Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Virkelig oppfølging av pasienter med cystisk fibrose behandlet med Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20. desember 2021 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Formålet med studien er å undersøke den virkelige sikkerheten og effektiviteten til den nye kombinasjonen ivacaftor+lumacaftor hos kvalifiserte pasienter med cystisk fibrose (CF). Alle pasienter med CF var kvalifisert hvis de var 12 år og eldre, startet ivacaftor+lumacaftor utenfor en klinisk studie mellom 15. desember 2017 og 15. desember 2018 i et akkreditert CF-senter i Frankrike. Pasientoppfølging er basert på standardisert anbefaling fra det franske selskap for cystisk fibrose. Hver pasient følges 1 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hver pasient følges ett år med besøk ved måned 1, 3, 6 og 12.

Ved hvert besøk registreres følgende data:

  • Behandlingsavbrudd eller ikke. Hvis behandlingen ble seponert, grunner for seponering
  • Bivirkninger
  • Lungefunksjon (spirometri)
  • Kroppsmasseindeks
  • Lungeeksaserbasjoner (intravenøse antibiotika)
  • Sputummikrobiologi
  • Leverenzymer måles ved hvert besøk

Ved de første og 12 besøkene foreslås en årlig CF-undersøkelse til pasientene:

  • Blodprøver
  • CT-skanninger av brystet
  • Kroppspletysmografi

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

852

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient med cystisk fibrose med tilstedeværelse av to mutasjoner DF508 i CFTR-genet og behandlet av Orkambi i vanlig behandling

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient 12 år eller eldre.
  • Pasient med cystisk fibrose med tilstedeværelse av to mutasjoner DF508 i CFTR-genet
  • Pasient behandlet med ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Ekskluderingskriterier:

  • Avslag på å delta i studien
  • Start av Orkambi som del av en klinisk utprøving

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Orkambi behandlet pasienter
Alle pasienter med CF som startet ivacaftor+lumacaftor utenfor en klinisk studie mellom 22. januar 2016 og 22. januar 2017.
Legemiddel: Ivacaftor+lumacaftor
1 års oppfølging etter oppstart av ivacaftor+lumacaftor
Andre navn:
  • Orkambi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvenser for behandlingsavbrudd
Tidsramme: 1 år
1 år
Tidspunkt for seponering av behandlingen
Tidsramme: 1 år
1 år
Årsaker til seponering av behandling
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sek (FEV1)
Tidsramme: 1 år
for å evaluere lungefunksjonen
1 år
Forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: 1 år
for å evaluere lungefunksjonen
1 år
Kroppsmasseindeks
Tidsramme: 1 år
Ernæringsstatus
1 år
Lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: 1 år
Intravenøse antibiotikakurer
1 år
Kloridkonsentrasjon
Tidsramme: 1 år
Svettetest før og under behandling
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NI17043HLJ

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor+lumacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere