Többrendszerű sejtterápia a vizeletkontinencia javítására (MUSIC)
2021. november 2. frissítette: University of Zurich
Nyílt, monocentrikus, első emberben végzett kísérlet a stresszes vizelet inkontinencia új terápiás stratégiájának biztonságának és tolerálhatóságának felmérésére, az izom-prekurzor sejtek (MPC) beültetésén alapulva
A sejtterápiák növekvő sikere egyre nagyobb terhet ró az egészségügyi költségekre.
Következésképpen széles körben elismerték a termelési költségek csökkentésének szükségességét a minőség megőrzése mellett.
Emellett növekszik az igény a kiváló minőségű, optimális biztonsági profillal rendelkező termékek iránt.
A javasolt sejtkezelés az első olyan terápiás lehetőség, amely lehetővé teszi az alapállapot helyreállítását.
A kutatók arra számítanak, hogy ez a gyógyító válasz minimális mellékhatásokkal érhető el, ami indokolja a többletköltségeket és a bonyolultságot.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az izom prekurzor sejteket (MPC) izolálják a betegek alsó lábszárának biopsziájából, beoltják, szaporítják és in vitro tenyésztik egy GMP létesítményben, hogy létfontosságú izomsejteket hozzanak létre, amelyeket beültetésre szántak.
Ezek az izomsejtek miogén fenotípust (IHC és áramlási citometria) mutatnak, ezért morfológiai és szövettani előfeltételek, amelyek megközelítik a natív vázizomszövet tulajdonságait. Az izom-progenitor sejteket a külső záróizomba kell alkalmazni stressz-vizelet-inkontinenciában szenvedő betegek kezelésére.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Zürich, Svájc, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
20 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Női
Leírás
Bevételi kritériumok:
Felnőtt nők 20-60 éves korig
- Inkontinencia >/= I. fokozat legalább 6 hónapja
- Az SUI domináns klinikai diagnózisa
- Sebészeti kezelésre (mesterséges húgyúti záróizom, szintetikus kompressziós szalagok vagy állítható ballonok) javasolt.
- <100 ml ürítés utáni maradék térfogat (kivéve a túlfolyó inkontinencia)
- A WC önállóan, nehézség nélkül használható
- Képesség az értékelési kérdőívek megválaszolására
- Negatív vérvizsgálat: Humán immunhiány vírus (HIV 1/2), Hepatitis B HBsAg, Anti HBc, Hepatitis C Anti-HCV-Ab, szifilisz
- Képes megérteni, aláírni és dátumozni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármilyen vizsgálatspecifikus eljárást végrehajtanak
Kizárási kritériumok:
- Inkontinencia elleni vagy prolapsus műtétek anamnézisében.
A húgyúti alábbi állapotok, rendellenességek vagy betegségek bármelyikének korábbi diagnózisa:
- Klinikailag jelentős cystocele vagy rectocele
- Húgyhólyag, húgycső vagy végbél sipoly
- Korrigálatlan veleszületett rendellenesség, amely vizelet-inkontinenciához vezet
- Intersticiális cystitis
- Sürgős vizeletürítés, amely szivárgást okoz (mint uralkodó tünet)
- Felnőttkori enuresis
- Urodinamikailag bizonyított detrusor instabilitás
- Érzékszervi sürgősség, amelyet úgy határoznak meg, mint 100 ml-nél kisebb húgyhólyag telődés (ürülési késztetés) első érzése; hólyag kapacitása <300 ml
- Az egyszerű töltési cisztometriás eljárás során bármikor nincs érzés
- Ismert húgycső szűkület (ureterocisztoszkópia) vagy húgycső divertikulum
- Urogenitális rák vagy kismedencei sugárkezelés anamnézisében
- Terhes, szoptató vagy szülés után 12 hónapnál fiatalabb nők Megjegyzés: A műtétileg sterilizált, méheltávolítás vagy menopauza után 2 évnél hosszabb ideig tartó női alanyok nem tekinthetők fogamzóképesnek. Ebben a populációban nem végeznek terhességi tesztet.
- Kezeletlen, tüneti húgyúti fertőzés
- Láz (≥ 38,5°C, hónalj mérés szerint), bármilyen fertőző betegség, megfázás vagy influenza az elmúlt 7 napban
- Instabil, súlyos szisztémás betegség, beleértve a kontrollálatlan magas vérnyomást, instabil anginát vagy szívinfarktust, súlyos véralvadási zavarokat, vérzéses diatézist, embóliát, thrombophlebitist, fertőző betegségeket, gyenge sebgyógyulást és rosszul kontrollált cukorbetegséget a beiratkozás előtti 6 hónapon belül
- Minden olyan szervi vagy pszichiátriai rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a vizsgálati alanyt a vizsgálat befejezésében, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését.
- A vizsgálati termékek legalább egy hatóanyagának vagy segédanyagának ismert allergiája vagy intoleranciája
- Penicillin vagy Streptomycin ismert allergia vagy intolerancia
- Ismert genetikailag meghatározott vagy szerzett izombetegség.
- Ismert neurológiai rendellenesség (Parkinson-kór, sclerosis multiplex, spina bifida, medulláris traumatizmus).
- Az ösztrogéneket, antiösztrogéneket vagy vízhajtókat tartalmazó gyógyszeres kezelési rend, ha az adag és/vagy gyakoriság nem volt stabil legalább az elmúlt 12 hétben, vagy várhatóan megváltozik a vizsgálat során.
- A következő gyógyszerek bármelyikének krónikus alkalmazása, amelyet legalább 2 hétig nem hagytak abba a vizsgálatba való bevonást megelőzően: szelektív szerotonin és noradrenalin újrafelvételt gátló antidepresszáns (SSNRI), alfa-receptor antagonisták/agonisták, béta-3-receptor agonisták vagy antikolinerg/ - muszkarin gyógyszerek.
- A következő gyógyszerek bármelyikének krónikus alkalmazása, amelyet legalább 6 hónapig nem hagyott abba a vizsgálatba való bevonás előtt: Antidepresszánsok vagy neuroleptikumok.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MPC-csoport
Minden beteget ugyanaz a termék kezel: Autológ MPC-k
|
A fejlett terápiás vizsgálati termék, az MPC-k, egy élő, autológ sejttermék, amelyet a páciens saját soleus musculus soleusának biopsziájából izolálnak.
|
|
Egyéb: NMES+MPC-csoport
A kezelés után a betegeket 1:1 arányban randomizálják az MPC-csoportba vagy az NMES+MPC-csoportba, hogy megvizsgálják egy további fizioterápia (Neuromuscularis elektromágneses stimuláció, NMES) előnyeit.
|
A fejlett terápiás vizsgálati termék, az MPC-k, egy élő, autológ sejttermék, amelyet a páciens saját soleus musculus soleusának biopsziájából izolálnak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MPC-k klinikailag jelentős nemkívánatos eseményeinek előfordulása vagy sejtinjekcióval kapcsolatos
Időkeret: 3 hónappal a beültetés után
|
A sejtinjekcióval kapcsolatos klinikailag releváns leletek száma
|
3 hónappal a beültetés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MPC injekció megvalósíthatósága
Időkeret: beültetés napja
|
Sikeres injekciót kapó alanyok százalékos aránya
|
beültetés napja
|
|
Az MPC injekció hatékonysága az üresedés utáni maradék térfogattal mérve
Időkeret: kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
üresedés utáni maradék térfogat
|
kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
|
Az MPC injekció hatékonysága Uroflowmetriával mérve
Időkeret: kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
Uroflowmetria: vizeletáramlási minta
|
kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
|
Az MPC injekció hatékonysága urodinamikai értékeléssel mérve
Időkeret: kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
2 Töltés-cisztometriák
|
kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
Az MPC injekció hatékonysága urodinamikai értékeléssel mérve
Időkeret: kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
2 Nyomás-áramlás vizsgálatok
|
kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
Az MPC injekció hatékonysága urodinamikai értékeléssel mérve
Időkeret: kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
Urethal-nyomás-profil
|
kiinduláskor, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
Az MPC injekció hatékonysága 1 órás pad teszttel mérve
Időkeret: kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
1 órás betét teszt
|
kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
Az átlagos inkontinencia pontszámmal mért hatékonyság
Időkeret: kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
Inkontinencia pontszám.
Tartomány 0-tól (nincs ingerlékenység) 21-ig (nagyon inkontinencia)
|
kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
A hatékonyság a szenvedés mértékének vizuális analóg skála átlagos pontszámával mérve
Időkeret: kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
Vizuális analóg A szenvedés mértékének skálája.
0 (legrosszabb) és 10 (legjobb) közötti tartomány
|
kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
A hatékonyság az életminőség átlagos pontszámával mérve
Időkeret: kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
Életminőségi pontszám az SF-36v2™ egészségfelmérés alapján
|
kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal az implantáció után
|
|
Hatékonyság
Időkeret: 6 hónappal a beültetés után
|
A következő (tervezett) inkontinencia műtét száma
|
6 hónappal a beültetés után
|
|
Azon betegek száma, akiknél az MPC injekcióhoz kapcsolódó laboratóriumi értékek kórosak és/vagy nemkívánatos események fordultak elő
Időkeret: kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
Biztonsági intézkedések (ultrahang, fizikális vizsgálat, laboratóriumi vizsgálat)
|
kiinduláskor, a beültetés napján, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a beültetés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Daniel Eberli, Prof, University of Zurich
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. szeptember 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. október 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 19.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. november 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 2.
Utolsó ellenőrzés
2021. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- H2020-SC1-2016-2017
- 731377 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: European Commission)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .