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Acompanhamento na vida real de pacientes com fibrose cística tratados com Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

24 de novembro de 2025 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
O objetivo do estudo é examinar a segurança e eficácia na vida real da nova combinação ivacaftor+lumacaftor em pacientes elegíveis com fibrose cística (FC). Todos os pacientes com FC eram elegíveis se tivessem 12 anos ou mais, iniciado ivacaftor+lumacaftor fora de um ensaio clínico entre 15 de dezembro de 2017 e 15 de dezembro de 2018 em um centro de FC credenciado na França. O acompanhamento do paciente é baseado na recomendação padronizada da French Cystic Fibrosis Society. Cada paciente é acompanhado por 1 ano.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cada paciente é acompanhado por um ano com visitas nos meses 1, 3, 6 e 12.

Em cada visita são registados os seguintes dados:

  • Suspensão ou não do tratamento. Se o tratamento foi descontinuado, razões para a descontinuação
  • Efeitos adversos
  • Função pulmonar (espirometria)
  • Índice de massa corporal
  • Exacerbações pulmonares (antibióticos intravenosos)
  • Microbiologia do escarro
  • As enzimas hepáticas são medidas em cada visita

Nas visitas iniciais e 12, um exame anual de FC é proposto aos pacientes:

  • Exames de sangue
  • Tomografias de tórax
  • pletismografia corporal

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

852

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Paciente com Fibrose Cística com presença de duas mutações DF508 no gene CFTR e tratado por Orkambi nos cuidados habituais

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente com idade igual ou superior a 12 anos.
  • Paciente com Fibrose Cística com presença de duas mutações DF508 no gene CFTR
  • Paciente tratado com ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Critério de exclusão:

  • Recusa em participar do estudo
  • Início do Orkambi como parte de um ensaio clínico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Orkambi tratou pacientes
Todos os pacientes com FC que iniciaram ivacaftor+lumacaftor fora de um ensaio clínico entre 22 de janeiro de 2016 e 22 de janeiro de 2017.
Medicamento: Ivacaftor+lumacaftor
Acompanhamento de 1 ano após o início de ivacaftor+lumacaftor
Outros nomes:
  • Orkambi

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxas de descontinuação do tratamento
Prazo: 1 ano
1 ano
Momento da descontinuação do tratamento
Prazo: 1 ano
1 ano
Causas da interrupção do tratamento
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: 1 ano
para avaliar a função pulmonar
1 ano
Capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: 1 ano
para avaliar a função pulmonar
1 ano
Índice de massa corporal
Prazo: 1 ano
Estado nutricional
1 ano
Exacerbações pulmonares
Prazo: 1 ano
Cursos de antibióticos intravenosos
1 ano
Concentração de cloreto
Prazo: 1 ano
Teste de suor antes e durante o tratamento
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Investigadores

  • Investigador principal: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NI17043HLJ

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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