Thérapie cellulaire multisystème pour l'amélioration de la continence urinaire (MUSIC)
2 novembre 2021 mis à jour par: University of Zurich
Essai ouvert, monocentrique, premier chez l'homme pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une nouvelle stratégie thérapeutique pour l'incontinence urinaire d'effort basée sur l'implantation de cellules précurseurs musculaires (MPC)
Le succès croissant des thérapies cellulaires pèse de plus en plus lourd sur les coûts des soins de santé.
Par conséquent, la nécessité de réduire les coûts de production tout en maintenant la qualité a été largement reconnue.
De plus, la demande de produits de haute qualité avec un profil de sécurité optimal augmente.
Le traitement cellulaire proposé est la première option thérapeutique avec la possibilité d'inverser la condition sous-jacente.
Les chercheurs s'attendent à ce que cette réponse de guérison soit obtenue avec un minimum d'effets secondaires justifiant les coûts supplémentaires et la complexité.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
des cellules précurseurs musculaires (MPC) seront isolées à partir de biopsies de la partie inférieure de la jambe de patients, ensemencées, développées et cultivées in vitro dans une installation GMP pour générer des cellules musculaires vitales dédiées à l'implantation.
Ces cellules musculaires présentent un phénotype myogénique (IHC et cytométrie en flux) et donc des prérequis morphologiques et histologiques se rapprochant des propriétés du tissu musculaire squelettique natif. Les cellules progénitrices musculaires doivent être appliquées dans le muscle du sphincter externe pour le traitement des patients souffrant d'incontinence urinaire d'effort.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Zürich, Suisse, 8091
- University Hospital Zurich
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
20 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Femelle
La description
Critère d'intégration:
Femmes adultes 20a-60a
- Incontinence >/= grade I depuis au moins 6 mois
- Diagnostic clinique prédominant d'IUE
- Candidat à un traitement chirurgical (sphincter urinaire artificiel, bandes compressives synthétiques ou ballons ajustables).
- Volume résiduel post-mictionnel < 100 ml (exclusion de l'incontinence par regorgement)
- Peut utiliser les toilettes indépendamment sans difficulté
- Capacité à répondre aux questionnaires d'évaluation
- Test sanguin négatif pour : Virus de l'immunodéficience humaine (VIH 1/2), Hépatite B HBsAg, Anti HBc, Hépatite C Anti-HCV-Ab, Syphilis
- Compétent pour comprendre, signer et dater le formulaire de consentement éclairé avant la réalisation de toute procédure spécifique à l'étude
Critère d'exclusion:
- Antécédents de chirurgie anti-incontinence ou prolapsus.
Diagnostic antérieur de l'un des états, troubles ou maladies suivants des voies urinaires :
- Cystocèle ou rectocèle cliniquement significative
- Vessie urétérale, fistule urétrale ou rectale
- Anomalie congénitale non corrigée entraînant une incontinence urinaire
- La cystite interstitielle
- Urgence urinaire entraînant des fuites (en tant que symptôme prédominant)
- Énurésie adulte
- Instabilité du détrusor prouvée urodynamiquement
- Urgence sensorielle définie comme la première sensation de remplissage de la vessie (envie d'uriner) < 100 ml ; capacité de la vessie de <300 ml
- Aucune sensation à aucun moment pendant la procédure de cystométrie de remplissage simple
- Sténose urétrale connue (urétérocystoscopie) ou diverticule urétral
- Antécédents de cancer urogénital ou antécédent de radiothérapie pelvienne
- Femmes enceintes, allaitantes ou < 12 mois après l'accouchement Aucun test de grossesse ne sera effectué pour cette population.
- Infection urinaire symptomatique non traitée
- Fièvre (telle que définie par ≥ 38,5 °C, mesure axillaire), toute maladie infectieuse, rhume ou grippe au cours des 7 derniers jours
- Maladie systémique grave instable, y compris hypertension incontrôlée, angor instable ou infarctus du myocarde, troubles graves de la coagulation, diathèse hémorragique, emboles, thrombophlébite, maladies infectieuses, mauvaise cicatrisation des plaies et diabète sucré mal contrôlé dans les 6 mois précédant l'inscription
- Tout trouble organique ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait empêcher le sujet de terminer l'étude ou interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude.
- Allergie ou intolérance connue à au moins un des principes actifs ou excipients des produits expérimentaux
- Allergie ou intolérance connue à la pénicilline ou à la streptomycine
- Maladie musculaire connue génétiquement déterminée ou acquise.
- Trouble neurologique connu (maladie de Parkinson, sclérose en plaques, spina bifida, traumatisme médullaire).
- Schéma thérapeutique comprenant des œstrogènes, des anti-œstrogènes ou des diurétiques dont la dose et/ou la fréquence n'ont pas été stables pendant au moins les 12 dernières semaines ou dont on prévoit qu'elles changeront au cours de l'étude.
- Utilisation chronique de l'un des médicaments suivants et non arrêtée pendant au moins 2 semaines avant l'inclusion dans l'étude : antidépresseur inhibiteur sélectif de la recapture de la sérotonine et de la noradrénaline (SSNRI), antagonistes/agonistes des récepteurs alpha, agonistes des récepteurs bêta-3 ou anticholinergiques/ -médicaments muscariniques.
- Utilisation chronique de l'un des médicaments suivants et non arrêtée pendant au moins 6 mois avant l'inclusion dans l'étude : antidépresseurs ou médicaments neuroleptiques.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe MPC
Tous les patients sont traités par le même produit : les MPC autologues
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Le produit expérimental thérapeutique avancé, les MPC, est un produit cellulaire autologue vivant isolé d'une biopsie du muscle soléaire du patient.
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Autre: NMES+groupe MPC
Après le traitement, les patients seront randomisés 1: 1 dans le groupe MPC ou NMES + MPC pour étudier les avantages d'une physiothérapie supplémentaire (stimulation électromagnétique neuromusculaire, NMES)
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Le produit expérimental thérapeutique avancé, les MPC, est un produit cellulaire autologue vivant isolé d'une biopsie du muscle soléaire du patient.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables cliniquement pertinents des MPC ou liés à l'injection de cellules
Délai: à 3 mois post-implantation
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Nombre de résultats cliniquement pertinents liés à l'injection de cellules
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à 3 mois post-implantation
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faisabilité de l'injection de MPC
Délai: jour d'implantation
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Pourcentage de sujets avec une injection réussie
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jour d'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par le volume résiduel post-mictionnel
Délai: au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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volume résiduel post-mictionnel
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au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par Uroflowmetry
Délai: au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Débitmétrie urinaire : modèle de débit urinaire
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au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par évaluation urodynamique
Délai: au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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2 remplissage-cystométries
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au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par évaluation urodynamique
Délai: au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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2 études Pression-Débit
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au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par évaluation urodynamique
Délai: au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Profil de pression uréthal
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au départ, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité de l'injection de MPC mesurée par 1h de pad test
Délai: au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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1h de test au tampon
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au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité mesurée par le score d'incontinence moyen
Délai: au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Score d'incontinence.
Gamme de 0 (pas d'incentinence) à 21 (fortement incontinent)
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au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité mesurée par le score moyen de l'échelle visuelle analogique du degré de souffrance
Délai: au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Échelle visuelle analogique du degré de souffrance.
Plage de 0 (pire) à 10 (meilleur)
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au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité mesurée par le score moyen de Qualité de Vie
Délai: au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Score de qualité de vie, à l'aide de l'enquête de santé SF-36v2 ™
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au départ, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Efficacité
Délai: 6 mois après l'implantation
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Nombre de chirurgies ultérieures (prévues) pour l'incontinence
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6 mois après l'implantation
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Nombre de patients présentant des valeurs de laboratoire anormales et/ou des événements indésirables liés à l'injection de MPC
Délai: au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Mesures de sécurité (échographie, examen physique, laboratoire)
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au départ, le jour de l'implantation, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'implantation
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Daniel Eberli, Prof, University of Zurich
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
3 septembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
21 octobre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 février 2018
Première publication (Réel)
20 février 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 novembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 novembre 2021
Dernière vérification
1 octobre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- H2020-SC1-2016-2017
- 731377 (Autre subvention/numéro de financement: European Commission)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .