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Real-Life-Follow-up von Mukoviszidose-Patienten, die mit Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) behandelt wurden (ORKAMBI)

20. Dezember 2021 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Der Zweck der Studie ist die Untersuchung der realen Sicherheit und Wirksamkeit der neuartigen Kombination Ivacaftor+Lumacaftor bei geeigneten Patienten mit zystischer Fibrose (CF). Alle CF-Patienten kamen in Frage, wenn sie 12 Jahre oder älter waren und zwischen dem 15. Dezember 2017 und dem 15. Dezember 2018 außerhalb einer klinischen Studie in einem akkreditierten CF-Zentrum in Frankreich mit Ivacaftor + Lumacaftor begonnen haben. Die Nachsorge der Patienten basiert auf standardisierten Empfehlungen der French Cystic Fibrosis Society. Jeder Patient wird 1 Jahr lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Jeder Patient wird ein Jahr lang mit Besuchen in den Monaten 1, 3, 6 und 12 nachbeobachtet.

Bei jedem Besuch werden folgende Daten erfasst:

  • Behandlungsabbruch oder nicht. Falls die Behandlung abgebrochen wurde, Gründe für den Abbruch
  • Nebenwirkungen
  • Lungenfunktion (Spirometrie)
  • Body-Mass-Index
  • Lungenexazerbationen (intravenöse Antibiotika)
  • Mikrobiologie des Sputums
  • Leberenzyme werden bei jedem Besuch gemessen

Bei den ersten und 12 Besuchen wird den Patienten eine jährliche CF-Untersuchung vorgeschlagen:

  • Bluttests
  • Thorax-CT-Scans
  • Bodyplethysmographie

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

852

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patient mit zystischer Fibrose mit zwei DF508-Mutationen im CFTR-Gen, der von Orkambi in der üblichen Behandlung behandelt wird

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient ab 12 Jahren.
  • Patient mit Mukoviszidose mit Vorhandensein von zwei Mutationen DF508 im CFTR-Gen
  • Mit Ivacaftor + Lumacaftor (Orkambi) behandelter Patient

Ausschlusskriterien:

  • Ablehnung der Teilnahme an der Studie
  • Start von Orkambi im Rahmen einer klinischen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Orkambi behandelte Patienten
Alle Patienten mit CF, die zwischen dem 22. Januar 2016 und dem 22. Januar 2017 außerhalb einer klinischen Studie mit Ivacaftor + Lumacaftor begonnen haben.
Arzneimittel: Ivacaftor + Lumacaftor
1 Jahr Follow-up nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor + Lumacaftor
Andere Namen:
  • Orkambi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Raten der Behandlungsabbrüche
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Zeitpunkt des Behandlungsabbruchs
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Ursachen für einen Behandlungsabbruch
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sek. (FEV1)
Zeitfenster: 1 Jahr
um die Lungenfunktion zu beurteilen
1 Jahr
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 1 Jahr
um die Lungenfunktion zu beurteilen
1 Jahr
Body-Mass-Index
Zeitfenster: 1 Jahr
Ernährungszustand
1 Jahr
Lungenexazerbationen
Zeitfenster: 1 Jahr
Intravenöse Antibiotikakurse
1 Jahr
Chloridkonzentration
Zeitfenster: 1 Jahr
Schweißtest vor und während der Behandlung
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Ermittler

  • Hauptermittler: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NI17043HLJ

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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