Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ivacaftor+Lumacaftorral (Orkambi*) kezelt cisztás fibrózisos betegek valós nyomon követése (ORKAMBI)

2025. november 24. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A vizsgálat célja az ivakaftor+lumakaftor új kombináció valós biztonságának és hatékonyságának vizsgálata alkalmas cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél. Minden CF-ben szenvedő beteg jogosult volt, ha 12 éves vagy idősebb volt, és 2017. december 15. és 2018. december 15. között egy akkreditált franciaországi CF-központban végzett klinikai vizsgálaton kívül kezdték meg az ivacaftor+lumacaftor kezelést. A betegek nyomon követése a Francia Cisztás Fibrózis Társaság szabványosított ajánlásán alapul. Minden beteget 1 évig követnek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden beteget egy évig követnek, az 1., 3., 6. és 12. hónapban történő látogatással.

Minden látogatáskor a következő adatokat rögzítjük:

  • A kezelés abbahagyása vagy sem. Ha a kezelést abbahagyták, a abbahagyás okai
  • Káros hatások
  • Tüdőfunkció (spirometria)
  • Testtömeg-index
  • Tüdő exacerbációk (intravénás antibiotikumok)
  • A köpet mikrobiológiája
  • A májenzimeket minden vizit alkalmával mérik

A kezdeti és 12 vizit alkalmával évente CF vizsgálatot javasolnak a betegeknek:

  • Vérvétel
  • Mellkasi CT-vizsgálatok
  • Test pletizmográfia

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

852

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
    • Paris
      • Paris, Paris, Franciaország, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Cisztás fibrózisban szenvedő beteg, két DF508 mutáció jelenléte a CFTR génben, és Orkambival kezelték szokásos ellátásban

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 éves vagy idősebb beteg.
  • Cisztás fibrózisban szenvedő beteg, két DF508 mutáció jelenléte a CFTR génben
  • Ivakaftor+lumakaftorral kezelt beteg (Orkambi)

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgálatban való részvétel megtagadása
  • Az Orkambi elindítása egy klinikai vizsgálat részeként

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Orkambi kezelt betegek
Minden olyan CF-ben szenvedő beteg, aki 2016. január 22. és 2017. január 22. között klinikai vizsgálaton kívül kezdte meg az ivacaftor+lumacaftor kezelést.
Drog: Ivacaftor+lumacaftor
1 éves követés az ivakaftor+lumakaftor kezelés megkezdése után
Más nevek:
  • Orkambi

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés abbahagyásának aránya
Időkeret: 1 év
1 év
A kezelés abbahagyásának időpontja
Időkeret: 1 év
1 év
A kezelés abbahagyásának okai
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: 1 év
a tüdőfunkció értékelésére
1 év
Kényszerített vitálkapacitás (FVC)
Időkeret: 1 év
a tüdőfunkció értékelésére
1 év
Testtömeg-index
Időkeret: 1 év
Tápláltsági állapot
1 év
Tüdő exacerbációk
Időkeret: 1 év
Intravénás antibiotikum kúrák
1 év
Klorid koncentráció
Időkeret: 1 év
Izzadás teszt a kezelés előtt és alatt
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Együttműködők

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 24.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NI17043HLJ

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel