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Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) で治療された嚢胞性線維症患者の実際のフォローアップ (ORKAMBI)

2025年11月24日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
この研究の目的は、嚢胞性線維症 (CF) の適格な患者における新しい組み合わせ ivacaftor + lumacaftor の実際の安全性と有効性を調べることです。 フランスの認定 CF センターで 2017 年 12 月 15 日から 2018 年 12 月 15 日までの臨床試験以外で ivacaftor + lumacaftor を開始した 12 歳以上の CF 患者はすべて適格でした。 患者のフォローアップは、フランスの嚢胞性線維症協会の標準化された推奨事項に基づいています。 各患者は1年間追跡されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

各患者を 1 年間追跡し、1、3、6、および 12 か月目に来院します。

訪問ごとに、次のデータが記録されます。

  • 治療を中止するかどうか。 治療を中止した場合、中止の理由
  • 有害な影響
  • 肺機能（スパイロメトリー）
  • ボディ・マス・インデックス
  • 肺の増悪（抗生物質の静脈内投与）
  • 喀痰微生物学
  • 来院ごとに肝酵素を測定

初回および 12 回の来院時に、年 1 回の CF 検査が患者に提案されます。

  • 血液検査
  • 胸部CTスキャン
  • 体内プレチスモグラフィ

研究の種類

観察的

入学 (実際)

852

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
    • Paris
      • Paris、Paris、フランス、75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

CFTR 遺伝子に 2 つの変異 DF508 が存在する嚢胞性線維症の患者で、通常のケアで Orkambi による治療を受けている

説明

包含基準:

  • 12歳以上の患者。
  • CFTR遺伝子に2つの変異DF508が存在する嚢胞性線維症の患者
  • ivacaftor+lumacaftor (Orkambi) で治療された患者

除外基準:

  • 研究への参加の拒否
  • 臨床試験の一環としてのオルカンビの開始

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：回顧

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Orkambi治療を受けた患者
2016 年 1 月 22 日から 2017 年 1 月 22 日の間に臨床試験以外で ivacaftor + lumacaftor を開始したすべての CF 患者。
薬：イバカフトル+ルマカフトル
Ivacaftor+lumacaftor 開始後 1 年間のフォローアップ
他の名前：
  • オルカンビ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中止率
時間枠：1年
1年
治療中止のタイミング
時間枠：1年
1年
治療中止の原因
時間枠：1年
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：1年
肺機能を評価する
1年
強制肺活量 (FVC)
時間枠：1年
肺機能を評価する
1年
ボディ・マス・インデックス
時間枠：1年
栄養状態
1年
肺の増悪
時間枠：1年
静脈内抗生物質コース
1年
塩化物濃度
時間枠：1年
治療前と治療中の発汗テスト
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

協力者

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

捜査官

  • 主任研究者：Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD、Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月22日

一次修了 (実際)

2018年12月31日

研究の完了 (実際)

2018年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月16日

最初の投稿 (実際)

2018年3月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月24日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NI17043HLJ

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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