Реальное наблюдение пациентов с муковисцидозом, получавших лечение Ивакафтором+Лумакафтором (Оркамби*) (ORKAMBI)
20 декабря 2021 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Целью исследования является изучение реальной безопасности и эффективности новой комбинации ивакафтор + люмакафтор у подходящих пациентов с муковисцидозом (МВ).
Все пациенты с муковисцидозом имели право на участие, если им было 12 лет и старше, они начали прием ивакафтора + люмакафтора вне клинических испытаний в период с 15 декабря 2017 г. по 15 декабря 2018 г. в аккредитованном центре муковисцидоза во Франции.
Последующее наблюдение пациентов основано на стандартизированных рекомендациях Французского общества муковисцидоза.
Каждый пациент наблюдается 1 год.
Обзор исследования
Подробное описание
За каждым пациентом наблюдают в течение года с посещениями в 1, 3, 6 и 12 месяцев.
При каждом посещении регистрируются следующие данные:
- Прекращение лечения или нет. Если лечение было прекращено, причины прекращения
- Побочные эффекты
- Функция легких (спирометрия)
- Индекс массы тела
- Легочные обострения (внутривенные антибиотики)
- Микробиология мокроты
- Ферменты печени измеряют при каждом посещении.
При первичном и 12-м визитах пациентам предлагается ежегодное обследование на МВ:
- Анализы крови
- КТ грудной клетки
- Плетизмография тела
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
852
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75006
- Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациент с кистозным фиброзом с наличием двух мутаций DF508 в гене CFTR, получавший лечение Оркамби в обычном режиме
Описание
Критерии включения:
- Пациент в возрасте 12 лет и старше.
- Пациент с кистозным фиброзом с наличием двух мутаций DF508 в гене CFTR
- Пациент, получавший ивакафтор+люмакафтор (Оркамби)
Критерий исключения:
- Отказ от участия в исследовании
- Запуск Orkambi в рамках клинических испытаний
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты, пролеченные Оркамби
Все пациенты с муковисцидозом, начавшие терапию ивакафтором+лумакафтором вне клинических испытаний в период с 22 января 2016 г. по 22 января 2017 г.
|
Последующее наблюдение в течение 1 года после начала лечения ивакафтором + люмакафтором
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота прекращения лечения
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Сроки прекращения лечения
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Причины прекращения лечения
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: 1 год
|
оценить функцию легких
|
1 год
|
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 1 год
|
оценить функцию легких
|
1 год
|
|
Индекс массы тела
Временное ограничение: 1 год
|
Пищевой статус
|
1 год
|
|
Легочные обострения
Временное ограничение: 1 год
|
Курсы внутривенных антибиотиков
|
1 год
|
|
Концентрация хлорида
Временное ограничение: 1 год
|
Потовый тест до и во время лечения
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 марта 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 декабря 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 декабря 2021 г.
Последняя проверка
1 декабря 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- NI17043HLJ
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Ивакафтор+люмакафтор
-
Carmel Medical CenterЗавершенный
-
Istituto Auxologico ItalianoРекрутингСиндром удлиненного интервала QTИталия
-
Qanatpharma Canada LTDЗавершенный