Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van midostaurine (PKC412) in combinatie met standaard chemotherapie tijdens inductie en consolidatie, gevolgd door 12 maanden onderhoudsmonotherapie bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde FMS-achtige tyrosine 3 (FLT3) kinasereceptor-gemuteerde acute myeloïde leukemie.

27 februari 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter, fase IIIb-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van midostaurine (PKC412) te beoordelen bij patiënten van 18 jaar of ouder met nieuw gediagnosticeerde FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie die in aanmerking komen voor "7+3" of "5+2" chemotherapie

Het doel van deze studie was het verzamelen en evalueren van aanvullende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens over de combinatie van midostaurine en de standaardbehandeling voor volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde FMS-achtige tyrosinekinasereceptor (FLT3) gemuteerde acute myeloïde leukemie (AML) die in aanmerking kwamen voor standaard inductie en consolidatie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase IIIb-studie was opgezet als een studie met één arm en maakte de beoordeling mogelijk van de variatie van het ‘7+3’-regime bij een uitgebreide patiëntenpopulatie vergeleken met RATIFY (hogere dosis daunorubicine (60-90 mg/m2/dag), de vervanging van daunorubicine door idarubicine (12 mg/m2/dag), en een lagere dosis cytarabine (100-200 mg/m2/dag) en het "5+2" verlaagde dosisregime). Veiligheid was het primaire eindpunt. Complete respons (CR)/volledige remissie met onvolledig hematologisch herstel (CRi) bij inductie-, consolidatie- en onderhoudstherapie werd verzameld als secundair eindpunt.

Patiënten bij wie onlangs de diagnose AML was gesteld, die een bekende FLT3 ITD (interne tandemduplicatie) of TKD (tyrosinekinasedomein)(, mutatie hadden) en die onlangs waren begonnen met "7+3" of "5+2" in inductie en een hoge dosis cytarabine in consolidatie werden goedgekeurd en gescreend voor het klinische onderzoek.

.

De protocolbehandeling maakte de volgende behandelingsfasen mogelijk:

  • Inductiefase: cytarabine met anthracycline (idarubicine of daunorubicine), opeenvolgend volgens keuze van de zorgverlener, gevolgd door midostaurine op dag 8. In de eerste inductiefase werd bij alle proefpersonen op dag 21-28 een beenmergpunctie uitgevoerd (volgens de lokale zorgstandaard) om de noodzaak van een tweede inductiecyclus te bepalen. Als het beenmergaspiraat niet voldoende was om een ​​bepaling uit te voeren, werd de beenmergbeoordeling binnen een week herhaald. Als op dag 21-28 (volgens de lokale zorgstandaard) beenmergaspiratie ≥ 5% leukemische blasten in een celmerg aan het licht brengt (> 20%), werd een tweede inductie gegeven. Bij proefpersonen die een tweede inductie nodig hadden, begon de behandeling ten minste 3 dagen na voltooiing van midostaurine. Beenmergpunctie werd uitgevoerd binnen één week na herstel van ANC ≥ 1000/μl en bloedplaatjes ≥ 100.000/μl om de respons te beoordelen. Proefpersonen met CR gingen over tot consolidatietherapie. Proefpersonen die geen beenmergremissie bereikten (of met aanhoudende blasten) moesten uit de protocoltherapie worden verwijderd. Proefpersonen met CRi gingen naar het oordeel van de onderzoeker over tot consolidatietherapie. 1 of 2 cycli van "7+3" of "5+2" regimes (switchen tussen regimes was niet toegestaan).
  • Consolidatiefase (voor proefpersonen in CR/CRi na consolidatietherapie) (tot vier cycli cytarabine-consolidatie naar goeddunken van de onderzoeker, waarbij midostaurine opeenvolgend wordt gegeven tijdens elke cyclus): Gebaseerd op de superieure resultaten die zijn gerapporteerd voor AML-proefpersonen jonger dan 60 jaar oud met normale karyotypen in prospectieve klinische onderzoeken en RATIFY, die na inductie een CR/CRi bereikten, kregen verdere behandeling met midostaurine. De proefpersonen kregen maximaal vier cycli consolidatietherapie. Elke consolidatiecyclus duurde vier weken en moest beginnen binnen twee weken na hematologisch herstel (ANC ≥ 1000/μl, aantal bloedplaatjes ≥ 100.000/μl), maar niet eerder dan 31 dagen na het begin van de vorige cyclus. Een beenmergpunctie moest worden uitgevoerd voorafgaand aan de eerste consolidatiecyclus (C1D1) en kon indien nodig op elk moment tijdens de consolidatiefase worden uitgevoerd, afhankelijk van de beslissing van de onderzoeker.
  • Onderhoudsfase (voor proefpersonen in CR/CRi na consolidatietherapie): Proefpersonen die na vier cycli consolidatietherapie doorgingen met CR/CRi (door beenmergaspiratie en bloedevaluatie) ontvingen midostaurine. Voorafgaand aan de onderhoudstherapie moest alle significante acute toxiciteit als gevolg van de consolidatietherapie zijn opgelost tot ≤ graad 2. Proefpersonen met CRi gingen naar het oordeel van de onderzoeker over op onderhoudstherapie en voor CR-proefpersonen begon de onderhoudstherapie na hematologisch herstel (ANC ≥ 1000/μl, bloedplaatjes). telling ≥ 100.000/μl) vanaf remissieconsolidatie, en ten minste 3 dagen na de laatste dosis midostaurine tijdens consolidatie. Proefpersonen die vanwege toxiciteit niet in staat waren vier HiDAC-consolidatiekuren te voltooien, konden na herstel van hematologische en andere significante acute toxiciteit, naar goeddunken van de hoofdonderzoeker, nog steeds in aanmerking komen voor onderhoudstherapie, naar goeddunken van de hoofdonderzoeker. Voorafgaand aan het eerste onderhoud en tijdens de onderhoudsfase elke 3 maanden moest een beenmergonderzoek worden uitgevoerd. De onderhoudsfase bestond uit maximaal 12 cycli onderhoudstherapie met midostaurine als monotherapie of tot terugval, onaanvaardbare toxiciteit of overlijden, beslissing van de arts, beslissing van de proefpersoon/voogd, afwijking van het protocol, beëindiging van het onderzoek door de sponsor, verloren voor follow-up, technische problemen, zwangerschap, de proefpersoon de toestemming introk of tot het einde van het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

301

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarije, 1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bulgarije, 1413
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bulgarije, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Novartis Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Oulu, Finland, FIN-90220
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Finland, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Besancon cedex, Frankrijk, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Clamart, Frankrijk, 92141
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrijk, 21034
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Limoges cedex, Frankrijk, 87042
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankrijk, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Metz, Frankrijk, 57085
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Frankrijk, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 10, Frankrijk, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite, Frankrijk, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Frankrijk, 86000
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Frankrijk, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Frankrijk, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Loire
      • Saint Priest en Jarez, Loire, Frankrijk, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Hongarije, H 6725
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italië, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italië, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italië, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italië, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italië, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CN
      • Cuneo, CN, Italië, 12100
        • Novartis Investigative Site
    • CS
      • Cosenza, CS, Italië, 87100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italië, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italië, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Italië, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • LT
      • Latina, LT, Italië, 04100
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italië, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italië, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italië, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italië, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italië, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • PC
      • Piacenza, PC, Italië, 29100
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italië, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italië, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italië, 06100
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Italië, 43100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Italië, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00128
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Salerno, SA, Italië, 84131
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italië, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italië, 10128
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Venezia, VE, Italië, 30174
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italië, 37126
        • Novartis Investigative Site
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Novartis Investigative Site
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Novartis Investigative Site
  • Roemenië
      • Craiova, Roemenië, 200136
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi, Roemenië, 700483
        • Novartis Investigative Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slowakije
      • Banska Bystrica, Slowakije, 975 17
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Slowakije, 85107
        • Novartis Investigative Site
    • Slovak Republic
      • Bratislava, Slovak Republic, Slowakije, 833 10
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Leon, Spanje, 24080
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spanje, 08026
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanje, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcon, Madrid, Spanje, 28223
        • Novartis Investigative Site
    • País Vasco
      • Gasteiz, País Vasco, Spanje, 01009
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spanje, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Tsjechië, 100 34
        • Novartis Investigative Site
  • Zweden
      • Boras, Zweden, 501 82
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Zweden, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor opname in dit onderzoek moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  1. Voorafgaand aan eventuele screeningprocedures moet schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen.
  2. Patiënten moeten 18 jaar of ouder zijn op het moment dat zij de geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  3. Patiënten moeten een gedocumenteerde, ondubbelzinnige diagnose van AML hebben volgens de WHO-classificatie van 2008. Een beenmerg- of bloedblastentelling van ≥ 20% is vereist, behalve voor AML met t(15;17), t(8;21), inv(16) of t(16;16) waarbij de blastentelling <20 kan zijn %, en exclusief M3 (acute promyelocytische leukemie).
  4. Patiënten met secundaire AML komen in aanmerking, b.v. patiënten met een antecedente voorgeschiedenis van behandeling voor een eerdere maligniteit. AML-patiënten met een voorgeschiedenis van voorafgaande behandeling voor myelodysplasie (MDS), b.v. azacitidine of decitabine komen in aanmerking voor behandeling in dit onderzoek. Deze middelen moeten gedurende een periode van ten minste 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee het grootst is) zijn stopgezet voordat midostaurine kan worden toegediend.
  5. Patiënten moeten zijn begonnen met het eerste inductiechemotherapieregime "7+3" of "5+2".
  6. Patiënten moeten een gedocumenteerde FLT3-mutatie (ITD of TKD) hebben.
  7. Patiënten moeten een ECOG-prestatiestatus van ≤ 2 hebben
  8. Patiënten die intrathecale chemotherapie nodig hebben, moeten minimaal 48 uur vóór de eerste dosis midostaurine worden uitgewassen
  9. Patiënten moeten totaal bilirubine ≤ 2,5 x ULN hebben
  10. Patiënten moeten serumcreatinine ≤ 2,5 x ULN hebben
  11. Patiënten moeten goed met de onderzoeker kunnen communiceren om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen
  12. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan voordat ze midostaurine gaan gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor dit onderzoek mogen aan geen van de volgende criteria voldoen:

  1. Eerdere therapie voor AML met de volgende uitzonderingen:

    1. noodleukaferese
    2. spoedbehandeling voor hyperleukocytose met hydroxyurea gedurende ≤ 7 dagen
    3. craniale RT voor leukostase van het CZS (slechts één dosis)
    4. ondersteuning van groeifactor/cytokine
  2. Patiënten met een LVEF van minder dan 45% (volgens echocardiogram of MUGA) of symptomatisch congestief hartfalen (klasse III of IV) volgens de classificatie van de New York Heart Association (NYHA)
  3. Patiënten met een longinfiltraat, inclusief degenen waarvan wordt vermoed dat ze van infectieuze oorsprong zijn (tenzij binnen de screeningsperiode opgelost tot ≤ graad 1)
  4. Patiënten met een ongecontroleerde ziekte, inclusief, maar niet beperkt tot, acute of chronische pancreatitis of ongecontroleerde infectie
  5. QTc >470 msec op screening-ECG.
  6. Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen of metabolieten van vergelijkbare chemische klassen als de onderzoeksbehandeling.
  7. Deelname aan een eerder interventioneel (geneesmiddel)onderzoek met toediening van het onderzoeksproduct binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct, afhankelijk van wat langer is.

  8. Zwangerschapsverklaringen en anticonceptievereisten:

    Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij zij zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering en gedurende ten minste 4 maanden na het stoppen van de medicatie. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:

    • Totale onthouding (wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van de proefpersoon). Periodieke onthouding (bijv. kalender, ovulatie, symptothermale, post-ovulatiemethoden) en onttrekkingsmethoden zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden
    • Sterilisatie van vrouwen (die een chirurgische bilaterale ovariëctomie met of zonder hysterectomie hebben ondergaan), totale hysterectomie of afbinden van de eileiders ten minste zes weken vóór de onderzoeksbehandeling. In het geval van alleen een ovariëctomie, alleen als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een vervolgbeoordeling van de hormoonspiegels
    • Sterilisatie van mannen (minstens 6 maanden vóór screening). De gesteriliseerde mannelijke partner moet de enige partner voor dat onderwerp zijn
    • Gebruik van orale, geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden of het plaatsen van een spiraaltje of intra-uterien systeem, of andere vormen van hormonale anticonceptie met een vergelijkbare werkzaamheid (mislukkingspercentage <1%), bijvoorbeeld hormoon-vaginale ring of transdermale hormoon-anticonceptie.

    In geval van gebruik van orale anticonceptie moeten vrouwen ook een barrièremethode voor anticonceptie toevoegen, vooral omdat het momenteel niet bekend is of midostaurine de werkzaamheid van hormonale anticonceptiva kan verminderen.

    Seksueel actieve mannen, tenzij ze een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap met vrouwen die vruchtbaar zijn of zwangere vrouwen en gedurende ten minste 4 maanden na het stoppen van de behandeling om bevruchting of schade aan het embryo of de foetus te voorkomen.

  9. Patiënten die deelnamen aan dit onderzoek mogen niet deelnemen aan aanvullende parallelle onderzoeken naar geneesmiddelen of hulpmiddelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Midostaurine

Patiënten doorliepen 3 fasen:

Inductiefase - Dag (D)8 tot D28 in combinatie met standaardbehandeling (7+3 of 5+2 chemotherapie) tot 2 cycli; Consolidatiefase - D8 tot D28 in combinatie met cytarabine tot 4 cycli; Onderhoudsfase - D1 tot D28 tot 12 cycli
Geneesmiddel: Midostaurine
Inductiefase: 50 mg (twee capsules van 25 mg) tweemaal daags via de mond op dag 8-28, gedurende 1 - 2 cycli; een cyclus = 28 dagen; Consolidatiefase: 50 mg (twee capsules van 25 mg) tweemaal daags via de mond op dag 8-28, gedurende maximaal 4 cycli; Onderhoudsfase: Continue dosering (dagen 1 - 28) gedurende maximaal 12 cycli of tot terugval, onaanvaardbare toxiciteit, overlijden, beslissing van de arts, beslissing van de proefpersoon/voogd, protocolafwijking, beëindiging van het onderzoek door de sponsor, verloren voor follow-up, technische problemen, zwangerschap, de proefpersoon de toestemming introk, of tot het einde van het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
Andere namen:
  • PKC412
Geneesmiddel: Cytarabine
Inductiefase (standaarddosis) (7 + 3 armen): 100-200 mg/m2/dag via continue intraveneuze infusie (CIVI) dag 1-7 (168 uur infusie); Inductiefase (5 + 2 armen): 100 mg/m2/dag tegen CIVI dagen 1-5; Consolidatiefase: 1-3 g/m2 infusie gedurende 3 uur elke 12 uur op dag 1, 3 en 5, tot 4 cycli op basis van leeftijd en naar goeddunken van de onderzoeker
Geneesmiddel: antracycline ((daunorubicine of idarubicine): alleen inductiefase
daunorubicine (7 + 3 armen): 60-90 mg/m2/dag via IV push op dag 1-3 (met standaarddosis cytarabine); daunorubicine (5 + 2 armen): 60 mg/m2/dag via IV-push op dag 1-2; idarubicine (7 + 3 armen): 12 mg/m2/dag via IV push op dag 1-3 (met standaarddosis cytarabine); idarubicine (5 + 2 armen): 12 mg/m2/dag via IV push op dag 1-2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met bijwerkingen (AE's), graad 3 en 4 bijwerkingen, ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen die leiden tot stopzetting en sterfgevallen tot 24 maanden (M24).
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 24 maanden
De veiligheid van Midostaurin werd vertegenwoordigd door verschillende soorten bijwerkingen, SAE's en overlijden tot aan M24. AE: het verschijnen (of verergeren van reeds bestaande) ongewenste tekenen, symptomen of medische aandoeningen die optreden nadat de ondertekende geïnformeerde toestemming van de patiënt is verkregen. AE-cijfers om de ernst van AE's te karakteriseren waren gebaseerd op de Common Terminology Criteria for AEs ver. 4,03 met graad (Gr) 1: mild; Gr 2: matig; Gr 3: ernstig; Gr 4: levensbedreigend; Gr 5: overlijden gerelateerd aan AE. Bijwerkingen die geen verband hielden met hematologische toxiciteiten waren over het algemeen van graad 1 of 2 van ernst. SAE: 1 van de volgende: is dodelijk of levensbedreigend, resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, vormt een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, is medisch significant, d.w.z. een gebeurtenis die de patiënt in gevaar brengt of een medische of chirurgische ingreep vereist Om 1 van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen, is intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, op enkele uitzonderingen na.
Basislijn tot ongeveer 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met volledige remissie (CR) of volledige remissie met onvolledig hematologisch herstel (CRi) volgens lokale beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 24 maanden

Het CR/CRi-percentage wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met volledige remissie (CR) of volledige remissie met onvolledig hematologisch herstel (CRi) volgens lokale beoordeling in de inductie-, consolidatie- en onderhoudsfase. Het CR/CRi-percentage werd berekend op basis van de volledige analyseset (FAS).

Volledige remissie (CR): beenmergontploffing <5% met spicula; afwezigheid van ontploffingen met Auer-staven; afwezigheid van extramedullaire ziekte; absoluut aantal neutrofielen (ANC) >1,0 x109/l; aantal bloedplaatjes >100 x 109/l; onafhankelijkheid van transfusies van rode bloedcellen.

CR met onvolledig herstel (CRi): Alle CR-criteria behalve resterende neutropenie (<1,0 x 109/l) of trombocytopenie (<100 x 109/l)
Basislijn tot ongeveer 24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebruik van gezondheidszorgbronnen tijdens onderhoud
Tijdsspanne: Tijdens onderhoud tot 12 maanden
Het verzamelen van gegevens over het gebruik van gezondheidszorgmiddelen (HCRU) zal zich richten op ziekenhuisopname: reden voor de ziekenhuisopname, aantal ziekenhuisdagen per afdelingstype (bijv. ziekenhuisafdeling, spoedeisende hulp, intensive care-afdeling), ontslagstatus en de namen van gelijktijdig gebruikte medicijnen tijdens verblijf in het ziekenhuis. Deze metingen zullen worden gebruikt om het aantal ziekenhuisdagen van de behandeling tijdens de onderhoudsfase te kwantificeren en componenten af ​​te leiden van de economische impact van midostaurine tijdens het onderhoud.
Tijdens onderhoud tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CPKC412A2408
  • 2016-004440-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar de toegang tot gegevens op patiëntniveau te delen en klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te ondersteunen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te beschermen, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute myeloïde leukemie

Klinische onderzoeken op Midostaurine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren