Monisysteeminen soluterapia virtsanpidätyskyvyn parantamiseen (MUSIC)
tiistai 2. marraskuuta 2021 päivittänyt: University of Zurich
Avoin, yksikeskinen, ensimmäinen ihminen -koe, jolla arvioitiin lihasten esiastesolujen (MPC) istuttamiseen perustuvan stressiinkontinenssin uuden terapeuttisen strategian turvallisuutta ja siedettävyyttä
Soluterapioiden kasvava menestys lisää terveydenhuoltokulujen taakkaa.
Tästä syystä tarve vähentää tuotantokustannuksia säilyttäen samalla laatu on tunnustettu laajalti.
Lisäksi kysyntä korkealaatuisille tuotteille, joilla on optimaalinen turvallisuusprofiili, kasvaa.
Ehdotettu soluhoito on ensimmäinen terapeuttinen vaihtoehto, jolla on mahdollisuus palauttaa taustalla oleva sairaus.
Tutkijat odottavat, että tämä parantava vaste saavutetaan minimaalisilla sivuvaikutuksilla, jotka oikeuttavat lisäkustannukset ja monimutkaisuuden.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
lihasprekursorisolut (MPC:t) eristetään potilaiden säären biopsioista, kylvetään, laajennetaan ja viljellään in vitro GMP-laitoksessa elintärkeiden lihassolujen tuottamiseksi, jotka on tarkoitettu implantaatioon.
Näillä lihassoluilla on myogeeninen fenotyyppi (IHC ja virtaussytometria) ja siksi morfologisia ja histologisia edellytyksiä, jotka lähentävät alkuperäisen luustolihaskudoksen ominaisuuksia. Lihaksen esisoluja on käytettävä ulkoiseen sulkijalihakseen potilaiden hoidossa, joilla on stressiinkontinenssi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aikuiset naiset 20-60v
- Inkontinenssi >/= luokka I vähintään 6 kuukauden jälkeen
- SUI:n hallitseva kliininen diagnoosi
- Ehdokas kirurgiseen hoitoon (keinotekoinen virtsan sulkijalihas, synteettiset puristusteipit tai säädettävät ilmapallot).
- Tyhjyyden jälkeinen jäännöstilavuus <100 ml (pois lukien ylivuotoinkontinenssi)
- Voi käyttää wc:tä itsenäisesti ilman vaikeuksia
- Kyky vastata arviointikyselyihin
- Negatiivinen verikoe: ihmisen immuunikatovirus (HIV 1/2), hepatiitti B HBsAg, anti HBc, hepatiitti C anti-HCV-Ab, kuppa
- Hän on pätevä ymmärtämään, allekirjoittamaan ja päivämäärään tietoisen suostumuslomakkeen ennen minkään tutkimuskohtaisen toimenpiteen suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi inkontinenssin tai prolapsin hoitoon tehty leikkaus.
Aiempi diagnoosi jostakin seuraavista virtsateiden tiloista, häiriöistä tai sairauksista:
- Kliinisesti merkittävä kystocele tai rectocele
- Virtsarakko, virtsaputken tai peräsuolen fisteli
- Korjaamaton synnynnäinen poikkeavuus, joka johtaa virtsanpidätyskyvyttömyyteen
- Interstitiaalinen kystiitti
- Pakollinen virtsaaminen, joka johtaa vuotoon (pääasiallisena oireena)
- Aikuisten enureesi
- Urodynaamisesti todistettu detrusorin epävakaus
- Sensorinen kiireellisyys määritellään ensimmäiseksi <100 ml:n virtsarakon täytön tunteeksi (tyhjyystauti); virtsarakon tilavuus <300 ml
- Ei tunnetta missään vaiheessa yksinkertaisen täyttökystometrian aikana
- Tunnettu virtsaputken ahtauma (ureterocystoscopy) tai virtsaputken divertikulaatio
- Urogenitaalisen syövän historia tai lantion sädehoito
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai alle 12 kuukautta synnytyksen jälkeen Huomautus: Naishenkilöiden, joilta on leikattu sterilointi, kohdunpoisto tai postmenopausaalinen yli 2 vuotta, ei katsota olevan hedelmällistä. Tälle väestölle ei tehdä raskaustestiä.
- Hoitamaton oireinen virtsatietulehdus
- Kuume (määriteltynä ≥ 38,5°C, kainalomitta), mikä tahansa tartuntatauti, vilustuminen tai flunssa viimeisen 7 päivän aikana
- Epästabiili vakava systeeminen sairaus, mukaan lukien hallitsematon verenpainetauti, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti, vakavat hyytymishäiriöt, verenvuotodiateesi, embolit, tromboflebiitti, infektiotaudit, huono haavan paraneminen ja huonosti hallittu diabetes mellitus 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Mikä tahansa orgaaninen tai psykiatrinen häiriö, joka tutkijan mielestä saattaa estää tutkittavaa suorittamasta tutkimusta tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa.
- Tiedossa oleva allergia tai intoleranssi vähintään yhdelle tutkimustuotteiden aktiiviselle aineelle tai apuaineelle
- Tunnettu penisilliinin tai streptomysiinin allergia tai intoleranssi
- Tunnettu geneettisesti määrätty tai hankittu lihassairaus.
- Tunnettu neurologinen häiriö (Parkinsonin tauti, multippeliskleroosi, spina bifida, medullaarinen traumatismi).
- Lääkitysohjelma, mukaan lukien estrogeenit, antiestrogeenit tai diureetit, jos annos ja/tai tiheys ei ole pysynyt vakaana vähintään 12 viime viikkoon tai sen odotetaan muuttuvan tutkimuksen aikana.
- Jonkin seuraavista lääkkeistä krooninen käyttö, jota ei ole lopetettu vähintään 2 viikkoa ennen tutkimukseen sisällyttämistä: selektiivinen serotoniinin ja norepinefriinin takaisinoton estäjä masennuslääke (SSNRI), alfa-reseptorin salpaajat/agonistit, beeta-3-reseptoriagonistit tai antikolinergiset/ -muskariinilääkkeet.
- Jonkin seuraavista lääkkeistä jatkuva käyttö, jota ei ole lopetettu vähintään 6 kuukauteen ennen tutkimukseen sisällyttämistä: Masennuslääkkeet tai neuroleptit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MPC-ryhmä
Kaikkia potilaita hoidetaan samalla tuotteella: autologisilla MPC:illä
|
Edistyksellinen terapeuttinen tutkimustuote, MPC:t, on elävä, autologinen solutuote, joka on eristetty potilaan omasta musculus soleus -koepalasta.
|
|
Muut: NMES+MPC-ryhmä
Hoidon jälkeen potilaat satunnaistetaan 1:1 MPC-ryhmään tai NMES+MPC-ryhmään lisäfysioterapian (Neuromuscular Electromagnetic Stimulation, NMES) hyödyn selvittämiseksi.
|
Edistyksellinen terapeuttinen tutkimustuote, MPC:t, on elävä, autologinen solutuote, joka on eristetty potilaan omasta musculus soleus -koepalasta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti merkittävien MPC-haittatapahtumien tai soluinjektioon liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta istutuksen jälkeen
|
Soluinjektioon liittyvien kliinisesti merkittävien löydösten lukumäärä
|
3 kuukautta istutuksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MPC-injektion toteutettavuus
Aikaikkuna: istutuspäivä
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joiden injektio onnistui
|
istutuspäivä
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna tyhjennyksen jälkeisellä jäännöstilavuudella
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
tyhjiön jälkeinen jäännöstilavuus
|
lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna uroflowmetrialla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Uroflowmetria: virtsan virtauskuvio
|
lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna urodynaamisella arvioinnilla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
2 Täyttö-kystometria
|
lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna urodynaamisella arvioinnilla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
2 Paine-virtaustutkimukset
|
lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna urodynaamisella arvioinnilla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Virtsaputken paine-profiili
|
lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
MPC-injektion tehokkuus mitattuna 1 tunnin tyynytestillä
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
1h tyynyn testi
|
lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Tehokkuus mitattuna keskimääräisellä inkontinenssipisteellä
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Inkontinenssipisteet.
Alue 0 (ei incentinenssiä) 21:een (erittäin inkontinenssi)
|
lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Tehokkuus mitataan kärsimyksen asteen visuaalisen analogisen asteikon keskiarvolla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Visuaalinen analoginen kärsimyksen asteen asteikko.
Alue 0 (huonoin) - 10 (paras)
|
lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Tehokkuus mitataan elämänlaadun keskiarvolla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Elämänlaatupisteet SF-36v2™ Health Surveyn avulla
|
lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta istutuksen jälkeen
|
(suunniteltujen) myöhempien inkontinenssileikkausten numero
|
6 kuukautta istutuksen jälkeen
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja ja/tai haittavaikutuksia, jotka liittyvät MPC-injektioon
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Turvatoimenpiteet (ultraääni, fyysinen tutkimus, laboratoriotutkimus)
|
lähtötilanteessa, implantaatiopäivänä, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta implantaation jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel Eberli, Prof, University of Zurich
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. marraskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H2020-SC1-2016-2017
- 731377 (Muu apuraha/rahoitusnumero: European Commission)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .