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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della midostaurina (PKC412) in combinazione con chemioterapia standard durante l'induzione e il consolidamento seguiti da 12 mesi di monoterapia di mantenimento in pazienti con leucemia mieloide acuta FMS-simile mutata nel recettore della tirosina 3 (FLT3) della chinasi di nuova diagnosi.

27 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase IIIb per valutare la sicurezza e l'efficacia di midostaurina (PKC412) in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con leucemia mieloide acuta mutata FLT3 di nuova diagnosi che sono idonei per "7+3" o chemioterapia "5+2".

Lo scopo di questo studio era di raccogliere e valutare ulteriori dati di sicurezza ed efficacia sulla combinazione di midostaurina e standard di cura per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) mutata del recettore tirosina chinasi Fms-simile di nuova diagnosi (FLT3) che erano idonei per induzione e consolidamento standard

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase IIIb è stato concepito come studio a braccio singolo e ha consentito di valutare la variazione del regime "7+3" in una popolazione estesa di pazienti rispetto a RATIFY (dose più elevata di daunorubicina (60-90 mg/m2/giorno), il sostituzione di daunorubicina con idarubicina (12 mg/m2/giorno) e dose inferiore di citarabina (100-200 mg/m2/giorno) e regime di dose ridotta "5+2"). La sicurezza era l’endpoint primario. Come endpoint secondario è stata raccolta la risposta completa (CR)/remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) nella terapia di induzione, consolidamento e mantenimento.

I pazienti a cui è stata diagnosticata recentemente una LMA, avevano una mutazione nota FLT3 ITD (duplicazione tandem interna) o TKD (dominio tirosina chinasi)(, e avevano recentemente iniziato il trattamento con "7+3" o "5+2" in induzione e con una dose elevata di citarabina in consolidamento sono stati ammessi e selezionati per lo studio clinico.

.

Il protocollo di trattamento ha consentito le seguenti fasi di trattamento:

  • Fase di induzione: citarabina con antraciclina (idarubicina o daunorubicina) in sequenza secondo la scelta dell'operatore sanitario, seguita da midostaurina il giorno 8. Nella prima fase di induzione, è stata eseguita un'aspirazione del midollo osseo in tutti i soggetti nei giorni 21-28 (secondo lo standard di cura locale) per determinare la necessità di un secondo ciclo di induzione. Se l'aspirato midollare era inadeguato per effettuare una determinazione, la valutazione del midollo osseo veniva ripetuta entro una settimana. Se al giorno 21-28 (secondo lo standard di cura locale) l'aspirato del midollo osseo rivelava ≥ 5% di blasti leucemici in un midollo cellulare (> 20%) veniva somministrata una seconda induzione. Per i soggetti che necessitavano di una seconda induzione, il trattamento è iniziato almeno 3 giorni dopo il completamento di midostaurina. L’aspirato del midollo osseo è stato eseguito entro una settimana dal recupero di ANC ≥ 1.000/μL e piastrine ≥ 100.000/μL per valutare la risposta. I soggetti in CR hanno proceduto alla terapia di consolidamento. I soggetti che non avevano raggiunto una remissione midollare (o con blasti persistenti) dovevano essere rimossi dalla terapia del protocollo. I soggetti con CRi hanno proceduto alla terapia di consolidamento a discrezione dello sperimentatore. 1 o 2 cicli di regimi "7+3" o "5+2" (non era consentito il passaggio da un regime all'altro).
  • Fase di consolidamento (per soggetti in CR/CRi dopo terapia di consolidamento) (fino a quattro cicli di consolidamento con citarabina a discrezione dello sperimentatore, con midostaurina somministrata in sequenza durante ogni ciclo): sulla base dei risultati superiori riportati per soggetti con LMA di età inferiore a 60 anni con normale cariotipi negli studi clinici prospettici e RATIFY, che hanno raggiunto una CR/CRi dopo l’induzione hanno ricevuto ulteriore terapia con midostaurina. I soggetti hanno ricevuto fino a quattro cicli di terapia di consolidamento. Ciascun ciclo di consolidamento durava quattro settimane e doveva iniziare entro due settimane dal recupero ematologico (ANC ≥ 1.000/μL, conta piastrinica ≥ 100.000/μL), ma non prima di 31 giorni dall'inizio del ciclo precedente. Un'aspirazione del midollo osseo doveva essere eseguita prima del primo ciclo di consolidamento (C1D1) e successivamente, se necessario, secondo la decisione dello sperimentatore, in qualsiasi momento durante la fase di consolidamento.
  • Fase di mantenimento (per soggetti in CR/CRi dopo terapia di consolidamento): i soggetti che hanno continuato in CR/CRi (mediante aspirazione del midollo osseo e valutazione del sangue) dopo quattro cicli di terapia di consolidamento hanno ricevuto midostaurina. Prima della terapia di mantenimento, tutta la tossicità acuta significativa derivante dalla terapia di consolidamento doveva essere risolta a ≤ grado 2. I soggetti con CRi hanno proceduto alla terapia di mantenimento a discrezione dello sperimentatore e per i soggetti con CR la terapia di mantenimento è iniziata dopo il recupero ematologico (ANC ≥ 1000/μL, piastrine conta ≥ 100.000/μL) dal consolidamento in remissione e almeno 3 giorni dopo l'ultima dose di midostaurina durante il consolidamento. I soggetti che non sono stati in grado di completare quattro cicli di consolidamento HiDAC a causa della tossicità potevano comunque essere idonei alla terapia di mantenimento a discrezione dello sperimentatore principale dopo l'ultima dose di consolidamento dopo il recupero dalla tossicità ematologica e da altre tossicità acute significative. Prima del primo mantenimento e ogni 3 mesi durante la fase di mantenimento doveva essere eseguito un esame del midollo osseo. La fase di mantenimento prevedeva un massimo di 12 cicli di terapia di mantenimento con midostaurina in monoterapia o fino a recidiva, tossicità inaccettabile o morte, decisione del medico, decisione del soggetto/tutore, deviazione dal protocollo, conclusione dello studio da parte dello sponsor, perdita al follow-up, problemi tecnici, gravidanza, il soggetto ha ritirato il consenso o fino alla fine dello studio, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

301

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1413
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Cechia, 100 34
        • Novartis Investigative Site
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Novartis Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Oulu, Finlandia, FIN-90220
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Finlandia, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Besancon cedex, Francia, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Clamart, Francia, 92141
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, Francia, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francia, 21034
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Limoges cedex, Francia, 87042
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Metz, Francia, 57085
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Francia, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 10, Francia, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite, Francia, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Francia, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Francia, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Loire
      • Saint Priest en Jarez, Loire, Francia, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italia, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italia, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CN
      • Cuneo, CN, Italia, 12100
        • Novartis Investigative Site
    • CS
      • Cosenza, CS, Italia, 87100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italia, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Italia, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • LT
      • Latina, LT, Italia, 04100
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italia, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • PC
      • Piacenza, PC, Italia, 29100
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italia, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italia, 06100
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Italia, 43100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Italia, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00128
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Salerno, SA, Italia, 84131
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10128
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Venezia, VE, Italia, 30174
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Craiova, Romania, 200136
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi, Romania, 700483
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovacchia
      • Banska Bystrica, Slovacchia, 975 17
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Slovacchia, 85107
        • Novartis Investigative Site
    • Slovak Republic
      • Bratislava, Slovak Republic, Slovacchia, 833 10
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Leon, Spagna, 24080
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spagna, 08026
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcon, Madrid, Spagna, 28223
        • Novartis Investigative Site
    • País Vasco
      • Gasteiz, País Vasco, Spagna, 01009
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spagna, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Boras, Svezia, 501 82
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Svezia, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Ungheria, H 6725
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening.
  2. I pazienti devono avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  3. I pazienti devono avere una diagnosi documentata e inequivocabile di leucemia mieloide acuta secondo la classificazione OMS 2008. È necessaria una conta dei blasti nel midollo osseo o nel sangue ≥ 20%, ad eccezione della LMA con t(15;17), t(8;21), inv(16) o t(16;16) dove la conta dei blasti può essere <20 % e, escludendo M3 (leucemia promielocitica acuta).
  4. Sono idonei i pazienti con LMA secondaria, ad es. pazienti con storia antecedente di trattamento per precedenti tumori maligni. Pazienti con leucemia mieloide acuta con una storia di trattamento precedente per mielodisplasia (MDS), ad es. azacitidina o decitabina, rimangono idonei al trattamento in questo studio. La somministrazione di questi agenti deve essere stata interrotta per un periodo di almeno 30 giorni o 5 emivite del farmaco (a seconda di quale sia maggiore) prima che la midostaurina possa essere somministrata.
  5. I pazienti devono aver iniziato il primo regime chemioterapico di induzione "7+3" o "5+2".
  6. I pazienti devono avere una mutazione FLT3 documentata (ITD o TKD).).
  7. I pazienti devono avere un Performance Status ECOG ≤ 2
  8. I pazienti che necessitano di chemioterapia intratecale devono avere un periodo di washout minimo di 48 ore prima della prima dose di midostaurina
  9. I pazienti devono avere bilirubina totale ≤ 2,5 x ULN
  10. I pazienti devono avere creatinina sierica ≤ 2,5 x ULN
  11. I pazienti devono essere in grado di comunicare bene con lo sperimentatore per comprendere e rispettare i requisiti dello studio
  12. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare l'uso di midostaurina.

Criteri di esclusione:

I pazienti idonei per questo studio non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

  1. Terapia precedente per la leucemia mieloide acuta con le seguenti eccezioni:

    1. leucaferesi d'urgenza
    2. trattamento di emergenza per iperleucocitosi con idrossiurea per ≤ 7 giorni
    3. RT craniale per leucostasi del sistema nervoso centrale (una sola dose)
    4. supporto del fattore di crescita/citochina
  2. Pazienti con LVEF inferiore al 45% (mediante ecocardiogramma o MUGA) o insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (Classe III o IV) secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA)
  3. Pazienti con qualsiasi infiltrato polmonare, inclusi quelli sospettati di essere di origine infettiva (a meno che non si siano risolti a ≤ Grado 1 entro il periodo di screening)
  4. Pazienti con qualsiasi malattia non controllata, inclusa, ma non limitata a, pancreatite acuta o cronica o infezione non controllata
  5. QTc >470 msec all'ECG di screening.
  6. Storia di ipersensibilità a qualsiasi farmaco o metabolita di classi chimiche simili al trattamento in studio.
  7. Partecipazione a un precedente studio sperimentale interventistico (farmaco) con somministrazione del prodotto sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.

  8. Dichiarazioni di gravidanza e requisiti di contraccezione:

    Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di iniziare una gravidanza, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per almeno 4 mesi dopo l'interruzione del trattamento. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono:

    • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto). Astinenza periodica (es. calendario, ovulazione, metodi sintotermici, post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
    • Sterilizzazione femminile (sottoposte a ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up
    • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner per quel soggetto
    • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati o posizionamento di un dispositivo intrauterino o di un sistema intrauterino, o altre forme di contraccezione ormonale che abbiano efficacia comparabile (tasso di fallimento <1%), ad esempio anello vaginale ormonale o contraccezione ormonale transdermica.

    In caso di utilizzo di contraccettivi orali le donne devono anche aggiungere un metodo contraccettivo di barriera, soprattutto perché attualmente non è noto se midostaurina possa ridurre l’efficacia dei contraccettivi ormonali.

    Uomini sessualmente attivi a meno che non utilizzino il preservativo durante i rapporti con donne potenzialmente riproduttive o donne in gravidanza e per almeno 4 mesi dopo l'interruzione del trattamento per evitare il concepimento o danni embrio-fetali.

  9. Ai pazienti arruolati in questo studio non è consentito partecipare ad ulteriori studi paralleli su farmaci o dispositivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Midostaurina

I pazienti hanno attraversato 3 fasi:

Fase di induzione - Giorno (da G)8 a G28 in combinazione con terapia standard (chemioterapia 7+3 o 5+2) fino a 2 cicli; Fase di consolidamento - da D8 a D28 in combinazione con citarabina fino a 4 cicli; Fase di manutenzione: da D1 a D28 fino a 12 cicli
Droga: Midostaurina
Fase di induzione: 50 mg (due capsule da 25 mg) due volte al giorno per via orale nei giorni 8-28, per 1 - 2 cicli; un ciclo = 28 giorni; Fase di consolidamento: 50 mg (due capsule da 25 mg) due volte al giorno per via orale nei giorni 8-28, fino a 4 cicli; Fase di mantenimento: dosaggio continuo (giorni 1 - 28) per un massimo di 12 cicli o fino a recidiva, tossicità inaccettabile, morte, decisione del medico, decisione del soggetto/tutore, deviazione dal protocollo, conclusione dello studio da parte dello Sponsor, perdita al follow-up, problemi tecnici, gravidanza, il soggetto ha ritirato il consenso, o fino alla fine dello studio, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
Altri nomi:
  • PKC412
Droga: Citarabina
Fase di induzione (dose standard) (braccio 7 + 3): 100-200 mg/m2/giorno mediante infusione endovenosa continua (CIVI) giorni 1-7 (infusione di 168 ore); Fase di induzione (braccio 5 + 2): 100 mg/m2/giorno entro i giorni 1-5 CIVI; Fase di consolidamento: infusione di 1-3 g/m2 nell'arco di 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 3 e 5, fino a 4 cicli in base all'età e a discrezione dello sperimentatore
Droga: antraciclina ((daunorubicina o idarubicina): solo fase di induzione
daunorubicina (braccio 7 + 3): 60-90 mg/m2/die mediante iniezione endovenosa nei giorni 1-3 (con citarabina a dose standard); daunorubicina (braccio 5 + 2): 60 mg/m2/die mediante iniezione endovenosa nei giorni 1-2; idarubicina (braccio 7 + 3): 12 mg/m2/giorno mediante iniezione endovenosa nei giorni 1-3 (con citarabina a dose standard); idarubicina (braccio 5 + 2): 12 mg/m2/giorno mediante iniezione endovenosa nei giorni 1-2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con eventi avversi (EA), eventi avversi di grado 3 e 4, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che hanno portato all'interruzione e decessi fino a 24 mesi (M24).
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 24 mesi
La sicurezza di Midostaurin è stata rappresentata da vari tipi di EA, SAE e morte fino a M24. EA: la comparsa di (o il peggioramento di qualsiasi segno(i), sintomo(i) o condizione(i) indesiderabile(i) preesistente(i) che si verifica dopo che è stato ottenuto il consenso informato firmato del paziente. I gradi degli eventi avversi per caratterizzare la gravità degli eventi avversi si basavano sui criteri terminologici comuni per gli eventi avversi ver. 4.03 con Grado (Gr) 1: lieve; Gr 2: moderato; Gr 3: severo; Gr 4: pericolo di vita; Gr 5: morte correlata ad AE. Gli eventi avversi non correlati a tossicità ematologiche erano generalmente di gravità di grado 1 o 2. SAE: 1 dei seguenti: è fatale o pericoloso per la vita, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, costituisce un'anomalia congenita/difetto congenito, è significativo dal punto di vista medico, ovvero un evento che mette a repentaglio il paziente o può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire 1 degli esiti sopra elencati, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente con poche eccezioni.
Baseline fino a circa 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con remissione completa (CR) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) secondo la valutazione locale
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 24 mesi

Il tasso CR/CRi è definito come la percentuale di pazienti con remissione completa (CR) o remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) secondo la valutazione locale nelle fasi di induzione, consolidamento e mantenimento. Il tasso CR/CRi è stato calcolato sulla base del set di analisi completo (FAS).

Remissione completa (CR): blasti nel midollo osseo <5% con spicole; assenza di esplosioni con aste Auer; assenza di malattia extramidollare; conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1,0 x109/L; conta piastrinica >100 x 109/L; indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi.

CR con recupero incompleto (CRi): tutti i criteri CR eccetto neutropenia residua (<1,0 x 109/L) o trombocitopenia (<100 x 109/L)
Baseline fino a circa 24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo delle risorse sanitarie durante la manutenzione
Lasso di tempo: Durante la manutenzione fino a 12 mesi
La raccolta dei dati sull'utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) si concentrerà sul ricovero: motivo del ricovero, numero di giorni di ricovero per tipo di reparto (ad es. unità ospedaliera, pronto soccorso, unità di terapia intensiva), stato di dimissione e nomi dei farmaci concomitanti durante la degenza ospedaliera. Queste misure verranno utilizzate per quantificare l'impatto della terapia in numero di giorni di ricovero durante la fase di mantenimento e ricavare componenti dell'impatto economico di midostaurina durante il mantenimento.
Durante la manutenzione fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

9 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPKC412A2408
  • 2016-004440-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei con ricercatori esterni qualificati. Le richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per proteggere la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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