Suivi en vie réelle des patients atteints de mucoviscidose traités par l'ivacaftor + lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)
24 novembre 2025 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Le but de l'étude est d'examiner l'innocuité et l'efficacité réelles de la nouvelle combinaison ivacaftor + lumacaftor chez les patients éligibles atteints de mucoviscidose.
Tous les patients atteints de mucoviscidose étaient éligibles s'ils avaient 12 ans et plus, avaient commencé l'ivacaftor + lumacaftor en dehors d'un essai clinique entre le 15 décembre 2017 et le 15 décembre 2018 dans un centre de mucoviscidose agréé en France.
Le suivi des patients est basé sur la recommandation standardisée de la Société Française de Mucoviscidose.
Chaque patient est suivi 1 an.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Chaque patient est suivi un an avec des visites aux mois 1, 3, 6 et 12.
A chaque visite, les données suivantes sont enregistrées :
- Arrêt du traitement ou non. Si le traitement a été arrêté, les raisons de l'arrêt
- Effets indésirables
- Fonction pulmonaire (spirométrie)
- Indice de masse corporelle
- Exacerbations pulmonaires (antibiotiques intraveineux)
- Microbiologie des expectorations
- Les enzymes hépatiques sont mesurées à chaque visite
Lors des visites initiales et 12, un examen annuel de la mucoviscidose est proposé aux patients :
- Tests sanguins
- Scanners thoraciques
- Pléthysmographie corporelle
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
852
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Paris
-
Paris, Paris, France, 75006
- Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patient atteint de mucoviscidose avec présence de deux mutations DF508 dans le gène CFTR et traité par Orkambi en soins habituels
La description
Critère d'intégration:
- Patient âgé de 12 ans ou plus.
- Patient atteint de mucoviscidose avec présence de deux mutations DF508 dans le gène CFTR
- Patient traité par ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)
Critère d'exclusion:
- Refus de participer à l'étude
- Démarrage d'Orkambi dans le cadre d'un essai clinique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Patients traités par Orkambi
Tous les patients atteints de mucoviscidose ayant commencé l'ivacaftor + lumacaftor en dehors d'un essai clinique entre le 22 janvier 2016 et le 22 janvier 2017.
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1 an de suivi après initiation de l'ivacaftor+lumacaftor
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Taux d'arrêt du traitement
Délai: 1 an
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1 an
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Moment de l'arrêt du traitement
Délai: 1 an
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1 an
|
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Causes de l'arrêt du traitement
Délai: 1 an
|
1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Volume expiratoire forcé en 1 sec (FEV1)
Délai: 1 an
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pour évaluer la fonction pulmonaire
|
1 an
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Capacité vitale forcée (CVF)
Délai: 1 an
|
pour évaluer la fonction pulmonaire
|
1 an
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Indice de masse corporelle
Délai: 1 an
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L'état nutritionnel
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1 an
|
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Exacerbations pulmonaires
Délai: 1 an
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Cours d'antibiotiques intraveineux
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1 an
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Concentration de chlorure
Délai: 1 an
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Test de sueur avant et pendant le traitement
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 janvier 2016
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 janvier 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2018
Première publication (Réel)
23 mars 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- lumacaftor, combinaison de médicaments ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- NI17043HLJ
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .