Tanulmány a midostaurin (PKC412) biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére standard kemoterápiával kombinálva az indukció és a konszolidáció, majd a 12 hónapos fenntartó monoterápia során újonnan diagnosztizált FMS-szerű tirozin 3 (FLT3) kinázreceptor mutált myeloid leukémiában szenvedő betegeknél.
2024. február 27. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Nyílt elrendezésű, többközpontú, IIIb fázisú vizsgálat a midostaurin (PKC412) biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére 18 éves vagy annál idősebb, újonnan diagnosztizált FLT3-mutációval rendelkező akut myeloid leukémiában szenvedő betegeknél, akik jogosultak a „7+3” kezelésre. vagy "5+2" kemoterápia
Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy további biztonságossági és hatásossági adatokat gyűjtsön össze és értékeljen a midosztaurin és a standard ellátás kombinációjáról olyan felnőtt betegek esetében, akiknél újonnan diagnosztizált Fms-szerű tirozin-kináz receptor (FLT3) mutált akut myeloid leukémia (AML) szenved. standard indukció és konszolidáció
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ezt a IIIb fázisú vizsgálatot egykaros vizsgálatként tervezték, és lehetővé tette a "7+3" séma eltéréseinek értékelését kiterjesztett betegpopulációban a RATIFY-hoz képest (nagyobb dózisú daunorubicin (60-90 mg/m2/nap), a a daunorubicin helyettesítése idarubicinnel (12 mg/m2/nap), valamint a citarabin alacsonyabb dózisa (100-200 mg/m2/nap) és az „5+2” csökkentett adagolási rend). A biztonság volt az elsődleges végpont. Másodlagos végpontként gyűjtöttük össze a teljes választ (CR)/Teljes remissziót nem teljes hematológiai felépüléssel (CRi) az indukciós, konszolidációs és fenntartó terápia során.
Azok a betegek, akiknél újonnan diagnosztizáltak AML-t, ismert FLT3 ITD (belső tandem duplikáció) vagy TKD (tirozin kináz domén) (mutáció), és nemrégiben kezdték el a „7+3” vagy „5+2” indukciót és nagy dózisú konszolidációban lévő citarabint jóváhagyták és szűrték a klinikai vizsgálathoz.
.
A protokoll kezelés a következő kezelési fázisokat tette lehetővé:
- Indukciós fázis: citarabin antraciklinnel (idarubicin vagy daunorubicin) egymást követően HCP választásonként, majd midostaurin a 8. napon. Az első indukciós fázisban a 21-28. napon minden alanynál csontvelő-aspirációt végeztek (a helyi ellátási standardnak megfelelően), hogy meghatározzák a második indukciós ciklus szükségességét. Ha a csontvelő-aspirátum nem volt megfelelő a meghatározáshoz, a csontvelő-vizsgálatot egy héten belül megismételték. Ha a 21-28. napon (a helyi ápolási standardnak megfelelően) a csontvelő-aspiráció ≥ 5% leukémiás blasztot mutat a sejtvelőben (> 20%), második indukciót végeztünk. A második indukciót igénylő alanyoknál a kezelést legalább 3 nappal a midostaurin befejezése után kezdték meg. A csontvelő-aspirációt egy héten belül végezték el az ANC ≥ 1000/μL és a vérlemezkék ≥ 100 000/μL helyreállítása után a válasz értékelése céljából. A CR-ben szenvedő alanyok konszolidációs terápiát folytattak. Azokat az alanyokat, akik nem értek el csontvelői remissziót (vagy tartós blastokat szenvedtek), el kellett távolítani a protokollterápiából. A CRi-ben szenvedő alanyok konszolidációs terápiát folytattak a vizsgáló belátása szerint. 1 vagy 2 ciklus „7+3” vagy „5+2” sémák (a kezelési rendek közötti váltás nem volt megengedett).
- Konszolidációs fázis (a CR/CRi-ben szenvedő alanyok esetében a konszolidációs terápia után) (legfeljebb négy citarabin konszolidációs ciklus a vizsgáló belátása szerint, midosztaurin szekvenciális beadásával minden ciklusban): A 60 évnél fiatalabb, normál állapotú AML alanyoknál jelentett kiváló eredmények alapján kariotípusokat prospektív klinikai vizsgálatokban és RATIFY, akik az indukció után CR/CRi-t értek el, további midostaurin-kezelésben részesültek. Az alanyok legfeljebb négy ciklus konszolidációs terápiát kaptak. Mindegyik konszolidációs ciklus négy hétig tartott, és a hematológiai felépülést követő két héten belül meg kellett kezdődnie (ANC ≥ 1000/μL, vérlemezkeszám ≥ 100 000/μL), de legkorábban az előző ciklus kezdetétől számított 31 napon belül. A csontvelő-aspirációt az első konszolidációs ciklus (C1D1) előtt kellett elvégezni, és szükség esetén később, a vizsgáló döntése alapján a konszolidációs fázis során bármikor elvégezhető.
- Fenntartó fázis (a CR/CRi-ben szenvedő alanyok esetében a konszolidációs terápia után): Azok az alanyok, akik a CR/CRi-ben (csontvelő-leszívással és vérvizsgálattal) folytatták a négy konszolidációs terápiaciklus után, midostaurint kaptak. A fenntartó terápia megkezdése előtt a konszolidációs terápiából származó összes jelentős akut toxicitást ≤ 2-es fokozatra kellett rendezni. A CRi-ben szenvedő alanyok fenntartó terápiát folytattak a vizsgáló döntése szerint, és a CR alanyok esetében a fenntartó terápia a hematológiai felépülés után kezdődött (ANC ≥ 1000/μL, trombocita). szám ≥ 100 000/μL) a remissziós konszolidációból, és legalább 3 nappal az utolsó midostaurin adag után a konszolidáció során. Azok az alanyok, akik toxicitás miatt nem tudták elvégezni a négy HiDAC-konszolidációs kúrát, továbbra is jogosultak lehetnek fenntartó terápiára a vezető vizsgáló döntése szerint az utolsó konszolidációs dózis után, miután felépültek hematológiai és egyéb jelentős akut toxicitásból. Csontvelővizsgálatot kellett végezni az első karbantartás előtt és a karbantartási szakaszban 3 havonta. A fenntartó fázis legfeljebb 12 fenntartó terápia ciklusból állt, egyetlen szeres midostaurinnal, vagy a visszaesésig, elfogadhatatlan toxicitásig vagy halálig, orvosi döntésig, alany/gondviselő döntéséig, a protokolltól való eltérésig, a vizsgálat szponzor általi befejezéséig, nyomon követés miatt elveszett, technikai problémák, terhesség, az alany visszavonta a beleegyezését, vagy a vizsgálat végéig, attól függően, hogy melyik esemény következett be előbb.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
301
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Pleven, Bulgária, 5800
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgária, 1756
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgária, 1413
- Novartis Investigative Site
-
Varna, Bulgária, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
Praha 10, Csehország, 100 34
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország, FIN 00290
- Novartis Investigative Site
-
Oulu, Finnország, FIN-90220
- Novartis Investigative Site
-
Tampere, Finnország, 33521
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Besancon cedex, Franciaország, 25030
- Novartis Investigative Site
-
Clamart, Franciaország, 92141
- Novartis Investigative Site
-
Creteil, Franciaország, 94010
- Novartis Investigative Site
-
Dijon, Franciaország, 21034
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Limoges cedex, Franciaország, 87042
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Franciaország, 69373
- Novartis Investigative Site
-
Metz, Franciaország, 57085
- Novartis Investigative Site
-
Nice Cedex, Franciaország, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Franciaország, 75012
- Novartis Investigative Site
-
Paris Cedex 10, Franciaország, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Pierre Benite, Franciaország, 69495
- Novartis Investigative Site
-
Poitiers, Franciaország, 86000
- Novartis Investigative Site
-
Villejuif Cedex, Franciaország, 94800
- Novartis Investigative Site
-
-
Bayonne Cedex
-
Bayonne, Bayonne Cedex, Franciaország, 64109
- Novartis Investigative Site
-
-
Loire
-
Saint Priest en Jarez, Loire, Franciaország, 42270
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország, 10000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, LT-08661
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1085
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Magyarország, H 6725
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5021
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Novartis Investigative Site
-
Napoli, Olaszország, 80132
- Novartis Investigative Site
-
-
AN
-
Ancona, AN, Olaszország, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Olaszország, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Olaszország, 24127
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Olaszország, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Olaszország, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
CN
-
Cuneo, CN, Olaszország, 12100
- Novartis Investigative Site
-
-
CS
-
Cosenza, CS, Olaszország, 87100
- Novartis Investigative Site
-
-
FG
-
San Giovanni Rotondo, FG, Olaszország, 71013
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Olaszország, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Olaszország, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
LE
-
Lecce, LE, Olaszország, 73100
- Novartis Investigative Site
-
-
LT
-
Latina, LT, Olaszország, 04100
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Olaszország, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Olaszország, 20162
- Novartis Investigative Site
-
Milano, MI, Olaszország, 20132
- Novartis Investigative Site
-
Milano, MI, Olaszország, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Olaszország, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Olaszország, 41124
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Olaszország, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
PC
-
Piacenza, PC, Olaszország, 29100
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Olaszország, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
PE
-
Pescara, PE, Olaszország, 65124
- Novartis Investigative Site
-
-
PG
-
Perugia, PG, Olaszország, 06100
- Novartis Investigative Site
-
-
PR
-
Parma, PR, Olaszország, 43100
- Novartis Investigative Site
-
-
RE
-
Reggio Emilia, RE, Olaszország, 42123
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Olaszország, 00168
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Olaszország, 00128
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Olaszország, 00161
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Olaszország, 00133
- Novartis Investigative Site
-
-
SA
-
Salerno, SA, Olaszország, 84131
- Novartis Investigative Site
-
-
SI
-
Siena, SI, Olaszország, 53100
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Olaszország, 10128
- Novartis Investigative Site
-
-
VE
-
Venezia, VE, Olaszország, 30174
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Olaszország, 37126
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Craiova, Románia, 200136
- Novartis Investigative Site
-
Iasi, Románia, 700483
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanyolország, 35010
- Novartis Investigative Site
-
Leon, Spanyolország, 24080
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanyolország, 28006
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluna
-
Barcelona, Cataluna, Spanyolország, 08026
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
Islas Baleares
-
Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanyolország, 07120
- Novartis Investigative Site
-
-
Madrid
-
Pozuelo de Alarcon, Madrid, Spanyolország, 28223
- Novartis Investigative Site
-
-
País Vasco
-
Gasteiz, País Vasco, Spanyolország, 01009
- Novartis Investigative Site
-
-
Santa Cruz De Tenerife
-
La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spanyolország, 38320
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Boras, Svédország, 501 82
- Novartis Investigative Site
-
Uppsala, Svédország, SE-751 85
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Szlovákia, 975 17
- Novartis Investigative Site
-
Bratislava, Szlovákia, 85107
- Novartis Investigative Site
-
-
Slovak Republic
-
Bratislava, Slovak Republic, Szlovákia, 833 10
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország, 13419
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
A vizsgálatba bevonható betegeknek meg kell felelniük az alábbi kritériumok mindegyikének:
- Minden szűrési eljárás előtt írásos beleegyezést kell kérni.
- A betegeknek 18 éves vagy idősebbnek kell lenniük a beleegyezés aláírásának időpontjában.
- A WHO 2008-as besorolása szerint a betegeknek dokumentált, egyértelmű AML diagnózissal kell rendelkezniük. ≥ 20%-os csontvelő- vagy vérblasztszámra van szükség, kivéve az AML-t t(15;17), t(8;21), inv(16) vagy t(16;16) esetén, ahol a blastok száma <20 lehet %, és az M3 kivételével (akut promielocitás leukémia).
- A másodlagos AML-ben szenvedő betegek jogosultak, pl. olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganatos kezelést kaptak. Azok az AML-betegek, akiknek a kórelőzményében myelodysplasia (MDS) megelőző kezelést kaptak, pl. Az azacitidin vagy decitabin továbbra is alkalmasak a kezelésre ebben a vizsgálatban. Ezeket a szereket legalább 30 napra vagy a gyógyszer 5 felezési idejére (amelyik nagyobb) fel kell függeszteni, mielőtt a midostaurint be lehetne adni.
- A betegeknek el kell kezdeniük a „7+3” vagy „5+2” első indukciós kemoterápiás kezelést.
- A betegeknek dokumentált FLT3 mutációval (ITD vagy TKD) kell rendelkezniük.
- A betegeknek ≤ 2-es ECOG-teljesítmény-státusszal kell rendelkezniük
- Az intratekális kemoterápiát igénylő betegeknél a midostaurin első adagja előtt legalább 48 órával ki kell mosódni.
- A betegek összbilirubinjának ≤ 2,5 x ULN-nek kell lennie
- A betegek szérum kreatininszintjének ≤ 2,5 x ULN-nek kell lennie
- A betegeknek képesnek kell lenniük jól kommunikálni a vizsgálóval, hogy megértsék és megfeleljenek a vizsgálat követelményeinek
- Fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a midostaurin alkalmazásának megkezdése előtt.
Kizárási kritériumok:
A vizsgálatra jogosult betegek nem felelhetnek meg a következő kritériumok egyikének sem:
Az AML korábbi kezelése a következő kivételekkel:
- sürgősségi leukaferézis
- hyperleukocytosis sürgősségi kezelése hidroxi-karbamiddal ≤ 7 napig
- koponya RT központi idegrendszeri leukosztázis esetén (csak egy adag)
- növekedési faktor/citokin támogatás
- A New York Heart Association (NYHA) besorolása szerint 45%-nál kisebb LVEF-ben szenvedő betegek (echocardiogram vagy MUGA alapján) vagy tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség (III. vagy IV. osztály)
- Bármilyen tüdőinfiltrátumban szenvedő betegek, beleértve azokat is, akiknek feltételezhetően fertőző eredetűek (kivéve, ha a szűrési időkereten belül ≤ 1-es fokozatra rendeződnek)
- Bármilyen kontrollálatlan betegségben szenvedő betegek, beleértve, de nem kizárólagosan az akut vagy krónikus hasnyálmirigy-gyulladást vagy a kontrollálatlan fertőzést
- QTc >470 msec a szűrési EKG-n.
- A vizsgálati kezeléshez hasonló kémiai osztályba tartozó bármely gyógyszerrel vagy metabolittal szembeni túlérzékenység anamnézisében.
- Részvétel előzetes vizsgálati intervenciós (gyógyszeres) vizsgálatban a vizsgálati készítmény 30 napon belüli vagy a vizsgálati készítmény 5 felezési idején belüli beadásával, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
Terhességi nyilatkozatok és fogamzásgátlási követelmények:
Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz az adagolás során és legalább 4 hónapig a gyógyszeres kezelés abbahagyása után. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők:
- Teljes absztinencia (ha ez összhangban van az alany preferált és megszokott életmódjával). Időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és a megvonás nem elfogadható fogamzásgátlási módszerek
- Nők sterilizálása (sebészeti kétoldali petefészek-eltávolításon esett át méheltávolítással vagy anélkül), teljes méheltávolítás vagy petevezeték lekötése legalább hat héttel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt. Egyedül végzett peteeltávolítás esetén csak akkor, ha a nő reproduktív állapotát a hormonszint követése igazolta
- Férfi sterilizálás (legalább 6 hónappal a szűrés előtt). A vazectomizált férfi partnernek kell az alany egyedüli partnerének lennie
- Orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek alkalmazása, méhen belüli eszköz vagy méhen belüli rendszer elhelyezése, vagy a hormonális fogamzásgátlás egyéb formái, amelyek hasonló hatékonysággal rendelkeznek (a sikertelenség aránya <1%), például hormon hüvelygyűrű vagy transzdermális hormon fogamzásgátlás.
Orális fogamzásgátlás alkalmazása esetén a nőknek egy barrier-elvű fogamzásgátlási módszert is alkalmazniuk kell, különösen mivel jelenleg nem ismert, hogy a midostaurin csökkentheti-e a hormonális fogamzásgátlók hatékonyságát.
Szexuálisan aktív hímek, kivéve, ha óvszert használnak szaporodóképes nőstényekkel vagy terhes nőkkel való közösülés során, és legalább 4 hónapig a kezelés leállítása után, hogy elkerüljék a fogantatást vagy az embrió-magzati károsodást.
- Az ebbe a vizsgálatba bevont betegek nem vehetnek részt további párhuzamos vizsgálati gyógyszer- vagy eszközvizsgálatokban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Midostaurin
A betegek 3 fázison mentek keresztül: Indukciós fázis - (D) 8-tól D28-ig, standard ellátással (7+3 vagy 5+2 kemoterápia) kombinálva, legfeljebb 2 ciklusig; Konszolidációs fázis - D8-tól D28-ig citarabinnal kombinálva, legfeljebb 4 ciklusig; Karbantartási fázis - D1-től D28-ig 12 ciklusig |
Indukciós fázis: 50 mg (két 25 mg-os kapszula) naponta kétszer szájon át a 8-28. napon, 1-2 cikluson keresztül; egy ciklus = 28 nap; Konszolidációs fázis: 50 mg (két 25 mg-os kapszula) naponta kétszer szájon át a 8-28. napon, legfeljebb 4 ciklusig; Fenntartó fázis: Folyamatos adagolás (1-28. nap) 12 cikluson át vagy visszaesésig, elfogadhatatlan toxicitás, halál, orvosi döntés, alany/gondnoki döntés, eltérés a protokolltól, a vizsgálat szponzor általi befejezése, nyomon követés miatt elveszett, technikai problémák, terhesség, az alany visszavonta a beleegyezését, vagy a vizsgálat végéig, attól függően, hogy melyik esemény következett be előbb.
Más nevek:
Indukciós fázis (standard dózis) (7 + 3 kar): 100-200 mg/m2/nap folyamatos intravénás infúzióval (CIVI) 1-7. nap (168 órás infúzió); Indukciós fázis (5 + 2 kar): 100 mg/m2/nap a CIVI 1-5. napján; Konszolidációs fázis: 1-3 g/m2 infúzió 3 órán keresztül 12 óránként az 1., 3. és 5. napon, akár 4 ciklusban az életkor és a vizsgáló belátása szerint
daunorubicin (7 + 3 kar): 60-90 mg/m2/nap intravénás nyomással az 1-3. napon (standard dózisú citarabinnal); daunorubicin (5 + 2 kar): 60 mg/m2/nap intravénás nyomással az 1-2. napon; idarubicin (7 + 3 kar): 12 mg/m2/nap intravénás nyomással az 1-3. napon (standard dózisú citarabinnal); idarubicin (5 + 2 kar): 12 mg/m2/nap intravénás nyomással az 1-2. napon
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekkel (AE), 3. és 4. fokozatú nemkívánatos eseményekkel, súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE), a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekkel és a 24 hónapig tartó halálozással járó betegek százalékos aránya (M24).
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 24 hónapig
|
A Midostaurin biztonságát különféle típusú nemkívánatos események, SAE és halálesetek képviselték M24-ig.
AE: nemkívánatos jel(ek), tünet(ek) vagy egészségügyi állapot(ok) megjelenése (vagy súlyosbodása), amely a beteg aláírt, tájékozott beleegyezésének megszerzése után jelentkezik.
Az AE-k súlyosságának jellemzésére szolgáló AE fokozatok az AE-ekre vonatkozó közös terminológiai kritériumokon alapultak.
4,03 1. fokozattal: enyhe; Gr 2: közepes; Gr 3: súlyos; Gr 4: életveszélyes; Gr 5: AE-vel kapcsolatos haláleset. A hematológiai toxicitáshoz nem kapcsolódó mellékhatások általában 1. vagy 2. fokozatúak voltak.
SAE: 1 az alábbiak közül: halálos vagy életveszélyes, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget okoz, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet jelent, orvosilag jelentős, azaz olyan esemény, amely a beteget veszélyezteti, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhet. a fent felsorolt kimenetelek közül 1 megelőzésére, néhány kivételtől eltekintve fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé.
|
Kiindulási állapot körülbelül 24 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes remisszióban (CR) vagy a nem teljes hematológiai felépüléssel (CRi) szenvedő betegek százalékos aránya helyi értékelés szerint
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 24 hónapig
|
A CR/CRi arány a teljes remisszióban (CR) vagy a nem teljes hematológiai felépüléssel (CRi) rendelkező teljes remisszióban (CRi) rendelkező betegek százalékos aránya az indukciós, konszolidációs és fenntartói fázisban végzett helyi értékelés szerint. A CR/CRi arányt a teljes elemzési készlet (FAS) alapján számítottuk ki. Teljes remisszió (CR): Csontvelő-robbanások <5% tüskével; az Auer-rudakkal való robbanás hiánya; extramedulláris betegség hiánya; abszolút neutrofilszám (ANC) >1,0 x 109/l; vérlemezkeszám >100 x 109/L; a vörösvértest transzfúziók függetlensége. CR nem teljes gyógyulással (CRi): Minden CR-kritérium, kivéve a reziduális neutropéniát (<1,0 x 109/l) vagy a thrombocytopeniát (<100 x 109/l) |
Kiindulási állapot körülbelül 24 hónapig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egészségügyi erőforrások felhasználása a karbantartás során
Időkeret: Karbantartás alatt 12 hónapig
|
Az egészségügyi erőforrás-felhasználási (HCRU) adatok gyűjtése a kórházi kezelésre összpontosít: a kórházi kezelés oka, a kórházi napok száma osztályonként (pl.
kórházi osztály, sürgősségi osztály, intenzív osztály), az elbocsátási állapot, valamint a kórházi tartózkodás során alkalmazott egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek neve.
Ezeket a méréseket arra használják, hogy számszerűsítsék a terápia kórházi napok alatti hatását a fenntartó szakaszban, és levonják a midostaurin gazdasági hatásának összetevőit a karbantartás során.
|
Karbantartás alatt 12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. február 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. július 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. július 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 19.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 27.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Leukémia
- Leukémia, mieloid
- Leukémia, mieloid, akut
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Enzim gátlók
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Topoizomeráz II inhibitorok
- Topoizomeráz gátlók
- Protein kináz inhibitorok
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Citarabin
- Daunorubicin
- Idarubicin
- Midostaurin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CPKC412A2408
- 2016-004440-12 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy a jogosult vizsgálatokból származó, betegszintű adatokhoz és klinikai dokumentumokhoz való hozzáférést megossza képzett külső kutatókkal. A kérelmeket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. A vizsgálatban részt vevő betegek magánéletének védelme érdekében minden megadott adatot anonimizálunk, a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .