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Seguimiento en la vida real de pacientes con fibrosis quística tratados con ivacaftor+lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20 de diciembre de 2021 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
El propósito del estudio es examinar la seguridad y eficacia en la vida real de la nueva combinación ivacaftor+lumacaftor en pacientes elegibles con fibrosis quística (FQ). Todos los pacientes con FQ eran elegibles si tenían 12 años o más, comenzaron ivacaftor+lumacaftor fuera de un ensayo clínico entre el 15 de diciembre de 2017 y el 15 de diciembre de 2018 en un centro de FQ acreditado en Francia. El seguimiento de los pacientes se basa en la recomendación estandarizada de la Sociedad Francesa de Fibrosis Quística. Cada paciente es seguido 1 año.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Cada paciente es seguido un año con visitas en los meses 1, 3, 6 y 12.

En cada visita se registran los siguientes datos:

  • Suspensión o no del tratamiento. Si se interrumpió el tratamiento, razones de la interrupción
  • Efectos adversos
  • Función pulmonar (espirometría)
  • Índice de masa corporal
  • Exacerbaciones pulmonares (antibióticos intravenosos)
  • Microbiología del esputo
  • Las enzimas hepáticas se miden en cada visita

En las visitas inicial y 12, se propone un examen anual de FQ a los pacientes:

  • Análisis de sangre
  • Tomografías computarizadas de tórax
  • pletismografía corporal

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

852

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Paciente con Fibrosis Quística con presencia de dos mutaciones DF508 en el gen CFTR y tratado por Orkambi en atención habitual

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente de 12 años o más.
  • Paciente con Fibrosis Quística con presencia de dos mutaciones DF508 en el gen CFTR
  • Paciente en tratamiento con ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Criterio de exclusión:

  • Negativa a participar en el estudio.
  • Inicio de Orkambi como parte de un ensayo clínico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes tratados con Orkambi
Todos los pacientes con FQ que comenzaron ivacaftor+lumacaftor fuera de un ensayo clínico entre el 22 de enero de 2016 y el 22 de enero de 2017.
Droga: Ivacaftor+lumacaftor
Seguimiento de 1 año después del inicio de ivacaftor+lumacaftor
Otros nombres:
  • Orkambi

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasas de interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Momento de la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Causas de suspensión del tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: 1 año
para evaluar la función pulmonar
1 año
Capacidad vital forzada (CVF)
Periodo de tiempo: 1 año
para evaluar la función pulmonar
1 año
Índice de masa corporal
Periodo de tiempo: 1 año
Estados nutricionales
1 año
Exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: 1 año
Cursos de antibióticos intravenosos
1 año
Concentración de cloruro
Periodo de tiempo: 1 año
Test de sudor antes y durante el tratamiento
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Investigadores

  • Investigador principal: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NI17043HLJ

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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