Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność midostauryny (PKC412) w skojarzeniu ze standardową chemioterapią podczas indukcji i konsolidacji, po której następuje 12-miesięczna monoterapia podtrzymująca u pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową typu FMS-podobną z mutacją receptora kinazy tyrozynowej 3 (FLT3).

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy IIIb mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności midostauryny (PKC412) u pacjentów w wieku 18 lat lub starszych z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową z mutacją FLT3, kwalifikujących się do grupy „7+3” lub Chemioterapia „5+2”.

Celem tego badania było zebranie i ocena dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności skojarzenia midostauryny ze standardowym leczeniem dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją receptora kinazy tyrozynowej podobnej do Fms (FLT3), którzy kwalifikowali się do badania standardowa indukcja i konsolidacja

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy IIIb zaprojektowano jako badanie jednoramienne i umożliwiło ocenę zmienności schematu „7+3” w większej populacji pacjentów w porównaniu z lekiem RATIFY (wyższa dawka daunorubicyny (60–90 mg/m2 pc./dobę), zastąpienie daunorubicyny idarubicyną (12 mg/m2/dobę) i niższą dawką cytarabiny (100-200 mg/m2/dobę) oraz schemat zmniejszonej dawki „5+2”). Głównym punktem końcowym było bezpieczeństwo. Jako drugorzędowy punkt końcowy przyjęto całkowitą odpowiedź (CR)/całkowitą remisję z niepełną poprawą hematologiczną (CRi) w leczeniu indukcyjnym, konsolidacyjnym i podtrzymującym.

Pacjenci, u których niedawno zdiagnozowano AML, mieli znaną mutację FLT3 ITD (wewnętrzna duplikacja tandemowa) lub TKD (domena kinazy tyrozynowej) (i niedawno rozpoczęli leczenie indukcyjne „7+3” lub „5+2” i dużą dawką Wyrażono zgodę na leczenie cytarabiną w konsolidacji i poddano je badaniu przesiewowemu.

.

Protokół leczenia pozwalał na następujące fazy leczenia:

  • Faza indukcji: cytarabina z antracykliną (idarubicyną lub daunorubicyną) kolejno według wyboru lekarza, a następnie midostauryna w dniu 8. W pierwszej fazie indukcji u wszystkich pacjentów przeprowadzono aspirację szpiku kostnego w dniach 21–28 (zgodnie z lokalnymi standardami opieki), aby określić potrzebę drugiego cyklu indukcji. Jeżeli aspirat szpiku był niewystarczający do ustalenia, ocenę szpiku kostnego powtarzano w ciągu tygodnia. Jeżeli w dniu 21-28 (zgodnie z lokalnym standardem opieki) aspiracja szpiku kostnego wykaże ≥ 5% komórek blastycznych białaczkowych w szpiku komórkowym (> 20%), zastosowano drugą indukcję. W przypadku pacjentów wymagających drugiej indukcji leczenie rozpoczynano co najmniej 3 dni po zakończeniu przyjmowania midostauryny. Aby ocenić odpowiedź, w ciągu tygodnia po odzyskaniu ANC ≥ 1000/µl i płytek krwi ≥ 100 000/µl przeprowadzono aspirację szpiku kostnego. Pacjenci w CR przeszli do terapii konsolidacyjnej. Pacjenci, u których nie uzyskano remisji szpiku (lub z utrzymującymi się blastami), mieli zostać usunięci z terapii objętej protokołem. Pacjenci z CRi przeszli do terapii konsolidacyjnej według uznania badacza. 1 lub 2 cykle schematów „7+3” lub „5+2” (zmiana schematów nie była dozwolona).
  • Faza konsolidacji (dla pacjentów w CR/CRi po leczeniu konsolidacyjnym) (do czterech cykli konsolidacji cytarabiny według uznania badacza, z midostauryną podawaną sekwencyjnie w każdym cyklu): W oparciu o lepsze wyniki zgłaszane dla pacjentów z AML w wieku poniżej 60 lat z prawidłowymi kariotypów w prospektywnych badaniach klinicznych, a RATIFY, który uzyskał CR/CRi po indukcji, otrzymał dalsze leczenie midostauryną. Pacjenci otrzymali do czterech cykli terapii konsolidacyjnej. Każdy cykl konsolidacyjny trwał cztery tygodnie i miał się rozpocząć w ciągu dwóch tygodni od powrotu do zdrowia hematologicznego (ANC ≥ 1000/µl, liczba płytek krwi ≥ 100 000/µl), ale nie wcześniej niż 31 dni od rozpoczęcia poprzedniego cyklu. Przed pierwszym cyklem konsolidacji (C1D1) należało przeprowadzić aspirację szpiku kostnego, a później, jeśli to konieczne, zgodnie z decyzją badacza, w dowolnym momencie fazy konsolidacji.
  • Faza podtrzymująca (dla pacjentów w CR/CRi po terapii konsolidacyjnej): Pacjenci, którzy kontynuowali leczenie w CR/CRi (na podstawie aspiracji szpiku kostnego i oceny krwi) po czterech cyklach terapii konsolidacyjnej, otrzymywali midostaurynę. Przed terapią podtrzymującą wszystkie istotne ostre toksyczności wynikające z terapii konsolidacyjnej miały ustąpić do stopnia ≤ 2. Pacjenci z CRi przystępowali do leczenia podtrzymującego według uznania badacza, a w przypadku pacjentów z CR leczenie podtrzymujące rozpoczynano po poprawie hematologicznej (ANC ≥ 1000/µl, liczba płytek krwi liczba ≥ 100 000/µl) od utrwalenia remisji i co najmniej 3 dni po przyjęciu ostatniej dawki midostauryny w okresie utrwalenia. Pacjenci, którzy nie byli w stanie ukończyć czterech cykli konsolidacji HiDAC z powodu toksyczności, nadal mogli kwalifikować się do leczenia podtrzymującego, według uznania głównego badacza, po ostatniej dawce konsolidacji, po ustąpieniu objawów hematologicznych i innych znaczących ostrych toksyczności. Badanie szpiku kostnego należało wykonać przed pierwszym zabiegiem podtrzymującym i co 3 miesiące w fazie podtrzymującej. Faza podtrzymująca obejmowała do 12 cykli leczenia podtrzymującego midostauryną w monoterapii lub do czasu nawrotu choroby, niedopuszczalnej toksyczności lub śmierci, decyzji lekarza, decyzji uczestnika/opiekuna, odstępstwa od protokołu, zakończenia badania przez sponsora, utraty możliwości obserwacji, problemów technicznych, ciąży, pacjentka wycofała zgodę lub do zakończenia badania, w zależności od tego, które zdarzenie nastąpiło wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

301

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Pleven, Bułgaria, 5800
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia, Bułgaria, 1413
        • Novartis Investigative Site
      • Varna, Bułgaria, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Czechy, 100 34
        • Novartis Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Oulu, Finlandia, FIN-90220
        • Novartis Investigative Site
      • Tampere, Finlandia, 33521
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Besancon cedex, Francja, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Clamart, Francja, 92141
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, Francja, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francja, 21034
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Limoges cedex, Francja, 87042
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francja, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Metz, Francja, 57085
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Francja, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75012
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 10, Francja, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite, Francja, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Francja, 86000
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Francja, 94800
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Francja, 64109
        • Novartis Investigative Site
    • Loire
      • Saint Priest en Jarez, Loire, Francja, 42270
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35010
        • Novartis Investigative Site
      • Leon, Hiszpania, 24080
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Hiszpania, 08026
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Hiszpania, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcon, Madrid, Hiszpania, 28223
        • Novartis Investigative Site
    • País Vasco
      • Gasteiz, País Vasco, Hiszpania, 01009
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunia
      • Craiova, Rumunia, 200136
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi, Rumunia, 700483
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Szwecja
      • Boras, Szwecja, 501 82
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala, Szwecja, SE-751 85
        • Novartis Investigative Site
  • Słowacja
      • Banska Bystrica, Słowacja, 975 17
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Słowacja, 85107
        • Novartis Investigative Site
    • Slovak Republic
      • Bratislava, Slovak Republic, Słowacja, 833 10
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Węgry, H 6725
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Włochy, 80132
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Włochy, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Włochy, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Włochy, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Włochy, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CN
      • Cuneo, CN, Włochy, 12100
        • Novartis Investigative Site
    • CS
      • Cosenza, CS, Włochy, 87100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Włochy, 71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce, LE, Włochy, 73100
        • Novartis Investigative Site
    • LT
      • Latina, LT, Włochy, 04100
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Włochy, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Włochy, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Włochy, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Włochy, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Włochy, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • PC
      • Piacenza, PC, Włochy, 29100
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Włochy, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Włochy, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Włochy, 06100
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Włochy, 43100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Włochy, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00128
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Salerno, SA, Włochy, 84131
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Włochy, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10128
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Venezia, VE, Włochy, 30174
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Włochy, 37126
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie następujące kryteria:

  1. Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur kontroli należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
  2. W momencie podpisywania świadomej zgody pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat.
  3. Pacjenci muszą mieć udokumentowaną jednoznaczną diagnozę AML zgodnie z klasyfikacją WHO z 2008 roku. Wymagana jest liczba blastów w szpiku kostnym lub krwi wynosząca ≥ 20%, z wyjątkiem AML z t(15;17), t(8;21), inv(16) lub t(16;16), gdzie liczba blastów może wynosić <20 % i z wyłączeniem M3 (ostra białaczka promielocytowa).
  4. Pacjenci z wtórną AML kwalifikują się m.in. pacjentów, którzy w przeszłości byli leczeni z powodu nowotworu złośliwego. Pacjenci z AML, którzy byli wcześniej leczeni z powodu mielodysplazji (MDS), np. azacytydyna lub decytabina nadal kwalifikują się do leczenia w ramach tego badania. Przed podaniem midostauryny należy odstawić te leki na co najmniej 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).
  5. Pacjenci musieli rozpocząć pierwszy schemat chemioterapii indukcyjnej „7+3” lub „5+2”.
  6. Pacjenci muszą mieć udokumentowaną mutację FLT3 (ITD lub TKD).
  7. Pacjenci muszą mieć status sprawności ECOG ≤ 2
  8. Pacjenci wymagający chemioterapii dooponowej muszą zostać wypłukani co najmniej 48 godzin przed podaniem pierwszej dawki midostauryny.
  9. Pacjenci muszą mieć bilirubinę całkowitą ≤ 2,5 x GGN
  10. Pacjenci muszą mieć stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2,5 x GGN
  11. Aby zrozumieć wymagania badania i zastosować się do nich, pacjenci muszą umieć dobrze porozumieć się z badaczem
  12. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem stosowania midostauryny.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci kwalifikujący się do tego badania nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  1. Wcześniejsze leczenie AML z następującymi wyjątkami:

    1. leukafereza awaryjna
    2. leczenie hiperleukocytozy w trybie nagłym hydroksymocznikiem przez ≤ 7 dni
    3. czaszkowa RT w celu leczenia leukostazy OUN (tylko jedna dawka)
    4. wsparcie czynnika wzrostu/cytokin
  2. Pacjenci z LVEF poniżej 45% (w badaniu echokardiograficznym lub MUGA) lub z objawową zastoinową niewydolnością serca (klasa III lub IV) według klasyfikacji New York Heart Association (NYHA)
  3. Pacjenci z jakimkolwiek naciekiem w płucach, w tym z podejrzeniem pochodzenia zakaźnego (chyba że w okresie objętym badaniem przesiewowym objawy ustąpią do ≤ 1. stopnia)
  4. Pacjenci z jakąkolwiek niekontrolowaną chorobą, w tym między innymi ostrym lub przewlekłym zapaleniem trzustki lub niekontrolowaną infekcją
  5. QTc > 470 ms w badaniu przesiewowym EKG.
  6. Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek leki lub metabolity o podobnej klasie chemicznej jak badany lek.
  7. Udział we wcześniejszym eksperymentalnym badaniu interwencyjnym (leku) z podaniem badanego produktu w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.

  8. Oświadczenia dotyczące ciąży i wymagania dotyczące antykoncepcji:

    Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji w trakcie dawkowania i przez co najmniej 4 miesiące po zaprzestaniu leczenia. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

    • Całkowita abstynencja (o ile jest to zgodne z preferowanym i zwyczajowym trybem życia osoby badanej). Okresowa abstynencja (np. kalendarzowy, owulacja, metody objawowo-termiczne, metody poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    • Sterylizacja u kobiet (które przeszły chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z histerektomią lub bez), całkowitą histerektomię lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leczenia. W przypadku samego wycięcia jajników, jedynie po potwierdzeniu stanu rozrodczego kobiety poprzez kontrolne badanie poziomu hormonów
    • Sterylizacja mężczyzn (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). Partner płci męskiej poddany wazektomii powinien być jedynym partnerem w tej kwestii
    • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepianych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczanie wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń <1%), na przykład hormonalnego pierścienia dopochwowego lub przezskórnej antykoncepcji hormonalnej.

    W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny dodatkowo zastosować barierową metodę antykoncepcji, zwłaszcza że obecnie nie wiadomo, czy midostauryna może zmniejszać skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych.

    Mężczyźni aktywni seksualnie, chyba że stosują prezerwatywę podczas stosunków z kobietami w wieku rozrodczym lub kobietami w ciąży i przez co najmniej 4 miesiące po zakończeniu leczenia, aby uniknąć poczęcia lub uszkodzenia zarodka i płodu.

  9. Pacjenci włączeni do tego badania nie mogą brać udziału w dodatkowych równoległych badaniach leku lub urządzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Midostauryna

Pacjenci przeszli przez 3 fazy:

Faza indukcji – dzień (D)8 do D28 w połączeniu ze standardowym leczeniem (chemioterapia 7+3 lub 5+2) do 2 cykli; Faza konsolidacji – D8 do D28 w połączeniu z cytarabiną do 4 cykli; Faza konserwacji - D1 do D28 do 12 cykli
Lek: Midostauryna
Faza indukcji: 50 mg (dwie kapsułki 25 mg) dwa razy dziennie doustnie w dniach 8-28, przez 1-2 cykle; cykl = 28 dni; Faza konsolidacji: 50 mg (dwie kapsułki 25 mg) dwa razy dziennie doustnie w dniach 8-28, przez maksymalnie 4 cykle; Faza podtrzymująca: Ciągłe dawkowanie (dni 1–28) przez maksymalnie 12 cykli lub do nawrotu choroby, niedopuszczalnej toksyczności, śmierci, decyzji lekarza, decyzji uczestnika/opiekuna, odstąpienia od protokołu, zakończenia badania przez sponsora, utraty czasu obserwacji, problemów technicznych, ciąży, pacjentka wycofała zgodę lub do zakończenia badania, w zależności od tego, które zdarzenie nastąpiło wcześniej.
Inne nazwy:
  • PKC412
Lek: Cytarabina
Faza indukcji (dawka standardowa) (7 + 3 ramiona): 100-200 mg/m2/dobę w ciągłej infuzji dożylnej (CIVI) dni 1-7 (wlew 168 godzin); Faza indukcji (5 + 2 ramiona): 100 mg/m2/dobę według CIVI w dniach 1-5; Faza konsolidacji: wlew 1-3 g/m2 pc. przez 3 godziny co 12 godzin w dniach 1, 3 i 5, do 4 cykli w zależności od wieku i według uznania badacza
Lek: antracyklina ((daunorubicyna lub idarubicyna): Tylko faza indukcji
daunorubicyna (7 + 3 ramię): 60-90 mg/m2/dobę w trybie wstrzyknięcia dożylnego w dniach 1-3 (ze standardową dawką cytarabiny); daunorubicyna (5 + 2 ramię): 60 mg/m2/dobę w trybie wstrzyknięcia dożylnego w dniach 1-2; idarubicyna (7 + 3 ramię): 12 mg/m2/dobę w formie wstrzyknięcia dożylnego w dniach 1-3 (ze standardową dawką cytarabiny); idarubicyna (5 + 2 ramię): 12 mg/m2/dobę w formie wstrzyknięcia dożylnego w dniach 1-2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), zdarzenia niepożądane stopnia 3 i 4, poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia i zgony w okresie do 24 miesięcy (M24).
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do około 24 miesięcy
Bezpieczeństwo Midostauryny reprezentowane było przez różne typy działań niepożądanych, SAE i śmierć aż do M24. AE: pojawienie się (lub pogorszenie jakichkolwiek wcześniej istniejących) niepożądanych objawów, symptomów lub schorzeń, które występują po uzyskaniu podpisanej przez pacjenta świadomej zgody. Stopnie AE służące do scharakteryzowania ciężkości AE zostały oparte na Wspólnych Kryteriach Terminologicznych dla AE wer. 4,03 ze stopniem (Gr) 1: łagodny; grupa 2: umiarkowana; Grupa 3: ciężka; G 4: zagrażające życiu; Gr 5: śmierć związana z AE. Działania niepożądane niezwiązane z toksycznością hematologiczną miały na ogół nasilenie 1. lub 2. stopnia. SAE: 1 z następujących: jest śmiertelny lub zagraża życiu, powoduje trwałe lub znaczne kalectwo/niezdolność do pracy, stanowi wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną, ma znaczenie medyczne, tj. zdarzenie, które zagraża pacjentowi lub może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobiec 1 z wymienionych powyżej skutków, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, z kilkoma wyjątkami.
Wartość podstawowa do około 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z całkowitą remisją (CR) lub całkowitą remisją z niepełną poprawą hematologiczną (CRi) zgodnie z oceną lokalną
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do około 24 miesięcy

Wskaźnik CR/CRi definiuje się jako odsetek pacjentów z całkowitą remisją (CR) lub całkowitą remisją z niepełną poprawą hematologiczną (CRi), zgodnie z lokalną oceną w fazach indukcji, konsolidacji i leczenia podtrzymującego. Współczynnik CR/CRi obliczono na podstawie pełnego zestawu analiz (FAS).

Całkowita remisja (CR): blasty w szpiku kostnym <5% z drzazgami; brak wybuchów prętami Auera; brak choroby pozaszpikowej; bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >1,0 x109/l; liczba płytek krwi >100 x 109/l; niezależność transfuzji krwinek czerwonych.

CR z niepełnym wyzdrowieniem (CRi): Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0 x109/l) lub trombocytopenii (<100 x 109/l)
Wartość podstawowa do około 24 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej podczas konserwacji
Ramy czasowe: Podczas konserwacji do 12 miesięcy
Gromadzenie danych dotyczących wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (HCRU) będzie koncentrować się na hospitalizacji: przyczynie hospitalizacji, liczbie dni hospitalizacji według rodzaju oddziału (np. oddział szpitalny, izba przyjęć, oddział intensywnej terapii), status wypisu oraz nazwy leków jednocześnie przyjmowanych podczas pobytu w szpitalu. Miary te zostaną wykorzystane do ilościowego określenia wpływu leczenia w fazie leczenia podtrzymującego na liczbę dni szpitalnych oraz do określenia elementów ekonomicznego wpływu midostauryny w okresie leczenia podtrzymującego.
Podczas konserwacji do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CPKC412A2408
  • 2016-004440-12 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym. Wnioski są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu ochrony prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka szpikowa

Badania kliniczne na Midostauryna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj