Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus midostauriinin (PKC412) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi yhdistettynä tavanomaiseen kemoterapiaan induktion ja konsolidoinnin ja sen jälkeen 12 kuukauden ylläpitomonoterapian aikana potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu FMS:n kaltainen tyrosiini 3 (FLT3) -kinaasireseptorimutaation aiheuttama akuuttileukemia.

tiistai 27. helmikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, monikeskustutkimus, vaiheen IIIb tutkimus midostauriinin (PKC412) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi vähintään 18-vuotiailla potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu FLT3-mutatoitu akuutti myelooinen leukemia, jotka ovat oikeutettuja "7+3" -hoitoon. tai "5+2" kemoterapiaa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli kerätä ja arvioida lisätietoa turvallisuudesta ja tehosta midostauriinin ja tavanomaisen hoidon yhdistelmästä aikuispotilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu Fms:n kaltainen tyrosiinikinaasireseptori (FLT3) mutatoitunut akuutti myelooinen leukemia (AML) ja jotka olivat kelvollisia vakioinduktio ja konsolidointi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen IIIb tutkimus suunniteltiin yhden haaran tutkimukseksi, ja se mahdollisti "7+3"-hoidon vaihtelun arvioinnin laajennetussa potilaspopulaatiossa verrattuna RATIFY-tutkimukseen (suurempi annos daunorubisiinia (60-90 mg/m2/vrk), daunorubisiinin korvaaminen idarubisiinilla (12 mg/m2/vrk) ja sytarabiinin pienempi annos (100-200 mg/m2/vrk) ja "5+2" alennettu annosohjelma). Turvallisuus oli ensisijainen päätetapahtuma. Toissijaiseksi päätetapahtumaksi kerättiin täydellinen vaste (CR)/täydellinen remissio ja epätäydellinen hematologinen palautuminen (CRi) induktio-, konsolidaatio- ja ylläpitohoidossa.

Potilaat, joilla oli äskettäin diagnosoitu AML, joilla oli tunnettu FLT3 ITD (sisäinen tandem-kaksoistumis) tai TKD (tyrosiinikinaasidomeeni) (mutaatio) ja jotka olivat äskettäin aloittaneet "7+3" tai "5+2" induktion ja suuren annoksen sytarabiinin konsolidointiin hyväksyttiin ja se seulottiin kliinistä tutkimusta varten.

.

Protokollahoito salli seuraavat hoitovaiheet:

  • Induktiovaihe: sytarabiini antrasykliinin (idarubisiinin tai daunorubisiinin) kanssa peräkkäin HCP-valinnan mukaan, jota seuraa midostauriini päivänä 8. Ensimmäisessä induktiovaiheessa kaikille koehenkilöille suoritettiin luuytimen aspiraatio päivinä 21-28 (paikallisen hoitostandardin mukaisesti) toisen induktiosyklin tarpeen määrittämiseksi. Jos ytimen aspiraatti ei riittänyt määrityksen tekemiseen, luuytimen arviointi toistettiin viikon sisällä. Jos päivinä 21-28 (paikallisen hoitostandardin mukaan) luuytimen aspiraatio paljastaa ≥ 5 % leukeemisia blasteja soluytimessä (> 20 %), annettiin toinen induktio. Toisen induktion vaativien kohteiden hoito aloitettiin vähintään 3 päivää midostauriinihoidon päättymisen jälkeen. Luuytimen aspiraatio suoritettiin viikon kuluessa sen jälkeen, kun ANC oli ≥ 1000/µl ja verihiutaleet ≥ 100 000/µl vasteen arvioimiseksi. CR:n koehenkilöt etenivät konsolidointihoitoon. Koehenkilöt, jotka eivät saavuttaneet luuytimen remissiota (tai joilla oli jatkuvia blasteja), poistettiin protokollahoidosta. Koehenkilöt, joilla oli CRi, jatkoivat konsolidaatiohoitoa tutkijan harkinnan mukaan. 1 tai 2 sykliä "7+3" tai "5+2" hoito-ohjelmia (hoito-ohjelmien välillä ei ollut sallittua).
  • Konsolidaatiovaihe (potilaille, joilla on CR/CRi konsolidaatiohoidon jälkeen) (enintään neljä sytarabiinin konsolidointisykliä tutkijan harkinnan mukaan, midostauriinia annetaan peräkkäin jokaisen syklin aikana): Perustuu ylivoimaisiin tuloksiin, jotka on raportoitu alle 60-vuotiaille ja normaaleille AML-potilaille karyotyypit prospektiivisissa kliinisissä tutkimuksissa ja RATIFY, jotka saavuttivat CR/CRi:n induktion jälkeen, saivat lisähoitoa midostauriinilla. Koehenkilöt saivat jopa neljä sykliä konsolidointihoitoa. Kukin konsolidaatiosykli oli neljä viikkoa kestävä, ja sen piti alkaa kahden viikon kuluessa hematologisesta toipumisesta (ANC ≥ 1000/μL, verihiutaleiden määrä ≥ 100 000/μL), mutta aikaisintaan 31 päivää edellisen syklin alusta. Luuytimen aspiraatio oli suoritettava ennen ensimmäistä konsolidointisykliä (C1D1), ja se voitiin suorittaa tarvittaessa myöhemminkin tutkijan päätöksellä milloin tahansa konsolidointivaiheen aikana.
  • Ylläpitovaihe (potilaille, joilla oli CR/CRi konsolidointihoidon jälkeen): Koehenkilöt, jotka jatkoivat CR/CRi:ssä (luuytimen aspiraatiolla ja veren arvioinnilla) neljän konsolidointihoitojakson jälkeen, saivat midostauriinia. Ennen ylläpitohoitoa kaikki konsolidaatiohoidosta johtuvat merkittävät akuutit myrkyllisyydet piti ratkaista ≤ asteeseen 2. Koehenkilöt, joilla oli CRi, jatkoivat ylläpitohoitoa tutkijan harkinnan mukaan ja CR-potilailla ylläpitohoito aloitettiin hematologisen toipumisen jälkeen (ANC ≥ 1000/μl, verihiutaleet). määrä ≥ 100 000/μL) remission konsolidaation jälkeen ja vähintään 3 päivää viimeisen midostauriiniannoksen jälkeen konsolidoinnin aikana. Koehenkilöt, jotka eivät kyenneet suorittamaan neljää HiDAC-konsolidaatiokurssia toksisuuden vuoksi, voivat silti olla kelvollisia ylläpitohoitoon päätutkijan harkinnan mukaan viimeisen konsolidointiannoksen jälkeen hematologisesta ja muusta merkittävästä akuutista toksisuudesta toipumisen jälkeen. Luuydintutkimus piti tehdä ennen ensimmäistä huoltoa ja 3 kuukauden välein ylläpitovaiheen aikana. Ylläpitovaihe oli enintään 12 ylläpitohoitosykliä midostauriinilla tai siihen asti, kunnes uusiutuminen, ei-hyväksyttävä myrkyllisyys tai kuolema, lääkärin päätös, tutkittavan/huoltajan päätös, poikkeama protokollasta, tutkimuksen päättäminen sponsorin toimesta, häviäminen seurannan vuoksi, tekniset ongelmat, raskaus, koehenkilö peruutti suostumuksensa tai tutkimuksen loppuun asti sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

301

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1413
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Leon, Espanja, 24080
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Espanja, 08026
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Espanja, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcon, Madrid, Espanja, 28223
        • Novartis Investigative Site
    • País Vasco
      • Gasteiz, País Vasco, Espanja, 01009
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Espanja, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italia, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italia, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CN
      • Cuneo, CN, Italia, 12100
        • Novartis Investigative Site
    • CS
      • Cosenza, CS, Italia, 87100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italia, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Italia, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • LT
      • Latina, LT, Italia, 04100
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italia, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • PC
      • Piacenza, PC, Italia, 29100
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italia, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italia, 06100
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Italia, 43100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Italia, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00128
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Salerno, SA, Italia, 84131
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10128
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Venezia, VE, Italia, 30174
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Novartis Investigative Site
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Besancon cedex, Ranska, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Clamart, Ranska, 92141
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Ranska, 21034
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Limoges cedex, Ranska, 87042
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Ranska, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Metz, Ranska, 57085
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Ranska, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75012
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 10, Ranska, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite, Ranska, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Ranska, 86000
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Ranska, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Ranska, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Loire
      • Saint Priest en Jarez, Loire, Ranska, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Craiova, Romania, 200136
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi, Romania, 700483
        • Novartis Investigative Site
  • Ruotsi
      • Boras, Ruotsi, 501 82
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Ruotsi, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia, 975 17
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Slovakia, 85107
        • Novartis Investigative Site
    • Slovak Republic
      • Bratislava, Slovak Republic, Slovakia, 833 10
        • Novartis Investigative Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Oulu, Suomi, FIN-90220
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Suomi, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Tšekki, 100 34
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Unkari, H 6725
        • Novartis Investigative Site
  • Viro
      • Tallinn, Viro, 13419
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kaikkia seulontatoimenpiteitä.
  2. Potilaiden tulee olla vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  3. Potilailla on oltava dokumentoitu yksiselitteinen AML-diagnoosi WHO 2008 -luokituksen mukaisesti. Luuydin- tai veriblastimäärä vaaditaan ≥ 20 %, paitsi AML, jossa t(15;17), t(8;21), inv(16) tai t(16;16), joissa blastien määrä voi olla <20 %, ja pois lukien M3 (akuutti promyelosyyttinen leukemia).
  4. Potilaat, joilla on sekundaarinen AML, ovat kelvollisia mm. potilaat, joilla on aiempaa hoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi. AML-potilaat, joilla on myelodysplasiaa (MDS) edeltävä hoito, esim. atsasitidiini tai desitabiini ovat edelleen kelvollisia hoitoon tässä tutkimuksessa. Näiden aineiden käyttö on täytynyt lopettaa vähintään 30 päiväksi tai 5 lääkkeen puoliintumisajaksi (sen mukaan kumpi on suurempi), ennen kuin midostauriinia voidaan antaa.
  5. Potilaiden on täytynyt aloittaa ensimmäinen induktiokemoterapiahoito "7+3" tai "5+2".
  6. Potilailla on oltava dokumentoitu FLT3-mutaatio (ITD tai TKD).
  7. Potilaiden ECOG-suorituskykytilan on oltava ≤ 2
  8. Potilaiden, jotka tarvitsevat intratekaalista kemoterapiaa, tulee huuhtoutua vähintään 48 tuntia ennen ensimmäistä midostauriiniannosta
  9. Potilaiden kokonaisbilirubiinin on oltava ≤ 2,5 x ULN
  10. Potilaiden seerumin kreatiniinin on oltava ≤ 2,5 x ULN
  11. Potilaiden on kyettävä kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa ymmärtääkseen ja noudattaakseen tutkimuksen vaatimuksia
  12. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen midostauriinin käytön aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

Tähän tutkimukseen kelpaavat potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

  1. Aiempi AML-hoito seuraavin poikkeuksin:

    1. hätäleukafereesi
    2. hyperleukosytoosin hätähoito hydroksiurealla ≤ 7 päivän ajan
    3. kallon RT keskushermoston leukostaasin varalta (vain yksi annos)
    4. kasvutekijä/sytokiinituki
  2. Potilaat, joilla LVEF on alle 45 % (kaikukardiogrammin tai MUGA:n perusteella) tai oireinen sydämen vajaatoiminta (luokka III tai IV) New York Heart Associationin (NYHA) luokituksen mukaan
  3. Potilaat, joilla on mikä tahansa keuhkoinfiltraatti, mukaan lukien potilaat, joiden epäillään olevan tarttuvaa alkuperää (ellei se ole selvinnyt ≤ asteeseen 1 seulonnan aikana)
  4. Potilaat, joilla on mikä tahansa hallitsematon sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, akuutti tai krooninen haimatulehdus tai hallitsematon infektio
  5. QTc >470 ms seulonta-EKG:ssä.
  6. Aiempi yliherkkyys jollekin lääkkeelle tai metaboliitteille, jotka ovat samankaltaisia ​​kuin tutkimushoidossa.
  7. Osallistuminen aiempaan interventio- (lääke)tutkimukseen, jossa tutkimusvalmistetta annetaan 30 päivän tai 5 tutkimustuotteen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.

  8. Raskauslausunnot ja ehkäisyvaatimukset:

    Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja vähintään 4 kuukauden ajan lääkityksen lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen raittius (kun tämä on sopusoinnussa kohteen ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa). Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
    • Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla
    • Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Vasektomoidun mieskumppanin tulisi olla tämän kohteen ainoa kumppani
    • Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen järjestelmän sijoittaminen tai muut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormonaalinen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy.

    Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten tulee myös lisätä estemenetelmä, varsinkin kun tällä hetkellä ei tiedetä, voiko midostauriini vähentää hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden tehoa.

    Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he käytä kondomia yhdynnässä lisääntymiskykyisten naisten tai raskaana olevien naisten kanssa ja vähintään 4 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen hedelmöittymisen tai alkio-sikiövaurioiden välttämiseksi.

  9. Tähän tutkimukseen otetut potilaat eivät saa osallistua muihin rinnakkaisiin lääke- tai laitetutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Midostauriini

Potilaat kävivät läpi 3 vaihetta:

Induktiovaihe - Päivä (D)8 - D28 yhdistettynä normaalihoitoon (7+3 tai 5+2 kemoterapiaa) enintään 2 sykliä; Konsolidaatiovaihe - D8 - D28 yhdessä sytarabiinin kanssa enintään 4 sykliä; Huoltovaihe - D1 - D28 jopa 12 jaksoa
Lääke: Midostauriini
Induktiovaihe: 50 mg (kaksi 25 mg:n kapselia) kahdesti päivässä suun kautta päivinä 8-28, 1-2 sykliä; sykli = 28 päivää; Kiinteytysvaihe: 50 mg (kaksi 25 mg:n kapselia) kahdesti päivässä suun kautta päivinä 8-28, enintään 4 sykliä; Ylläpitovaihe: Jatkuva annostelu (päivät 1 - 28) 12 sykliin asti tai uusiutumiseen asti, ei-hyväksyttävä myrkyllisyys, kuolema, lääkärin päätös, tutkittavan/huoltajan päätös, protokollapoikkeama, tutkimuksen lopettaminen sponsorin toimesta, hävinnyt seurantaan, tekniset ongelmat, raskauden, koehenkilö peruutti suostumuksensa tai tutkimuksen loppuun asti sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Muut nimet:
  • PKC412
Lääke: Sytarabiini
Induktiovaihe (vakioannos) (7 + 3 haaraa): 100-200 mg/m2/vrk jatkuvana suonensisäisenä infuusiona (CIVI) päivinä 1-7 (168 tunnin infuusio); Induktiovaihe (5 + 2 haara): 100 mg/m2/päivä CIVI-päivinä 1-5; Konsolidaatiovaihe: 1-3 g/m2 infuusio 3 tunnin aikana 12 tunnin välein päivinä 1, 3 ja 5, enintään 4 sykliä iän ja tutkijan harkinnan mukaan
Lääke: antrasykliini ((daunorubisiini tai idarubisiini): vain induktiovaihe
daunorubisiini (7 + 3 haaraa): 60-90 mg/m2/vrk suonensisäisenä pistoksena päivinä 1-3 (standardiannoksen sytarabiinin kanssa); daunorubisiini (5 + 2 käsivartta): 60 mg/m2/vrk laskimonsisäisellä työntöllä päivinä 1-2; idarubisiini (7 + 3 haara): 12 mg/m2/vrk laskimonsisäisen työnnön kautta päivinä 1-3 (standardiannoksen sytarabiinin kanssa); idarubisiini (5 + 2 käsivartta): 12 mg/m2/vrk laskimonsisäisesti 1-2 päivinä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on haittavaikutuksia (AE), asteen 3 ja 4 haittavaikutuksia, vakavia haittavaikutuksia (SAE), haittavaikutuksia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen ja kuolleista 24 kuukauden ikään asti (M24).
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 24 kuukautta
Midostauriinin turvallisuutta edustivat erityyppiset AE-t, SAE-t ja kuolemat M24:ään asti. AE: ei-toivottujen merkkien, oireiden tai lääketieteellisten tilojen ilmaantuminen (tai olemassa olevien) ei-toivottujen oireiden paheneminen, joka ilmenee sen jälkeen, kun potilaan allekirjoitettu tietoinen suostumus on saatu. AE-arvot AE-vakavuuden kuvaamiseksi perustuivat yleisiin AE-arvoihin ver. 4,03 arvosanalla (Gr) 1: lievä; Gr 2: kohtalainen; Gr 3: vakava; Gr 4: hengenvaarallinen; Gr 5: AE:hen liittyvä kuolema. Haittavaikutukset, jotka eivät liity hematologisiin toksisiin vaikutuksiin, olivat yleensä vakavuusasteeltaan 1 tai 2. SAE: 1 seuraavista: on kuolemaan johtava tai hengenvaarallinen, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, muodostaa synnynnäisen poikkeaman/sikiövaurion, on lääketieteellisesti merkittävä, eli tapahtuma, joka vaarantaa potilaan tai saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista hoitoa estää yhden yllä luetelluista seurauksista, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä muutamaa poikkeusta lukuun ottamatta.
Perustaso jopa noin 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on täydellinen remissio (CR) tai täydellinen remissio, jolla on epätäydellinen hematologinen toipuminen (CRi) paikallisen arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 24 kuukautta

CR/CRi-aste määritellään niiden potilaiden prosenttiosuutena, joilla on täydellinen remissio (CR) tai täydellinen remissio ja epätäydellinen hematologinen palautuminen (CRi) paikallisen arvioinnin mukaan induktio-, konsolidointi- ja ylläpitovaiheissa. CR/CRi-nopeus laskettiin täyden analyysisarjan (FAS) perusteella.

Täydellinen remissio (CR): Luuytimen räjähdykset <5 % ja piikkejä; räjähdyksen puuttuminen Auer-tangoilla; ekstramedullaarisen taudin puuttuminen; absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1,0 x 109/l; verihiutaleiden määrä > 100 x 109/l; riippumattomuus punasolujen siirroista.

CR epätäydellisellä paranemisella (CRi): Kaikki CR-kriteerit paitsi jäännösneutropenia (<1,0 x 109/l) tai trombosytopenia (<100 x 109/l)
Perustaso jopa noin 24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terveydenhuollon resurssien käyttö huollon aikana
Aikaikkuna: Huollon aikana jopa 12 kuukautta
Terveydenhuollon resurssien käyttöastetta (HCRU) koskevien tietojen kerääminen keskittyy sairaalahoitoon: sairaalahoidon syy, sairaalapäivien lukumäärä osastotyypeittäin (esim. sairaalan yksikkö, ensiapu, tehohoitoyksikkö), kotiutustila ja samanaikaisten lääkkeiden nimet sairaalahoidon aikana. Näillä mittareilla mitataan hoidon sairaalapäivien vaikutusta ylläpitovaiheessa ja johdetaan komponentteja midostauriinin taloudellisesta vaikutuksesta ylläpidon aikana.
Huollon aikana jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CPKC412A2408
  • 2016-004440-12 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pääsyn potilastason tietoihin ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiin asiakirjoihin pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden suojaamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Akuutti myelooinen leukemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa