接受 Ivacaftor + Lumacaftor (Orkambi*) 治疗的囊性纤维化患者的真实随访 (ORKAMBI)
2025年11月24日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
该研究的目的是检查新型组合 ivacaftor + lumacaftor 在符合条件的囊性纤维化 (CF) 患者中的实际安全性和有效性。
所有年满 12 岁且在 2017 年 12 月 15 日至 2018 年 12 月 15 日期间在法国认可的 CF 中心进行的临床试验之外开始 ivacaftor + lumacaftor 的 CF 患者均符合条件。
患者随访基于法国囊性纤维化协会的标准化建议。
每位患者随访 1 年。
研究概览
详细说明
每位患者随访一年，并在第 1、3、6 和 12 个月进行访问。
每次访问时，都会记录以下数据：
- 是否停止治疗。 如果治疗中断，中断的原因
- 不利影响
- 肺功能（肺量计）
- 体重指数
- 肺部恶化（静脉注射抗生素）
- 痰微生物学
- 每次就诊时测量肝酶
在初次就诊和第 12 次就诊时，建议患者每年进行一次 CF 检查：
- 验血
- 胸部 CT 扫描
- 身体体积描记术
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
852
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Paris
-
Paris、Paris、法国、75006
- Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 CFTR 基因中存在两个突变 DF508 并在常规护理中接受 Orkambi 治疗的囊性纤维化患者
描述
纳入标准：
- 患者年龄在 12 岁或以上。
- CFTR 基因存在两个 DF508 突变的囊性纤维化患者
- 接受 ivacaftor+lumacaftor (Orkambi) 治疗的患者
排除标准：
- 拒绝参与研究
- 作为临床试验的一部分开始使用 Orkambi
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
Orkambi治疗的患者
2016 年 1 月 22 日至 2017 年 1 月 22 日期间在临床试验之外开始依伐卡托 + lumacaftor 的所有 CF 患者。
|
Ivacaftor+lumacaftor 开始后 1 年随访
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
治疗中断率
大体时间：1年
|
1年
|
|
停止治疗的时机
大体时间：1年
|
1年
|
|
治疗中断的原因
大体时间：1年
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间：1年
|
评估肺功能
|
1年
|
|
用力肺活量 (FVC)
大体时间：1年
|
评估肺功能
|
1年
|
|
体重指数
大体时间：1年
|
营养状况
|
1年
|
|
肺部恶化
大体时间：1年
|
静脉抗生素疗程
|
1年
|
|
氯化物浓度
大体时间：1年
|
治疗前和治疗期间的汗液测试
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD、Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月22日
初级完成 (实际的)
2018年12月31日
研究完成 (实际的)
2018年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月16日
首次发布 (实际的)
2018年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月24日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Ivacaftor+lumacaftor的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 法国, 英国, 德国, 比利时, 丹麦, 加拿大, 澳大利亚, 瑞典
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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University Hospital, Strasbourg, France完全的Phe 508 Del CFTR 囊性纤维化纯合子 | 葡萄糖不耐受或新诊断的糖尿病法国
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的