Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppföljning i verkligheten av patienter med cystisk fibros som behandlats med Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20 december 2021 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Syftet med studien är att undersöka den verkliga säkerheten och effektiviteten av den nya kombinationen ivacaftor+lumakaftor hos lämpliga patienter med cystisk fibros (CF). Alla patienter med CF var berättigade om de var 12 år och äldre, startade ivacaftor+lumacaftor utanför en klinisk prövning mellan 15 december 2017 och 15 december 2018 på ett ackrediterat CF-center i Frankrike. Patientuppföljningen baseras på standardiserad rekommendation från French Cystic Fibrosis Society. Varje patient följs 1 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Varje patient följs ett år med besök vid månad 1, 3, 6 och 12.

Vid varje besök registreras följande data:

  • Behandlingsavbrott eller inte. Om behandlingen avbröts, skäl för att avbryta behandlingen
  • Skadliga effekter
  • Lungfunktion (spirometri)
  • Body mass Index
  • Lungexacerbationer (intravenösa antibiotika)
  • Sputummikrobiologi
  • Leverenzymer mäts vid varje besök

Vid de första och 12 besöken föreslås en årlig CF-undersökning för patienterna:

  • Blodprov
  • CT-skanningar av bröstet
  • Kroppspletysmografi

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

852

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patient med cystisk fibros med närvaro av två mutationer DF508 i CFTR-genen och behandlad av Orkambi i vanlig vård

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient 12 år eller äldre.
  • Patient med cystisk fibros med närvaro av två mutationer DF508 i CFTR-genen
  • Patient behandlad med ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Exklusions kriterier:

  • Vägra att delta i studien
  • Start av Orkambi som en del av en klinisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Orkambi behandlade patienter
Alla patienter med CF som påbörjade ivacaftor+lumacaftor utanför en klinisk prövning mellan 22 januari 2016 och 22 januari 2017.
Läkemedel: Ivacaftor+lumacaftor
1 års uppföljning efter påbörjad ivacaftor+lumacaftor
Andra namn:
  • Orkambi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av behandlingsavbrott
Tidsram: 1 år
1 år
Tidpunkt för avbrytande av behandlingen
Tidsram: 1 år
1 år
Orsaker till att behandlingen avbryts
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad utandningsvolym på 1 sek (FEV1)
Tidsram: 1 år
för att utvärdera lungfunktionen
1 år
Forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: 1 år
för att utvärdera lungfunktionen
1 år
Body mass Index
Tidsram: 1 år
Näringsstatus
1 år
Lungexacerbationer
Tidsram: 1 år
Intravenösa antibiotikakurer
1 år
Kloridkoncentration
Tidsram: 1 år
Svetttest före och under behandlingen
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Utredare

  • Huvudutredare: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2018

Första postat (Faktisk)

23 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NI17043HLJ

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera