Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Real-life follow-up van patiënten met cystische fibrose behandeld met Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

24 november 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Het doel van de studie is om de real-life veiligheid en effectiviteit van de nieuwe combinatie ivacaftor+lumacaftor te onderzoeken bij in aanmerking komende patiënten met cystic fibrosis (CF). Alle patiënten met CF kwamen in aanmerking als ze 12 jaar en ouder waren, tussen 15 december 2017 en 15 december 2018 ivacaftor+lumacaftor startten buiten een klinische studie om in een erkend CF-centrum in Frankrijk. De follow-up van de patiënt is gebaseerd op de gestandaardiseerde aanbeveling van de Franse Cystic Fibrosis Society. Elke patiënt wordt 1 jaar gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Elke patiënt wordt een jaar gevolgd met bezoeken in maand 1, 3, 6 en 12.

Bij elk bezoek worden de volgende gegevens geregistreerd:

  • Stopzetting van de behandeling of niet. Indien de behandeling werd gestaakt, de redenen voor het staken
  • Bijwerkingen
  • Longfunctie (spirometrie)
  • Body-mass-index
  • Longexacerbaties (intraveneuze antibiotica)
  • Sputum microbiologie
  • Leverenzymen worden bij elk bezoek gemeten

Bij de eerste en 12 bezoeken wordt een jaarlijks CF-onderzoek voorgesteld aan de patiënten:

  • Bloedtesten
  • CT-scans van de borst
  • Lichaamsplethysmografie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

852

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrijk, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënt met Cystic Fibrosis met aanwezigheid van twee mutaties DF508 in het CFTR-gen en behandeld door Orkambi in de gebruikelijke zorg

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt van 12 jaar of ouder.
  • Patiënt met Cystic Fibrosis met aanwezigheid van twee mutaties DF508 in het CFTR-gen
  • Patiënt behandeld met ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om deel te nemen aan het onderzoek
  • Start van Orkambi als onderdeel van een klinische proef

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Met Orkambi behandelde patiënten
Alle patiënten met CF die tussen 22 januari 2016 en 22 januari 2017 zijn gestart met ivacaftor+lumacaftor buiten een klinische studie om.
Geneesmiddel: Ivacaftor + lumacaftor
1 jaar follow-up na start van ivacaftor+lumacaftor
Andere namen:
  • Orkambi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tarieven van stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Tijdstip van stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Oorzaken van stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geforceerd expiratoir volume in 1 sec (FEV1)
Tijdsspanne: 1 jaar
om de longfunctie te evalueren
1 jaar
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: 1 jaar
om de longfunctie te evalueren
1 jaar
Body-mass-index
Tijdsspanne: 1 jaar
Voedingstoestand
1 jaar
Pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: 1 jaar
Intraveneuze antibioticakuren
1 jaar
Chloride concentratie
Tijdsspanne: 1 jaar
Zweettest voor en tijdens de behandeling
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NI17043HLJ

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor + lumacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren