Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sledování pacientů s cystickou fibrózou v reálném životě léčených přípravkem Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20. prosince 2021 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Účelem studie je prověřit bezpečnost a účinnost nové kombinace ivakaftor+lumakaftor v reálném životě u vhodných pacientů s cystickou fibrózou (CF). Všichni pacienti s CF byli způsobilí, pokud jim bylo 12 let a více, začali s ivakaftorem+lumakaftorem mimo klinickou studii mezi 15. prosincem 2017 a 15. prosincem 2018 v akreditovaném centru CF ve Francii. Sledování pacienta je založeno na standardizovaném doporučení Francouzské společnosti pro cystickou fibrózu. Každý pacient je sledován 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každý pacient je sledován jeden rok s návštěvami v měsících 1, 3, 6 a 12.

Při každé návštěvě jsou zaznamenány následující údaje:

  • Přerušení léčby nebo ne. Pokud byla léčba přerušena, důvody pro přerušení
  • Nepříznivé účinky
  • Funkce plic (spirometrie)
  • Index tělesné hmotnosti
  • Plicní exacerbace (intravenózní antibiotika)
  • Mikrobiologie sputa
  • Při každé návštěvě se měří jaterní enzymy

Při úvodní a 12 návštěvách je pacientům navrženo každoroční vyšetření CF:

  • Krevní testy
  • CT vyšetření hrudníku
  • Plethysmografie těla

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

852

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient s cystickou fibrózou s přítomností dvou mutací DF508 v genu CFTR a léčený Orkambi v běžné péči

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient ve věku 12 let nebo starší.
  • Pacient s cystickou fibrózou s přítomností dvou mutací DF508 v genu CFTR
  • Pacient léčený ivakaftorem+lumakaftorem (Orkambi)

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí účasti ve studii
  • Začátek Orkambi jako součást klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Orkambi léčené pacienty
Všichni pacienti s CF, kteří začali s ivakaftorem+lumakaftorem mimo klinickou studii mezi 22. lednem 2016 a 22. lednem 2017.
Lék: Ivacaftor+lumacaftor
1 rok sledování po zahájení léčby ivakaftorem+lumakaftorem
Ostatní jména:
  • Orkambi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra přerušení léčby
Časové okno: 1 rok
1 rok
Načasování přerušení léčby
Časové okno: 1 rok
1 rok
Příčiny přerušení léčby
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: 1 rok
k hodnocení funkce plic
1 rok
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: 1 rok
k hodnocení funkce plic
1 rok
Index tělesné hmotnosti
Časové okno: 1 rok
Nutriční stav
1 rok
Plicní exacerbace
Časové okno: 1 rok
Intravenózní antibiotické kurzy
1 rok
Koncentrace chloridů
Časové okno: 1 rok
Potní test před a během léčby
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NI17043HLJ

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor+lumacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit