Multisystem cellterapi för förbättring av urinkontinens (MUSIC)
2 november 2021 uppdaterad av: University of Zurich
Öppen, monocentrisk, första-i-människ-försök för att bedöma säkerhet och tolerabilitet för en ny terapeutisk strategi för ansträngningsurininkontinens baserad på implantation av muskelprekursorceller (MPC)
Den ökande framgången för cellterapier lägger en ökande börda på sjukvårdskostnaderna.
Följaktligen har behovet av att minska produktionskostnaderna samtidigt som kvaliteten bibehålls erkänts allmänt.
Dessutom ökar efterfrågan på högkvalitativa produkter med optimal säkerhetsprofil.
Den föreslagna cellbehandlingen är det första terapeutiska alternativet med möjlighet att återställa det underliggande tillståndet.
Utredarna förväntar sig att detta helande svar kommer att uppnås med minimala biverkningar som motiverar de extra kostnaderna och komplexiteten.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
muskelprekursorceller (MPC) kommer att isoleras från biopsier av patientens underben, sås, expanderas och odlas in vitro i en GMP-anläggning för att generera vitala muskelceller avsedda för implantation.
Dessa muskelceller uppvisar myogen fenotyp (IHC och flödescytometri) och därför morfologiska och histologiska förutsättningar som approximerar egenskaperna hos naturlig skelettmuskelvävnad. Muskelprogenitorcellerna ska appliceras i extern sfinktermuskel för behandling av patienter med ansträngningsurininkontinens.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Zürich, Schweiz, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Kvinna
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Vuxna kvinnor 20-60 år
- Inkontinens >/= grad I sedan minst 6 månader
- Övervägande klinisk diagnos av SUI
- Kandidat för en kirurgisk behandling (konstgjord urinsfinkter, syntetiska trycktejper eller justerbara ballonger).
- Post void restvolym på <100 ml (exklusive bräddinkontinens)
- Kan självständigt använda toaletten utan svårighet
- Förmåga att besvara utvärderingens frågeformulär
- Negativt blodprov för: Humant immunbristvirus (HIV 1/2), Hepatit B HBsAg, Anti HBc, Hepatit C Anti-HCV-Ab, Syfilis
- Kompetent att förstå, underteckna och datera informerat samtycke innan någon studiespecifik procedur utförs
Exklusions kriterier:
- Historik av antiinkontinens eller framfallskirurgi.
Tidigare diagnos av något av följande tillstånd, störningar eller sjukdomar i urinvägarna:
- Kliniskt signifikant cystocele eller rectocele
- Ureterblåsa, urinrörs- eller rektalfistel
- Okorrigerad medfödd abnormitet som leder till urininkontinens
- Interstitiell cystit
- Urinbrist som resulterar i läckage (som ett dominerande symptom)
- Enures för vuxna
- Urodynamiskt bevisad detrusorinstabilitet
- Sensorisk brådska definieras som den första känslan av att blåsan fylls (tvinga att tömma) på <100 ml; blåskapacitet <300 ml
- Ingen känsla vid något tillfälle under den enkla fyllningscystometriproceduren
- Känd urethral stenos (ureterocystoskopi) eller urethral divertikel
- Historik av urogenital cancer eller historia av bäckenstrålbehandling
- Kvinnor som är gravida, ammar eller <12 månader efter förlossningen Obs: Kvinnliga försökspersoner som är kirurgiskt steriliserade, hysterektomerade eller postmenopausala i mer än 2 år anses inte ha fertilitet. Inget graviditetstest kommer att utföras för denna population.
- Obehandlad symtomatisk urinvägsinfektion
- Feber (definierad av ≥ 38,5°C, axillär mätning), någon infektionssjukdom, förkylning eller influensa under de senaste 7 dagarna
- Instabil allvarlig systemisk sjukdom inklusive okontrollerad hypertoni, instabil angina eller hjärtinfarkt, allvarliga koagulationsrubbningar, blödningsdiates, emboli, tromboflebit, infektionssjukdomar, dålig sårläkning och dåligt kontrollerad diabetes mellitus inom 6 månader före inskrivning
- Varje organisk eller psykiatrisk störning som, enligt utredarens åsikt, kan hindra försökspersonen från att slutföra studien eller störa tolkningen av studieresultaten.
- Känd allergi eller intolerans mot minst en av de aktiva ingredienserna eller hjälpämnena i undersökningsprodukterna
- Känd allergi eller intolerans mot penicillin eller streptomycin
- Känd genetiskt bestämd eller förvärvad muskelsjukdom.
- Känd neurologisk störning (Parkinsons sjukdom, multipel skleros, spina bifida, märgtraumatism).
- Läkemedelsregim inklusive östrogener, antiöstrogener eller diuretika där dos och/eller frekvens inte har varit stabil under åtminstone de senaste 12 veckorna eller förväntas förändras under studiens gång.
- Kronisk användning av något av följande läkemedel och inte stoppats på minst 2 veckor före inkludering i studien: selektivt serotonin- och noradrenalinåterupptagshämmare antidepressivt medel (SSNRI), alfa-receptorantagonister/agonister, beta-3-receptoragonister eller antikolinerga/ -muskarina droger.
- Kronisk användning av något av följande läkemedel och inte stoppat på minst 6 månader innan inkludering i studien: Antidepressiva eller neuroleptika.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MPC-grupp
Alla patienter behandlas med samma produkt: Autologa MPC
|
Den avancerade terapeutiska undersökningsprodukten, MPC, är en levande, autolog cellprodukt isolerad från en biopsi av patientens egen musculus soleus.
|
|
Övrig: NMES+MPC-grupp
Efter behandlingen kommer patienterna att randomiseras 1:1 i MPC-gruppen eller NMES+MPC-gruppen för att undersöka fördelarna med ytterligare sjukgymnastik (Neuromuscular Electromagnetic Stimulation, NMES)
|
Den avancerade terapeutiska undersökningsprodukten, MPC, är en levande, autolog cellprodukt isolerad från en biopsi av patientens egen musculus soleus.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensen av kliniskt relevanta biverkningar av MPC eller relaterade till cellinjektion
Tidsram: 3 månader efter implantation
|
Antal kliniskt relevanta fynd relaterade till cellinjektion
|
3 månader efter implantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomförbarhet av MPC-injektion
Tidsram: implantationsdagen
|
Andel försökspersoner med framgångsrik injektion
|
implantationsdagen
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt som efter-void-restvolym
Tidsram: vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
post-void restvolym
|
vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt med uroflödesmetri
Tidsram: vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
Uroflödesmetri: urinflödesmönster
|
vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt med urodynamisk utvärdering
Tidsram: vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
2 Fyllningscystometrier
|
vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt med urodynamisk utvärdering
Tidsram: vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
2 Tryck-flödesstudier
|
vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt med urodynamisk utvärdering
Tidsram: vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
Urethal-tryck-profil
|
vid baslinjen, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effektiviteten av MPC-injektion mätt med 1h pad-test
Tidsram: vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
1h pad test
|
vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effekt mätt med genomsnittlig inkontinenspoäng
Tidsram: vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
Inkontinenspoäng.
Spänner från 0 (ingen incentinens) till 21 (mycket inkontinent)
|
vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effekt mätt med medelpoäng för Visual Analog Skala för graden av lidande
Tidsram: vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
Visual Analog Skala för graden av lidande.
Område 0 (sämst) till 10 (bäst)
|
vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effekt mätt med medelpoäng för livskvalitet
Tidsram: vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
Livskvalitetspoäng med hjälp av SF-36v2™ Health Survey
|
vid baslinjen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantation
|
|
Effektivitet
Tidsram: 6 månader efter implantation
|
Antal för (planerad) efterföljande inkontinensoperation
|
6 månader efter implantation
|
|
Antal patienter med onormala laboratorievärden och/eller biverkningar som är relaterade till MPC-injektion
Tidsram: vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
Säkerhetsåtgärder (ultraljud, fysisk undersökning, laboratorie)
|
vid baslinjen, implantationsdagen, 1 månad, 3 månader och 6 månader efter implantationen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Daniel Eberli, Prof, University of Zurich
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
3 september 2021
Avslutad studie (Faktisk)
21 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 december 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2018
Första postat (Faktisk)
20 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 november 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2021
Senast verifierad
1 oktober 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- H2020-SC1-2016-2017
- 731377 (Annat bidrag/finansieringsnummer: European Commission)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .