/jour) et schéma posologique réduit « 5+2 »). La sécurité était le principal critère d’évaluation. Une réponse complète (RC)/une rémission complète avec récupération hématologique incomplète (RCi) lors du traitement d'induction, de consolidation et d'entretien a été collectée comme critère d'évaluation secondaire.

Les patients qui ont reçu un diagnostic récent de LMA, présentaient une mutation FLT3 ITD (duplication interne en tandem) ou TKD (domaine tyrosine kinase) connue et avaient récemment commencé le traitement d'induction « 7+3 » ou « 5+2 » et une dose élevée de la cytarabine en consolidation a été autorisée et sélectionnée pour l'étude clinique.

.

Le protocole de traitement a permis les phases de traitement suivantes :

  • Phase d'induction : cytarabine avec anthracycline (idarubicine ou daunorubicine) séquentiellement selon le choix du professionnel de la santé, suivie de la midostaurine le jour 8. Au cours de la première phase d'induction, une aspiration de moelle osseuse a été réalisée chez tous les sujets les jours 21 à 28 (selon les normes de soins locales) pour déterminer la nécessité d'un deuxième cycle d'induction. Si l'aspiration médullaire était insuffisante pour effectuer une détermination, l'évaluation de la moelle osseuse était répétée dans un délai d'une semaine. Si aux jours 21-28 (selon les normes de soins locales), l'aspiration de la moelle osseuse révèle ≥ 5 % de blastes leucémiques dans une moelle cellulaire (> 20 %), une deuxième induction a été effectuée. Pour les sujets nécessitant une deuxième induction, le traitement a commencé au moins 3 jours après la fin de la midostaurine. Une aspiration de moelle osseuse a été réalisée dans la semaine suivant la récupération d'un taux d'ANC ≥ 1 000/μL et de plaquettes ≥ 100 000/μL pour évaluer la réponse. Les sujets en CR ont procédé à une thérapie de consolidation. Les sujets n'obtenant pas de rémission médullaire (ou présentant des blastes persistants) devaient être retirés du protocole thérapeutique. Les sujets atteints de CRi ont procédé à un traitement de consolidation à la discrétion de l'investigateur. 1 ou 2 cycles de schémas thérapeutiques « 7+3 » ou « 5+2 » (le passage d'un schéma thérapeutique à l'autre n'était pas autorisé).
  • Phase de consolidation (pour les sujets en CR/CRi après un traitement de consolidation) (jusqu'à quatre cycles de consolidation de cytarabine à la discrétion de l'investigateur, avec de la midostaurine administrée séquentiellement au cours de chaque cycle) : sur la base des résultats supérieurs rapportés pour les sujets atteints de LMA âgés de moins de 60 ans avec une caryotypes dans les essais cliniques prospectifs et RATIFY, qui ont obtenu une RC/CRi après l'induction, ont reçu un traitement supplémentaire par la midostaurine. Les sujets ont reçu jusqu'à quatre cycles de thérapie de consolidation. Chaque cycle de consolidation durait quatre semaines et devait commencer dans les deux semaines suivant la récupération hématologique (ANC ≥ 1 000/μL, numération plaquettaire ≥ 100 000/μL), mais au plus tôt 31 jours après le début du cycle précédent. Une aspiration de moelle osseuse devait être réalisée avant le premier cycle de consolidation (C1D1) et pourrait être réalisée plus tard si nécessaire selon la décision de l'investigateur à tout moment pendant la phase de consolidation.
  • Phase d'entretien (pour les sujets en CR/CRi après un traitement de consolidation) : les sujets qui ont continué en CR/CRi (par aspiration de moelle osseuse et évaluation sanguine) après quatre cycles de traitement de consolidation ont reçu de la midostaurine. Avant le traitement d'entretien, toutes les toxicités aiguës significatives du traitement de consolidation devaient être résolues à un grade ≤ 2. Les sujets atteints de CRi ont commencé le traitement d'entretien à la discrétion de l'investigateur et pour les sujets CR, le traitement d'entretien a commencé après la récupération hématologique (ANC ≥ 1 000/μL, plaquettes compte ≥ 100 000/μL) à partir de la consolidation de la rémission et au moins 3 jours après la dernière dose de midostaurine pendant la consolidation. Les sujets qui n'ont pas pu suivre quatre cycles de consolidation HiDAC en raison de la toxicité pourraient toujours être éligibles à un traitement d'entretien à la discrétion du chercheur principal après la dernière dose de consolidation après récupération d'une toxicité hématologique et autre toxicité aiguë significative. Un examen de la moelle osseuse devait être réalisé avant le premier entretien et tous les 3 mois pendant la phase d'entretien. La phase d'entretien durait jusqu'à 12 cycles de traitement d'entretien avec la midostaurine en monothérapie ou jusqu'à une rechute, une toxicité inacceptable ou le décès, la décision du médecin, la décision du sujet/tuteur, la déviation du protocole, l'arrêt de l'étude par le promoteur, la perte de vue, les problèmes techniques, grossesse, le sujet a retiré son consentement ou jusqu'à la fin de l'étude, selon l'événement survenu en premier.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

301

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Pleven, Bulgarie, 5800
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarie, 1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarie, 1413
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarie, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Leon, Espagne, 24080
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Espagne, 08026
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espagne, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Espagne, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcon, Madrid, Espagne, 28223
        • Novartis Investigative Site
    • País Vasco
      • Gasteiz, País Vasco, Espagne, 01009
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Espagne, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 13419
        • Novartis Investigative Site
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Oulu, Finlande, FIN-90220
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Finlande, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Besancon cedex, France, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Clamart, France, 92141
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, France, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, France, 21034
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Limoges cedex, France, 87042
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, France, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Metz, France, 57085
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, France, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75012
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 10, France, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite, France, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, France, 86000
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, France, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, France, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Loire
      • Saint Priest en Jarez, Loire, France, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Hongrie, H 6725
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italie, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italie, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italie, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italie, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italie, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CN
      • Cuneo, CN, Italie, 12100
        • Novartis Investigative Site
    • CS
      • Cosenza, CS, Italie, 87100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italie, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italie, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Italie, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • LT
      • Latina, LT, Italie, 04100
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italie, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italie, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italie, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italie, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italie, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italie, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • PC
      • Piacenza, PC, Italie, 29100
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italie, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italie, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italie, 06100
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Italie, 43100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Italie, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00128
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Salerno, SA, Italie, 84131
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italie, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italie, 10128
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Venezia, VE, Italie, 30174
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italie, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Novartis Investigative Site
  • Roumanie
      • Craiova, Roumanie, 200136
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi, Roumanie, 700483
        • Novartis Investigative Site
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie, 975 17
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Slovaquie, 85107
        • Novartis Investigative Site
    • Slovak Republic
      • Bratislava, Slovak Republic, Slovaquie, 833 10
        • Novartis Investigative Site
  • Suède
      • Boras, Suède, 501 82
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Suède, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Tchéquie, 100 34
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les patients éligibles pour être inclus dans cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  1. Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute procédure de dépistage.
  2. Les patients doivent être âgés de 18 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé.
  3. Les patients doivent avoir un diagnostic documenté sans équivoque de LAM selon la classification OMS 2008. Un nombre de blastes dans la moelle osseuse ou dans le sang ≥ 20 % est requis, sauf pour la LMA avec t(15 ; 17), t(8 ; 21), inv(16) ou t(16 ; 16) où le nombre de blastes peut être <20. %, et à l’exclusion de M3 (leucémie aiguë promyélocytaire).
  4. Les patients atteints de LMA secondaire sont éligibles, par ex. patients ayant des antécédents de traitement pour une tumeur maligne antérieure. Patients atteints de LMA ayant des antécédents de traitement pour la myélodysplasie (MDS), par ex. l'azacitidine ou la décitabine, restent éligibles au traitement dans le cadre de cette étude. Ces agents doivent avoir été arrêtés pendant une période d'au moins 30 jours ou 5 demi-vies du médicament (la valeur la plus élevée étant retenue) avant que la midostaurine puisse être administrée.
  5. Les patients doivent avoir commencé le premier schéma de chimiothérapie d'induction « 7+3 » ou « 5+2 ».
  6. Les patients doivent avoir une mutation FLT3 documentée (ITD ou TKD).).
  7. Les patients doivent avoir un indice de performance ECOG ≤ 2
  8. Les patients nécessitant une chimiothérapie intrathécale doivent subir un sevrage minimum de 48 heures avant la première dose de midostaurine.
  9. Les patients doivent avoir une bilirubine totale ≤ 2,5 x LSN
  10. Les patients doivent avoir une créatinine sérique ≤ 2,5 x LSN
  11. Les patients doivent être capables de bien communiquer avec l'investigateur pour comprendre et se conformer aux exigences de l'étude.
  12. Les femmes en âge de procréer doivent subir un test de grossesse négatif avant de commencer à utiliser la midostaurine.

Critère d'exclusion:

Les patients éligibles à cette étude ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

  1. Traitement antérieur pour la LMA avec les exceptions suivantes :

    1. leucaphérèse d'urgence
    2. traitement d'urgence de l'hyperleucocytose par hydroxyurée pendant ≤ 7 jours
    3. RT crânienne pour la leucostase du SNC (une dose seulement)
    4. support facteur de croissance/cytokine
  2. Patients avec une FEVG inférieure à 45 % (par échocardiogramme ou MUGA) ou une insuffisance cardiaque congestive symptomatique (Classe III ou IV) selon la classification de la New York Heart Association (NYHA)
  3. Patients présentant un infiltrat pulmonaire, y compris ceux suspectés d'être d'origine infectieuse (sauf résolution à un grade ≤ 1 dans le délai de dépistage)
  4. Patients présentant une maladie incontrôlée, y compris, sans s'y limiter, une pancréatite aiguë ou chronique ou une infection incontrôlée
  5. QTc > 470 msec sur l'ECG de dépistage.
  6. Antécédents d'hypersensibilité à des médicaments ou métabolites de classes chimiques similaires à celles du traitement à l'étude.
  7. Participation à une étude interventionnelle expérimentale (médicamenteuse) préalable avec administration du produit expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du produit expérimental, selon la période la plus longue.

  8. Déclarations de grossesse et exigences en matière de contraception :

    Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception très efficaces pendant le traitement et pendant au moins 4 mois après l'arrêt du traitement. Les méthodes de contraception très efficaces comprennent :

    • Abstinence totale (lorsque cela correspond au mode de vie préféré et habituel du sujet). Abstinence périodique (par ex. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.
    • Stérilisation féminine (ayant subi une ovariectomie chirurgicale bilatérale avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une ligature des trompes au moins six semaines avant de prendre le traitement à l'étude. En cas d'ovariectomie seule, uniquement lorsque l'état reproductif de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi des niveaux d'hormones.
    • Stérilisation masculine (au moins 6 mois avant le dépistage). Le partenaire masculin vasectomisé doit être le seul partenaire pour ce sujet.
    • Utilisation de méthodes de contraception hormonales orales, injectées ou implantées ou mise en place d'un dispositif intra-utérin ou d'un système intra-utérin, ou d'autres formes de contraception hormonale ayant une efficacité comparable (taux d'échec <1%), par exemple un anneau vaginal hormonal ou une contraception hormonale transdermique.

    En cas d'utilisation d'une contraception orale, les femmes doivent également ajouter une méthode de contraception barrière, d'autant plus qu'on ignore actuellement si la midostaurine peut réduire l'efficacité des contraceptifs hormonaux.

    Hommes sexuellement actifs, à moins qu'ils n'utilisent un préservatif lors des rapports sexuels avec des femmes en âge de procréer ou des femmes enceintes et pendant au moins 4 mois après l'arrêt du traitement pour éviter la conception ou des dommages embryo-fœtaux.

  9. Les patients inscrits dans cette étude ne sont pas autorisés à participer à des études parallèles supplémentaires sur les médicaments ou les dispositifs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Midostaurine

Les patients sont passés par 3 phases :

Phase d'induction - Jour (J)8 à J28 en association avec un traitement standard (chimiothérapie 7+3 ou 5+2) jusqu'à 2 cycles ; Phase de consolidation - J8 à J28 en association avec la cytarabine jusqu'à 4 cycles ; Phase de maintenance - D1 à D28 jusqu'à 12 cycles
Médicament: Midostaurine
Phase d'induction : 50 mg (deux gélules de 25 mg) deux fois par jour par voie orale les jours 8 à 28, pendant 1 à 2 cycles ; un cycle = 28 jours ; Phase de consolidation : 50 mg (deux gélules de 25 mg) deux fois par jour par voie orale les jours 8 à 28, pendant 4 cycles maximum ; Phase d'entretien : administration continue (jours 1 à 28) pendant 12 cycles maximum ou jusqu'à rechute, toxicité inacceptable, décès, décision du médecin, décision du sujet/tuteur, écart de protocole, arrêt de l'étude par le promoteur, perdu de vue, problèmes techniques, grossesse, le sujet a retiré son consentement ou jusqu'à la fin de l'étude, selon l'événement survenu en premier.
Autres noms:
  • PKC412
Médicament: Cytarabine
Phase d'induction (dose standard) (bras 7 + 3) : 100-200 mg/m2/jour par perfusion intraveineuse continue (CIVI) jours 1 à 7 (perfusion de 168 heures) ; Phase d'induction (bras 5 + 2) : 100 mg/m2/jour avant les jours 1 à 5 de CIVI ; Phase de consolidation : perfusion de 1 à 3 g/m2 pendant 3 heures toutes les 12 heures les jours 1, 3 et 5, jusqu'à 4 cycles en fonction de l'âge et à la discrétion de l'investigateur.
Médicament: anthracycline ((daunorubicine ou idarubicine) : phase d'induction uniquement
daunorubicine (bras 7 + 3) : 60-90 mg/m2/jour par poussée IV les jours 1 à 3 (avec cytarabine à dose standard) ; daunorubicine (bras 5 + 2) : 60 mg/m2/jour par poussée IV les jours 1-2 ; idarubicine (bras 7 + 3) : 12 mg/m2/jour par poussée IV les jours 1 à 3 (avec cytarabine à dose standard) ; idarubicine (bras 5 + 2) : 12 mg/m2/jour par poussée IV les jours 1-2

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables (EI), des EI de grades 3 et 4, des événements indésirables graves (EIG), des EI conduisant à l'arrêt et des décès jusqu'à 24 mois (M24).
Délai: Base de référence jusqu'à environ 24 mois
La sécurité de la Midostaurine était représentée par divers types d'EI, d'EIG et de décès jusqu'à M24. EI : apparition (ou aggravation de tout signe, symptôme(s) ou condition(s) médicale(s) indésirable(s) préexistants qui surviennent après l'obtention du consentement éclairé signé du patient. Les grades d'EI pour caractériser la gravité des EI étaient basés sur les critères de terminologie communs pour les EI ver. 4,03 avec Grade (Gr) 1 : doux ; Gr 2 : modéré ; Gr 3 : sévère ; Gr 4 : pronostic vital ; Gr 5 : décès lié à l'AE. Les EI non liés à des toxicités hématologiques étaient généralement de gravité 1 ou 2. EIG : 1 des éléments suivants : est mortel ou met la vie en danger, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale, est médicalement significatif, c'est-à-dire un événement qui met en danger le patient ou peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l’un des résultats énumérés ci-dessus, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d’une hospitalisation existante, à quelques exceptions près.
Base de référence jusqu'à environ 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients en rémission complète (RC) ou en rémission complète avec récupération hématologique (RCi) incomplète selon l'évaluation locale
Délai: Base de référence jusqu'à environ 24 mois

Le taux CR/CRi est défini comme le pourcentage de patients en rémission complète (RC) ou en rémission complète avec récupération hématologique incomplète (CRi) selon l'évaluation locale dans les phases d'induction, de consolidation et d'entretien. Le taux CR/CRi a été calculé sur la base de l’ensemble d’analyse complet (FAS).

Rémission complète (RC) : blastes médullaires < 5 % avec spicules ; absence de tirs avec les cannes Auer ; absence de maladie extramédullaire ; nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 1,0 x 109/L ; nombre de plaquettes > 100 x 109/L ; indépendance des transfusions de globules rouges.

RC avec récupération incomplète (CRi) : tous les critères de RC sauf neutropénie résiduelle (<1,0 x 109/L) ou thrombocytopénie (<100 x 109/L)
Base de référence jusqu'à environ 24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Utilisation des ressources de soins de santé pendant la maintenance
Délai: Pendant la maintenance jusqu'à 12 mois
La collecte de données sur l'utilisation des ressources de santé (HCRU) se concentrera sur l'hospitalisation : motif de l'hospitalisation, nombre de jours d'hospitalisation par type de service (par ex. unité hospitalière, salle d'urgence, unité de soins intensifs), l'état de sortie et les noms des médicaments concomitants pendant le séjour à l'hôpital. Ces mesures seront utilisées pour quantifier le nombre de jours d'hospitalisation d'impact du traitement pendant la phase d'entretien et dériver les composantes de l'impact économique de la midostaurine pendant l'entretien.
Pendant la maintenance jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

9 juillet 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

9 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2017

Première publication (Réel)

20 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

29 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CPKC412A2408
  • 2016-004440-12 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles avec des chercheurs externes qualifiés. Les demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour protéger la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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