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Follow-up nella vita reale dei pazienti con fibrosi cistica trattati con Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20 dicembre 2021 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Lo scopo dello studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia nella vita reale della nuova combinazione ivacaftor+lumacaftor in pazienti idonei con fibrosi cistica (FC). Tutti i pazienti con FC erano eleggibili se avevano almeno 12 anni, avevano iniziato ivacaftor+lumacaftor al di fuori di una sperimentazione clinica tra il 15 dicembre 2017 e il 15 dicembre 2018 in un centro FC accreditato in Francia. Il follow-up dei pazienti si basa sulle raccomandazioni standardizzate della Società francese per la fibrosi cistica. Ogni paziente è seguito 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni paziente viene seguito un anno con visite ai mesi 1, 3, 6 e 12.

Ad ogni visita vengono registrati i seguenti dati:

  • Interruzione del trattamento o meno. Se il trattamento è stato interrotto, motivi dell'interruzione
  • Effetti collaterali
  • Funzione polmonare (spirometria)
  • Indice di massa corporea
  • Riacutizzazioni polmonari (antibiotici per via endovenosa)
  • Microbiologia dell'espettorato
  • Gli enzimi epatici vengono misurati ad ogni visita

Alla visita iniziale e alle 12 viene proposto ai pazienti un esame annuale della FC:

  • Analisi del sangue
  • Scansioni TC del torace
  • Pletismografia corporea

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

852

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Paziente affetto da Fibrosi Cistica con presenza di due mutazioni DF508 nel gene CFTR e curato da Orkambi in cura abituale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età pari o superiore a 12 anni.
  • Paziente con Fibrosi Cistica con presenza di due mutazioni DF508 nel gene CFTR
  • Paziente trattato con ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di partecipare allo studio
  • Avvio di Orkambi come parte di una sperimentazione clinica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti trattati con Orkambi
Tutti i pazienti con FC che hanno iniziato ivacaftor+lumacaftor al di fuori di uno studio clinico tra il 22 gennaio 2016 e il 22 gennaio 2017.
Droga: Ivacaftor+lumacaftor
Follow-up di 1 anno dopo l'inizio di ivacaftor+lumacaftor
Altri nomi:
  • Orkambi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tassi di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tempi di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Cause di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: 1 anno
per valutare la funzionalità polmonare
1 anno
Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: 1 anno
per valutare la funzionalità polmonare
1 anno
Indice di massa corporea
Lasso di tempo: 1 anno
Stato nutrizionale
1 anno
Riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: 1 anno
Corsi antibiotici per via endovenosa
1 anno
Concentrazione di cloruro
Lasso di tempo: 1 anno
Test del sudore prima e durante il trattamento
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Investigatori

  • Investigatore principale: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NI17043HLJ

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

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